ANB-010 单剂量给药对 A 型血友病受试者的安全性和有效性试验 (EDELWEISS)
2023年12月14日 更新者：Biocad
ANB-010 单剂量给药对 A 型血友病受试者的安全性、药效学、生物分布、免疫原性和功效的开放标签两阶段试验
这项多中心、两阶段、开放标签研究的目标是调查 ANB-010 对 A 型血友病受试者的安全性、免疫原性和有效性。该研究将采用包含 I/II 期要素的剂量递增设计无缝自适应设计。
研究概览
详细说明
该研究将分两个阶段进行：
第一阶段：不同剂量的功效和安全性试点研究，以选择潜在的治疗剂量进行进一步研究。
第2阶段：研究ANB-010在选定的潜在治疗剂量下的功效和安全性。
一期设计是典型的一期临床试验，采用修改后的“3+3”设计和剂量递增。 每个队列将依次纳入三名受试者，每名受试者将接受预先指定的队列剂量的 ANB-010 作为单次静脉输注。
药物输注后 4 周将监测受试者的剂量限制毒性 (DLT) 事件。 有关剂量递增的决定将在独立数据监测委员会 (IDMC) 会议上做出。
在第二阶段，主要研究期将包括 6 名受试者，他们将接受基于第一阶段数据分析结果选择的最佳剂量的 ANB-010。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
50
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Ekaterina Fokina, MD PhD
- 电话号码：6768 +7 (812) 380 49 33
- 邮箱：fokinae@biocad.ru
学习地点
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Chelyabinsk、俄罗斯联邦、454048
- 招聘中
- State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
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接触：
- Aleksandr Korobkin
-
接触：
-
Ekaterinburg、俄罗斯联邦、620102
- 招聘中
- State Autonomous Institution for Healthcare of Sverdlovsk region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital №1"
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接触：
- Tatyana Konstantinova
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接触：
-
Gatchina、俄罗斯联邦、188300
- 招聘中
- State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
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接触：
- Vladimir V Vorobyev
- 电话号码：+7 (812) 670 18 88
- 邮箱：lokb@47lokb.ru
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Kemerovo、俄罗斯联邦、650066
- 招聘中
- Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
-
接触：
- Marina V Kosinova
- 邮箱：05-guz-kokb@kuzdrav.ru
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Kirov、俄罗斯联邦、610027
- 招聘中
- Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
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接触：
- Margarita Timofeeva
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接触：
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Moscow、俄罗斯联邦、125167
- 招聘中
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
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接触：
- Nadezhda Zozulya
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接触：
-
Moscow、俄罗斯联邦、125167
- 招聘中
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
-
接触：
-
接触：
- Vladimir Zorenko
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Moscow、俄罗斯联邦、125284
- 招聘中
- Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
-
接触：
- Vadim Ptushkin
-
接触：
-
Moscow、俄罗斯联邦、125167
- 招聘中
- Research Center for Hematology MHSD RF
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Nizhny Novgorod、俄罗斯联邦、603137
- 招聘中
- Llc "Medis"
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接触：
- Svetlana A Volkova
- 电话号码：+7 (831) 215 20 00
- 邮箱：info@medisnn.ru
-
Novosibirsk、俄罗斯联邦、630087
- 招聘中
- State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
-
接触：
- Tatyana Pospelova
- 电话号码：+7 (383) 315 99 99
- 邮箱：gnokb@oblmed.nsk.ru
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Saint Petersburg、俄罗斯联邦、197341
- 招聘中
- Almazov National Medical Research Centre
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接触：
- Vladimir Ivanov
-
接触：
-
Saint Petersburg、俄罗斯联邦、191024
- 招聘中
- Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
-
接触：
- Sergey Voloshin
-
接触：
- 电话号码：+7 (812) 309 79 81
-
Saint Petersburg、俄罗斯联邦、191186
- 招聘中
- City Polyclinic №37
-
接触：
- Tatyana Andreeva
-
Samara、俄罗斯联邦、443099
- 招聘中
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
接触：
- Igor Davydkin
-
接触：
-
Syktyvkar、俄罗斯联邦、167904
- 招聘中
- State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
-
接触：
- Andrey Proydakov
-
接触：
-
Ufa、俄罗斯联邦、450008
- 招聘中
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
接触：
- Bulat Bakhirov
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
1.签署知情同意书时年龄≥18岁的男性受试者。
3. 确诊 A 型血友病，且有记录的筛查时内源性 FVIII 活性≤1% 且≤2% 的病史。
4. 使用 FVIII 浓缩物治疗至少 150 个暴露天。
排除标准：
- 任何基因治疗产品的使用史。
- 在签署 ICF 之日之前不到 6 个月内使用艾美珠单抗。
- 存在除 A 型血友病以外的其他血液或造血系统疾病。
- 通过 ELISA 检测到 AAV6 抗体的存在。
- BMI <16 公斤/平方米或≥35 公斤/平方米。
- HIV感染的诊断。
- 乙型肝炎病毒感染。
- 丙肝病毒感染。
- 筛查时需要全身治疗的任何活动性全身感染或复发性感染。
- 与严重免疫缺陷相关的任何其他疾病。
- 相关肝脏疾病或可能是现有肝脏疾病症状的病症。
- 签署 ICF 时缓解期少于 5 年的恶性肿瘤（已治愈的基底细胞癌除外）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：第 1 组
第 1 组中的受试者将接受剂量 1 的 ANB-010。 ANB-010 将给予第 1 组中的第一个受试者。
不早于 28 天，研究产品将被给予队列 1 中接下来的两名受试者（间隔至少 24 小时）。
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携带 FVIII 基因的腺相关病毒载体，单次输注剂量为 1。
|
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实验性的：第 2 组
第 1 组中的受试者将接受剂量 1 的 ANB-010。
在向队列 1 中的第三名受试者施用 ANB-010 后不早于 28 天，将向队列 2 中的第一位受试者施用研究产品。
在向队列 2 中的第一位受试者施用 ANB-010 后不早于 28 天，将向队列 2 中的接下来的两名受试者施用研究产品（间隔至少 24 小时）。
|
携带 FVIII 基因的腺相关病毒载体，单次输注剂量 2。
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|
实验性的：第 3 组
第 1 组中的受试者将接受剂量 1 的 ANB-010。
在向群组 2 中的第三名受试者施用 ANB-010 后不早于 28 天，将向群组 3 中的第一位受试者施用研究产品。
在向第 3 组中的第一位受试者施用 ANB-010 后不早于 28 天，将向第 3 组中的接下来的两名受试者施用研究产品（间隔至少 24 小时）。
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携带 FVIII 基因的腺相关病毒载体，单次输注剂量 3。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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FVIII 活性从基线到第 52 周的变化
大体时间：12个月
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12个月
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ANB-010安全性评估
大体时间：12个月
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不良事件的比例及特征
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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FVIII 活性从基线到预定评估访视的变化
大体时间：12个月
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FVIII 活性将在每次预定访视时进行评估并与基线进行比较
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12个月
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达到临床反应的受试者比例
大体时间：12个月
|
临床反应公式为 FVIII 活性为 5-150%
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12个月
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达到正常反应的受试者比例
大体时间：12个月
|
标准化反应公式为 FVIII 活性为 50-150%
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12个月
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受试者 FVIII 浓缩物的年消耗量
大体时间：12个月
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12个月
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年化出血率
大体时间：12个月
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12个月
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需要使用 FVIII 浓缩物治疗的年出血率
大体时间：12个月
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12个月
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基于活动 FVIII 的反应持续时间
大体时间：12个月
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12个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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ANB-010的药效学
大体时间：12个月
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峰值和稳态 FVIII 浓度的评估
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12个月
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患有 FVIII 抑制剂的受试者比例
大体时间：12个月
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12个月
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具有衣壳抗体的受试者比例
大体时间：12个月
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12个月
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具有抗 FVIII 抗体的受试者比例
大体时间：12个月
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12个月
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具有 AAV6 和 FVIII 转基因产物特异性 T 细胞的受试者比例
大体时间：12个月
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12个月
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ANB-010 生物分布（在血液、唾液、尿液、精液和粪便中）
大体时间：12个月
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12个月
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年化自发出血率
大体时间：12个月
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12个月
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关节内出血年化率
大体时间：12个月
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12个月
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创伤相关出血的年化率
大体时间：12个月
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12个月
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使用 Haemo-A-QoL 测量的生活质量相对于基线的变化
大体时间：12个月
|
该评估将在预定的评估访问中提供（如果该量表在 CS 中可用）。
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12个月
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使用 EuroQol-5D-3L 测量的生活质量相对于基线的变化
大体时间：12个月
|
该评估将在预定的评估访问中提供（如果该量表在 CS 中可用）。
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12个月
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使用 SF-36 测量的生活质量相对于基线的变化
大体时间：12个月
|
该评估将在预定的评估访问中提供（如果该量表在 CS 中可用）。
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12个月
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定期评估访视时 A 型血友病成人健康需求问卷评估相对于基线的变化
大体时间：12个月
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如果 CS 中提供了量表，则进行评估。
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12个月
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基于HJHS v.2.1的联合评估
大体时间：12个月
|
如果 CS 中提供了量表，则进行评估。
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Arina V Zinkina-Orikhan, PhD、Director of Clinical Development Department, BIOCAD
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年7月26日
初级完成 (估计的)
2025年12月1日
研究完成 (估计的)
2033年6月1日
研究注册日期
首次提交
2023年12月1日
首先提交符合 QC 标准的
2023年12月14日
首次发布 (实际的)
2023年12月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年12月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年12月14日
最后验证
2023年12月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
甲型血友病的临床试验
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency尚未招聘
-
University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University; Helen Keller International 和其他合作者完全的
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea Therapeutics完全的
-
Institute of Nutrition of Central America and PanamaBill and Melinda Gates Foundation; Newcastle University; International Atomic Energy Agency完全的
-
Medical University of Vienna完全的
-
Tufts UniversityNutricia Research Fundation; National University of Science and Technology, Zimbabwe完全的
ANB-010，剂量 1的临床试验
-
Biocad招聘中