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Un essai sur l'innocuité et l'efficacité de l'administration d'une dose unique d'ANB-010 chez des sujets atteints d'hémophilie A (EDELWEISS)

14 décembre 2023 mis à jour par: Biocad

Un essai ouvert en deux étapes sur l'innocuité, la pharmacodynamique, la biodistribution, l'immunogénicité et l'efficacité de l'administration d'une dose unique d'ANB-010 chez des sujets atteints d'hémophilie A

L'objectif de cette étude multicentrique ouverte en deux étapes est d'étudier l'innocuité, l'immunogénicité et l'efficacité de l'ANB-010 chez les sujets atteints d'hémophilie A. L'étude aura une conception à dose augmentée avec des éléments de phase I/II. conception adaptative transparente.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude se déroulera en 2 étapes :

Étape 1 : étude pilote d'efficacité et de sécurité de différentes doses pour sélectionner une dose potentiellement thérapeutique pour une étude plus approfondie.

Étape 2 : étude de l'efficacité et de la sécurité de l'ANB-010 à la dose potentiellement thérapeutique sélectionnée.

La conception de l'étape 1 est typique des essais cliniques de phase I avec une conception « 3+3 » modifiée et une augmentation de dose. Trois sujets doivent être inclus séquentiellement dans chaque cohorte, chacun recevant une dose de cohorte prédéfinie d'ANB-010 sous forme d'une seule perfusion intraveineuse.

Les sujets seront surveillés pour les événements de toxicité limitant la dose (DLT) pendant 4 semaines après la perfusion du médicament. La décision concernant l'augmentation de la dose sera prise lors des réunions du Comité indépendant de surveillance des données (IDMC).

Lors de la deuxième étape, la période d'étude principale comprendra 6 sujets qui recevront ANB-010 à la dose optimale sélectionnée sur la base des résultats de l'analyse des données de l'étape 1.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

50

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Ekaterina Fokina, MD PhD
  • Numéro de téléphone: 6768 +7 (812) 380 49 33
  • E-mail: fokinae@biocad.ru

Lieux d'étude

  • Fédération Russe
      • Chelyabinsk, Fédération Russe, 454048
        • Recrutement
        • State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
        • Contact:
          • Aleksandr Korobkin
        • Contact:
      • Ekaterinburg, Fédération Russe, 620102
        • Recrutement
        • State Autonomous Institution for Healthcare of Sverdlovsk region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital №1"
        • Contact:
          • Tatyana Konstantinova
        • Contact:
      • Gatchina, Fédération Russe, 188300
        • Recrutement
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
        • Contact:
          • Vladimir V Vorobyev
          • Numéro de téléphone: +7 (812) 670 18 88
          • E-mail: lokb@47lokb.ru
      • Kemerovo, Fédération Russe, 650066
        • Recrutement
        • Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
        • Contact:
      • Kirov, Fédération Russe, 610027
        • Recrutement
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
        • Contact:
          • Margarita Timofeeva
        • Contact:
      • Moscow, Fédération Russe, 125167
        • Recrutement
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
        • Contact:
          • Nadezhda Zozulya
        • Contact:
      • Moscow, Fédération Russe, 125167
        • Recrutement
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
        • Contact:
        • Contact:
          • Vladimir Zorenko
      • Moscow, Fédération Russe, 125284
        • Recrutement
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
        • Contact:
          • Vadim Ptushkin
        • Contact:
      • Moscow, Fédération Russe, 125167
        • Recrutement
        • Research Center for Hematology MHSD RF
      • Nizhny Novgorod, Fédération Russe, 603137
        • Recrutement
        • Llc "Medis"
        • Contact:
          • Svetlana A Volkova
          • Numéro de téléphone: +7 (831) 215 20 00
          • E-mail: info@medisnn.ru
      • Novosibirsk, Fédération Russe, 630087
        • Recrutement
        • State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
        • Contact:
      • Saint Petersburg, Fédération Russe, 197341
        • Recrutement
        • Almazov National Medical Research Centre
        • Contact:
          • Vladimir Ivanov
        • Contact:
      • Saint Petersburg, Fédération Russe, 191024
        • Recrutement
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
        • Contact:
          • Sergey Voloshin
        • Contact:
          • Numéro de téléphone: +7 (812) 309 79 81
      • Saint Petersburg, Fédération Russe, 191186
        • Recrutement
        • City Polyclinic №37
        • Contact:
          • Tatyana Andreeva
      • Samara, Fédération Russe, 443099
        • Recrutement
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Contact:
          • Igor Davydkin
        • Contact:
      • Syktyvkar, Fédération Russe, 167904
        • Recrutement
        • State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
        • Contact:
          • Andrey Proydakov
        • Contact:
      • Ufa, Fédération Russe, 450008
        • Recrutement
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Contact:
          • Bulat Bakhirov

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

1. Sujets masculins âgés de ≥ 18 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé.

3. Diagnostic établi d'hémophilie A avec des antécédents documentés d'activité endogène du FVIII ≤ 1 % ET ≤ 2 % lors du dépistage.

4. Thérapie avec des concentrés de FVIII pendant au moins 150 jours d'exposition.

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents d'utilisation de tout produit de thérapie génique.
  2. Utilisation de l'emicizumab dans les moins de 6 mois précédant la date de signature de l'ICF.
  3. La présence d’autres troubles sanguins ou hématopoïétiques autres que l’hémophilie A.
  4. Présence d'anticorps AAV6 détectés par ELISA.
  5. IMC <16 kg/m² ou ≥35 kg/m².
  6. Diagnostic de l'infection par le VIH.
  7. Infection par le VHB.
  8. Infection par le VHC.
  9. Toute infection systémique active ou infection récurrente nécessitant un traitement systémique lors du dépistage.
  10. Tout autre trouble associé à un déficit immunitaire sévère.
  11. Troubles hépatiques pertinents ou affections pouvant être le symptôme d’un trouble hépatique existant.
  12. Tumeurs malignes avec une durée de rémission inférieure à 5 ans au moment de la signature de l'ICF, à l'exception du carcinome basocellulaire guéri.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1
Les sujets de la cohorte 1 recevront ANB-010 à une dose 1. ANB-010 sera administré au premier sujet du groupe 1. Au plus tôt dans 28 jours, le produit expérimental sera administré aux deux sujets suivants de la cohorte 1 (avec un intervalle d'au moins 24 heures).
Génétique: ANB-010, dose 1
Vecteur viral adéno-associé portant le gène FVIII en perfusion unique à la dose 1.
Expérimental: Cohorte 2
Les sujets de la cohorte 1 recevront ANB-010 à la dose 1. Au plus tôt 28 jours après l'administration de l'ANB-010 au troisième sujet de la cohorte 1, le produit expérimental sera administré au premier sujet de la cohorte 2. Au plus tôt 28 jours après l'administration de l'ANB-010 au premier sujet de la cohorte 2, le produit expérimental sera administré aux deux sujets suivants de la cohorte 2 (avec un intervalle d'au moins 24 heures).
Génétique: ANB-010, dose 2
Vecteur viral adéno-associé portant le gène FVIII en perfusion unique à la dose 2.
Expérimental: Cohorte 3
Les sujets de la cohorte 1 recevront ANB-010 à la dose 1. Au plus tôt 28 jours après l'administration de l'ANB-010 au troisième sujet de la cohorte 2, le produit expérimental sera administré au premier sujet de la cohorte 3. Au plus tôt 28 jours après l'administration de l'ANB-010 au premier sujet de la cohorte 3, le produit expérimental sera administré aux deux sujets suivants de la cohorte 3 (avec un intervalle d'au moins 24 heures).
Génétique: ANB-010, dose 3
Vecteur viral adéno-associé portant le gène FVIII en perfusion unique à la dose 3.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de l'activité du FVIII entre le départ et la semaine 52
Délai: 12 mois
12 mois
Évaluation de la sécurité de l'ANB-010
Délai: 12 mois
Proportion et caractéristiques des événements indésirables
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de l'activité du FVIII entre les visites de référence et les visites d'évaluation programmées
Délai: 12 mois
L'activité du FVIII sera évaluée à chaque visite programmée et comparée à la ligne de base
12 mois
Proportion de sujets obtenant une réponse clinique
Délai: 12 mois
La réponse clinique est formulée comme une activité FVIII de 5 à 150 %
12 mois
Proportion de sujets ayant obtenu une réponse normalisée
Délai: 12 mois
La réponse normalisée est formulée comme une activité FVIII de 50 à 150 %
12 mois
Consommation annualisée de concentrés de FVIII par un sujet
Délai: 12 mois
12 mois
Taux de saignement annualisé
Délai: 12 mois
12 mois
Taux annualisé de saignements nécessitant un traitement par des concentrés de FVIII
Délai: 12 mois
12 mois
Durée de réponse basée sur l'activité FVIII
Délai: 12 mois
12 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pharmacodynamique de l'ANB-010
Délai: 12 mois
Évaluation des concentrations maximales et à l'état d'équilibre de FVIII
12 mois
Proportion de sujets avec un inhibiteur du FVIII
Délai: 12 mois
12 mois
Proportion de sujets présentant des anticorps contre la capside
Délai: 12 mois
12 mois
Proportion de sujets présentant des anticorps anti-FVIII
Délai: 12 mois
12 mois
Proportion de sujets possédant des lymphocytes T spécifiques du produit transgénique AAV6 et FVIII
Délai: 12 mois
12 mois
Biodistribution de l'ANB-010 (dans le sang, la salive, l'urine, le sperme et les selles)
Délai: 12 mois
12 mois
Taux annualisé de saignements spontanés
Délai: 12 mois
12 mois
Taux annualisé de saignements intra-articulaires
Délai: 12 mois
12 mois
Taux annualisé de saignements liés à un traumatisme
Délai: 12 mois
12 mois
Changement par rapport à la valeur initiale de la qualité de vie mesurée avec Haemo-A-QoL
Délai: 12 mois
L'évaluation sera fournie lors des visites d'évaluation programmées (si l'échelle est disponible dans le CS).
12 mois
Changement par rapport à la valeur initiale de la qualité de vie mesurée avec EuroQol-5D-3L
Délai: 12 mois
L'évaluation sera fournie lors des visites d'évaluation programmées (si l'échelle est disponible dans le CS).
12 mois
Changement par rapport à la valeur initiale de la qualité de vie mesurée avec le SF-36
Délai: 12 mois
L'évaluation sera fournie lors des visites d'évaluation programmées (si l'échelle est disponible dans le CS).
12 mois
Changement par rapport au départ dans l'évaluation du questionnaire sur les besoins en matière de santé des adultes atteints d'hémophilie A lors des visites d'évaluation programmées
Délai: 12 mois
L'évaluation est réalisée si les barèmes sont disponibles dans le CS.
12 mois
Évaluation conjointe basée sur HJHS v.2.1
Délai: 12 mois
L'évaluation est réalisée si les barèmes sont disponibles dans le CS.
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Biocad

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Arina V Zinkina-Orikhan, PhD, Director of Clinical Development Department, BIOCAD

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 juillet 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2033

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 décembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 décembre 2023

Première publication (Réel)

29 décembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 décembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 décembre 2023

Dernière vérification

1 décembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ANB-010-1

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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