Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Azacytidin før in vivo T-celle-depleteret allo-stamcelletransplantation til patienter med myeloid malignitet i CR

25. august 2021 opdateret af: Weill Medical College of Cornell University

Epigenetisk priming med 5-azacytidin før in vivo T-celle-depleteret allogen stamcelletransplantation til patienter med højrisiko myeloid malignitet i morfologisk remission

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om 5-Azacytidin-priming før konditioneringsregimet for forsøgspersoner, der modtager en hæmatopoietisk stamcelletransplantation, er en effektiv behandling for højrisiko myeloid malignitet i fuldstændig remission (CR).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette åbne totrins fase II-studie er designet til at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​epigenetisk priming med 5-Azacytidin umiddelbart før konditionering med reduceret intensitet til en in vivo T-celle-depleteret hæmatopoietisk stamcelletransplantation for højrisiko myeloid malignitet i fuldstændig remission (CR).

Forsøgspersonerne vil få en fem-dages kur med subkutan 5-azacytidin efterfulgt af en reduceret intensitets-konditioneringsregime med fludarabin, melphalan og total kropsbestråling (TBI) forud for en allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation fra et relateret eller ikke-relateret humant leukocytantigen (HLA) ) matchede donor.

Effekten af ​​5-azacytidin på global genmethylering vil blive vurderet. Evalueringer for sikkerhed, især for transplantatsvigt, transplantationsrelateret dødelighed og akut transplantat versus værtssygdom vil blive foretaget på ugentlig basis. Effektiviteten, som defineret ved sygdomsfri overlevelse, vil blive evalueret med en knoglemarvsbiopsi på standardtidspunkterne, som er en-, tre-, seks- og tolv måneder efter transplantation og ved klinisk mistanke inden for regelmæssige opfølgningsbesøg - ugentligt i de første 3 måneder, derefter hver anden uge i 3 måneder, derefter månedligt indtil et år efter stamcelletransplantation. Derefter, medmindre andet er dikteret af det kliniske scenarie, vil opfølgningsbesøgene være hver 3. måned.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
40

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weill Cornell Medical College

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter skal have histologisk eller cytologisk bekræftet akut myeloid leukæmi (AML) eller myelodysplastisk syndrom (MDS) som specificeret nedenfor:

    1. Akut myeloid leukæmi med dårlig risiko cytogenetik i fuldstændig morfologisk remission. Disse omfatter: del (5q)/-5, del (7q)/-7, abn 3q, 9q, 11q, 20q, 21q, 17p, t(6;9), t(9;22) eller komplekse karyotyper (≥ 3 urelaterede abnormiteter); eller
    2. Akut myeloid leukæmi med enten Flt-3, TET-2, p53, DNMT3A eller ASXL1 mutation, mutationer af gener involveret i kromatin/spliceosom kategorien (EZH2, SRSF2, U2AF1, ZRSR2), BCOR og RUNX1 samt MLL omlejring, EVI1-overekspression i fuldstændig morfologisk remission; eller
    3. Akut myeloid leukæmi med et antal hvide blodlegemer på mere end eller lig med 50.000/mcL ved præsentation i første fuldstændige morfologiske remission; eller
    4. Akut myeloid leukæmi i den første fuldstændige morfologiske remission, efter at have krævet mere end ét forløb med induktionskemoterapi for at opnå remissionsstatus; eller
    5. Akut myeloid leukæmi, alle typer, undtagen M3 (Promyelocytisk leukæmi) i anden eller højere fuldstændig morfologisk remission; eller
    6. Myelodysplastiske syndromer (mellem-2, højrisiko og kronisk myelomonocytisk leukæmi (CMML) med knoglemarvsblaster <5%); eller
    7. Sekundær akut myeloid leukæmi på basis af tidligere MDS eller tidligere myeloproliferativ neoplasma (MPN) i fuldstændig morfologisk remission
  • Forventet levetid ikke stærkt begrænset af samtidig sygdom
  • Karnofsky Performance Score større end eller lig med 70 %.
  • Tilstrækkelig organfunktion som defineret nedenfor:

Serumbilirubin: <2,0 mg/dL; Alanin Aminotransferase (ALT) (SGPT): <3 x øvre normalgrænse; Kreatininclearance:>60 ml/min (eGFR som estimeret ved den modificerede modifikation af kost i nyresygdomsstudiet (MDRD) ligning)

- Evne til at forstå og villighed til at underskrive et skriftligt informeret samtykkedokument.

Ekskluderingskriterier:

  • Tegn på kronisk aktiv hepatitis eller skrumpelever
  • HIV-infektion
  • Ukontrolleret sygdom, herunder, men ikke begrænset til, igangværende eller aktiv infektion, symptomatisk kongestiv hjertesvigt, ustabil angina pectoris, hjertearytmi eller psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der ville begrænse overholdelse af undersøgelseskrav.
  • Gravide og ammende kvinder er udelukket fra undersøgelsen, fordi risici for et ufødt foster eller potentielle risici hos ammende spædbørn er ukendte.
  • Der er ingen tidligere terapier eller samtidig medicin, der ville gøre patienterne ude af stand til at modtage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: 5 Azacytidin
Patienterne vil få en fem-dages kur med subkutan 5-azacytidin, efterfulgt af et konditioneringsregime med reduceret intensitet af fludarabin og melphalan med eller uden total kropsbestråling forud for en allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation fra en relateret eller ikke-beslægtet HLA-matchet donor.
Medicin: 5-Azacytidin

Patienterne vil få en fem-dages kur med subkutan 5-azacytidin efterfulgt af et konditioneringsregime med reduceret intensitet af fludarabin og melphalan med eller uden total kropsbestråling forud for en allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation fra en relateret eller ikke-beslægtet HLA-matchet donor. 5-Azacytidin 75 mg/m2 subkutant dagligt på samme tid på dag -11, -10, -9,

-8 og -7. Dette vil blive administreret ambulant, hvis det er muligt.

Andre navne:
  • Vidaza
Medicin: Fludarabin
Konditioneringsregime: Hospitalsindlæggelse vil normalt finde sted på den første dag af konditioneringsregimet. Fludarabin vil blive givet med 40 mg/m2 intravenøst ​​dagligt på samme tid over 30 minutter på dag -6,-5,-4,-3.
Andre navne:
  • Fludara
Medicin: Melphalan
Konditioneringsregime: Hospitalsindlæggelse vil normalt finde sted på den første dag af konditioneringsregimet. Melphalan vil blive givet ved 140 mg/m2 IV på dag -3.
Andre navne:
  • Alkeran
Medicin: Alemtuzumab
Konditioneringsregime: Hospitalsindlæggelse vil normalt finde sted på den første dag af konditioneringsregimet. Alemtuzumab vil blive givet i 30 mg subkutant på dag -4 og -2 for ikke-beslægtede donorer og dag -2 for relaterede donorer.
Andre navne:
  • Campath, Lemtrada
Stråling: Total kropsbestråling
Konditioneringsregime: Hospitalsindlæggelse vil normalt finde sted på den første dag af konditioneringsregimet. Total Body Irradiation (TBI) vil blive givet ved 2 doser på 200 cGy hver på én dag af konditioneringsregimet (mellem dag -6 og -3).
Andre navne:
  • TBI

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sygdomsfri overlevelse 1 år efter transplantation
Tidsramme: 1 år efter transplantation
Antal deltagere uden tegn på progression af underliggende malignitet, som transplantationen blev udført for, vurderet 1 år efter transplantationen.
1 år efter transplantation

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sygdomsfri overlevelse 6 måneder efter transplantation
Tidsramme: 6 måneder efter transplantationen
Antal deltagere uden tegn på progression af underliggende malignitet, for hvilke transplantationen blev udført, vurderet 6 måneder efter transplantationen
6 måneder efter transplantationen
Sygdomsfri overlevelse 2 år efter transplantation
Tidsramme: 2 år efter transplantationen
Antal deltagere uden tegn på progression af underliggende malignitet, som transplantationen blev udført for, vurderet 2 år efter transplantationen.
2 år efter transplantationen
Samlet overlevelse 6 måneder efter transplantation
Tidsramme: 6 måneder efter transplantationen
Antal deltagere i live 6 måneder efter transplantationen
6 måneder efter transplantationen
Samlet overlevelse 1 år efter transplantation
Tidsramme: 1 år efter transplantation
Antal deltagere i live 1 år efter transplantationen
1 år efter transplantation
Samlet overlevelse 2 år efter transplantation
Tidsramme: 2 år efter transplantationen
Antal deltagere i live 2 år efter transplantationen
2 år efter transplantationen
Graft fejl
Tidsramme: 21 dage efter transplantationen
Antal patienter, der oplever transplantationssvigt, defineret som fravær af neutrofil transplantation inden dag +21 eller et fald i det absolutte neutrofiltal til <0,3 celler/mikroL i fem på hinanden følgende dage, der forekommer efter initial neutrofil transplantation inden for de første 3 uger efter transplantationen .
21 dage efter transplantationen
Akut graft-versus-værtssygdom (GVHD)
Tidsramme: 2 år efter transplantationen
Antal patienter, der udvikler akut graft-versus-host-sygdom af enhver grad.
2 år efter transplantationen
Højrisiko omfattende kronisk graft-versus-værtssygdom
Tidsramme: 2 år efter transplantationen
Antal patienter, der udvikler højrisiko omfattende kronisk graft-versus-host-sygdom. Omfattende kronisk GVHD er defineret som generaliseret hud- eller flere organinvolvering. Højrisiko kronisk GVHD er defineret som trombocyttal på mindre end 100k/mikroL
2 år efter transplantationen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Weill Medical College of Cornell University

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Sebastian Mayer, MD, Weill Medical College of Cornell University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. februar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
17. juni 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
17. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. februar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. juli 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. juli 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. september 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. august 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 1306014009

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastiske syndromer

Kliniske forsøg med 5-Azacytidin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger