Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Gaucherite - En undersøgelse til at stratificere Gauchers sygdom (Gaucherite)

5. august 2024 opdateret af: Timothy Cox MD, Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust

Forudsigende foranstaltninger til at stratificere kliniske resultater hos børn og voksne med Gauchers sygdom og reaktioner på specifikke terapier

Formålet med denne forskning er at gennemgå data, der allerede er indsamlet og at indsamle nye data fra voksne og børn i England med Gauchers sygdom for at bestemme kliniske faktorer, der forudsiger sværhedsgrad og respons på behandling af Gauchers sygdom, især inden for områderne knogle-, cancer- og hjernesygdomme .

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Gauchers sygdom er en del af en sjælden gruppe af genetiske stofskiftesygdomme, som er forårsaget af en arvelig mangel på enzymet glucocerebrosidase. Den mest almindelige form, Type 1, rammer 1 ud af 40.000 til 60.000 individer i den generelle befolkning. I type 1 kan symptomer opstå når som helst fra spædbarn til alderdom. Sygdommen er forbundet med anæmi (et fald i mængden af ​​røde blodlegemer), træthed (træthed), blå mærker og øget blødningstendens. En forstørret milt og lever med mavehævelse kan også forekomme samt knoglesmerter, brud og knogleforringelse. Type 1 blev tidligere anset for ikke at påvirke hjernen eller nervesystemet. Nogle patienter med Gauchers sygdom type 1 har ingen symptomer, mens andre udvikler alvorlige symptomer, der kan være livstruende; På det seneste er Parkinsonisme og demens med Lewy-legemer blevet noteret at forekomme med øget hyppighed hos patienter med denne variant af Gauchers sygdom sammenlignet med raske kontrolpersoner i en alderssvarende population.

Ved Gauchers sygdom type 3 påvirkes hjernen og rygmarven. Type 3 er sjælden og rammer færre end 1 ud af 100.000 mennesker. Hjerne- og rygmarvssymptomerne i type 3 er mindre alvorlige end hos dem, der har tegn på florid neurologisk sygdom i spæde år. Symptomerne på hjernen og rygmarven viser sig i den tidlige til sene barndom, og patienter med Gauchers sygdom type 3 lever ofte, men ikke altid, langt op i voksenalderen.

Gauchers sygdom er ikke kønsspecifik, og dens tegn og symptomer kan forekomme hos berørte individer i alle aldre, hvor type 3 ofte bliver diagnosticeret i barndommen. Selvom individer fra enhver etnisk baggrund kan udvikle Gauchers sygdom, er Gauchers sygdom type 1 mest almindelig blandt jøder af Ashkenazi (østeuropæisk) afstamning. Blandt denne gruppe er omkring 1 ud af 900 mennesker i risiko for Gauchers sygdom.

Der er cirka 280 mennesker i England diagnosticeret med Gauchers sygdom, som modtager behandling eller behandling på et af de behandlende hospitaler.

Patienter med Gauchers sygdom har en øget risiko for at udvikle myelom og Parkinsons sygdom. Myelom, også kendt som myelomatose, er en type knoglemarvskræft, der påvirker de hvide blodlegemer i immunsystemet, som genererer antistoffer. Cirka 1 ud af 10 Gaucher-patienter har et specifikt blodprotein - et monoklonalt antistof kaldet et paraprotein, som findes ved både maligne og ikke-maligne tilstande, herunder myelom.

Parkinsons sygdom er en neurologisk tilstand, der udvikler sig over tid, når specifikke hjerneceller, der styrer bevægelse, dør. Manglen på at producere mindre af et kemikalie kaldet dopamin, reducerer kommunikationen mellem hjerneceller, der er involveret i koordineringen af ​​bevægelse, adfærd, indlæring og hukommelse.

Efterforskerne vil indsamle oplysninger fra patienter diagnosticeret med Gauchers sygdom og enhver af de ovennævnte tilstande (som patienten allerede overvåges for). Yderligere oplysninger påkrævet om deres kliniske status vil blive indhentet fra deres tidligere og igangværende lægejournaler; dette vil blive gjort, når deltagerne kommer på hospitalet som en del af deres rutinemæssige behandling af Gauchers sygdom. De oplysninger, vi har brug for til forskningen, er ikke anderledes end de oplysninger, som allerede er registreret og vil blive registreret i deres lægenotater, når de kommer til hospitalet for deres rutinemæssige pleje, hver 6. måned.

Til formålet med denne undersøgelse vil efterforskerne tage et par ekstra blodprøver fra deltageren. Disse prøver vil blive brugt til at udføre biokemiske og cellulære analyser udelukkende med henblik på denne forskning.

Efterforskerne anmoder også om tilladelse fra deltagerne til at tillade adgang og brug med henblik på forskningen af ​​ethvert arkiveret biologisk materiale (blodserum og/eller væv), som kan være tilgængeligt fra de medicinske procedurer, der er modtaget tidligere.

Til formålet med denne forskning anmoder efterforskerne desuden ved hvert besøg om, at deltageren også udfylder spørgeskemaer om fysiske og sociale evner, mental sundhed og livskvalitet.

Alle de forskningsspecifikke procedurer (dvs. procedurer, som deltageren normalt ikke ville modtage under deres standardbehandling på hospitalsbesøg) kan udføres ved enten deres rutinemæssige klinikaftaler eller på et andet tidspunkt, som deltageren ville finde passende.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
250

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Afsluttet
        • Birmingham Childrens Hospital
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • New Queen Elizabeth Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Tarekegn Hiwot
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Cambridge University Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Patrick Deegan, MD
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Anupam Chakrapani
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Royal Free Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Derralynn Hughes
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Robin Lachmann
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Royal Manchester Childrens Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Simon Jones
      • Salford, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Reena Sharma

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Syv (tidligere otte) specialiserede centre for Gauchers sygdom i England vil rekruttere cirka 280 patienter.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Hver patient skal opfylde alle følgende kriterier for at blive tilmeldt denne undersøgelse:

  1. Bekræftet biokemisk diagnose af type I, Type II eller Type III Gauchers sygdom
  2. Den skriftlige etiske komité (EC) godkendte informeret samtykke indhentet fra patienten eller patientens forælder eller værge og patientens samtykke, hvis det er relevant
  3. Mandlige eller kvindelige patienter, ingen aldersbegrænsning
  4. Villig og i stand til at overholde studieplan og procedurer
  5. Afdøde patienter, for hvilke EF bestemmer, at patientdata kan indsamles uden nyt samtykke fra patienten

Ekskluderingskriterier:

Patienter, der opfylder et af følgende kriterier, vil blive udelukket fra undersøgelsen:

  1. Ikke-relateret co-morbid tilstand, der begrænser den forventede levetid til mindre end 6 måneder
  2. Patient eller, hvis det er relevant, forælder eller værge, er ude af stand til at forstå, underskrive og datere den EF-godkendte informerede samtykkeformular og patientens samtykke.
  3. Hvis investigator vurderer uegnet til undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Patienter Type III
Stratificeret respons på EnzymeTherapy Substrat Reduction Therapy (forventet) Splenektomi (og interaktioner)
Andet: Stratificeret respons på enzymterapi
Observationsundersøgelse involverer gennemgang af retrospektive og prospektive data om deltagernes sygehistorie, patologi, billeddiagnostik og sundhedsspørgeskemaer.
Andre navne:
  • Stratificeret respons på substratreduktionsterapi
  • Splenectormy
Patienter type I
Stratificeret respons på enzymterapi og substratreduktionsterapi - splenektomi (og interaktioner)
Andet: Stratificeret respons på enzymterapi
Observationsundersøgelse involverer gennemgang af retrospektive og prospektive data om deltagernes sygehistorie, patologi, billeddiagnostik og sundhedsspørgeskemaer.
Andre navne:
  • Stratificeret respons på substratreduktionsterapi
  • Splenectormy

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Neurologisk udfald
Tidsramme: 2029
Tilstedeværelse af saccadisk øjenmangel
2029
Skrøbelighed Brud
Tidsramme: 2029
Dual energy absorptive photiometri (DEXA) vil give os mulighed for at måle knoglemineraltætheden (BMD g/cm2) for at muliggøre stratificering i behandlingsstrenge og forudsige og forhindre fremtidige skrøbelighedsfrakturer.
2029
Sygdommens sværhedsgrad
Tidsramme: 2029
Biokemiske biomarkører (PARC/CCL18 ng/ml og Chitotriosidase umol/L/h) vil blive brugt til at udføre dødsfaldets sværhedsgrad og opfølgende respons på behandlingen.
2029
Knoglemarvsinddragelse
Tidsramme: 2029
MR vil give os mulighed for at vurdere omfanget af knoglemarvsinvolvering og dermed respons på behandling ved at bruge Bone Marrow Burden Score (BMB). BMB er et semikvantitativt MR-scoringssystem, der bruger de sagittale T1- og T2-billeder af lændehvirvelsøjlen og de koronale T1 og T2 af lårbenene.
2029
Knogleavaskulær nekrose
Tidsramme: 2029
MR vil give os mulighed for at vurdere nye avaskulær nekrosehændelser (osteonekrose).
2029
Kognitiv funktion
Tidsramme: 2019
Frontal Assessment Battery (FAB) bruges til at vurdere tidlig kognitiv svækkelse hos type III-patienter og patienter med diagnosen Parkinsons sygdom.
2019
Kognitiv funktion
Tidsramme: 2029
Addenbrookes kognitive undersøgelse - ACE-R og National Adult Reading Test bruges i kombinationer til at etablere opmærksomhed og orientering, hukommelse, flydende sprog og visuospatial orientering
2029
Neurologisk fysisk vurdering
Tidsramme: 2029
Modified Severity Scoring Tool (MSSt) bruges til at overvåge neurologiske manifestationer af NGD (Type III).
2029
Myelomatose
Tidsramme: 2029
Karakterisering af nye biomarkører i de perifere mononukleære blodceller. (PBMC'er), lipidanalyse og Metabolomics-screening.
2029

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mål for livskvalitet og sygdomsgrad
Tidsramme: 2029
SF36; vil blive brugt til at vurdere den patientrapporterede livskvalitet. Det er et generisk mål for sundhedsstatus i modsætning til et mål, der er rettet mod en bestemt alder, sygdom eller behandlingsgruppe. Det har vist sig nyttigt til at udføre undersøgelser af generelle og specifikke populationer, sammenligne den relative byrde af sygdomme og differentiere de sundhedsmæssige fordele, som en bred vifte af behandlinger giver.
2029
Mål for livskvalitet og sygdomsgrad
Tidsramme: 2029
EQ5D5L; dimensionerne er (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerter/ubehag, angst/depression). det giver en simpel beskrivende profil og en enkelt indeksværdi for sundhedsstatus, der kan bruges i den kliniske og økonomiske evaluering af sundhed. Dette værktøj vil hjælpe med at lette beregningen af ​​kvalitetsjusterede leveår (QALYs), der bruges til at informere økonomiske evalueringer af sundhedsplejeinterventioner.
2029
Mål for livskvalitet og sygdomsgrad
Tidsramme: 2029
Hospitalsangst og depressionsskala (HADs); Assistere forskere med at opdage følelsesmæssig lidelse hos patienter under udredning og behandling
2029
Mål for livskvalitet og sygdomsgrad
Tidsramme: 2029
PedsQL (multidimensional træthedsskala); Gør det muligt for forskeren at vurdere, om der er en forbindelse til niveauet af patientrapporteret træthed og sygdommens sværhedsgrad
2029
Mål for livskvalitet og sygdomsgrad
Tidsramme: 2029
PedsQL livskvalitet for pædiatriske aldre. At vurdere deltagernes rapporterede livskvalitet.
2029
Parkinsons sværhedsgrad
Tidsramme: 2029
Movement Disorder Society-sponsoreret revision af Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) er en klinisk vurderingsskala for Parkinsons sygdom (PD)
2029
Biobank
Tidsramme: 2020
Biobankopbevaring af historiske og potentielle humane prøver.
2020
EyeSeeCam
Tidsramme: 2029
Objektiv kvantificerbar øjenundersøgelse, der måler øjenbevægelser
2029

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Medical Research Council
National Institute for Health Research, United Kingdom

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Timothy M Cox, MD, University of Cambridge

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2014

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. september 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. juli 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. august 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
7. august 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. august 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MR/K015338/1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

En datadelingspolitik vil blive udviklet i slutningen af ​​undersøgelsen. Forskere vil være i stand til at fremsætte etisk godkendte anmodninger til dataejerne om specifikke data (et gebyr vil blive opkrævet). Hvilke datasæt der vil være tilgængelige, er endnu ikke besluttet af Gaucherite Consortium Group.

IPD-delingstidsramme

Ved afslutningen af ​​studiet: Men i betragtning af værdien af ​​denne kohorte, vil der blive gjort en indsats for at sikre varighed inden for National Health Service og konteksten af ​​NIHR.

IPD-delingsadgangskriterier

Individuelle ansøgninger indgivet til dataovervågningsudvalget og passende garantier for fortrolighed og etisk godkendelse.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Stratificeret respons på enzymterapi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger