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Una prova sulla sicurezza e sull'efficacia della somministrazione di una dose singola di ANB-010 in soggetti affetti da emofilia A (EDELWEISS)

22 aprile 2025 aggiornato da: Biocad

Uno studio in aperto in due fasi sulla sicurezza, la farmacodinamica, la biodistribuzione, l'immunogenicità e l'efficacia della somministrazione di una dose singola di ANB-010 in soggetti affetti da emofilia A

L'obiettivo di questo studio multicentrico, a due fasi e in aperto è studiare la sicurezza, l'immunogenicità e l'efficacia dell'ANB-010 in soggetti affetti da emofilia A. Lo studio avrà un disegno di incremento della dose con elementi di fase I/II design adattivo senza soluzione di continuità.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio sarà condotto in 2 fasi:

Fase 1: studio pilota sull'efficacia e sulla sicurezza di diverse dosi per selezionare una dose potenzialmente terapeutica per ulteriori studi.

Fase 2: studio dell'efficacia e della sicurezza dell'ANB-010 alla dose potenzialmente terapeutica selezionata.

Il disegno della fase 1 è tipico degli studi clinici di fase I con un disegno "3+3" modificato e un aumento della dose. Tre soggetti devono essere inclusi in sequenza in ciascuna coorte, ciascuno dei quali riceverà una dose di coorte prespecificata di ANB-010 come singola infusione endovenosa.

I soggetti saranno monitorati per eventi di tossicità dose-limitante (DLT) per 4 settimane dopo l'infusione del farmaco. La decisione relativa all'aumento della dose sarà presa durante le riunioni del Comitato indipendente per il monitoraggio dei dati (IDMC).

Nella seconda fase, il periodo di studio principale includerà 6 soggetti che riceveranno ANB-010 alla dose ottimale selezionata in base ai risultati dell'analisi dei dati della fase 1.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Federazione Russa
      • Chelyabinsk, Federazione Russa, 454048
        • State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
      • Ekaterinburg, Federazione Russa, 620102
        • State Autonomous Institution for Healthcare of Sverdlovsk region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital №1"
      • Gatchina, Federazione Russa, 188300
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
      • Kemerovo, Federazione Russa, 650066
        • Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
      • Kirov, Federazione Russa, 610027
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
      • Moscow, Federazione Russa, 125167
        • Research Center for Hematology MHSD RF
      • Moscow, Federazione Russa, 125167
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
      • Moscow, Federazione Russa, 125167
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
      • Moscow, Federazione Russa, 125284
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
      • Nizhny Novgorod, Federazione Russa, 603137
        • LLC "Medis"
      • Novosibirsk, Federazione Russa, 630087
        • State Novosibirsk regional clinical hospital
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 197341
        • Almazov National Medical Research Centre
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 191024
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 191186
        • City Polyclinic №37
      • Samara, Federazione Russa, 443099
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
      • Syktyvkar, Federazione Russa, 167904
        • State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
      • Ufa, Federazione Russa, 450008
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

1. Soggetti di sesso maschile di età ≥ 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.

3. Diagnosi accertata di emofilia A con una storia documentata di attività endogena del FVIII ≤1% E ≤2% allo screening.

4. Terapia con concentrati di FVIII per almeno 150 giorni di esposizione.

Criteri di esclusione:

  1. Storia dell'uso di qualsiasi prodotto di terapia genica.
  2. Utilizzo di emicizumab entro meno di 6 mesi prima della data di sottoscrizione dell'ICF.
  3. La presenza di altri disturbi del sangue o ematopoietici diversi dall'emofilia A.
  4. Presenza di anticorpi AAV6 rilevati mediante ELISA.
  5. BMI <16 kg/m² o ≥35 kg/m².
  6. Diagnosi di infezione da HIV.
  7. Infezione da HBV.
  8. Infezione da HCV.
  9. Qualsiasi infezione sistemica attiva o infezione ricorrente che richieda una terapia sistemica allo screening.
  10. Qualsiasi altro disturbo associato a grave immunodeficienza.
  11. Disturbi epatici rilevanti o condizioni che possono essere un sintomo di disturbi epatici esistenti.
  12. Tumori maligni con durata di remissione inferiore a 5 anni al momento della firma dell'ICF, ad eccezione del carcinoma basocellulare guarito.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
I soggetti della coorte 1 riceveranno ANB-010 alla dose 1. ANB-010 verrà somministrato al primo soggetto del gruppo 1. Non prima di 28 giorni, il prodotto sperimentale verrà somministrato ai due soggetti successivi della Coorte 1 (con un intervallo di almeno 24 ore).
Genetico: ANB-010, dose 1
Vettore virale adeno-associato portante il gene del FVIII in singola infusione alla dose 1.
Sperimentale: Coorte 2
I soggetti in coorte 2 riceveranno ANB-010 alla dose 2. Non prima di 28 giorni dopo l'amministrazione ANB-010 alla terza soggetto nella coorte 1, il prodotto investigativo verrà somministrato al primo soggetto in coorte 2. Non prima di 28 giorni dopo l'amministrazione ANB-010 al primo soggetto nella coorte 2, il prodotto investigativo verrà somministrato ai successivi due soggetti in coorte 2 (con un intervallo di almeno 24 ore).
Genetico: ANB-010, dose 2
Vettore virale adeno-associato portante il gene del FVIII in singola infusione alla dose 2.
Sperimentale: Coorte 3
I soggetti in coorte 3 riceveranno ANB-010 alla dose 3. Non prima di 28 giorni dopo l'amministrazione ANB-010 al terzo soggetto in Coorte 2, il prodotto investigativo sarà somministrato al primo soggetto in Coorte 3. Non prima di 28 giorni dopo l'amministrazione ANB-010 al primo soggetto nella coorte 3, il prodotto investigativo verrà somministrato ai successivi due soggetti nella coorte 3 (con un intervallo di almeno 24 ore).
Genetico: ANB-010, dose 3
Vettore virale adeno-associato portante il gene del FVIII in singola infusione alla dose 3.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dell'attività del FVIII dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Valutazione della sicurezza ANB-010
Lasso di tempo: 12 mesi
Proporzione e caratteristiche degli eventi avversi
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dell'attività del FVIII dal basale alle visite di valutazione programmate
Lasso di tempo: 12 mesi
L'attività del FVIII sarà valutata ad ogni visita programmata e confrontata con il basale
12 mesi
Proporzione di soggetti che hanno ottenuto una risposta clinica
Lasso di tempo: 12 mesi
La risposta clinica è formulata come attività del FVIII pari al 5-150%
12 mesi
Proporzione di soggetti che hanno ottenuto una risposta normalizzata
Lasso di tempo: 12 mesi
La risposta normalizzata è formulata come attività del FVIII pari al 50-150%
12 mesi
Consumo annualizzato di concentrati di FVIII da parte di un soggetto
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Tasso di sanguinamento annualizzato
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Tasso annualizzato di sanguinamento che richiede terapia con concentrati di FVIII
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Durata della risposta in base all'attività FVIII
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacodinamica dell'ANB-010
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutazione delle concentrazioni di picco e allo stato stazionario del FVIII
12 mesi
Proporzione di soggetti con inibitore del FVIII
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Proporzione di soggetti con anticorpi contro il capside
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Proporzione di soggetti con anticorpi anti-FVIII
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Proporzione di soggetti con cellule T specifiche per il prodotto transgenico AAV6 e FVIII
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
ANB-010 biodistribuzione (nel sangue, saliva, urina, sperma e feci)
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Tasso annualizzato di sanguinamento spontaneo
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Tasso annualizzato di sanguinamento intraarticolare
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Tasso annualizzato di sanguinamento correlato a trauma
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Variazione rispetto al basale della qualità della vita misurata con Haemo-A-QoL
Lasso di tempo: 12 mesi
La valutazione verrà fornita durante le visite di valutazione programmate (se la scala è disponibile nel CS).
12 mesi
Variazione rispetto al basale della qualità della vita misurata con EuroQol-5D-3L
Lasso di tempo: 12 mesi
La valutazione verrà fornita durante le visite di valutazione programmate (se la scala è disponibile nel CS).
12 mesi
Variazione rispetto al basale della qualità della vita misurata con SF-36
Lasso di tempo: 12 mesi
La valutazione verrà fornita durante le visite di valutazione programmate (se la scala è disponibile nel CS).
12 mesi
Variazione rispetto al basale nella valutazione del questionario sui bisogni sanitari per adulti affetti da emofilia A durante le visite di valutazione programmate
Lasso di tempo: 12 mesi
La valutazione viene eseguita se le scale sono disponibili nel CS.
12 mesi
Valutazione congiunta basata su HJHS v.2.1
Lasso di tempo: 12 mesi
La valutazione viene eseguita se le scale sono disponibili nel CS.
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biocad

Investigatori

  • Direttore dello studio: Arina V Zinkina-Orikhan, PhD, Director of Clinical Development Department, BIOCAD

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 luglio 2023

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2033

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 dicembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

29 dicembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ANB-010-1

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su ANB-010, dose 1

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