Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sammenligning af to forskellige myeloablationsterapier til behandling af unge patienter, der gennemgår en stamcelletransplantation for højrisiko-neuroblastom

1. april 2022 opdateret af: Children's Oncology Group

Fase III randomiseret forsøg med single versus tandem myeloablativ konsolideringsterapi for højrisiko neuroblastom

Dette randomiserede fase III-forsøg sammenligner to forskellige højdosis-kemoterapiregimer efterfulgt af en stamcelletransplantation til behandling af yngre patienter med højrisiko-neuroblastom. Lægemidler, der bruges i kemoterapi, virker på forskellige måder for at stoppe væksten af ​​tumorceller, enten ved at dræbe cellerne eller ved at forhindre dem i at dele sig. At give kombinationskemoterapi før operation kan gøre tumoren mindre og reducere mængden af ​​normalt væv, der skal fjernes. At give disse behandlinger før en perifer blodstamcelletransplantation hjælper med at dræbe eventuelle tumorceller, der er i kroppen, og hjælper med at give plads i patientens knoglemarv til nye bloddannende celler (stamceller) til at vokse. Efter behandlingen opsamles stamceller fra patientens blod og opbevares. Højdosis kemoterapi og strålebehandling gives derefter for at forberede knoglemarven til stamcelletransplantationen. Stamcellerne returneres derefter til patienten for at erstatte de bloddannende celler, der blev ødelagt af højkemoterapien. Det vides endnu ikke, hvilket regime af højdosis kemoterapi, der er mere effektivt for patienter med højrisikoneuroblastom, der gennemgår en perifer blodstamcelletransplantation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. At forbedre 3-års hændelsesfri overlevelse (EFS) rate for højrisiko neuroblastompatienter gennem behandling med en tandemkonsolidering af thiotepa/cyclophosphamid efterfulgt af carboplatin/etoposid/melphalan (CEM) sammenlignet med enkelt CEM-konsolidering.

II. For at forbedre hastigheden af ​​slutinduktion komplet respons og meget god delvis respons sammenlignet med historiske kontroller ved brug af et topotecan-holdigt induktionsregime.

III. At forbedre den 3-årige lokale kontrolrate sammenlignet med historiske kontroller ved at øge den lokale strålingsdosis til den resterende primærtumor for patienter med mindre end en total total resektion.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. At evaluere det farmakogenetiske forhold mellem cyclophosphamidmetaboliserende enzymer (CYP2B6-, CYP2C9- og GSTA1-genotyper) med toksicitet og respons efter dosisintensiv cyclophosphamid- og topotecan-induktionskemoterapi.

II. For at bestemme om resektionens fuldstændighed er forudsigelig for a) lokal kontrolrate; eller b) EFS rate hos patienter med højrisiko neuroblastom.

III. At prospektivt beskrive komplikationer relateret til indsatsen for lokal kontrol (kirurgi og strålebehandling) hos patienter med højrisiko neuroblastom.

IV. At beskrive det neurologiske resultat af patienter med paraspinale primære neuroblastomtumorer.

V. At bestemme variabiliteten af ​​13-cis-retinsyre-farmakokinetik og forhold til farmakogenomiske parametre og bestemme, om farmakokinetik og/eller genetiske variationer korrelerer med EFS eller systemisk toksicitet som følger: a) For at bestemme variabiliteten af ​​13-cis-retinsyre -syrefarmakokinetik og forhold til farmakogenomiske parametre. b) For at bestemme, om 13-cis-retinsyre-farmakokinetiske niveauer er forudsigelige for EFS-hastigheden eller er forbundet med systemisk toksicitet efter 13-cis-retinsyre. c) For at bestemme, om farmakogenomiske variationer er forudsigelige for EFS-hastigheden eller er forbundet med systemisk toksicitet efter 13-cis-retinsyre.

VI. At evaluere total topotecans farmakokinetik og korrelere med patientspecifikke data til brug i en igangværende topotecan populations farmakokinetisk analyse.

VII. At evaluere tilstedeværelsen og funktionen af ​​T-celler, der er i stand til at genkende neuroblastom, ved at vurdere: a) om T-celler, der genkender neuroblastomantigenet, survivin, cirkulerer ved diagnose; b) hvis disse T-celler kan udvides under anvendelse af autologe antigen-præsenterende celler (APC'er); c) hvis disse T-celler vil dræbe neuroblastomceller som påvist i funktionelle assays; og d) hvis tilstedeværelsen og aktiviteten af ​​anti-neuroblastomimmunitet er nedsat ved stamcelletransplantation.

VIII. At karakterisere gendannelsen af ​​T-celleantal efter myeloablativ konsolidering og hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) og vurdere virkningen af ​​tandem myeloablativ konsolidering på T-celle recovery.

IX. At karakterisere minimal resterende sygdomsbyrde ved hjælp af revers transkriptase-polymerase kædereaktion (RT-PCR) evaluering af et panel af neuroblastom specifikke transkripter i patientens knoglemarv og perifert blod efter induktionskemoterapi og efter single versus tandem myeloablativ kemoterapi og for at evaluere indvirkningen på EFS.

X. At evaluere EFS og overordnet overlevelse (OS) rate for patienter 12-18 måneder med trin 4, MYCN ikke-amplificeret tumor med ugunstig histopatologi eller diploid DNA indhold eller med indeterminant histologi eller ploidi og patienter, der er ældre end 547 dage med Trin 3, MYCN ikke-amplificeret tumor OG ugunstig histopatologi eller indeterminant histologi efter behandling med enkelt myeloablativ transplantation.

OMRIDS:

INDUKTIONSKEMOTERAPI:

KURSER 1 OG 2: Patienterne får cyclophosphamid IV over 30 minutter og topotecanhydrochlorid IV over 30 minutter på dag 1-5 og filgrastim (G-CSF) subkutant (SC) eller IV begyndende på dag 6 og fortsætter, indtil blodtallene er genoprettet. Behandlingen gentages hver 21. dag i 2 forløb. Patienterne gennemgår mobilisering af perifere blodstamceller (PBSC) og høster efter kursus 2.

KURSER 3 OG 5: Patienterne får cisplatin IV over 1 time på dag 1-4, etoposid IV over 1 time på dag 1-3 og G-CSF SC eller IV begyndende på dag 5 og fortsætter, indtil blodtallene er genoprettet. Behandlingen gentages hver 21. dag i 2 forløb. Patienter gennemgår kirurgisk resektion af bløddelssygdom efter forløb 5 (eller efter forløb 6, hvis det er medicinsk nødvendigt).

KURSER 4 OG 6: Patienterne får cyclophosphamid IV over 6 timer på dag 1-2, doxorubicin hydrochlorid IV over 24 timer på dag 1-3, vincristin IV på dag 1-3 og G-CSF SC eller IV begyndende på dag 5 og fortsætter, indtil blodtallene genoprettes. Behandlingen gentages hver 21. dag i 2 forløb.

Patienterne stratificeres derefter efter indledende sygdomsstadie og MYCN-status, biologiske karakteristika og respons på induktionskemoterapi (komplet respons/meget god delvis respons vs delvis respons vs blandet respons/intet respons). Patienterne randomiseres til 1 af 2 arme. Patienter 12-18 måneder gamle (dvs. 365-547 dage) med stadium IV, MYCN ikke-amplificeret tumor med ugunstig histopatologi eller diploid DNA-indhold eller med indeterminant histologi eller ploidi OG patienter, der er 547 dage gamle med stadium III, MYCN ikke-amplificeret tumor OG ugunstig histopatologi eller indeterminant histologi vil blive tildelt tilfældigt til arm A. Patienter påbegynder konsolideringskemoterapi senest 8 uger efter starten af ​​induktionsforløb 6.

KONSOLIDERINGSTERAPI:

ARM A (enkelt myeloablativ konsolidering): Patienterne får melphalan IV over 15-30 minutter på dag -7 til -5, etoposid IV over 24 timer og carboplatin IV over 24 timer på dag -7 til -4, og G-CSF SC eller IV begyndende på dag 0 og fortsætter, indtil blodtallene genoprettes. Patienter gennemgår autolog perifer blodstamcelletransplantation (PBSCT) på dag 0.

ARM B (tandem myeloablativ konsolidering): Patienterne får thiotepa IV over 2 timer på dag -7 til -5, cyclophosphamid IV over 1 time på dag -5 til -2 og G-CSF SC eller IV begyndende på dag 0 og fortsætter indtil blodtallene genoprettes. Efter klinisk bedring fra initial myeloablativ behandling får patienterne også melphalan, etoposid og carboplatin som i arm A. Patienter gennemgår autolog PBSCT på dag 0.

RADIOTERAPI: Patienter gennemgår ekstern strålebehandling (EBRT) til det primære sygdomssted såvel som til MIBG-avid-steder set ved præ-transplantation (dvs. slutinduktion) evaluering mellem 28-42 dage efter transplantation. Yderligere strålebehandling administreres til resterende tumor på det primære sted.

VEDLIGEHOLDELSESTERAPI: Patienter opfordres til at melde sig til børn Oncology Group (COG)-ANBL0032 efter vurdering af tumorrespons efter afslutning af konsolideringsfasen og strålebehandling. Fra dag 60 efter transplantation modtager patienter oral isotretinoin to gange dagligt på dag 1-14. Behandlingen gentages hver 28. dag i op til 6 måneder i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienter gennemgår regelmæssigt blod- og vævsprøvetagning til følgende analyser; korrelation mellem højeste serumkoncentrationsniveau og eksistensen af ​​polymorfismer, hændelsesfri overlevelse og toksicitetsrater; farmakogenomi for uridindiphosphat (UDP) glucuronosyltransferase 1 familie, polypeptid A1 (UGT1A1), UGT2B7, CYP2C8 og CYP3A7 alleler; topotecan systemisk clearance; survivin-specifikke cytotoksiske T-lymfocytter (CTL'er) påvist under anvendelse af peptid/major histocompatibility complex (MHC) tetramerer i humant leukocytantigen (HLA)-A2+ patienter; interferon (IFN)-gamma-produktion i enzym-linked immunospot (ELISPOT) assays til APC'er fyldt med tumor-ribonukleinsyre (RNA), survivin-RNA eller kontrol-RNA; respons af APC-stimuleret CTL-respons på neuroblastomceller; hastigheden for genvinding af T-celler; og andel af patienter med neuroblastom påvist i knoglemarv og perifert blod ved hjælp af RT-PCR og immunhistokemi (IHC).

Efter afsluttet undersøgelsesbehandling følges patienterne periodisk i 5 år og derefter årligt i 5 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

665

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Children's Hospital-Brisbane
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4G2
        • Centre Hospitalier Universitaire de Quebec
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Kingston, Ontario, Canada, K7L 2V7
        • Kingston Health Sciences Centre
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Children's Hospital
      • London, Ontario, Canada, N6K 1C2
        • Victoria Hospital
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham Cancer Center
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36604
        • USA Health Strada Patient Care Center
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • The University of Arizona Medical Center-University Campus
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Forenede Stater, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Madera, California, Forenede Stater, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609-1809
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • UCSF Medical Center-Mount Zion
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • UCSF Medical Center-Parnassus
      • Torrance, California, Forenede Stater, 90502
        • Harbor-University of California at Los Angeles Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030
        • University of Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Forenede Stater, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers, Florida, Forenede Stater, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Fort Myers, Florida, Forenede Stater, 33901
        • Lee Memorial Health System
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Florida Hospital Orlando
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Nemours Children's Clinic - Orlando
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • UF Cancer Center at Orlando Health
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32504
        • Sacred Heart Hospital
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Forenede Stater, 33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University Hospital/Winship Cancer Institute
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Forenede Stater, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood, Illinois, Forenede Stater, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Forenede Stater, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University/Melvin and Bren Simon Cancer Center
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Saint Vincent Hospital and Health Care Center
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Forenede Stater, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Tulane University Health Sciences Center
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Forenede Stater, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough, Maine, Forenede Stater, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Floating Hospital For Children at Tufts Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48236
        • Ascension Saint John Hospital
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48824-7016
        • Michigan State University Clinical Center
      • Flint, Michigan, Forenede Stater, 48503
        • Hurley Medical Center
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Spectrum Health at Butterworth Campus
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Kalamazoo, Michigan, Forenede Stater, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Forenede Stater, 49008
        • Kalamazoo Center for Medical Studies
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
        • University of Missouri - Ellis Fischel
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89106
        • Nevada Cancer Research Foundation CCOP
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
      • Paterson, New Jersey, Forenede Stater, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
      • Summit, New Jersey, Forenede Stater, 07902
        • Overlook Hospital
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87102
        • University of New Mexico Cancer Center
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical Center
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11201
        • Brooklyn Hospital Center
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forenede Stater, 28801
        • Mission Hospital Inc-Memorial Campus
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Forenede Stater, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43614
        • University of Toledo
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • The Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43608
        • Mercy Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97227
        • Legacy Emanuel Hospital and Health Center
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Forenede Stater, 18017
        • Lehigh Valley Hospital - Muhlenberg
      • Danville, Pennsylvania, Forenede Stater, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • Greenville Cancer Treatment Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Forenede Stater, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi, Texas, Forenede Stater, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Lubbock, Texas, Forenede Stater, 79410
        • Covenant Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia Cancer Center
      • Falls Church, Virginia, Forenede Stater, 22042
        • Inova Fairfax Hospital
      • Portsmouth, Virginia, Forenede Stater, 23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
      • Roanoke, Virginia, Forenede Stater, 24014
        • Carilion Clinic Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Forenede Stater, 25304
        • West Virginia University Charleston Division
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Forenede Stater, 54301
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
      • Marshfield, Wisconsin, Forenede Stater, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • New Zealand
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, New Zealand, 1145
        • Starship Children's Hospital
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Swiss Pediatric Oncology Group - Bern

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 30 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af neuroblastom eller ganglioneuroblastom ved histologi eller som påvist ved tilstedeværelsen af ​​klumper af tumorceller i knoglemarven og forhøjede katekolaminmetabolitter i urin, der opfylder et af følgende kriterier:

    • Patienter med nyligt diagnosticeret neuroblastom med International Neuroblastoma Staging System (INSS) stadium 4 sygdom er berettiget til følgende:

      • MYCN-forstærkning (dvs. større end fire gange stigning i MYCN-signaler sammenlignet med referencesignaler), uanset alder eller yderligere biologiske egenskaber
      • Alder > 18 måneder (dvs. > 547 dage) uanset biologiske egenskaber
      • Alder 12-18 måneder (dvs. 365-547 dage) uden nogen af ​​følgende tre gunstige biologiske egenskaber (dvs. ikke-amplificeret MYCN, gunstig patologi og deoxyribonukleinsyre [DNA]-indeks > 1)

    • Patienter med nyligt diagnosticeret neuroblastom med INSS trin 3 er berettiget til følgende:

      • MYCN-forstærkning (dvs. større end fire gange stigning i MYCN-signaler sammenlignet med referencesignaler), uanset alder eller yderligere biologiske egenskaber
      • Alder > 18 måneder (dvs. > 547 dage) med ugunstig patologi, uanset MYCN-status
    • Patienter med nyligt diagnosticeret INSS stadium 2a eller 2b med MYCN-amplifikation (dvs. større end fire gange stigning i MYCN-signaler sammenlignet med referencesignaler), uanset alder eller yderligere biologiske træk
    • Patienter med nyligt diagnosticeret INSS trin 4 med MYCN-amplifikation (dvs. større end fire gange stigning i MYCN-signaler sammenlignet med referencesignaler), uanset yderligere biologiske egenskaber

    • Patienter >= 365 dage initialt diagnosticeret med INSS stadium 1, 2 eller 4S, og som udviklede sig til et stadium 4 uden interval kemoterapi

      • Skal have været tilmeldt COG-ANBL00B1

  • Kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrationshastighed? 70 ml/min ELLER serumkreatinin baseret på alder/køn som følger:

    • 1 måned til < 6 måneder: 0,4 mg/dL
    • 6 måneder til < 1 år: 0,5 mg/dL
    • 1 til < 2 år: 0,6 mg/dL
    • 2 til < 6 år: 0,8 mg/dL
    • 6 til < 10 år: 1 mg/dL
    • 10 til < 13 år: 1,2 mg/dL
    • 10 til < 16 år: 1,5 mg/dL (mand), 1,4 mg/dL (hun)
    • >= 16 år: 1,7 mg/dL (mand), 1,4 mg/dL (hun)
  • Total bilirubin? 1,5 gange øvre normalgrænse (ULN) for alder
  • Aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) < 10 gange ULN for alder
  • Ikke gravid eller ammende
  • Negativ graviditetstest
  • Afkortningsfraktion >= 27 % ved ekkokardiogram (ECHO) ELLER venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) >= 50 % ved radionuklidangiogram
  • Ingen kendt kontraindikation (f.eks. størrelse, vægt eller fysisk tilstand) til perifer blodstamcelleindsamling
  • Ingen forudgående systemisk behandling bortset fra lokaliseret nødbestråling til steder med livstruende eller funktionstruende sygdom
  • Ikke mere end ét kursus kemoterapi pr. lav- eller mellemrisiko neuroblastomterapi forud for bestemmelse af MYCN-amplifikation og histologi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Konsolideringsarm A: enkelt myeloablativ konsolidering
Patienterne får melphalan IV over 15-30 minutter på dag -7 til -5, etoposid IV over 24 timer og carboplatin IV over 24 timer på dag -7 til -4, og G-CSF SC eller IV begynder på dag 0 og fortsætter indtil blodtallene genoprettes. Patienter gennemgår autolog PBSCT på dag 0.
Andet: Laboratoriebiomarkøranalyse
Korrelative undersøgelser
Medicin: Carboplatin
Givet IV
Andre navne:
  • Blastocarb
  • Carboplat
  • Carboplatin Hexal
  • Carboplatino
  • Carbosin
  • Carbosol
  • Carbotec
  • CBDCA
  • Displata
  • Ercar
  • JM-8
  • Nealorin
  • Novoplatin
  • Paraplatin
  • Paraplatin AQ
  • Platinwas
  • Ribocarbo
Medicin: Etoposid
Givet IV
Andre navne:
  • Demethyl Epipodophyllotoxin Ethylidin Glucoside
  • EPEG
  • Lastet
  • Toposar
  • Vepesid
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
Andet: Farmakologisk undersøgelse
Korrelative undersøgelser
Medicin: Cisplatin
Givet IV
Andre navne:
  • CDDP
  • Cis-diammindichloridoplatin
  • Cismaplat
  • Cisplatin
  • Neoplatin
  • Platinol
  • Abiplatin
  • Blastolem
  • Briplatin
  • Cis-diammin-dichlorplatin
  • Cis-diammindichlor platin (II)
  • Cis-diamindichlorplatin
  • Cis-dichloramin Platin (II)
  • Cis-platinøst diamin dichlorid
  • Cis-platin
  • Cis-platin II
  • Cis-platin II diamin dichlorid
  • Cisplatina
  • Cisplatyl
  • Citoplatino
  • Citosin
  • Cysplatyna
  • DDP
  • Lederplatin
  • Metaplatin
  • Peyrones klorid
  • Peyrones salt
  • Placis
  • Plastistil
  • Platamin
  • Platiblastin
  • Platiblastin-S
  • Platinex
  • Platinol-AQ
  • Platinol-AQ VHA Plus
  • Platinoxan
  • Platin
  • Platindiaminodichlorid
  • Platiran
  • Platistin
  • Platosin
Medicin: Cyclofosfamid
Givet IV
Andre navne:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-Cyclophosphamid
  • 2H-1,3,2-Oxazaphosphorin, 2-[bis(2-chlorethyl)amino]tetrahydro-, 2-oxid, monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciclofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrat
  • CYCLO-celle
  • Cykloblastin
  • Cycloblastin
  • Cyclofosfam
  • Cyclophosphamid monohydrat
  • Cyclophospamidum
  • Cyclofosfan
  • Cyclophosphanum
  • Cyclostin
  • Cytophosphan
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimune
  • Syklofosfamid
  • WR- 138719
Medicin: Doxorubicin Hydrochlorid
Givet IV
Andre navne:
  • Adriamycin
  • 5,12-naphthacendion, 10-[(3-amino-2,3,6-trideoxy-alfa-L-lyxo-hexopyranosyl)oxy]-7,8, 9,10-tetrahydro-6,8,11-trihydroxy -8-(hydroxyacetyl)-1-methoxy-, hydrochlorid, (8S-cis)- (9Cl)
  • ADM
  • Adriacin
  • Adriamycin hydrochlorid
  • Adriamycin PFS
  • Adriamycin RDF
  • ADRIAMYCIN, HYDROCHLORID
  • Adriblastina
  • Adriblastin
  • Adrimedac
  • Chloridrato de Doxorrubicina
  • DOX
  • DOXO-CELL
  • Doxolem
  • Doxorubicin.HCl
  • Doxorubin
  • Farmiblastina
  • FI 106
  • FI-106
  • hydroxydaunorubicin
  • Rubex
Stråling: Ekstern strålebehandling
Gennemgå EBRT
Andre navne:
  • EBRT
  • Definitiv strålebehandling
  • Ekstern strålebehandling
  • Ekstern Beam RT
  • ekstern stråling
  • ekstern strålestråling
Medicin: Topotecanhydrochlorid
Givet IV
Andre navne:
  • Hycamtin
  • Hycamptamin
  • SKF S-104864-A
  • Topotecan HCl
  • topotecan hydrochlorid (oral)
Medicin: Melphalan
Givet IV
Andre navne:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • Alanin nitrogen sennep
  • L-phenylalanin sennep
  • L-Sarcolysin Phenylalanin sennep
  • L-sarcolysin
  • Melphalanum
  • Phenylalanin sennep
  • Sarcoclorin
  • Sarkolysin
  • WR-19813
  • Phenylalanin nitrogen sennep
Biologisk: Filgrastim
Givet IV eller SC
Andre navne:
  • G-CSF
  • r-metHuG-CSF
  • Neupogen
  • Rekombinant methionyl human granulocytkolonistimulerende faktor
  • rG-CSF
  • Tevagrastim
  • FILGRASTIM, LICENSHOLDER USPECIFICERET
Medicin: Vincristin sulfat liposom
Givet IV
Andre navne:
  • Marqibo
Medicin: Isotretinoin
Gives oralt
Andre navne:
  • Amnesteem
  • Cistane
  • Claravis
  • Sotret
  • 13-cis retinsyre
  • 13-cis-retinoat
  • 13-cis-retinsyre
  • 13-cis-vitamin A-syre
  • 13-cRA
  • Nøjagtig
  • Accutane
  • cis-retinsyre
  • Isotretinoinum
  • Isotrex
  • Isotrexin
  • Neovitamin A
  • Neovitamin A-syre
  • Oratane
  • Retinosyre-13-cis
  • Ro 4-3780
  • Ro-4-3780
  • Roaccutan
  • Roacutan
Procedure: Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Gennemgå autolog perifert blodstamcelletransplantation
Andre navne:
  • Autolog hæmatopoietisk celletransplantation
  • autolog stamcelletransplantation
Procedure: Perifer blodstamcelletransplantation
Gennemgå autolog perifert blodstamcelletransplantation
Andre navne:
  • PBPC transplantation
  • Perifer blodprogenitorcelletransplantation
  • Perifer stamcellestøtte
  • Perifer stamcelletransplantation
  • PBSCT
EKSPERIMENTEL: Konsolideringsarm B: tandem myeloablativ konsolidering
Patienterne får thiotepa IV over 2 timer på dag -7 til -5, cyclophosphamid IV over 1 time på dag -5 til -2, og G-CSF SC eller IV begyndende på dag 0 og fortsætter, indtil blodtallene genoprettes. Efter klinisk bedring fra initial myeloablativ behandling får patienterne også melphalan, etoposid og carboplatin som i arm A. Patienter gennemgår autolog PBSCT på dag 0.
Andet: Laboratoriebiomarkøranalyse
Korrelative undersøgelser
Medicin: Carboplatin
Givet IV
Andre navne:
  • Blastocarb
  • Carboplat
  • Carboplatin Hexal
  • Carboplatino
  • Carbosin
  • Carbosol
  • Carbotec
  • CBDCA
  • Displata
  • Ercar
  • JM-8
  • Nealorin
  • Novoplatin
  • Paraplatin
  • Paraplatin AQ
  • Platinwas
  • Ribocarbo
Medicin: Etoposid
Givet IV
Andre navne:
  • Demethyl Epipodophyllotoxin Ethylidin Glucoside
  • EPEG
  • Lastet
  • Toposar
  • Vepesid
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
Andet: Farmakologisk undersøgelse
Korrelative undersøgelser
Medicin: Cisplatin
Givet IV
Andre navne:
  • CDDP
  • Cis-diammindichloridoplatin
  • Cismaplat
  • Cisplatin
  • Neoplatin
  • Platinol
  • Abiplatin
  • Blastolem
  • Briplatin
  • Cis-diammin-dichlorplatin
  • Cis-diammindichlor platin (II)
  • Cis-diamindichlorplatin
  • Cis-dichloramin Platin (II)
  • Cis-platinøst diamin dichlorid
  • Cis-platin
  • Cis-platin II
  • Cis-platin II diamin dichlorid
  • Cisplatina
  • Cisplatyl
  • Citoplatino
  • Citosin
  • Cysplatyna
  • DDP
  • Lederplatin
  • Metaplatin
  • Peyrones klorid
  • Peyrones salt
  • Placis
  • Plastistil
  • Platamin
  • Platiblastin
  • Platiblastin-S
  • Platinex
  • Platinol-AQ
  • Platinol-AQ VHA Plus
  • Platinoxan
  • Platin
  • Platindiaminodichlorid
  • Platiran
  • Platistin
  • Platosin
Medicin: Cyclofosfamid
Givet IV
Andre navne:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-Cyclophosphamid
  • 2H-1,3,2-Oxazaphosphorin, 2-[bis(2-chlorethyl)amino]tetrahydro-, 2-oxid, monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciclofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrat
  • CYCLO-celle
  • Cykloblastin
  • Cycloblastin
  • Cyclofosfam
  • Cyclophosphamid monohydrat
  • Cyclophospamidum
  • Cyclofosfan
  • Cyclophosphanum
  • Cyclostin
  • Cytophosphan
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimune
  • Syklofosfamid
  • WR- 138719
Medicin: Doxorubicin Hydrochlorid
Givet IV
Andre navne:
  • Adriamycin
  • 5,12-naphthacendion, 10-[(3-amino-2,3,6-trideoxy-alfa-L-lyxo-hexopyranosyl)oxy]-7,8, 9,10-tetrahydro-6,8,11-trihydroxy -8-(hydroxyacetyl)-1-methoxy-, hydrochlorid, (8S-cis)- (9Cl)
  • ADM
  • Adriacin
  • Adriamycin hydrochlorid
  • Adriamycin PFS
  • Adriamycin RDF
  • ADRIAMYCIN, HYDROCHLORID
  • Adriblastina
  • Adriblastin
  • Adrimedac
  • Chloridrato de Doxorrubicina
  • DOX
  • DOXO-CELL
  • Doxolem
  • Doxorubicin.HCl
  • Doxorubin
  • Farmiblastina
  • FI 106
  • FI-106
  • hydroxydaunorubicin
  • Rubex
Stråling: Ekstern strålebehandling
Gennemgå EBRT
Andre navne:
  • EBRT
  • Definitiv strålebehandling
  • Ekstern strålebehandling
  • Ekstern Beam RT
  • ekstern stråling
  • ekstern strålestråling
Medicin: Topotecanhydrochlorid
Givet IV
Andre navne:
  • Hycamtin
  • Hycamptamin
  • SKF S-104864-A
  • Topotecan HCl
  • topotecan hydrochlorid (oral)
Medicin: Melphalan
Givet IV
Andre navne:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • Alanin nitrogen sennep
  • L-phenylalanin sennep
  • L-Sarcolysin Phenylalanin sennep
  • L-sarcolysin
  • Melphalanum
  • Phenylalanin sennep
  • Sarcoclorin
  • Sarkolysin
  • WR-19813
  • Phenylalanin nitrogen sennep
Biologisk: Filgrastim
Givet IV eller SC
Andre navne:
  • G-CSF
  • r-metHuG-CSF
  • Neupogen
  • Rekombinant methionyl human granulocytkolonistimulerende faktor
  • rG-CSF
  • Tevagrastim
  • FILGRASTIM, LICENSHOLDER USPECIFICERET
Medicin: Thiotepa
Givet IV
Andre navne:
  • Tepadina
  • Oncotiotepa
  • STEPA
  • TESPA
  • Tespamin
  • TSPA
  • 1,1',1''-phosphinothioylidynetrisaziridin
  • Girostan
  • N,N', N''-triethylenthiophosphoramid
  • Thio-Tepa
  • Thiofosfamid
  • Thiofozil
  • Thiophosphamid
  • Thiophosphoramid
  • Thiotef
  • Tifosyl
  • TIO TEF
  • Tio-tef
  • Triethylenthiophosphoramid
  • Tris(1-aziridinyl)phosphinsulfid
  • WR 45312
Medicin: Vincristin sulfat liposom
Givet IV
Andre navne:
  • Marqibo
Medicin: Isotretinoin
Gives oralt
Andre navne:
  • Amnesteem
  • Cistane
  • Claravis
  • Sotret
  • 13-cis retinsyre
  • 13-cis-retinoat
  • 13-cis-retinsyre
  • 13-cis-vitamin A-syre
  • 13-cRA
  • Nøjagtig
  • Accutane
  • cis-retinsyre
  • Isotretinoinum
  • Isotrex
  • Isotrexin
  • Neovitamin A
  • Neovitamin A-syre
  • Oratane
  • Retinosyre-13-cis
  • Ro 4-3780
  • Ro-4-3780
  • Roaccutan
  • Roacutan
Procedure: Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Gennemgå autolog perifert blodstamcelletransplantation
Andre navne:
  • Autolog hæmatopoietisk celletransplantation
  • autolog stamcelletransplantation
Procedure: Perifer blodstamcelletransplantation
Gennemgå autolog perifert blodstamcelletransplantation
Andre navne:
  • PBPC transplantation
  • Perifer blodprogenitorcelletransplantation
  • Perifer stamcellestøtte
  • Perifer stamcelletransplantation
  • PBSCT

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhedsfri overlevelsesrate
Tidsramme: Tre år fra randomiseringstidspunktet
Sammenligning af EFS-kurver, startende fra tidspunktet for randomisering, efter behandlingsgruppe (enkelt CEM vs. tandem CEM)
Tre år fra randomiseringstidspunktet
Respons efter induktionsterapi
Tidsramme: Studietilmelding til slutningen af ​​induktionsterapi
I henhold til International Response Criteria: målbar tumor defineret som produkt med længste x bredeste vinkelrette diameter. Forhøjede katekolaminniveauer, tumorcelleinvasion af knoglemarv betragtes også som målbar tumor. Komplet respons (CR) - ingen tegn på primær tumor eller metastaser. Meget god partiel respons (VGPR)->90 % reduktion af primær tumor; ingen metastaser; ingen nye knoglelæsioner, alle allerede eksisterende læsioner blev forbedret. Partial Respons (PR)-50-90% reduktion af primær tumor; >50 % reduktion i målbare steder for metastaser; 0-1 knoglemarvsprøver med tumor; antallet af positive knoglesteder faldt med >50%. Blandet respons (MR)->50 % reduktion af enhver målbar læsion (primær eller metastaser) med <50 % reduktion på andre steder; ingen nye læsioner; <25 % stigning i enhver eksisterende læsion. Ingen respons (NR) - ingen nye læsioner; <50 % reduktion, men <25 % stigning i alle eksisterende legioner. Progressiv sygdom (PD) - enhver ny/forøget målbar læsion med >25 %; tidligere negativ marv positiv.
Studietilmelding til slutningen af ​​induktionsterapi
Hyppighedsrate for lokalt gentagelse
Tidsramme: Op til 3 år
Kumulativ forekomstrate af lokalt gentagelsessammenligning mellem ANBL0532-patienter randomiseret eller tildelt til at modtage enkelt CEM-transplantation og boost-stråling versus de historiske A3973-patienter, der blev transplanteret og modtog boost-stråling.
Op til 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Varighed af større end eller lig med Grad 3 Neutropeni
Tidsramme: Gennem afslutning af en deltagers første cyklus under induktion, inklusive behandlingsforsinkelser, vurderet op til 39 dage
En logistisk regressionsmodel vil blive brugt til at teste evnen af ​​antallet af dage med neutropeni til at forudsige tilstedeværelsen af ​​en polymorfi.
Gennem afslutning af en deltagers første cyklus under induktion, inklusive behandlingsforsinkelser, vurderet op til 39 dage
Varighed af større end eller lig med grad 3 trombocytopeni
Tidsramme: Gennem afslutning af en deltagers første cyklus under induktion, inklusive behandlingsforsinkelser, vurderet op til 46 dage
En logistisk regressionsmodel vil blive brugt til at teste evnen af ​​antallet af dage med trombocytopeni til at forudsige tilstedeværelsen af ​​en polymorfi.
Gennem afslutning af en deltagers første cyklus under induktion, inklusive behandlingsforsinkelser, vurderet op til 46 dage
Andel af patienter med polymorfi
Tidsramme: Gennem afslutning af en deltagers første to cyklusser under induktion, inklusive behandlingsforsinkelser, vurderet op til 69 dage
En chi-kvadrat-test vil blive brugt til at teste, om responsraten efter to cyklusser af induktionsterapi og tilstedeværelsen af ​​en polymorfi er uafhængige i undersøgelsespopulationen.
Gennem afslutning af en deltagers første to cyklusser under induktion, inklusive behandlingsforsinkelser, vurderet op til 69 dage
Kirurgisk respons
Tidsramme: Op til 3 år
Procentdel af patienter, der opnåede en fuldstændig kirurgisk resektion
Op til 3 år
Type af kirurgisk eller stråleterapi komplikation
Tidsramme: Op til 3 år
Procentdelen af ​​patienter, der oplevede kirurgiske eller strålebehandlingskomplikationer, vil blive beregnet. Komplikationerne er: tarmobstruktion, chylous blad, nyreskade/atrofi/tab og diarré.
Op til 3 år
Intraspinal ekstension
Tidsramme: Op til 5 år
Procentdel af patienter med primære tumorer med intraspinal forlængelse.
Op til 5 år
Maksimal serumkoncentration af isotretinoin hos patienter indskrevet på enten A3973, ANBL0032, ANBL0931, ANBL0532 og fremtidige højrisikostudier
Tidsramme: Dag 1 af hvert kursus
Median peak serumkoncentrationsniveau af isotretinoin for patienter indskrevet på ANBL0532
Dag 1 af hvert kursus
Farmakogenetiske varianter hos patienter indskrevet på enten A3973, ANBL0032, ANBL0931, ANBL0532 og fremtidige højrisikostudier
Tidsramme: Ved baseline
For at afgøre, om farmakogenomiske variationer er prædiktive for EFS, vil der blive foretaget en logrank test sammenligning af patienter med kontra uden en given polymorfi. En Fishers eksakte test vil teste for sammenhæng mellem tilstedeværelsen af ​​en polymorfi med forekomsten af ​​systemisk toksicitet (CTC grad 3 eller 4 hud, hypercalcæmi eller hepatisk toksicitet). Disse tests vil blive udført for UGT1A1, UGT2B7, CYP2C8 og CYP3A7 alleler.
Ved baseline
Topotecan systemisk clearance
Tidsramme: Dag 1 af kurser 1-2
Median topotecan systemisk clearance for kursus 1 og 2.
Dag 1 af kurser 1-2
Tilstedeværelse og funktion af T-celler, der er i stand til at genkende neuroblastom
Tidsramme: Op til 6 måneder (behandlingens afslutning)
Op til 6 måneder (behandlingens afslutning)
Optælling af perifere blodklynge af differentiering (CD)3-, CD4- og CD8-celler
Tidsramme: Op til 6 måneder efter afslutning af tildelt myeloablationsbehandling
En beskrivende sammenligning af det gennemsnitlige antal T-celler (CD3, CD4, CD8) mellem behandlingsarme (enkelt- vs. tandem myeloablative regimer) vil blive udført.
Op til 6 måneder efter afslutning af tildelt myeloablationsbehandling
Andel af patienter med neuroblastom påvist i knoglemarv og perifert blod ved hjælp af RT-PCR-teknik
Tidsramme: Baseline
Vil blive beregnet samlet og efter behandlingsarm.
Baseline
EFS Pts ikke-tilfældigt tildelt til enkelt CEM (12-18 mdr., Stg. 4, MYCN Noamplified Tumor/Unfavorable eller Indeterminant Histopathology/Diploid DNA Content & Pts>547 Days, Stg.3, MYCN Noamplified Tumor AND Ufavorable Histopathology) .
Tidsramme: Op til 3 år
Kaplan-Meier kurver for EFS vil blive plottet, og andelen af ​​respondere på induktionsterapi vil blive opstillet i tabelform.
Op til 3 år
OS hos patienter 12-18 måneder, trin 4, MYCN ikke-amplificeret tumor/ugunstig histopatologi/diploid DNA-indhold/indeterminant histologi/ploidy og patienter > 547 dage, trin 3, MYCN ikke-amplificeret tumor OG ugunstig histopatologi/indeterminant
Tidsramme: Op til 3 år
Kaplan-Meier-kurver for OS vil blive plottet, og andelen af ​​respondere på induktionsterapi vil blive opstillet i tabelform.
Op til 3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Oncology Group

Samarbejdspartnere

National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Julie R Park, Children's Oncology Group

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

5. november 2007

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

27. februar 2015

Studieafslutning (FAKTISKE)

31. marts 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. december 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. december 2007

Først opslået (SKØN)

5. december 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

28. april 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. april 2022

Sidst verificeret

1. december 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ANBL0532 (ANDET: CTEP)
  • U10CA180886 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U10CA098543 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • NCI-2009-01065 (REGISTRERING: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • CDR0000576571
  • 08-524
  • COG-ANBL0532

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tilbagevendende neuroblastom

Kliniske forsøg med Laboratoriebiomarkøranalyse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner