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血友病A患者におけるANB-010の単回投与の安全性と有効性の試験 (EDELWEISS)

2023年12月14日 更新者：Biocad

血友病A患者におけるANB-010の単回投与の安全性、薬力学、体内分布、免疫原性および有効性に関する非盲検二段階試験

この多施設、二段階、非盲検試験の目的は、血友病 A 患者における ANB-010 の安全性、免疫原性、有効性を調査することです。この研究では、第 I/II 相の要素を含む用量漸増デザインが行われます。シームレスな適応デザイン。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

研究は 2 段階で行われます。

ステージ 1: さらなる研究のための潜在的な治療用量を選択するための、さまざまな用量のパイロット有効性と安全性研究。

ステージ 2: 選択された潜在的な治療用量での ANB-010 の有効性と安全性の研究。

ステージ 1 デザインは、修正された「3+3」デザインと用量漸増を伴う第 1 相臨床試験に典型的なものです。 3人の被験者が各コホートに順次含まれ、それぞれが事前に指定されたコホート用量のANB-010を単回の静脈内注入を受けることになる。

被験者は、薬物注入後 4 週間、用量制限毒性 (DLT) 事象について監視されます。 線量漸増に関する決定は、独立データ監視委員会 (IDMC) の会議で行われます。

第 2 段階の主な研究期間には、第 1 段階のデータ分析の結果に基づいて選択された最適用量で ANB-010 を投与される 6 人の被験者が含まれます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

50

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Ekaterina Fokina, MD PhD
  • 電話番号：6768 +7 (812) 380 49 33
  • メール：fokinae@biocad.ru

研究場所

  • ロシア連邦
      • Chelyabinsk、ロシア連邦、454048
        • 募集
        • State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
        • コンタクト：
          • Aleksandr Korobkin
        • コンタクト：
      • Ekaterinburg、ロシア連邦、620102
        • 募集
        • State Autonomous Institution for Healthcare of Sverdlovsk region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital №1"
        • コンタクト：
          • Tatyana Konstantinova
        • コンタクト：
      • Gatchina、ロシア連邦、188300
        • 募集
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
        • コンタクト：
          • Vladimir V Vorobyev
          • 電話番号：+7 (812) 670 18 88
          • メール：lokb@47lokb.ru
      • Kemerovo、ロシア連邦、650066
        • 募集
        • Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
        • コンタクト：
      • Kirov、ロシア連邦、610027
        • 募集
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
        • コンタクト：
          • Margarita Timofeeva
        • コンタクト：
      • Moscow、ロシア連邦、125167
        • 募集
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
        • コンタクト：
          • Nadezhda Zozulya
        • コンタクト：
      • Moscow、ロシア連邦、125167
        • 募集
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Vladimir Zorenko
      • Moscow、ロシア連邦、125284
        • 募集
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
        • コンタクト：
          • Vadim Ptushkin
        • コンタクト：
      • Moscow、ロシア連邦、125167
        • 募集
        • Research Center for Hematology MHSD RF
      • Nizhny Novgorod、ロシア連邦、603137
        • 募集
        • Llc "Medis"
        • コンタクト：
          • Svetlana A Volkova
          • 電話番号：+7 (831) 215 20 00
          • メール：info@medisnn.ru
      • Novosibirsk、ロシア連邦、630087
        • 募集
        • State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
        • コンタクト：
      • Saint Petersburg、ロシア連邦、197341
        • 募集
        • Almazov National Medical Research Centre
        • コンタクト：
          • Vladimir Ivanov
        • コンタクト：
      • Saint Petersburg、ロシア連邦、191024
        • 募集
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
        • コンタクト：
          • Sergey Voloshin
        • コンタクト：
          • 電話番号：+7 (812) 309 79 81
      • Saint Petersburg、ロシア連邦、191186
        • 募集
        • City Polyclinic №37
        • コンタクト：
          • Tatyana Andreeva
      • Samara、ロシア連邦、443099
        • 募集
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • コンタクト：
          • Igor Davydkin
        • コンタクト：
      • Syktyvkar、ロシア連邦、167904
        • 募集
        • State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
        • コンタクト：
          • Andrey Proydakov
        • コンタクト：
      • Ufa、ロシア連邦、450008
        • 募集
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • コンタクト：
          • Bulat Bakhirov

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

1. インフォームドコンセントフォームに署名した時点で18歳以上の男性被験者。

3. スクリーニング時に内因性FVIII活性が1%以下、かつ2%以下の記録された病歴を有する血友病Aの診断が確立されている。

4. 少なくとも 150 日間の曝露期間にわたる FVIII 濃縮物による治療。

除外基準:

  1. 遺伝子治療製品の使用歴。
  2. -ICF署名日から6か月未満以内のエミシズマブの使用。
  3. 血友病以外の血液または造血障害の存在 A.
  4. ELISAによって検出されたAAV6抗体の存在。
  5. BMI <16 kg/m² または ≥35 kg/m²。
  6. HIV感染症の診断。
  7. HBV感染症。
  8. HCV感染症。
  9. スクリーニング時に全身療法を必要とする活動性の全身感染症または再発性感染症。
  10. 重度の免疫不全に関連するその他の疾患。
  11. 関連する肝障害または既存の肝障害の症状である可能性がある状態。
  12. 治癒した基底細胞癌を除き、ICF署名時に寛解期間が5年未満の悪性腫瘍。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート1
コホート 1 の被験者は、ANB-010 を用量 1 で投与されます。ANB-010 は、グループ 1 の最初の被験者に投与されます。 治験薬は28日以内にコホート1の次の2人の被験者に投与されます（少なくとも24時間の間隔をあけて）。
遺伝的：ANB-010、1回分
FVIII 遺伝子を運ぶアデノ随伴ウイルスベクターを用量 1 で単回注入。
実験的：コホート 2
コホート 1 の被験者は ANB-010 を用量 1 で投与されます。 コホート 1 の 3 人目の被験者への ANB-010 投与後 28 日以内に、治験薬がコホート 2 の最初の被験者に投与されます。 コホート 2 の最初の被験者に ANB-010 を投与してから 28 日以内に、治験薬をコホート 2 の次の 2 人の被験者に投与します (少なくとも 24 時間の間隔をあけて)。
遺伝的：ANB-010、投与量2
FVIII 遺伝子を運ぶアデノ随伴ウイルスベクターを用量 2 で単回注入。
実験的：コホート 3
コホート 1 の被験者は ANB-010 を用量 1 で投与されます。 コホート 2 の 3 人目の被験者への ANB-010 投与後 28 日以内に、治験製品がコホート 3 の最初の被験者に投与されます。 コホート 3 の最初の被験者に ANB-010 を投与してから 28 日以内に、治験薬をコホート 3 の次の 2 人の被験者に投与します (少なくとも 24 時間の間隔をあけて)。
遺伝的：ANB-010、用量3
FVIII 遺伝子を運ぶアデノ随伴ウイルスベクターを 3 回投与で単回注入。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから 52 週目までの FVIII 活性の変化
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
ANB-010の安全性の評価
時間枠：12ヶ月
有害事象の割合と特徴
12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから予定された評価訪問までの FVIII 活動の変化
時間枠：12ヶ月
FVIII 活性は予定された来院ごとに評価され、ベースラインと比較されます。
12ヶ月
臨床反応を達成した被験者の割合
時間枠：12ヶ月
臨床反応は 5 ～ 150% の FVIII 活性として定式化されます。
12ヶ月
正常化された反応を達成した被験者の割合
時間枠：12ヶ月
正規化された応答は、50 ～ 150% の FVIII 活性として定式化されます。
12ヶ月
被験者によるFVIII濃縮物の年間消費量
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
年間出血率
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
FVIII濃縮物による治療が必要な年間出血率
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
活性 FVIII に基づく反応期間
時間枠：12ヶ月
12ヶ月

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ANB-010の薬力学
時間枠：12ヶ月
ピークおよび定常状態の FVIII 濃度の評価
12ヶ月
FVIII阻害剤を有する被験者の割合
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
カプシドに対する抗体を有する被験者の割合
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
抗FVIII抗体を有する被験者の割合
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
AAV6 および FVIII 導入遺伝子産物に特異的な T 細胞を有する被験者の割合
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
ANB-010 体内分布（血液、唾液、尿、精液、糞便中）
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
自然出血の年間率
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
関節内出血の年間率
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
外傷に関連した出血の年間率
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
Haemo-A-QoL で測定した生活の質のベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月
評価は、スケジュールされた評価訪問時に提供されます (スケールが CS で利用可能な場合)。
12ヶ月
EuroQol-5D-3L で測定した生活の質のベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月
評価は、スケジュールされた評価訪問時に提供されます (スケールが CS で利用可能な場合)。
12ヶ月
SF-36で測定した生活の質のベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月
評価は、スケジュールされた評価訪問時に提供されます (スケールが CS で利用可能な場合)。
12ヶ月
予定された評価訪問時における成人血友病 A 患者の健康ニーズ質問票の評価におけるベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月
評価は、CS でスケールが利用可能な場合に実行されます。
12ヶ月
HJHS v.2.1に基づく共同評価
時間枠：12ヶ月
評価は、CS でスケールが利用可能な場合に実行されます。
12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Biocad

捜査官

  • スタディディレクター：Arina V Zinkina-Orikhan, PhD、Director of Clinical Development Department, BIOCAD

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年7月26日

一次修了 (推定)

2025年12月1日

研究の完了 (推定)

2033年6月1日

試験登録日

最初に提出

2023年12月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年12月14日

最初の投稿 (実際)

2023年12月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年12月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年12月14日

最終確認日

2023年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ANB-010-1

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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