Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba bezpieczeństwa i skuteczności podawania pojedynczej dawki ANB-010 pacjentom chorym na hemofilię A (EDELWEISS)

22 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Biocad

Otwarte dwuetapowe badanie dotyczące bezpieczeństwa, farmakodynamiki, biodystrybucji, immunogenności i skuteczności podawania pojedynczej dawki ANB-010 pacjentom chorym na hemofilię A

Celem tego wieloośrodkowego, dwuetapowego, otwartego badania jest zbadanie bezpieczeństwa, immunogenności i skuteczności ANB-010 u osób chorych na hemofilię A. Badanie będzie miało schemat zwiększania dawki z elementami fazy I/II płynny projekt adaptacyjny.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie zostanie przeprowadzone w 2 etapach:

Etap 1: pilotażowe badanie skuteczności i bezpieczeństwa różnych dawek w celu wybrania potencjalnie terapeutycznej dawki do dalszych badań.

Etap 2: badanie skuteczności i bezpieczeństwa ANB-010 w wybranej, potencjalnie terapeutycznej dawce.

Projekt etapu 1 jest typowy dla badań klinicznych fazy I ze zmodyfikowanym projektem „3+3” i eskalacją dawki. Do każdej kohorty należy kolejno włączyć trzech pacjentów, z których każdy otrzyma wcześniej określoną dawkę kohortową ANB-010 w postaci pojedynczego wlewu dożylnego.

Pacjenci będą monitorowani pod kątem zdarzeń związanych z toksycznością ograniczającą dawkę (DLT) przez 4 tygodnie po infuzji leku. Decyzja dotycząca zwiększania dawki zostanie podjęta na posiedzeniach Niezależnego Komitetu Monitorującego Dane (IDMC).

W drugim etapie główny okres badania obejmie 6 osób, które otrzymają ANB-010 w optymalnej dawce wybranej na podstawie wyników analizy danych z etapu 1.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

50

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Federacja Rosyjska
      • Chelyabinsk, Federacja Rosyjska, 454048
        • State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
      • Ekaterinburg, Federacja Rosyjska, 620102
        • State Autonomous Institution for Healthcare of Sverdlovsk region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital №1"
      • Gatchina, Federacja Rosyjska, 188300
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
      • Kemerovo, Federacja Rosyjska, 650066
        • Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
      • Kirov, Federacja Rosyjska, 610027
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125167
        • Research Center for Hematology MHSD RF
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125167
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125167
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125284
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
      • Nizhny Novgorod, Federacja Rosyjska, 603137
        • LLC "Medis"
      • Novosibirsk, Federacja Rosyjska, 630087
        • State Novosibirsk regional clinical hospital
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 197341
        • Almazov National Medical Research Centre
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 191024
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 191186
        • City Polyclinic №37
      • Samara, Federacja Rosyjska, 443099
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
      • Syktyvkar, Federacja Rosyjska, 167904
        • State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
      • Ufa, Federacja Rosyjska, 450008
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

1. Mężczyźni w wieku ≥18 lat w chwili podpisania formularza świadomej zgody.

3. Ustalone rozpoznanie hemofilii A z udokumentowaną historią aktywności endogennego FVIII ≤1% ORAZ ≤2% w badaniu przesiewowym.

4. Terapia koncentratami FVIII przez co najmniej 150 dni ekspozycji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia stosowania dowolnego produktu terapii genowej.
  2. Stosowanie emicizumabu w okresie krótszym niż 6 miesięcy przed datą podpisania ICF.
  3. Obecność innych chorób krwi lub układu krwiotwórczego innych niż hemofilia A.
  4. Obecność przeciwciał AAV6 wykryta metodą ELISA.
  5. BMI <16 kg/m² lub ≥35 kg/m².
  6. Diagnostyka zakażenia wirusem HIV.
  7. Zakażenie wirusem HBV.
  8. Zakażenie HCV.
  9. Wszelkie aktywne zakażenia ogólnoustrojowe lub nawracające zakażenia wymagające leczenia ogólnoustrojowego podczas badania przesiewowego.
  10. Wszelkie inne zaburzenia związane z ciężkim niedoborem odporności.
  11. Istotne zaburzenia wątroby lub stany, które mogą być objawem istniejących zaburzeń wątroby.
  12. Nowotwory złośliwe z okresem remisji krótszym niż 5 lat w momencie podpisania ICF, z wyjątkiem wyleczonego raka podstawnokomórkowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
Pacjenci w Kohorcie 1 otrzymają ANB-010 w dawce 1. ANB-010 zostanie podany pierwszemu pacjentowi w grupie 1. Nie wcześniej niż za 28 dni badany produkt zostanie podany dwóm kolejnym osobom w Kohorcie 1 (w odstępie co najmniej 24 godzin).
Genetyczny: ANB-010, dawka 1
Wektor wirusowy związany z adenowirusem niosący pojedynczą infuzję genu FVIII w dawce 1.
Eksperymentalny: Kohorta 2
Badani w kohorcie 2 otrzymają ANB-010 w dawce 2. Nie wcześniej niż 28 dni po administracji ANB-010 do trzeciego przedmiotu w kohorcie 1 produkt dochodzeniowy zostanie podany pierwszemu przedmiotowi w kohorcie 2. Nie wcześniej niż 28 dni po administracji ANB-010 do pierwszego przedmiotu w kohorcie 2 produkt badawczy zostanie podany dwóm następnym osobom w kohorcie 2 (z odstępem co najmniej 24 godzin).
Genetyczny: ANB-010, dawka 2
Wektor wirusowy związany z adenowirusem niosący pojedynczą infuzję genu FVIII w dawce 2.
Eksperymentalny: Kohorta 3
Badani w kohorcie 3 otrzymają ANB-010 w dawce 3. Nie wcześniej niż 28 dni po administracji ANB-010 do trzeciego przedmiotu w kohorcie 2 produkt badawczy będzie podawany pierwszemu przedmiotowi w kohorcie 3. Nie wcześniej niż 28 dni po podaniu ANB-010 do pierwszego przedmiotu w kohorcie 3 produkt badawczy zostanie podany dwóm następnym osobom w kohorcie 3 (z odstępem co najmniej 24 godzin).
Genetyczny: ANB-010, dawka 3
Wektor wirusowy związany z adenowirusem niosący pojedynczą infuzję genu FVIII w dawce 3.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana aktywności FVIII od wartości początkowej do 52. tygodnia
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Ocena bezpieczeństwa ANB-010
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Proporcja i charakterystyka zdarzeń niepożądanych
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana aktywności FVIII z wizyty początkowej na zaplanowane wizyty oceniające
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Aktywność FVIII będzie oceniana podczas każdej zaplanowanej wizyty i porównywana z wartością wyjściową
12 miesięcy
Odsetek pacjentów, u których uzyskano odpowiedź kliniczną
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Odpowiedź kliniczną formułuje się jako aktywność FVIII wynoszącą 5–150%
12 miesięcy
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli znormalizowaną odpowiedź
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Znormalizowaną odpowiedź formułuje się jako aktywność FVIII wynoszącą 50–150%
12 miesięcy
Roczne spożycie koncentratów FVIII przez osobę badaną
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Roczna częstość krwawień
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Roczna częstość krwawień wymagających leczenia koncentratami FVIII
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Czas trwania odpowiedzi na podstawie aktywności FVIII
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakodynamika ANB-010
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena szczytowych i stacjonarnych stężeń FVIII
12 miesięcy
Odsetek pacjentów z inhibitorem FVIII
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Odsetek osobników z przeciwciałami przeciwko kapsydowi
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Odsetek osobników z przeciwciałami anty-FVIII
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Odsetek osobników z limfocytami T specyficznymi dla produktu transgenu AAV6 i FVIII
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Biodystrybucja ANB-010 (we krwi, ślinie, moczu, nasieniu i kale)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Roczna częstość spontanicznych krwawień
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Roczna częstość krwawień śródstawowych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Roczny wskaźnik krwawień związanych z urazami
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Zmiana jakości życia mierzonej za pomocą testu Haemo-A-QoL w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena zostanie przedstawiona podczas zaplanowanych wizyt oceniających (jeżeli skala jest dostępna w CS).
12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w jakości życia mierzonej za pomocą EuroQol-5D-3L
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena zostanie przedstawiona podczas zaplanowanych wizyt oceniających (jeżeli skala jest dostępna w CS).
12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w jakości życia mierzonej za pomocą SF-36
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena zostanie przedstawiona podczas zaplanowanych wizyt oceniających (jeżeli skala jest dostępna w CS).
12 miesięcy
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie Kwestionariusza Potrzeb Zdrowotnych dla Dorosłych chorych na Hemofilię A podczas zaplanowanych wizyt oceniających
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Oceny dokonuje się, jeśli skale są dostępne w CS.
12 miesięcy
Wspólna ocena na podstawie HJHS v.2.1
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Oceny dokonuje się, jeśli skale są dostępne w CS.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biocad

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Arina V Zinkina-Orikhan, PhD, Director of Clinical Development Department, BIOCAD

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 lipca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 grudnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 grudnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 grudnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ANB-010-1

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na ANB-010, dawka 1

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tanzania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj