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Gaucherit – Eine Studie zur Stratifizierung der Gaucher-Krankheit (Gaucherite)

5. August 2024 aktualisiert von: Timothy Cox MD, Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust

Vorhersagemaßnahmen zur Stratifizierung klinischer Ergebnisse bei Kindern und Erwachsenen mit Morbus Gaucher und Ansprechen auf spezifische Therapien

Der Zweck dieser Forschung besteht darin, bereits gesammelte Daten zu überprüfen und neue Daten von Erwachsenen und Kindern in England mit Gaucher-Krankheit zu sammeln, um klinische Faktoren zu bestimmen, die den Schweregrad und das Ansprechen auf die Therapie der Gaucher-Krankheit, insbesondere in den Bereichen Knochen, Krebs und Gehirnerkrankungen, vorhersagen .

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die Gaucher-Krankheit gehört zu einer seltenen Gruppe genetisch bedingter Stoffwechselerkrankungen, die durch einen vererbten Mangel des Enzyms Glucocerebrosidase verursacht werden. Die häufigste Form, Typ 1, betrifft 1 von 40.000 bis 60.000 Personen in der Allgemeinbevölkerung. Bei Typ 1 können die Symptome jederzeit vom Säuglingsalter bis ins hohe Alter auftreten. Die Erkrankung ist mit Anämie (Abnahme der Anzahl roter Blutkörperchen), Fatigue (Müdigkeit), Blutergüssen und einer erhöhten Blutungsneigung verbunden. Eine vergrößerte Milz und Leber mit Magenschwellung können ebenso auftreten wie Knochenschmerzen, Frakturen und Knochenabbau. Früher ging man davon aus, dass Typ 1 das Gehirn oder das Nervensystem nicht beeinträchtigt. Einige Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit haben keine Symptome, während andere schwerwiegende Symptome entwickeln, die lebensbedrohlich sein können; In letzter Zeit wurde festgestellt, dass Parkinsonismus und Demenz mit Lewy-Körperchen bei Patienten mit dieser Variante der Gaucher-Krankheit häufiger auftreten als bei gesunden Kontrollpersonen in einer altersangepassten Population.

Bei Morbus Gaucher Typ 3 sind Gehirn und Rückenmark betroffen. Typ 3 ist selten und betrifft weniger als 1 von 100.000 Menschen. Die Gehirn- und Rückenmarkssymptome bei Typ 3 sind weniger schwerwiegend als bei Patienten mit Hinweisen auf eine floride neurologische Erkrankung im Säuglingsalter. Die Symptome des Gehirns und des Rückenmarks treten in der frühen bis späten Kindheit auf, und Patienten mit Typ-3-Gaucher-Krankheit leben oft, aber nicht immer, bis weit ins Erwachsenenalter.

Die Gaucher-Krankheit ist nicht geschlechtsspezifisch und ihre Anzeichen und Symptome können bei betroffenen Personen in jedem Alter auftreten, wobei Typ 3 häufig in der Kindheit diagnostiziert wird. Obwohl Menschen mit jedem ethnischen Hintergrund die Gaucher-Krankheit entwickeln können, ist die Typ-1-Gaucher-Krankheit am häufigsten unter Juden aschkenasischer (osteuropäischer) Abstammung. In dieser Gruppe besteht bei etwa 1 von 900 Personen ein Risiko für die Gaucher-Krankheit.

In England gibt es etwa 280 Menschen, bei denen die Gaucher-Krankheit diagnostiziert wurde, die in einem der behandelnden Krankenhäuser behandelt oder behandelt werden.

Patienten mit Morbus Gaucher haben ein erhöhtes Risiko, an Myelom und Parkinson zu erkranken. Das Myelom, auch als multiples Myelom bekannt, ist eine Art von Knochenmarkkrebs, der die weißen Blutkörperchen des Immunsystems betrifft, die Antikörper bilden. Etwa 1 von 10 Gaucher-Patienten hat ein spezifisches Blutprotein – einen monoklonalen Antikörper, der als Paraprotein bezeichnet wird und sowohl bei bösartigen als auch bei nicht bösartigen Erkrankungen, einschließlich Myelom, gefunden wird.

Die Parkinson-Krankheit ist eine neurologische Erkrankung, die sich im Laufe der Zeit entwickelt, wenn bestimmte Gehirnzellen, die Bewegungen steuern, absterben. Das Versäumnis, weniger von einer Chemikalie namens Dopamin zu produzieren, reduziert die Kommunikation zwischen Gehirnzellen, die an der Koordination von Bewegung, Verhalten, Lernen und Gedächtnis beteiligt sind.

Die Ermittler sammeln Informationen von Patienten, bei denen Morbus Gaucher und eine der oben genannten Erkrankungen diagnostiziert wurden (auf die der Patient bereits überwacht wird). Weitere Informationen, die über ihren klinischen Status erforderlich sind, werden aus ihren früheren und laufenden Krankenakten eingeholt; Dies geschieht, wenn die Teilnehmer im Rahmen ihrer routinemäßigen Behandlung der Gaucher-Krankheit ins Krankenhaus eingeliefert werden. Die Informationen, die wir für die Forschung benötigen, unterscheiden sich nicht von den Informationen, die bereits erfasst sind und in ihren Krankenakten erfasst werden, wenn sie alle 6 Monate zur Routineversorgung ins Krankenhaus kommen.

Für die Zwecke dieser Studie werden die Ermittler dem Teilnehmer einige zusätzliche Blutproben entnehmen. Diese Proben werden verwendet, um biochemische und zelluläre Analysen ausschließlich für diese Forschungszwecke durchzuführen.

Die Ermittler bitten die Teilnehmer auch um die Erlaubnis, Zugang zu jeglichem archivierten biologischen Material (Blutserum und/oder Gewebe) zu gewähren und es für die Zwecke der Forschung zu verwenden, das möglicherweise aus den medizinischen Verfahren verfügbar ist und in der Vergangenheit eingegangen ist.

Darüber hinaus fordern die Ermittler zum Zweck dieser Forschung bei jedem Besuch, dass der Teilnehmer auch Fragebögen zu körperlichen und sozialen Fähigkeiten, psychischer Gesundheit und Lebensqualität ausfüllt.

Alle forschungsspezifischen Verfahren (d.h. Verfahren, die der Teilnehmer normalerweise nicht während seiner üblichen Krankenhausbesuche erhalten würde) können entweder zu seinen routinemäßigen Klinikterminen oder zu einem anderen Zeitpunkt durchgeführt werden, den der Teilnehmer für geeignet hält.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
250

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Beendet
        • Birmingham Childrens Hospital
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • New Queen Elizabeth Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Tarekegn Hiwot
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Cambridge University Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Patrick Deegan, MD
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Anupam Chakrapani
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Royal Free Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Derralynn Hughes
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Robin Lachmann
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Royal Manchester Childrens Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Simon Jones
      • Salford, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Reena Sharma

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Sieben (zuvor acht) spezialisierte Zentren für die Gaucher-Krankheit in England werden ungefähr 280 Patienten rekrutieren.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Jeder Patient muss alle folgenden Kriterien erfüllen, um in diese Studie aufgenommen zu werden:

  1. Bestätigte biochemische Diagnose der Gaucher-Krankheit vom Typ I, Typ II oder Typ III
  2. Schriftliche, von der Ethikkommission (EC) genehmigte Einverständniserklärung des Patienten oder der Eltern oder Erziehungsberechtigten des Patienten und gegebenenfalls die Zustimmung des Patienten
  3. Männliche oder weibliche Patienten, keine Altersbeschränkung
  4. Bereit und in der Lage, den Studienplan und die Verfahren einzuhalten
  5. Verstorbene Patienten, bei denen die EC bestimmt, dass Patientendaten ohne erneute Zustimmung des Patienten erhoben werden können

Ausschlusskriterien:

Patienten, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, werden von der Studie ausgeschlossen:

  1. Unabhängige Komorbidität, die die Lebenserwartung auf weniger als 6 Monate begrenzt
  2. Der Patient oder gegebenenfalls ein Elternteil oder Erziehungsberechtigter ist nicht in der Lage, die von der EU genehmigte Einverständniserklärung und die Zustimmung des Patienten zu verstehen, zu unterzeichnen und zu datieren
  3. Wenn vom Prüfarzt als ungeeignet für die Studie eingestuft

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Patienten Typ III
Stratifiziertes Ansprechen auf EnzymeTherapy Substratreduktionstherapie (erwartet) Splenektomie (und Wechselwirkungen)
Sonstiges: Stratifizierte Reaktion auf die Enzymtherapie
Die Beobachtungsstudie umfasst die Überprüfung retrospektiver und prospektiver Daten der Krankengeschichte, Pathologie, Bildgebung und Gesundheitsfragebögen der Teilnehmer.
Andere Namen:
  • Stratifizierte Reaktion auf die Substratreduktionstherapie
  • Splenektormie
Patienten Typ I
Stratifiziertes Ansprechen auf Enzymtherapie und Substratreduktionstherapie – Splenektomie (und Wechselwirkungen)
Sonstiges: Stratifizierte Reaktion auf die Enzymtherapie
Die Beobachtungsstudie umfasst die Überprüfung retrospektiver und prospektiver Daten der Krankengeschichte, Pathologie, Bildgebung und Gesundheitsfragebögen der Teilnehmer.
Andere Namen:
  • Stratifizierte Reaktion auf die Substratreduktionstherapie
  • Splenektormie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Neurologisches Ergebnis
Zeitfenster: 2029
Vorhandensein von sakkadischen Augendefiziten
2029
Fragilitätsbruch
Zeitfenster: 2029
Dual-Energy-Absorptive-Photometrie (DEXA) wird es uns ermöglichen, die Knochenmineraldichte (BMD g/cm2) zu messen, um eine Schichtung in Behandlungsstränge zu ermöglichen und zukünftige Fragilitätsfrakturen vorherzusagen und zu verhindern.
2029
Schwere der Erkrankung
Zeitfenster: 2029
Biochemische Biomarker (PARC/CCL18 ng/ml und Chitotriosidase umol/l/h) werden verwendet, um den Schweregrad der Erkrankung und das Ansprechen auf die Behandlung nachzuverfolgen.
2029
Beteiligung des Knochenmarks
Zeitfenster: 2029
Mithilfe der MRT können wir anhand des Bone Marrow Burden Score (BMB) das Ausmaß der Beteiligung des Knochenmarks und damit das Ansprechen auf die Behandlung beurteilen. Das BMB ist ein halbquantitatives MRT-Bewertungssystem, das die sagittalen T1- und T2-Bilder der Lendenwirbelsäule und die koronalen T1 und T2 der Oberschenkelknochen verwendet.
2029
Knochen avaskuläre Nekrose
Zeitfenster: 2029
Die MRT wird es uns ermöglichen, neue avaskuläre Nekroseereignisse (Osteonekrose) zu beurteilen.
2029
Kognitive Funktion
Zeitfenster: 2019
Frontal Assessment Battery (FAB) wird verwendet, um frühe kognitive Beeinträchtigungen bei Typ-III-Patienten und Patienten mit der Diagnose der Parkinson-Krankheit zu beurteilen.
2019
Kognitive Funktion
Zeitfenster: 2029
Addenbrooke's Cognitive Examination - ACE-R und National Adult Reading Test werden in Kombination verwendet, um Aufmerksamkeit und Orientierung, Gedächtnis, Geläufigkeit, Sprache und visuell-räumliche Orientierung zu ermitteln
2029
Neurologische körperliche Beurteilung
Zeitfenster: 2029
Das Modified Severity Scoring Tool (MSSt) wird verwendet, um neurologische Manifestationen von NGD (Typ III) zu überwachen.
2029
Multiples Myelom
Zeitfenster: 2029
Charakterisierung neuer Biomarker in den mononukleären Zellen des peripheren Blutes. (PBMCs), Lipidanalyse und Metabolomik-Screen.
2029

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Lebensqualität und Schweregrad der Erkrankung
Zeitfenster: 2029
SF36; wird verwendet, um die vom Patienten berichtete Lebensqualität zu beurteilen. Es ist ein allgemeines Maß für den Gesundheitszustand, im Gegensatz zu einem, das auf ein bestimmtes Alter, eine bestimmte Krankheit oder eine Behandlungsgruppe abzielt. Es hat sich als nützlich erwiesen, um allgemeine und bestimmte Bevölkerungsgruppen zu befragen, die relative Krankheitslast zu vergleichen und die gesundheitlichen Vorteile zu differenzieren, die durch eine breite Palette von Behandlungen erzielt werden.
2029
Lebensqualität und Schweregrad der Erkrankung
Zeitfenster: 2029
EQ5D5L; die Dimensionen sind (Mobilität, Selbstfürsorge, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden, Angst/Depression). Es bietet ein einfaches beschreibendes Profil und einen einzigen Indexwert für den Gesundheitszustand, der bei der klinischen und ökonomischen Bewertung des Gesundheitszustands verwendet werden kann. Dieses Tool wird dazu beitragen, die Berechnung von qualitätsangepassten Lebensjahren (QALYs) zu erleichtern, die verwendet werden, um wirtschaftliche Bewertungen von Gesundheitsversorgungsmaßnahmen zu informieren.
2029
Lebensqualität und Schweregrad der Erkrankung
Zeitfenster: 2029
Angst- und Depressionsskala im Krankenhaus (HADs); Unterstützung von Forschern bei der Erkennung emotionaler Störungen bei untersuchten und behandelten Patienten
2029
Lebensqualität und Schweregrad der Erkrankung
Zeitfenster: 2029
PedsQL (multidimensionale Müdigkeitsskala); Ermöglichen Sie dem Forscher, zu beurteilen, ob ein Zusammenhang mit dem Grad der vom Patienten gemeldeten Müdigkeit und dem Schweregrad der Erkrankung besteht
2029
Lebensqualität und Schweregrad der Erkrankung
Zeitfenster: 2029
PedsQL Lebensqualität für pädiatrische Altersgruppen. Bewertung der von den Teilnehmern berichteten Lebensqualität.
2029
Parkinson-Schwere
Zeitfenster: 2029
Die von der Movement Disorder Society geförderte Revision der Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) ist eine klinische Bewertungsskala für die Parkinson-Krankheit (PD)
2029
Biobank
Zeitfenster: 2020
Biobank-Aufbewahrung historischer und zukünftiger menschlicher Proben.
2020
EyeSeeCam
Zeitfenster: 2029
Objektive quantifizierbare Augenuntersuchung zur Messung der Augenbewegung
2029

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Medical Research Council
National Institute for Health Research, United Kingdom

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Timothy M Cox, MD, University of Cambridge

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Januar 2014

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. September 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. Juli 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
4. August 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. August 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
6. August 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. August 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • MR/K015338/1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Am Ende der Studie wird eine Richtlinie zur gemeinsamen Nutzung von Daten entwickelt. Forscher können ethisch genehmigte Anfragen an die Dateneigentümer für bestimmte Daten richten (es wird eine Gebühr erhoben). Welche Datensätze verfügbar sein werden, muss noch von der Gaucherite Consortium Group entschieden werden.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Nach Abschluss der Studie: Angesichts des Werts dieser Kohorte werden jedoch Anstrengungen unternommen, um die Dauerhaftigkeit innerhalb des Nationalen Gesundheitsdienstes und im Kontext des NIHR sicherzustellen.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Individuelle Anträge an den Datenüberwachungsausschuss und angemessene Garantien für Vertraulichkeit und ethische Genehmigung.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Gaucher-Krankheit, Typ III

Klinische Studien zur Stratifizierte Reaktion auf die Enzymtherapie

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