Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti nového přípravku očního kapkového roztoku s rekombinantním lidským nervovým růstovým faktorem (rhNGF) u pacientů s onemocněním suchého oka (REDUCO)

27. ledna 2026 aktualizováno: Dompé Farmaceutici S.p.A

4týdenní, fáze II, multicentrická, randomizovaná, dvojitě maskovaná, vozidlem řízená, paralelní skupinová studie se 4 týdny následného hodnocení bezpečnosti a účinnosti nové formulace očních kapek s rekombinantním lidským nervovým růstovým faktorem (rhNGF) Řešení ve dvou různých koncentracích u pacientů s onemocněním suchého oka

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost dvou různých koncentrací nové formulace rhNGF očního roztoku oproti vehikulu, aby se prokázala převaha alespoň jedné ze dvou koncentrací nad vehikulem ve zlepšení očních příznaků suchosti. oka u účastníků s onemocněním suchého oka (DED). rhNGF oční roztok nebo vehikulum se bude podávat jako jedna kapka do každého oka třikrát denně po dobu 4 týdnů. Účastníci absolvují celkem 5 studijních návštěv od screeningu do konce studie (8. týden), které budou zahrnovat oční vyšetření a dotazníky.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto byla fáze 2, multicentrická, randomizovaná, dvojitě maskovaná, paralelně uspořádaná, kontrolovaná placebem, hledající dávku, klinická studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti 2 koncentrací (5 μg/ml a 10 μg/ml) rekonstituované lyofilizované formulace rhNGF, podávané jako 1 kapka očního roztoku 3krát denně (TID) do obou očí po dobu 4 týdnů u účastníků s DED.

Účastníci byli hodnoceni při screeningové návštěvě (den -12 ± 2; návštěva 1), na začátku studie (den 1; návštěva 2), ve 2. týdnu (den 13 ± 1; návštěva 3), na konci léčby ve 4. týdnu (EOT; den 28 ± 1; návštěva 4) a v 8. týdnu na konci sledování a na konci studie (EOS; den 56 ± 2; návštěva 5).

Při screeningové návštěvě (návštěva 1) byli účastníci, kteří podepsali informovaný souhlas a splnili všechna kritéria způsobilosti, zařazeni a byli instruováni, aby přestali užívat všechna lokální oční léčiva; během úvodního období směli používat pouze zkoumaný přípravek (placebo) oční roztok poskytnutý zadavatelem. První kapka placeba byla aplikována do obou očí účastníků na místě vyšetřovatelem během návštěvy 1. Účastníci byli poučeni, jak denně připravovat zkoumaný přípravek (placebo) doma, a poté jak si sami aplikovat 1 kapku TID do obou očí. Účastníkovi byl poskytnut Pacientský deník pro úvodní fázi. Po ukončení návštěvy na začátku studie v den 1 (návštěva 2) byli účastníci, kteří stále splňovali všechna kritéria způsobilosti, náhodně rozděleni v poměru 1:1:1 do 4týdenního léčebného režimu zkoumaného přípravku (placebo nebo rhNGF [5 μg/ml nebo 10 μg/ml]), podávaného následovně:

  • 1 kapka očního roztoku rhNGF v koncentraci 5 μg/ml do každého oka TID, v přibližně 6hodinových intervalech, po dobu 4 týdnů
  • 1 kapka očního roztoku rhNGF v koncentraci 10 μg/ml do každého oka TID, v přibližně 6hodinových intervalech, po dobu 4 týdnů
  • 1 kapka placeba do každého oka, TID, v přibližně 6hodinových intervalech, po dobu 4 týdnů.

Způsobilým účastníkům byl také vydán 2týdenní zásob zkoumaného přípravku (placebo nebo rhNGF) k aplikaci doma mezi návštěvami 2 a 3. Během návštěvy 3 obdrželi další 2týdenní zásobu. Účastníkovi byl poskytnut Pacientský deník pro zaznamenávání léčebné fáze.

Při návštěvě 2 (návštěva na začátku studie) bylo stanoveno vyšetřované oko. Konkrétně vyšetřovaným okem bylo horší oko. Za předpokladu, že všechna kritéria pro zařazení/vyloučení byla splněna v obou očích, bylo horší oko (vyšetřované oko) stanoveno na základě nižšího skóre Schirmer-I (bez anestezie). Pokud bylo skóre Schirmer-I v obou očích shodné, bylo vyšetřované oko stanoveno na základě horšího skóre pro barvení rohovky a spojivky NEI (celkové skóre pro barvení rohovky následované celkovým skórem pro spojivku). Pokud bylo skóre barvení v obou očích shodné, pak bylo jako vyšetřované oko určeno pravé oko.

Účastníci, kteří předčasně ukončili léčbu (z jakéhokoli důvodu), byli požádáni, aby dokončili zbývající hodnocení plánovaná protokolem, a obdrželi komerčně dostupné AT bez konzervačních látek, TID, poskytnuté zadavatelem. V případě odstoupení ze studie byli účastníci požádáni, aby dokončili hodnocení plánované pro návštěvu 4 jako předčasnou výstupní návštěvu.

Po dokončení léčebného období byli účastníci sledováni další 4 týdny a byli hodnoceni v 8. týdnu (návštěva 5). Během 4týdenního sledovacího období nebyla povolena žádná léčba kromě komerčně dostupného AT bez konzervačních látek TID poskytnutého zadavatelem.

Pacientovi byl poskytnut Pacientský deník pro období sledování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

317

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Messina, Itálie, 98124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G Martino
      • Milan, Itálie, 20123
        • Ospedale S. Giuseppe Multimedica
      • Roma, Itálie, 00128
        • Fondazione Policlinico Universitario Campus Bio-Medico di Roma
      • Roma, Itálie, 00161
        • Azienda Ospedaliero Universitario Policlinicol Umberto I
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, Spojené státy, 85224
        • Arizona Eye Center
    • California
      • Torrance, California, Spojené státy, 90505
        • East West Eye Institute
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80907
        • Vision Institute - Fontanero St
    • Florida
      • Boynton Beach, Florida, Spojené státy, 33437
        • Sibia Eye Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30339
        • Eye Consultants of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • New England Eye Center - Boston
    • New Jersey
      • Dover, New Jersey, Spojené státy, 07801
        • Eye Associates of North Jersey
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Scheie Eye Institute
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38119
        • Total Eye Care PA
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37215
        • Toyos Clinic

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let jakékoli rasy/etnického původu a barvy očí.
  • Diagnóza onemocnění suchého oka nejméně 6 měsíců před zařazením (současné používání nebo doporučené použití umělých slz k léčbě suchého oka).

  • Středně těžké až těžké suché oko charakterizované následujícími klinickými příznaky:

    1. Celkové skóre dotazníku hodnocení symptomů u suchého oka (SANDE) ≥50 a
    2. Schirmer-I test bez anestezie >2 mm a <10 mm/5 minut a
    3. Celkový stupeň barvení rohovky fluoresceinem ≥3 (škála NEI) a/nebo celkové skóre barvení spojivky lissaminem zeleně ≥3 hodnocené systémem klasifikace NEI a
    4. Doba rozpadu slzného filmu fluoresceinu (fTBUT) < 10 sekund Stejné oko musí splňovat všechna výše uvedená kritéria.
  • Nejlepší korigované skóre zrakové ostrosti na dálku (BCDVA) v tabulce ETDRS ≥0,1 desetinných jednotek (≤1,0 logMAR) v každém oku v době zápisu do studie
  • Negativní těhotenský test u žen ve fertilním věku.
  • Do studie budou zahrnuti pouze účastníci, kteří splňují všechny požadavky na informovaný souhlas; účastník a/nebo jeho zákonný zástupce si musí přečíst, podepsat a uvést datum informovaného souhlasu před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií; formulář informovaného souhlasu podepsaný účastníky a/nebo právními zástupci musí být schválen Institutional Review Board (IRB) pro aktuální studii.
  • Mít schopnost a ochotu dodržovat studijní postupy.

Kritéria vyloučení:

  • Neschopnost mluvit a rozumět místnímu jazyku dostatečně k pochopení podstaty studie, k poskytnutí písemného informovaného souhlasu a k umožnění dokončení všech hodnocení studie.
  • Důkaz aktivní oční infekce v každém oku.
  • Přítomnost jakékoli jiné oční poruchy nebo stavu vyžadujícího topickou oční medikaci během celé doby trvání studie.
  • Závažná systémová alergie nebo závažná oční alergie v anamnéze [včetně sezónní konjunktivitidy, AKC (atopická keratokonjunktivitida), VKC (vernální keratokonjunktivitidy)] nebo chronické konjunktivitidy a/nebo keratitidy jiné než suché oko.
  • Zjizvení oka v důsledku ozáření, popáleniny alkálií, Stevens-Johnsonův syndrom a oční jizvičný pemfigoid.
  • Zničení spojivkových pohárkových buněk, jako je nedostatek vitaminu A.
  • Těžká blefaritida nebo zjevný zánět okraje víčka.
  • Nitrooční zánět definovaný jako Tyndallovo skóre >0.
  • Lékařská anamnéza zhoubného nádoru v předchozích 3 letech
  • Systémové onemocnění, které se nestabilizovalo do 1 měsíce před screeningovou návštěvou (např. diabetes s glykémií mimo rozsah, porucha štítné žlázy) nebo bylo zkoušejícím posouzeno jako neslučitelné se studií (např. aktuální systémové infekce) nebo se stavem neslučitelným s častou hodnocení, které studie vyžaduje.
  • Anamnéza závažné nežádoucí reakce nebo významné přecitlivělosti na jakýkoli lék nebo chemicky příbuzné sloučeniny nebo měla klinicky významnou alergii na léky, potraviny, topické anestetické oční kapky nebo jiná lokální anestetika nebo jiné materiály, včetně očních vitálních barviv, tropiamidových očních kapek, komerčních umělých slzy.
  • Známá nebo suspektní alergie na složku (složky) nové formulace rhNGF.

  • Fertilní pacientky (tj. chirurgicky nesterilizované nebo postmenopauzální ženy po dobu alespoň 1 roku) jsou vyloučeny z účasti ve studii, pokud nepraktikují abstinenci od heterosexuálního styku podle obvyklého a obvyklého životního stylu nebo nejsou ochotny použít přijatelnou formu antikoncepce, jako je kondom se spermicidním krémem nebo želé pro muže nebo pro ženy, pokud splňují některou z následujících podmínek:

    1. V současné době těhotná (pozitivní těhotenský test v moči při screeningu nebo vstupních návštěvách) nebo plánuje otěhotnět během trvání léčebné fáze klinické studie.
    2. Účastnice kojí.
    3. neochota používat antikoncepční opatření, jako jsou mechanické bariérové ​​metody (spermicid ve spojení s bariérou, jako je kondom nebo membrána nebo nitroděložní tělísko) během celého průběhu a 30 dnů po období léčby ve studii nebo,
    4. Neochota pokračovat v používání vysoce účinných antikoncepčních opatření, jako jsou hormonální antikoncepce (perorální, implantovaná, transdermální nebo injekční) během celého průběhu a 30 dnů po období léčby ve studii.
  • Jakýkoli souběžný zdravotní stav, který by podle úsudku hlavního zkoušejícího mohl narušit provádění studie, zmást interpretaci výsledků studie nebo ohrozit pohodu účastníka.
  • Použití kontaktních čoček nebo punkční zátky v každém oku během fáze vyplachování, léčby a následného sledování studie (předchozí použití není vylučovacím kritériem, ale musí být odstraněno a přerušeno při screeningové návštěvě).
  • Lékařská anamnéza drogové závislosti nebo zneužívání alkoholu (>1 nápoj/den pro ženy a >2 nápoje/den pro muže podle stravovacích pokynů USDA 2020-2025). 17. Jakákoli předchozí oční chirurgie včetně, ale bez omezení na transplantaci amniotické membrány, refrakční [PTK (excimerová laserová fototerapeutická keratektomie) / LASIK (laserem asistovaná in situ keratomileusis) / Epi-LASIK (epiteliální laserová in situ keratomileusis) / LASEK (laserem asistovaná subepitel Keratektomie) / SMILE (extrakce malé incizní lentikuly)], palpebrální operace, operace šedého zákalu, trabekulektomie, vitrektomie a pan-retinální fotokoagulace (PRP) během 90 dnů před screeningovou návštěvou.
  • Účast na klinickém hodnocení s novou účinnou látkou, včetně zdravotnických prostředků, během předchozích 60 dnů.
  • Účast na jiné klinické studii ve stejnou dobu jako tato studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: rhNGF 5 μg/mL
IMP1
Lék: rhNGF 5 μg/mL
1 kapka očního roztoku rhNGF o koncentraci 5 μg/mL do každého oka 3× denně, v přibližně 6hodinových intervalech, po dobu 4 týdnů léčby.
Ostatní jména:
  • Rekombinantní lidský nervový růstový faktor
Experimentální: rhNGF 10 μg/mL
IMP2
Lék: rhNGF 10 μg/mL
1 kapka rhNGF očního roztoku o koncentraci 10 μg/mL do každého oka TID (třikrát denně) v přibližně 6hodinových intervalech po dobu 4 týdnů léčby.
Ostatní jména:
  • Rekombinantní lidský nervový růstový faktor
Komparátor placeba: Vozidlo IMP
Vozidlo
Lék: Vozidlo (placebo roztok)
Oční kapky, které neobsahují rhNGF. 1 kapka média do každého oka TID v přibližně 6hodinových intervalech, po dobu 4 týdnů léčby.
Ostatní jména:
  • Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna od výchozí hodnoty do 8. týdne v příznacích suchého oka hodnocených pomocí Celkového skóre hodnocení příznaků suchého oka (SANDE)
Časové okno: Týden 8 (V5)

Dotazník SANDE obsahoval 2 otázky založené na VAS, které hodnotily:

(i) frekvenci příznaků DED (od 0 do 100) (ii) závažnost příznaků DED (od 0 do 100) sestavené účastníky. Globální skóre SANDE (od 0 do 100, přičemž 100 představuje nejčastější a nejzávažnější příznaky suchého oka) bylo vypočteno vynásobením skóre frekvence a skóre závažnosti a získáním druhé odmocniny. Pro globální skóre SANDE platí, že čím nižší skóre, tím lepší výsledek.

Jsou uvedeny upravené průměry. Zde uvedená data jsou data po aplikaci předem definované strategie pro zvládnutí průběžných událostí (tj. data pro SANDE shromážděná v týdnu po podání zakázaného léku jsou za hypotetické strategie považována za chybějící, zatímco pro jakoukoli jinou průběžnou událost se používá strategie léčebné politiky). Chybějící data pro globální skóre SANDE jsou doplněna pomocí vícenásobného imputování (MI) založeného na přístupu kopírování-reference za předpokladu MNAR.
Týden 8 (V5)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klíčový sekundární výsledek: Procento účastníků se zlepšením v testu Schirmer-I bez anestezie ≥ 10 mm/5 min ve studovaném oku ve 4. týdnu
Časové okno: Týden 4 (V4)

Schirmer-I test byl proveden bez anestezie, aby se zjistilo navlhčení proužku během 5 minut, přičemž délka navlhčeného proužku se měřila v milimetrech (mm).

„Zlepšení“ je definováno jako změna od výchozí hodnoty na příslušné návštěvě >= 10 mm/5 min v Schirmer-I testu bez anestezie. Analyzovaná a zde uvedená data byla data po aplikaci předem definované strategie pro zvládnutí mezitímních událostí (tj. data pro Schirmer-I test sebraná v týdnu po podání zakázaného léku byla nastavena jako chybějící v rámci hypotetické strategie, zatímco strategie léčebné politiky byla použita pro jakoukoli jinou mezitímní událost). Chybějící data pro Schirmer-I test byla doplněna pomocí MI založeného na přístupu copy-reference za předpokladu MNAR.
Týden 4 (V4)
Klíčový sekundární ukazatel: Průměrná změna od výchozí hodnoty do 4. týdne ve skóre Schirmer-I bez anestezie ve studovaném oku
Časové okno: 4. týden (V4)

Schirmerův test byl použit při oftalmologickém vyšetření k měření produkce slz pro diagnostiku několika očních onemocnění, jako je syndrom suchého oka.

Bez předchozí aplikace anestetických kapek byl Schirmerův proužek vložen do dolního spojivkového vaku na rozhraní laterální a střední třetiny, aniž by se dotýkal rohovky, a délka navlhčení proužku v milimetrech byla zaznamenána po 5 minutách. Po uplynutí 5 minut byl Schirmerův testovací proužek odstraněn a byla změřena délka absorpce slz na proužku (milimetry/5 minut).

Mezní hodnoty:

<5 mm - patologické suché oko 5-10 mm - hraniční suché oko >10 a <30 mm - normální sekrece Čím delší je navlhčený proužek, tím zdravější je stav oka.

Jsou uváděny upravené průměry. Zde uvedená data jsou data po aplikaci předdefinované strategie pro zvládnutí průběžných událostí. Chybějící data pro Schirmer-I test byla doplněna pomocí MI založené na přístupu kopírování reference za předpokladu MNAR.
4. týden (V4)
Klíčový sekundární výsledek: Průměrná změna celkového barvení rohovky fluoresceinem (Národní oční institut NEI škála) ve studovaném oku od výchozí hodnoty do 4. týdne podle hodnocení vyšetřovatele
Časové okno: Týden 4 (V4)

Vyšetření barvení rohovky fluoresceinem bylo provedeno na štěrbinové lampě pomocí modrého světla. Barvení rohovky fluoresceinem bylo hodnoceno podle NEI škály (5 zón, každá zóna hodnocena 0-3, s celkovým skóre v rozmezí 0-15, přičemž vyšší číslo představuje větší barvení). Pět zón rohovky jsou: centrální, horní, dolní, nosní a spánková.

Aby se předešlo jevu zhasínání, který je zvýšený u účastníků se syndromem suchého oka, barvení bylo hodnoceno 2-5 minut po instalaci fluoresceinu pro vyhodnocení fTBUT.

Jsou uvedeny upravené průměry. Zde uvedená data jsou data po aplikaci předem stanovené strategie pro řešení průběžných událostí. Chybějící data pro barvení rohovky fluoresceinem (NEI skóre) byla doplněna pomocí MI založeného na přístupu kopírování reference za předpokladu MNAR.
Týden 4 (V4)
Průměrná změna Schirmer-I skóre bez anestezie ve studovaném oku od výchozí hodnoty do 8. týdne
Časové okno: Týden 8 (V5)

Test Schirmer-I byl proveden bez anestezie za účelem stanovení navlhčení proužku do 5 minut, přičemž délka navlhčeného proužku byla měřena v milimetrech (mm). Čím delší je navlhčený proužek, tím lepší je výsledek.

Uvedené hodnoty jsou upravené průměry. Chybějící data pro test Schirmer-I byla doplněna pomocí MI (multiple imputation) založené na přístupu kopírování reference za předpokladu MNAR (missing not at random).
Týden 8 (V5)
Procento účastníků se zlepšením v testu Schirmer-I bez anestézie ≥ 10 mm/5 min ve studovaném oku v 8. týdnu
Časové okno: Týden 8 (V5)

Schirmer-I test byl proveden bez anestezie, aby se určilo zvlhčení proužku do 5 minut, přičemž délka navlhčeného proužku byla měřena v milimetrech (mm).

„Zlepšení“ je definováno jako změna od výchozí hodnoty v odpovídající návštěvě ≥ 10 mm/5 min v Schirmer-I testu bez anestezie. Chybějící data pro skóre Schirmer-I byla doplněna pomocí MI založeného na přístupu copy-reference za předpokladu MNAR.

Stejně tak jsou uváděny „upravené podíly“, vyjádřené pod pojmem „průměr“ (systém nenabízí možnost „upravený podíl“).
Týden 8 (V5)
Průměrná změna od výchozí hodnoty do 4. a 8. týdne ve fluoresceinovém testu doby roztržení slzného filmu (fTBUT) ve studovaném oku
Časové okno: Týden 4 (V4) a Týden 8 (V5)

fTBUT byl měřen stanovením doby do roztržení slzného filmu. fTBUT byl změřen po vkapání jedné kapky fluoresceinu do dolního spojivkového vaku sledovaného oka. Po několika mrknutích účastníka čekal vyšetřující přibližně 30 sekund. Pomocí štěrbinové lampy (10×, kobaltově modré) zaznamenal vyšetřující fTBUT jako dobu od posledního mrknutí k prvnímu narušení slzného filmu. Čím kratší doba, tím horší výsledek.

fTBUT byl měřen dvakrát během první minuty po vkapání. Pokud se obě hodnoty lišily o více než 2 sekundy, byla provedena třetí měření. Hodnota fTBUT byla průměrem 2 nebo 3 měření. Chybějící údaje pro fluoresceinový test doby roztržení slzného filmu byly doplněny pomocí MI založené na přístupu kopie-reference za předpokladu MNAR. Pro každý časový bod byly použity dva samostatné imputační modely.

Jsou uvedeny upravené průměry.
Týden 4 (V4) a Týden 8 (V5)
Průměrná změna od výchozí hodnoty do 4. a 8. týdne v Očním hodnocení bolesti (OPAS) – skóre bolesti oka a kvality života (QoL)
Časové okno: 4. týden (V4) a 8. týden (V5)

OPAS je validovaný dotazník. Podával se všem pacientům, ale vyplnili ho pouze ti, kteří měli oční bolest nebo tento formulář již dříve vyplnili.

Má 7 domén:

  • intenzita oční bolesti za posledních 24 hodin a za poslední dva týdny
  • intenzita bolesti mimo oči
  • kvalita života
  • zhoršující faktory
  • přidružené faktory
  • symptomatická úleva Každé skóre subškály = součet skóre dělený počtem zodpovězených otázek v rámci každé subškály. Hodnoty % byly před aplikací algoritmu vyděleny 10.

Skóre oční bolesti = součet skóre pro intenzitu oční bolesti za 24 hodin a 2 týdny (otázky 4-9) dělený počtem zodpovězených otázek pro otázky 4-9. Toto dílčí skóre se pohybuje v rozmezí 0-10, přičemž čím vyšší skóre, tím horší výsledek.

Skóre kvality života = součet skóre pro subškálu kvality života (otázky 13-19) dělený počtem zodpovězených otázek pro otázky 13-19. Skóre kvality života se pohybuje v rozmezí 0-10, přičemž čím vyšší skóre, tím lepší výsledek. Byla aplikována metoda MI.

Jsou uvedeny upravené průměry.
4. týden (V4) a 8. týden (V5)
Průměrná změna od výchozí hodnoty do 8. týdne v celkovém barvení rohovky fluoresceinem (škála Národního očního ústavu NEI) ve studovaném oku podle posouzení vyšetřujícího
Časové okno: Týden 8 (V5)

Vyšetření fluorescenčního barvení rohovky bylo provedeno na štěrbinové lampě za použití modrého světla. Fluorescenční barvení rohovky bylo hodnoceno podle NEI škály (5 zón, každá zóna hodnocena 0-3, s celkovým skóre v rozmezí 0-15, přičemž vyšší číslo představuje větší barvení). Pět zón rohovky jsou: centrální, horní, dolní, nosní a spánková.

Aby se předešlo jevu zániku fluorescence, který je zvýšen u účastníků se syndromem suchého oka, barvení bylo hodnoceno 2-5 minut po instalaci fluoresceinu pro vyhodnocení fTBUT. Chybějící data pro fluorescenční barvení rohovky byla imputována pomocí MI založeného na přístupu kopírování-reference za předpokladu MNAR.

Jsou uvedeny upravené průměry.
Týden 8 (V5)
Průměrná změna skóre dotazníku příznaků (SANDE) pro závažnost od výchozího stavu do 4. a 8. týdne
Časové okno: Týden 4 (V4) a týden 8 (V5)

Dotazník pro hodnocení symptomů suchého oka (SANDE) byl krátký dotazník určený k hodnocení intenzity/ závažnosti a frekvence suchého oka.

Tento dotazník využíval pro každou ze 2 otázek 100mm vodorovnou čáru (vizuální analogová škála - VAS) k posouzení očního diskomfortu a/nebo suchosti, kterou pacienti zažívají.

V dotazníku SANDE se frekvence symptomů pohybuje od „vzácně“ po „neustále“ a závažnost symptomů od „velmi mírná“ po „velmi závažná“. Pacientům bylo řečeno, aby na dvou daných liniích umístili značku podle rozsahu svých symptomů.

Poloha značek byla měřena v mm zleva doprava a zaznamenána jako skóre frekvence a závažnosti.

Škála SANDE se pohybovala od 0, což představuje minimální množství symptomů suchého oka (nejlepší výsledek), do 100, což představuje maximální množství symptomů suchého oka (nejhorší výsledek). V tomto výsledku bylo hodnoceno skóre závažnosti. Byla aplikována MI.

Jsou uvedeny upravené průměry.
Týden 4 (V4) a týden 8 (V5)
Průměrná změna od výchozího stavu do 4. a 8. týdne v dotazníku příznaků (SANDE) skóre pro frekvenci
Časové okno: 4. týden (V4) a 8. týden (V5)

SANDE byl krátký dotazník k hodnocení intenzity i četnosti syndromu suchého oka. Pro každou ze 2 otázek využívá 100 mm vodorovnou čáru (vizuální analogovou škálu, VAS) k posouzení očního diskomfortu a/nebo suchosti.

Četnost příznaků se pohybovala od "vzácně" (nejlepší výsledek) po "neustále" (nejhorší výsledek), zatímco závažnost příznaků od "velmi mírné" (nejlepší výsledek) po "velmi závažné" (nejhorší výsledek). Pacienti museli na dvou poskytnutých čarách umístit značku podle rozsahu svých příznaků.

Polohy značek byly měřeny v mm zleva doprava a zaznamenány jako skóre četnosti a závažnosti.

SANDE čáry pro intenzitu a pro závažnost se pohybovaly od 0, což představovalo minimální množství příznaků suchého oka (nejlepší výsledek), do 100, což představovalo maximální množství příznaků suchého oka (nejhorší výsledek). V tomto výsledku bylo hodnoceno skóre četnosti. Byla použita metoda MI.

Jsou uvedeny upravené průměry.
4. týden (V4) a 8. týden (V5)
Průměrná změna od výchozí hodnoty do 4. týdne u příznaků syndromu suchého oka hodnocených pomocí celkového skóre SANDE
Časové okno: 4. týden (V4)

Dotazník SANDE obsahoval 2 otázky založené na VAS, které hodnotily:

(i) frekvenci příznaků DED (od 0 do 100) (ii) závažnost příznaků DED (od 0 do 100) sestavené účastníky. Celkové skóre SANDE (od 0 do 100, přičemž 100 představuje nejčastější a nejzávažnější příznaky suchého oka) bylo vypočítáno vynásobením skóre frekvence skóre závažnosti a získáním druhé odmocniny. Pro celkové skóre SANDE platí, že čím nižší skóre, tím lepší výsledek.

Jsou uvedeny upravené průměry. Zde uvedená data jsou data po aplikaci předem definované strategie pro zvládnutí průběžných událostí (tj. data pro SANDE shromážděná v týdnu po podání zakázaného léku jsou nastavena jako chybějící v rámci hypotetické strategie, zatímco pro jakoukoli jinou průběžnou událost je použita strategie léčebné politiky). Chybějící data pro celkové skóre SANDE jsou imputována pomocí vícenásobné imputace založené na přístupu kopírování-reference za předpokladu MNAR.

Jsou uvedeny upravené průměry.
4. týden (V4)
Průměrná změna od výchozí hodnoty do 4. a 8. týdne ve skóre nejlepší korigované zrakové ostrosti na dálku (BCDVA) ve studovaném oku
Časové okno: Týden 4 (V4) a týden 8 (V5)

Skóre BCDVA se měří pomocí skóre ETDRS písmen. Skóre je určeno celkovým počtem přečtených písmen na vzdálenost 4 m. Pokud je přečteno 20 nebo více písmen, pak je skóre dáno celkovým počtem přečtených písmen + 30. Pokud je na vzdálenost 4 m přečteno méně než 20 písmen, skóre je dáno součtem písmen přečtených na vzdálenost 4 m a písmen přečtených na vzdálenost 1 m. Ekvivalentní skóre logMAR je dáno:

logMAR = 1.7 - (0.02) × (skóre ETDRS písmen). Čím vyšší skóre, tím lepší výsledek. Byla aplikována MI. Jsou uvedeny upravené průměry.
Týden 4 (V4) a týden 8 (V5)
Bezpečnostní výsledek: Incidence nežádoucích příhod vznikajících v souvislosti s léčbou (TEAEs) celkem (okulární a mimookulární) hodnocených v průběhu studie
Časové okno: Během celé studie, od výchozího stavu do konce studie (8. týden, V5)
TEAE byly definovány jako nežádoucí události, které byly hlášeny nebo se zhoršily v den podání první dávky studijní léčby nebo po něm. Bezpečnostní výsledky jsou uvedeny pro celkové (okulární a neokulární) a samostatně pro okulární a neokulární nežádoucí události.
Během celé studie, od výchozího stavu do konce studie (8. týden, V5)
Bezpečnostní výsledek: Četnost nežádoucích příhod vzniklých v souvislosti s léčbou (TEAEs) (okulární a neokulární) na úrovni účastníka, hodnoceno v průběhu studie včetně úvodního období
Časové okno: Během celé studie, včetně úvodního období
TEAE byly definovány jako nežádoucí příhody, které byly hlášeny nebo se zhoršily v den nebo po podání první dávky studijní léčby. Nejčastěji hlášené oční nežádoucí příhody (hlášené u > 1 účastníka v celé skupině) jsou zde uvedeny: na úrovni účastníka, pro období "během léčby" a pro období "sledování", zatímco nejčastěji hlášené mimoocní nežádoucí příhody (hlášené u > 1 účastníka v celé skupině) jsou uvedeny na úrovni pacienta pro celé období.
Během celé studie, včetně úvodního období
Bezpečnostní výsledek: Průměrná změna od výchozí hodnoty do 8. týdne v hustotě endoteliálních buněk rohovky v obou očích (studované oko a druhé oko)
Časové okno: Týden 8 (V5)
Hustota endoteliálních buněk rohovky (ECD) je měřítkem počtu buněk na čtvereční milimetr ve vnitřní vrstvě rohovky, což je klíčové pro udržení průhlednosti a hydratace rohovky. ECD je obvykle nejvyšší při narození (přibližně 3 000 buněk/mm²) a s věkem klesá, dosahuje přibližně 2 500 buněk/mm² v dospělosti. Kritické minimum 400–500 buněk/mm² je nutné k udržení správné funkce, a pokud hustota klesne pod tuto úroveň, může to vést k edému rohovky a sníženému vidění. Výsledky (absolutní hodnoty a změna od výchozího stavu) byly shrnuty pomocí popisné statistiky v každém naplánovaném vyšetření pro obě oči. Zde je uvedena pouze průměrná změna od výchozího stavu do 8. týdne.
Týden 8 (V5)
Bezpečnostní výsledek: Procento účastníků s vitritidou, retinálním nebo sklivcovým krvácením, odchlípnutím sítnice nebo zadní části sklivce, retinálními trhlinami, makulopatií při rozšířeném vyšetření očního pozadí (DFE) v obou očích v týdnu 8
Časové okno: 8. týden (V5)
Prezentuje se shrnutí výsledků dilatované fundoskopie (DFE) v 8. týdnu pro následující parametry: makulopatie, zadní odchlípení sklivce, abnormální vzhled optického nervu, retinální nebo vitreální krvácení, vitritida, v SAF pro studované oko a pro druhé oko.
8. týden (V5)
Bezpečnostní výsledek: Změna poměru cup-to-disc od výchozí hodnoty do 8. týdne v obou očích
Časové okno: 8. týden (V5)
Změna od výchozí hodnoty poměru exkavace k terči v populaci SAF je prezentována pro studované oko a pro druhé oko. Zvýšený poměr exkavace k terči znamená, že "exkavace" (centrální prohlubeň) zrakového nervu je větší ve vztahu k "terči" (celá hlava nervu), což může naznačovat ztrátu nervových vláken a je často známkou glaukomu. Zvýšení tohoto poměru může naznačovat pokles množství zdravých neuroretinálních buněk. Pro změnu od výchozí hodnoty jsou zahrnuti pouze pacienti s hodnotou při výchozí návštěvě i při návštěvě po výchozí hodnotě.
8. týden (V5)
Bezpečnostní výsledek: Průměrná změna od výchozí hodnoty do 4. a 8. týdne v zarudnutí bulbární spojivky (skóre VBR 10) u obou očí
Časové okno: Týden 4 (V4) a týden 8 (V5)

Zarudnutí bulbární spojivky bylo hodnoceno na štěrbinové lampě pomocí bílého světla před instalací vitálních barviv a klasifikováno podle stupnice Validate Bulbar Redness (VBR 10). Stupnice začíná na stupni 10 a má 10bodové kroky mezi referenčními snímky (rozsah skóre 10-100). Stupnice VBR se pohybuje od 10 do 100, přičemž vyšší skóre znamená závažnější zarudnutí.

Oční oblasti, kde se zarudnutí hodnotí pro studované oko a druhé oko, jsou:

  • Nosní spojivka
  • Spánková spojivka Upozorňujeme, že výsledky (absolutní hodnoty a změna od výchozí hodnoty) byly shrnuty podle spojivky, návštěvy a oka pomocí deskriptivní statistiky.
Týden 4 (V4) a týden 8 (V5)
Procento účastníků, kteří ukončili léčbu z důvodu problémů s tolerabilitou
Časové okno: Během celé studie do 8. týdne (V5)
Počet a procento účastníků, kteří přerušili studijní léčbu z důvodu snášenlivosti, bylo shrnuto tak, jak bylo zaznamenáno na stránce eCRF EOT.
Během celé studie do 8. týdne (V5)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Dompé Farmaceutici S.p.A

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Flavio Mantelli, MD, PhD, Dompé Farmaceutici S.p.A

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. ledna 2024

Primární dokončení (Aktuální)

4. prosince 2024

Dokončení studie (Aktuální)

4. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. ledna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

6. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NGF0123
  • 2023-507561-26-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Suché oko

Klinické studie na rhNGF 5 μg/mL

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Indonesia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit