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Eine Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit der Einzeldosisverabreichung von ANB-010 bei Patienten mit Hämophilie A (EDELWEISS)

22. April 2025 aktualisiert von: Biocad

Eine offene zweistufige Studie zur Sicherheit, Pharmakodynamik, Bioverteilung, Immunogenität und Wirksamkeit der Einzeldosisverabreichung von ANB-010 bei Patienten mit Hämophilie A

Ziel dieser multizentrischen, zweistufigen, offenen Studie ist die Untersuchung der Sicherheit, Immunogenität und Wirksamkeit von ANB-010 bei Patienten mit Hämophilie A. Die Studie wird ein Dosis-Eskalations-Design mit Elementen der Phase I/II haben nahtloses adaptives Design.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie wird in 2 Phasen durchgeführt:

Stufe 1: Pilotstudie zur Wirksamkeit und Sicherheit verschiedener Dosen, um eine potenziell therapeutische Dosis für weitere Studien auszuwählen.

Stufe 2: Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von ANB-010 bei der ausgewählten potenziell therapeutischen Dosis.

Das Design der Stufe 1 ist typisch für klinische Studien der Phase I mit einem modifizierten „3+3“-Design und einer Dosissteigerung. In jede Kohorte sollen nacheinander drei Probanden aufgenommen werden, von denen jeder eine vorab festgelegte Kohortendosis ANB-010 als einzelne intravenöse Infusion erhält.

Die Probanden werden 4 Wochen lang nach der Arzneimittelinfusion auf Ereignisse der dosislimitierenden Toxizität (DLT) überwacht. Die Entscheidung über die Dosiserhöhung wird auf den Sitzungen des Independent Data Monitoring Committee (IDMC) getroffen.

In der zweiten Phase umfasst der Hauptstudienzeitraum 6 Probanden, die ANB-010 in der optimalen Dosis erhalten, die auf der Grundlage der Ergebnisse der Datenanalyse der Phase 1 ausgewählt wurde.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

50

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Russische Föderation
      • Chelyabinsk, Russische Föderation, 454048
        • State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
      • Ekaterinburg, Russische Föderation, 620102
        • State Autonomous Institution for Healthcare of Sverdlovsk region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital №1"
      • Gatchina, Russische Föderation, 188300
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
      • Kemerovo, Russische Föderation, 650066
        • Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
      • Kirov, Russische Föderation, 610027
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
      • Moscow, Russische Föderation, 125167
        • Research Center for Hematology MHSD RF
      • Moscow, Russische Föderation, 125167
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
      • Moscow, Russische Föderation, 125167
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
      • Moscow, Russische Föderation, 125284
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
      • Nizhny Novgorod, Russische Föderation, 603137
        • LLC "Medis"
      • Novosibirsk, Russische Föderation, 630087
        • State Novosibirsk regional clinical hospital
      • Saint Petersburg, Russische Föderation, 197341
        • Almazov National Medical Research Centre
      • Saint Petersburg, Russische Föderation, 191024
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
      • Saint Petersburg, Russische Föderation, 191186
        • City Polyclinic №37
      • Samara, Russische Föderation, 443099
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
      • Syktyvkar, Russische Föderation, 167904
        • State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
      • Ufa, Russische Föderation, 450008
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

1. Männliche Probanden, die zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung ≥ 18 Jahre alt waren.

3. Gesicherte Diagnose von Hämophilie A mit dokumentierter endogener FVIII-Aktivität in der Vorgeschichte ≤1 % UND ≤2 % beim Screening.

4. Therapie mit FVIII-Konzentraten über mindestens 150 Expositionstage.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte der Verwendung eines Gentherapieprodukts.
  2. Anwendung von Emicizumab innerhalb von weniger als 6 Monaten vor dem Datum der Unterzeichnung des ICF.
  3. Das Vorhandensein anderer Blut- oder hämatopoetischer Erkrankungen außer Hämophilie A.
  4. Vorhandensein von AAV6-Antikörpern, nachgewiesen durch ELISA.
  5. BMI <16 kg/m² oder ≥35 kg/m².
  6. Diagnose einer HIV-Infektion.
  7. HBV-Infektion.
  8. HCV-Infektion.
  9. Alle aktiven systemischen Infektionen oder wiederkehrenden Infektionen, die beim Screening eine systemische Therapie erfordern.
  10. Alle anderen Erkrankungen, die mit einer schweren Immunschwäche einhergehen.
  11. Relevante Lebererkrankungen oder Zustände, die ein Symptom einer bestehenden Lebererkrankung sein können.
  12. Malignome mit einer Remissionsdauer von weniger als 5 Jahren zum Zeitpunkt der Unterzeichnung des ICF, mit Ausnahme von geheiltem Basalzellkarzinom.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
Probanden in Kohorte 1 erhalten ANB-010 in einer Dosis von 1. ANB-010 wird dem ersten Probanden in Gruppe 1 verabreicht. Das Prüfpräparat wird frühestens in 28 Tagen den nächsten beiden Probanden in Kohorte 1 verabreicht (im Abstand von mindestens 24 Stunden).
Genetisch: ANB-010, Dosis 1
Adeno-assoziierter viraler Vektor, der das FVIII-Gen trägt, Einzelinfusion in Dosis 1.
Experimental: Kohorte 2
Die Probanden in Kohorte 2 erhalten ANB-010 in einer Dosis 2. Nicht früher als 28 Tage nach der ANB-010-Verwaltung an das dritte Thema in Kohorte 1 wird das Untersuchungsprodukt dem ersten Subjekt in Kohorte 2 verabreicht. Nicht früher als 28 Tage nach der ANB-010-Verwaltung an das erste Thema in Kohorte 2 wird das Untersuchungsprodukt an die nächsten beiden Probanden in Kohorte 2 (mit einem Intervall von mindestens 24 Stunden) verabreicht.
Genetisch: ANB-010, Dosis 2
Adeno-assoziierter viraler Vektor, der das FVIII-Gen trägt, Einzelinfusion in Dosis 2.
Experimental: Kohorte 3
Die Probanden in Kohorte 3 erhalten ANB-010 in einer Dosis 3. Nicht früher als 28 Tage nach der ANB-010-Verwaltung an das dritte Thema in Kohorte 2 wird das Untersuchungsprodukt an das erste Subjekt in Kohorte 3 verabreicht. Nicht früher als 28 Tage nach der ANB-010-Verwaltung an das erste Thema in Kohorte 3 wird das Untersuchungsprodukt an die nächsten beiden Probanden in Kohorte 3 (mit einem Intervall von mindestens 24 Stunden) verabreicht.
Genetisch: ANB-010, Dosis 3
Adeno-assoziierter viraler Vektor, der das FVIII-Gen trägt, Einzelinfusion in Dosis 3.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der FVIII-Aktivität vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Bewertung der Sicherheit von ANB-010
Zeitfenster: 12 Monate
Anteil und Merkmale unerwünschter Ereignisse
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der FVIII-Aktivität vom Ausgangswert bis zu geplanten Beurteilungsbesuchen
Zeitfenster: 12 Monate
Die FVIII-Aktivität wird bei jedem geplanten Besuch beurteilt und mit dem Ausgangswert verglichen
12 Monate
Anteil der Probanden, die ein klinisches Ansprechen erreichen
Zeitfenster: 12 Monate
Das klinische Ansprechen wird als FVIII-Aktivität von 5–150 % formuliert.
12 Monate
Anteil der Probanden, die eine normalisierte Reaktion erreichten
Zeitfenster: 12 Monate
Die normalisierte Reaktion wird als FVIII-Aktivität von 50–150 % formuliert.
12 Monate
Annualisierter Verbrauch von FVIII-Konzentraten durch einen Probanden
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Annualisierte Blutungsrate
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Annualisierte Blutungsrate, die eine Therapie mit FVIII-Konzentraten erfordert
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Reaktionsdauer basierend auf Aktivität FVIII
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakodynamik von ANB-010
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertung der Spitzen- und Steady-State-FVIII-Konzentrationen
12 Monate
Anteil der Probanden mit FVIII-Hemmer
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Anteil der Probanden mit Antikörpern gegen Kapsid
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Anteil der Probanden mit Anti-FVIII-Antikörpern
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Anteil der Probanden mit T-Zellen, die spezifisch für das AAV6- und FVIII-Transgenprodukt sind
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Bioverteilung von ANB-010 (in Blut, Speichel, Urin, Sperma und Kot)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Annualisierte Rate spontaner Blutungen
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Annualisierte Rate intraartikulärer Blutungen
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Annualisierte Rate traumabedingter Blutungen
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Veränderung der Lebensqualität, gemessen mit Haemo-A-QoL, gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
Die Beurteilung wird bei geplanten Beurteilungsbesuchen durchgeführt (sofern die Skala im CS verfügbar ist).
12 Monate
Veränderung der Lebensqualität gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mit EuroQol-5D-3L
Zeitfenster: 12 Monate
Die Beurteilung wird bei geplanten Beurteilungsbesuchen durchgeführt (sofern die Skala im CS verfügbar ist).
12 Monate
Veränderung der mit SF-36 gemessenen Lebensqualität gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
Die Beurteilung wird bei geplanten Beurteilungsbesuchen durchgeführt (sofern die Skala im CS verfügbar ist).
12 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Beurteilung des Gesundheitsbedarfsfragebogens für Erwachsene mit Hämophilie A bei geplanten Beurteilungsbesuchen
Zeitfenster: 12 Monate
Die Bewertung wird durchgeführt, wenn die Skalen im CS verfügbar sind.
12 Monate
Gemeinsame Bewertung basierend auf HJHS v.2.1
Zeitfenster: 12 Monate
Die Bewertung wird durchgeführt, wenn die Skalen im CS verfügbar sind.
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biocad

Ermittler

  • Studienleiter: Arina V Zinkina-Orikhan, PhD, Director of Clinical Development Department, BIOCAD

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. Juli 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2033

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Dezember 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. Dezember 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. April 2025

Zuletzt verifiziert

1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ANB-010-1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A

Klinische Studien zur ANB-010, Dosis 1

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