혈우병 A 환자를 대상으로 한 ANB-010 단회 투여의 안전성 및 유효성에 대한 시험 (EDELWEISS)
2023년 12월 14일 업데이트: Biocad
혈우병 A 환자를 대상으로 한 ANB-010 단회 투여의 안전성, 약력학, 생체분포, 면역원성 및 효능에 대한 공개 라벨 2단계 시험
이 다기관, 2단계, 공개 라벨 연구의 목표는 혈우병 A 환자를 대상으로 ANB-010의 안전성, 면역원성 및 효능을 조사하는 것입니다. 이 연구는 I/II상 요소를 포함하는 용량 증량 설계를 갖습니다. 원활한 적응형 디자인.
연구 개요
상세 설명
연구는 2단계로 진행됩니다:
1단계: 추가 연구를 위해 잠재적인 치료 용량을 선택하기 위한 다양한 용량의 파일럿 효능 및 안전성 연구.
2단계: 선택된 잠재적 치료 용량에서 ANB-010의 효능 및 안전성에 대한 연구.
1단계 설계는 수정된 "3+3" 설계와 용량 증량을 포함하는 1상 임상시험의 전형입니다. 3명의 대상이 각 코호트에 순차적으로 포함되며, 각 대상은 단일 정맥 주입으로 미리 지정된 코호트 용량의 ANB-010을 받게 됩니다.
피험자는 약물 주입 후 4주 동안 용량 제한 독성(DLT) 사건에 대해 모니터링됩니다. 용량 증량에 관한 결정은 독립 데이터 모니터링 위원회(IDMC) 회의에서 내려집니다.
두 번째 단계의 주요 연구 기간에는 1단계 데이터 분석 결과를 바탕으로 선택된 최적 용량으로 ANB-010을 투여받게 될 6명의 피험자가 포함됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
50
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Ekaterina Fokina, MD PhD
- 전화번호: 6768 +7 (812) 380 49 33
- 이메일: fokinae@biocad.ru
연구 장소
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Chelyabinsk, 러시아 연방, 454048
- 모병
- State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
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연락하다:
- Aleksandr Korobkin
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연락하다:
- 이메일: chelokb@mail.ru
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Ekaterinburg, 러시아 연방, 620102
- 모병
- State Autonomous Institution for Healthcare of Sverdlovsk region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital №1"
-
연락하다:
- Tatyana Konstantinova
-
연락하다:
- 이메일: sokbinfo@mail.ru
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Gatchina, 러시아 연방, 188300
- 모병
- State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
-
연락하다:
- Vladimir V Vorobyev
- 전화번호: +7 (812) 670 18 88
- 이메일: lokb@47lokb.ru
-
Kemerovo, 러시아 연방, 650066
- 모병
- Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
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연락하다:
- Marina V Kosinova
- 이메일: 05-guz-kokb@kuzdrav.ru
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Kirov, 러시아 연방, 610027
- 모병
- Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
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연락하다:
- Margarita Timofeeva
-
연락하다:
- 이메일: niigpk@fmbamail.ru
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Moscow, 러시아 연방, 125167
- 모병
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
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연락하다:
- Nadezhda Zozulya
-
연락하다:
- 이메일: director@blood.ru
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Moscow, 러시아 연방, 125167
- 모병
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
-
연락하다:
- 이메일: director@blood.ru
-
연락하다:
- Vladimir Zorenko
-
Moscow, 러시아 연방, 125284
- 모병
- Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
-
연락하다:
- Vadim Ptushkin
-
연락하다:
-
Moscow, 러시아 연방, 125167
- 모병
- Research Center for Hematology MHSD RF
-
Nizhny Novgorod, 러시아 연방, 603137
- 모병
- Llc "Medis"
-
연락하다:
- Svetlana A Volkova
- 전화번호: +7 (831) 215 20 00
- 이메일: info@medisnn.ru
-
Novosibirsk, 러시아 연방, 630087
- 모병
- State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
-
연락하다:
- Tatyana Pospelova
- 전화번호: +7 (383) 315 99 99
- 이메일: gnokb@oblmed.nsk.ru
-
Saint Petersburg, 러시아 연방, 197341
- 모병
- Almazov National Medical Research Centre
-
연락하다:
- Vladimir Ivanov
-
연락하다:
- 이메일: pmu@almazovcentre.ru
-
Saint Petersburg, 러시아 연방, 191024
- 모병
- Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
-
연락하다:
- Sergey Voloshin
-
연락하다:
- 전화번호: +7 (812) 309 79 81
-
Saint Petersburg, 러시아 연방, 191186
- 모병
- City Polyclinic №37
-
연락하다:
- Tatyana Andreeva
-
Samara, 러시아 연방, 443099
- 모병
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
연락하다:
- Igor Davydkin
-
연락하다:
- 이메일: info@samsmu.ru
-
Syktyvkar, 러시아 연방, 167904
- 모병
- State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
-
연락하다:
- Andrey Proydakov
-
연락하다:
- 이메일: mail@gukrod.ru
-
Ufa, 러시아 연방, 450008
- 모병
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
연락하다:
- Bulat Bakhirov
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
1. 사전 동의서 서명 당시 18세 이상인 남성 피험자.
3. 스크리닝 시 내인성 FVIII 활성 ≤1% AND ≤2%의 기록된 병력으로 혈우병 A의 진단이 확립되었습니다.
4. 최소 150일 노출일 동안 FVIII 농축액을 사용한 치료.
제외 기준:
- 유전자치료제 사용 이력.
- ICF 서명일 전 6개월 이내에 에미시주맙을 사용한 경우.
- A형 혈우병 이외의 다른 혈액 또는 조혈 장애가 있는 경우.
- ELISA에 의해 검출된 AAV6 항체의 존재.
- BMI <16kg/m² 또는 ≥35kg/m².
- HIV 감염 진단.
- HBV 감염.
- HCV 감염.
- 스크리닝 시 전신 치료가 필요한 활동성 전신 감염 또는 재발성 감염.
- 중증 면역결핍과 관련된 기타 장애.
- 기존 간 장애의 증상일 수 있는 관련 간 장애 또는 상태.
- 완치된 기저세포암종을 제외하고, ICF 체결 당시 관해 기간이 5년 미만인 악성종양.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 코호트 1
코호트 1의 피험자는 ANB-010을 용량 1로 투여받게 됩니다. ANB-010은 그룹 1의 첫 번째 피험자에게 투여됩니다.
28일 이내에 연구 제품은 코호트 1의 다음 2명의 피험자에게 투여됩니다(최소 24시간 간격).
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용량 1에서 FVIII 유전자 단일 주입을 운반하는 아데노 관련 바이러스 벡터.
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실험적: 코호트 2
코호트 1의 피험자는 ANB-010을 용량 1로 투여받게 됩니다.
코호트 1의 세 번째 피험자에게 ANB-010을 투여한 후 28일 이내에 연구 제품은 코호트 2의 첫 번째 피험자에게 투여됩니다.
코호트 2의 첫 번째 피험자에게 ANB-010을 투여한 후 28일 이내에 연구 제품은 코호트 2의 다음 두 피험자에게 투여됩니다(적어도 24시간 간격으로).
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FVIII 유전자를 보유하는 아데노 관련 바이러스 벡터는 용량 2에서 단일 주입됩니다.
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실험적: 코호트 3
코호트 1의 피험자는 ANB-010을 용량 1로 투여받게 됩니다.
코호트 2의 세 번째 피험자에게 ANB-010을 투여한 후 28일 이내에 연구 제품은 코호트 3의 첫 번째 피험자에게 투여됩니다.
코호트 3의 첫 번째 피험자에게 ANB-010을 투여한 후 28일 이내에 연구 제품은 코호트 3의 다음 두 피험자에게 투여됩니다(적어도 24시간 간격으로).
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FVIII 유전자를 보유하는 아데노 관련 바이러스 벡터는 용량 3에서 단일 주입됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선에서 52주차까지 FVIII 활동의 변화
기간: 12 개월
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12 개월
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ANB-010 안전성 평가
기간: 12 개월
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이상반응의 비율 및 특징
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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FVIII 활동이 기준선에서 예정된 평가 방문으로 변경되었습니다.
기간: 12 개월
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FVIII 활동은 예정된 모든 방문에서 평가되고 기준선과 비교됩니다.
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12 개월
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임상 반응을 달성한 피험자의 비율
기간: 12 개월
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임상 반응은 5~150%의 FVIII 활성으로 공식화됩니다.
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12 개월
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정규화된 반응을 달성한 피험자의 비율
기간: 12 개월
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정규화된 반응은 50-150%의 FVIII 활성으로 공식화됩니다.
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12 개월
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피험자별 FVIII 농축액의 연간 소비량
기간: 12 개월
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12 개월
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연간 출혈율
기간: 12 개월
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12 개월
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FVIII 농축액 치료가 필요한 연간 출혈 비율
기간: 12 개월
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12 개월
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활동 FVIII에 따른 대응 기간
기간: 12 개월
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12 개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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ANB-010의 약력학
기간: 12 개월
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최고 및 정상 상태 FVIII 농도 평가
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12 개월
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FVIII 억제제를 보유한 피험자의 비율
기간: 12 개월
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12 개월
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캡시드에 대한 항체가 있는 피험자의 비율
기간: 12 개월
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12 개월
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항-FVIII 항체를 보유한 피험자의 비율
기간: 12 개월
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12 개월
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AAV6 및 FVIII 이식유전자 산물에 특이적인 T 세포를 가진 피험자의 비율
기간: 12 개월
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12 개월
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ANB-010 생체 분포(혈액, 타액, 소변, 정액 및 대변 내)
기간: 12 개월
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12 개월
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자연 출혈의 연간 비율
기간: 12 개월
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12 개월
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관절내 출혈의 연간 비율
기간: 12 개월
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12 개월
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외상 관련 출혈의 연간 비율
기간: 12 개월
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12 개월
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Haemo-A-QoL로 측정한 삶의 질의 기준선 대비 변화
기간: 12 개월
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평가는 예정된 평가 방문 시 제공됩니다(CS에서 척도를 사용할 수 있는 경우).
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12 개월
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EuroQol-5D-3L로 측정한 삶의 질 기준선 대비 변화
기간: 12 개월
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평가는 예정된 평가 방문 시 제공됩니다(CS에서 척도를 사용할 수 있는 경우).
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12 개월
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SF-36으로 측정한 삶의 질의 기준선 대비 변화
기간: 12 개월
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평가는 예정된 평가 방문 시 제공됩니다(CS에서 척도를 사용할 수 있는 경우).
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12 개월
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예정된 평가 방문 시 성인 혈우병 A에 대한 건강 요구 설문지 평가의 기준선으로부터의 변경
기간: 12 개월
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CS에서 척도를 사용할 수 있는 경우 평가가 수행됩니다.
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12 개월
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HJHS v.2.1을 기반으로 한 공동평가
기간: 12 개월
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CS에서 척도를 사용할 수 있는 경우 평가가 수행됩니다.
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Arina V Zinkina-Orikhan, PhD, Director of Clinical Development Department, BIOCAD
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 7월 26일
기본 완료 (추정된)
2025년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2033년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 12월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 12월 14일
처음 게시됨 (실제)
2023년 12월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 12월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 12월 14일
마지막으로 확인됨
2023년 12월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
혈우병 A에 대한 임상 시험
-
King Saud University완전한
-
Medical University of Vienna완전한
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency아직 모집하지 않음
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.완전한
-
Arab American University (Palestine)완전한
-
Institute of Nutrition of Central America and PanamaBill and Melinda Gates Foundation; Newcastle University; International Atomic Energy Agency완전한
-
University of California, DavisHelen Keller International완전한
ANB-010, 용량 1에 대한 임상 시험
-
Biocad모병척추 근육 위축증(SMA)벨라루스, 러시아 연방
-
Bukwang Pharmaceutical모집하지 않고 적극적으로
-
Innovent Biologics (Suzhou) Co. Ltd.정지된
-
Merck Sharp & Dohme LLC완전한
-
Guangzhou Gloria Biosciences Co., Ltd.알려지지 않은