Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti LASN01 u pacientů s onemocněním štítné žlázy

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku ≥18 let v době screeningu
2. Klinická diagnóza Gravesovy choroby spojené s aktivní TED
3. Středně těžká až těžká aktivní TED
4. Méně než 12 měsíců od nástupu příznaků TED

5. Žádné předchozí:

   • Lékařská léčba TED, s výjimkou lokálních podpůrných opatření, mykofenolátu a perorálních nebo injekčních steroidů a/nebo imunomodulačních terapií
   • Chirurgická léčba ve studovaném oku
   • Orbitální záření
6. Pacientky musí být netěhotné, nekojící a musí být buď po menopauze ≥ 12 měsíců, chirurgicky sterilní ≥ 6 měsíců, nebo musí souhlasit s používáním vysoce účinné metody antikoncepce. Muži musí být chirurgicky sterilní nebo souhlasit s vysoce účinnými metodami antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

1. Pacienti s poklesem proptózy o 2 mm mezi screeningem a výchozím stavem nebo poklesem o 1 bod na 7bodové škále CAS během 2 týdnů během období screeningu
2. Pacienti se známou sníženou nejlépe korigovanou zrakovou ostrostí v důsledku optické neuropatie, jak je definováno snížením vidění o 3 řádky na Snellenově diagramu, novým defektem zorného pole nebo barevným defektem sekundárním k postižení zrakového nervu během posledních 6 měsíců před Screeningem; nebo jakákoli známá optická neuropatie nebo komprese nebo jakýkoli neurologický nebo neurooftalmologický stav, který může vést ke ztrátě zorného pole.
3. Předchozí nebo jakékoli plánované orbitální ozařování/radioterapie nebo operace pro TED během období studie (tj. léčba a FU)
4. Použití perorálních a/nebo IV kortikosteroidů pro jiné stavy než TED během 6 týdnů před screeningem (topické steroidy pro jiné stavy než TED jsou povoleny)
5. Aktivní autoimunitní porucha vyžadující nebo pravděpodobně vyžadující léčbu (jinou než Graveova choroba a TED), která by narušovala hodnocení studie, jak určí PI nebo pověřená osoba
6. Jakékoli předchozí použití anti-IGF-1R monoklonální protilátky (např. teprotumumab) kdykoli
7. Užívání selenu do 3 týdnů před randomizací nebo předpokládaným použitím během klinické studie (multivitaminy obsahující selen jsou povoleny v obvyklých dávkách)
8. Použití nebo předpokládané použití biotinu (včetně multivitaminů, které zahrnují biotin) do 2 dnů před jakýmkoli laboratorním odběrem