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Confronto tra due diverse terapie di mieloablazione nel trattamento di giovani pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali per neuroblastoma ad alto rischio

1 aprile 2022 aggiornato da: Children's Oncology Group

Sperimentazione randomizzata di fase III di terapia di consolidamento mieloablativa singola vs. tandem per il neuroblastoma ad alto rischio

Questo studio randomizzato di fase III mette a confronto due diversi regimi chemioterapici ad alte dosi seguiti da un trapianto di cellule staminali nel trattamento di pazienti più giovani con neuroblastoma ad alto rischio. I farmaci usati nella chemioterapia agiscono in modi diversi per fermare la crescita delle cellule tumorali, uccidendo le cellule o impedendo loro di dividersi. Somministrare la chemioterapia di combinazione prima dell'intervento chirurgico può ridurre le dimensioni del tumore e ridurre la quantità di tessuto normale che deve essere rimosso. Somministrare questi trattamenti prima di un trapianto di cellule staminali del sangue periferico aiuta a uccidere tutte le cellule tumorali presenti nel corpo e contribuisce a creare spazio nel midollo osseo del paziente per la crescita di nuove cellule emopoietiche (cellule staminali). Dopo il trattamento, le cellule staminali vengono raccolte dal sangue del paziente e conservate. Vengono quindi somministrate chemioterapia e radioterapia ad alte dosi per preparare il midollo osseo al trapianto di cellule staminali. Le cellule staminali vengono quindi restituite al paziente per sostituire le cellule emopoietiche che sono state distrutte dall'alta chemioterapia. Non è ancora noto quale regime di chemioterapia ad alte dosi sia più efficace per i pazienti con neuroblastoma ad alto rischio sottoposti a trapianto di cellule staminali del sangue periferico.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI PRIMARI:

I. Migliorare il tasso di sopravvivenza libera da eventi (EFS) a 3 anni dei pazienti con neuroblastoma ad alto rischio attraverso il trattamento con un consolidamento in tandem di tiotepa/ciclofosfamide seguito da carboplatino/etoposide/melfalan (CEM) rispetto al consolidamento con singolo CEM.

II. Per migliorare il tasso di risposta completa di fine induzione e risposta parziale molto buona, rispetto ai controlli storici, mediante l'uso di un regime di induzione contenente topotecan.

III. Migliorare il tasso di controllo locale a 3 anni, rispetto ai controlli storici, aumentando la dose locale di radiazioni al tumore primario residuo per i pazienti con meno di una resezione totale grossolana.

OBIETTIVI SECONDARI:

I. Valutare la relazione farmacogenetica degli enzimi metabolizzanti la ciclofosfamide (genotipi CYP2B6, CYP2C9 e GSTA1) con la tossicità e la risposta a seguito di ciclofosfamide ad alta intensità e chemioterapia di induzione con topotecan.

II. Determinare se la completezza della resezione è predittiva di a) tasso di controllo locale; oppure b) tasso di EFS in pazienti con neuroblastoma ad alto rischio.

III. Descrivere in modo prospettico le complicanze legate agli sforzi di controllo locale (chirurgia e radioterapia) in pazienti con neuroblastoma ad alto rischio.

IV. Descrivere l'esito neurologico dei pazienti con tumori neuroblastomi primari paraspinali.

V. Determinare la variabilità della farmacocinetica dell'acido 13-cis-retinoico e la relazione con i parametri farmacogenomici e determinare se la farmacocinetica e/o le variazioni genetiche correlano con l'EFS o la tossicità sistemica come segue: a) Determinare la variabilità del 13-cis-retinoico -Farmacocinetica acida e relazione con i parametri farmacogenomici. b) Determinare se i livelli farmacocinetici dell'acido 13-cis-retinoico sono predittivi del tasso di EFS o associati a tossicità sistemica in seguito all'acido 13-cis-retinoico. c) Determinare se le variazioni farmacogenomiche sono predittive del tasso di EFS o associate a tossicità sistemica in seguito all'acido 13-cis-retinoico.

VI. Valutare la farmacocinetica totale di topotecan e correlarla con i dati specifici del paziente per l'uso in un'analisi farmacocinetica della popolazione di topotecan in corso.

VII. Valutare la presenza e la funzione delle cellule T in grado di riconoscere il neuroblastoma valutando: a) se le cellule T che riconoscono l'antigene del neuroblastoma, survivin, circolano alla diagnosi; b) se queste cellule T possono essere espanse utilizzando cellule autologhe presentanti l'antigene (APC); c) se queste cellule T uccideranno le cellule di neuroblastoma come rilevato nei saggi funzionali; e d) se la presenza e l'attività dell'immunità anti-neuroblastoma sono diminuite dal trapianto di cellule staminali.

VIII. Caratterizzare il recupero del numero di cellule T dopo il consolidamento mieloablativo e il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) e valutare l'impatto del consolidamento mieloablativo in tandem sul recupero delle cellule T.

IX. Caratterizzare il carico residuo minimo di malattia utilizzando la valutazione della reazione a catena della polimerasi inversa della trascrittasi inversa (RT-PCR) di un pannello di trascrizioni specifiche del neuroblastoma nel midollo osseo e nel sangue periferico del paziente dopo chemioterapia di induzione e dopo chemioterapia mieloablativa singola rispetto a tandem e valutare l'impatto sull'EFS.

X. Valutare il tasso di EFS e sopravvivenza globale (OS) per i pazienti di 12-18 mesi con stadio 4, tumore MYCN non amplificato con istopatologia sfavorevole o contenuto di DNA diploide o con istologia o ploidia indeterminate e pazienti di età superiore a 547 giorni con Stadio 3, tumore MYCN non amplificato E istopatologia sfavorevole o istologia indeterminata dopo il trattamento con trapianto mieloablativo singolo.

CONTORNO:

CHEMIOTERAPIA DI INDUZIONE:

CORSI 1 E 2: I pazienti ricevono ciclofosfamide IV per 30 minuti e topotecan cloridrato IV per 30 minuti nei giorni 1-5 e filgrastim (G-CSF) per via sottocutanea (SC) o IV a partire dal giorno 6 e continuando fino al recupero della conta ematica. Il trattamento si ripete ogni 21 giorni per 2 corsi. I pazienti vengono sottoposti a mobilizzazione e prelievo di cellule staminali del sangue periferico (PBSC) dopo il corso 2.

CORSI 3 E 5: I pazienti ricevono cisplatino IV per 1 ora nei giorni 1-4, etoposide IV per 1 ora nei giorni 1-3 e G-CSF SC o IV a partire dal giorno 5 e continuando fino al ripristino della conta ematica. Il trattamento si ripete ogni 21 giorni per 2 corsi. I pazienti vengono sottoposti a resezione chirurgica della malattia dei tessuti molli dopo il corso 5 (o dopo il corso 6 se necessario dal punto di vista medico).

CORSI 4 E 6: I pazienti ricevono ciclofosfamide IV per 6 ore nei giorni 1-2, doxorubicina cloridrato IV per 24 ore nei giorni 1-3, vincristina IV nei giorni 1-3 e G-CSF SC o IV a partire dal giorno 5 e continuando fino al ripristino della conta ematica. Il trattamento si ripete ogni 21 giorni per 2 corsi.

I pazienti vengono quindi stratificati per stadio iniziale della malattia e stato MYCN, caratteristiche biologiche e risposta alla chemioterapia di induzione (risposta completa/risposta parziale molto buona vs risposta parziale vs risposta mista/nessuna risposta). I pazienti sono randomizzati a 1 braccio su 2. Pazienti di età compresa tra 12 e 18 mesi (cioè 365-547 giorni) con stadio IV, tumore MYCN non amplificato con istopatologia sfavorevole o contenuto di DNA diploide o con istologia o ploidia indeterminata E pazienti di età pari a 547 giorni con stadio III, tumore MYCN non amplificato E l'istopatologia sfavorevole o l'istologia indeterminata saranno assegnati in modo non casuale al braccio A. I pazienti iniziano la chemioterapia di consolidamento entro e non oltre 8 settimane dall'inizio del corso di induzione 6.

TERAPIA DI CONSOLIDAMENTO:

ARM A (singolo consolidamento mieloablativo): i pazienti ricevono melfalan IV per 15-30 minuti nei giorni da -7 a -5, etoposide IV per 24 ore e carboplatino IV per 24 ore nei giorni da -7 a -4 e G-CSF SC o EV a partire dal giorno 0 e continuando fino al ripristino della conta ematica. I pazienti vengono sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali del sangue periferico (PBSCT) il giorno 0.

BRACCIO B (consolidamento mieloablativo in tandem): i pazienti ricevono tiotepa EV per 2 ore nei giorni da -7 a -5, ciclofosfamide EV per 1 ora nei giorni da -5 a -2 e G-CSF SC o EV a partire dal giorno 0 e continuando fino a i conteggi del sangue si riprendono. Dopo il recupero clinico dalla terapia mieloablativa iniziale, i pazienti ricevono anche melfalan, etoposide e carboplatino come nel braccio A. I pazienti vengono sottoposti a PBSCT autologo il giorno 0.

RADIOTERAPIA: i pazienti vengono sottoposti a radioterapia a fasci esterni (EBRT) al sito primario della malattia e ai siti avidi di MIBG osservati durante la valutazione pre-trapianto (vale a dire, fine induzione) tra 28 e 42 giorni dopo il trapianto. Radioterapia aggiuntiva viene somministrata al tumore residuo nel sito primario.

TERAPIA DI MANTENIMENTO: I pazienti sono incoraggiati a iscriversi a Children?s Oncology Group (COG)-ANBL0032 a seguito della valutazione della risposta del tumore dopo il completamento della fase di consolidamento e della radioterapia. A partire dal giorno 60, i pazienti post-trapianto ricevono isotretinoina orale due volte al giorno nei giorni 1-14. Il trattamento si ripete ogni 28 giorni fino a 6 mesi in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti vengono periodicamente sottoposti a prelievo di campioni di sangue e tessuti per le successive analisi; correlazione tra il livello di concentrazione sierica di picco e l'esistenza di polimorfismi, sopravvivenza libera da eventi e tassi di tossicità; farmacogenomica per la famiglia uridina difosfato (UDP) glucuronosiltransferasi 1, polipeptide A1 (UGT1A1), alleli UGT2B7, CYP2C8 e CYP3A7; clearance sistemica di topotecan; linfociti T citotossici specifici per la sopravvivenza (CTL) rilevati utilizzando tetrameri peptide/complesso maggiore di istocompatibilità (MHC) in pazienti con antigene leucocitario umano (HLA)-A2+; produzione di interferone (IFN)-gamma in analisi ELISPOT (enzyme-linked immunospot) per APC caricate con acido ribonucleico tumorale (RNA), RNA sopravvissuto o RNA di controllo; risposta della risposta CTL stimolata da APC alle cellule di neuroblastoma; tasso di recupero delle cellule T; e percentuale di pazienti con neuroblastoma rilevati nel midollo osseo e nel sangue periferico mediante RT-PCR e immunoistochimica (IHC).

Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti vengono seguiti periodicamente per 5 anni e poi annualmente per 5 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

665

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women'S Hospital
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Children's Hospital-Brisbane
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4G2
        • Centre Hospitalier Universitaire de Quebec
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Kingston, Ontario, Canada, K7L 2V7
        • Kingston Health Sciences Centre
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Children's Hospital
      • London, Ontario, Canada, N6K 1C2
        • Victoria Hospital
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Nuova Zelanda
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nuova Zelanda, 1145
        • Starship Children's Hospital
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham Cancer Center
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
      • Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36604
        • USA Health Strada Patient Care Center
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • The University of Arizona Medical Center-University Campus
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Stati Uniti, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Madera, California, Stati Uniti, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609-1809
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • UCSF Medical Center-Mount Zion
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • UCSF Medical Center-Parnassus
      • Torrance, California, Stati Uniti, 90502
        • Harbor-University of California at Los Angeles Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030
        • University of Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Stati Uniti, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33901
        • Lee Memorial Health System
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Florida Hospital Orlando
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Nemours Children's Clinic - Orlando
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • UF Cancer Center at Orlando Health
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32504
        • Sacred Heart Hospital
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University Hospital/Winship Cancer Institute
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood, Illinois, Stati Uniti, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Stati Uniti, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University/Melvin and Bren Simon Cancer Center
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Saint Vincent Hospital and Health Care Center
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Stati Uniti, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane University Health Sciences Center
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Stati Uniti, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough, Maine, Stati Uniti, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Floating Hospital For Children at Tufts Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48236
        • Ascension Saint John Hospital
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48824-7016
        • Michigan State University Clinical Center
      • Flint, Michigan, Stati Uniti, 48503
        • Hurley Medical Center
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Spectrum Health at Butterworth Campus
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Kalamazoo, Michigan, Stati Uniti, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Stati Uniti, 49008
        • Kalamazoo Center for Medical Studies
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
        • University of Missouri - Ellis Fischel
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • University Of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89106
        • Nevada Cancer Research Foundation CCOP
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
      • Paterson, New Jersey, Stati Uniti, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
      • Summit, New Jersey, Stati Uniti, 07902
        • Overlook Hospital
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87102
        • University of New Mexico Cancer Center
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical Center
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11201
        • Brooklyn Hospital Center
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stati Uniti, 28801
        • Mission Hospital Inc-Memorial Campus
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stati Uniti, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43614
        • University of Toledo
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • The Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43608
        • Mercy Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
        • Legacy Emanuel Hospital and Health Center
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Stati Uniti, 18017
        • Lehigh Valley Hospital - Muhlenberg
      • Danville, Pennsylvania, Stati Uniti, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • Greenville Cancer Treatment Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Stati Uniti, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi, Texas, Stati Uniti, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Lubbock, Texas, Stati Uniti, 79410
        • Covenant Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia Cancer Center
      • Falls Church, Virginia, Stati Uniti, 22042
        • Inova Fairfax Hospital
      • Portsmouth, Virginia, Stati Uniti, 23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
      • Roanoke, Virginia, Stati Uniti, 24014
        • Carilion Clinic Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Stati Uniti, 25304
        • West Virginia University Charleston Division
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Stati Uniti, 54301
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
      • Marshfield, Wisconsin, Stati Uniti, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Swiss Pediatric Oncology Group - Bern

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 30 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di neuroblastoma o ganglioneuroblastoma mediante esame istologico o come evidenziato dalla presenza di grumi di cellule tumorali nel midollo osseo e di elevati metaboliti delle catecolamine nelle urine che soddisfano uno dei seguenti criteri:

    • I pazienti con neuroblastoma di nuova diagnosi con malattia in stadio 4 dell'International Neuroblastoma Staging System (INSS) sono idonei con quanto segue:

      • Amplificazione MYCN (ovvero aumento di oltre quattro volte dei segnali MYCN rispetto ai segnali di riferimento), indipendentemente dall'età o da caratteristiche biologiche aggiuntive
      • Età > 18 mesi (cioè > 547 giorni) indipendentemente dalle caratteristiche biologiche
      • Età 12-18 mesi (cioè 365-547 giorni) senza nessuna delle seguenti tre caratteristiche biologiche favorevoli (cioè MYCN non amplificato, patologia favorevole e indice dell'acido desossiribonucleico [DNA] > 1)

    • I pazienti con neuroblastoma di nuova diagnosi con stadio INSS 3 sono idonei con quanto segue:

      • Amplificazione MYCN (ovvero aumento di oltre quattro volte dei segnali MYCN rispetto ai segnali di riferimento), indipendentemente dall'età o da caratteristiche biologiche aggiuntive
      • Età > 18 mesi (cioè > 547 giorni) con patologia sfavorevole, indipendentemente dallo stato MYCN
    • Pazienti con INSS stadio 2a o 2b di nuova diagnosi con amplificazione MYCN (ovvero aumento di oltre quattro volte dei segnali MYCN rispetto ai segnali di riferimento), indipendentemente dall'età o da caratteristiche biologiche aggiuntive
    • Pazienti con stadio 4 INSS di nuova diagnosi con amplificazione MYCN (ovvero aumento di oltre quattro volte dei segnali MYCN rispetto ai segnali di riferimento), indipendentemente dalle caratteristiche biologiche aggiuntive

    • Pazienti >= 365 giorni con diagnosi iniziale di INSS stadio 1, 2 o 4S e che sono progrediti allo stadio 4 senza chemioterapia a intervalli

      • Deve essere stato registrato su COG-ANBL00B1

  • Clearance della creatinina o velocità di filtrazione glomerulare del radioisotopo? 70 ml/min OPPURE creatinina sierica in base all'età/sesso come segue:

    • Da 1 mese a < 6 mesi: 0,4 mg/dL
    • Da 6 mesi a < 1 anno: 0,5 mg/dL
    • da 1 a < 2 anni: 0,6 mg/dL
    • da 2 a < 6 anni: 0,8 mg/dL
    • da 6 a < 10 anni: 1 mg/dL
    • da 10 a < 13 anni: 1,2 mg/dL
    • da 10 a < 16 anni: 1,5 mg/dL (maschi), 1,4 mg/dL (femmine)
    • >= 16 anni: 1,7 mg/dL (maschi), 1,4 mg/dL (femmine)
  • Bilirubina totale ? 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) per l'età
  • Aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) < 10 volte ULN per età
  • Non incinta o allattamento
  • Test di gravidanza negativo
  • Frazione di accorciamento >= 27% mediante ecocardiogramma (ECHO) OPPURE frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) >= 50% mediante angiogramma con radionuclide
  • Nessuna controindicazione nota (ad es. dimensioni, peso o condizione fisica) alla raccolta di cellule staminali del sangue periferico
  • Nessuna precedente terapia sistemica ad eccezione di radiazioni di emergenza localizzate in siti di malattia potenzialmente letale o funzionale
  • Non più di un ciclo di chemioterapia per terapia del neuroblastoma a rischio basso o intermedio prima della determinazione dell'amplificazione e dell'istologia di MYCN

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
ACTIVE_COMPARATORE: Braccio di consolidamento A: consolidamento mieloablativo singolo
I pazienti ricevono melfalan EV per 15-30 minuti nei giorni da -7 a -5, etoposide IV per 24 ore e carboplatino EV per 24 ore nei giorni da -7 a -4, e G-CSF SC o EV a partire dal giorno 0 e continuando fino a i conteggi del sangue si riprendono. I pazienti vengono sottoposti a PBSCT autologo il giorno 0.
Altro: Analisi dei biomarcatori di laboratorio
Studi correlati
Droga: Carboplatino
Dato IV
Altri nomi:
  • Blastocarb
  • Carboplat
  • Carboplatino Hexal
  • Carboplatino
  • Carbosina
  • Carbosol
  • Carbotec
  • CBDCA
  • Displata
  • Ercar
  • JM-8
  • Nealorin
  • Novoplatino
  • Paraplatino
  • Paraplatino AQ
  • Platino
  • Ribocarbonio
Droga: Etoposide
Dato IV
Altri nomi:
  • Demetil Epipodofillotossina Etilidina Glucoside
  • EPEG
  • Ultimo
  • Toposar
  • Vepesid
  • PV 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
Altro: Studio farmacologico
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Droga: Cisplatino
Dato IV
Altri nomi:
  • CDDP
  • Cis-diamminedicloridoroplatino
  • Cismaplat
  • Cisplatino
  • Neoplatino
  • Platinolo
  • Abiplatino
  • Blastolem
  • Briplatino
  • Cis-diammina-dicloroplatino
  • Cis-diamminodicloro Platino (II)
  • Cis-diamminedicloroplatino
  • Cis-dicloroammina Platino (II)
  • Diammina dicloruro di cis-platino
  • Cis-platino
  • Cis-platino II
  • Diammina dicloruro di cis-platino II
  • Cisplatile
  • Citoplatino
  • Citosina
  • DDP
  • Lederplatino
  • Metaplatino
  • Cloruro di Peyrone
  • Sale di Peyrone
  • Placis
  • Plastistil
  • Platamina
  • Platiblastina
  • Platiblastin-S
  • Platinex
  • Platinol-AQ
  • Platinol-AQ VHA Plus
  • Platinoxan
  • Platino
  • Diamminodicloruro di platino
  • Platirano
  • Platistin
  • Platosina
Droga: Ciclofosfamide
Dato IV
Altri nomi:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-ciclofosfamide
  • 2H-1,3,2-ossazafosforina, 2-[bis(2-cloroetil)ammino]tetraidro-, 2-ossido, monoidrato
  • Carloxan
  • Ciclofosfamidica
  • Ciclofosfamide
  • Ciclossale
  • Clafen
  • Clafene
  • CP monoidrato
  • Cella CYCLO
  • Cicloblastina
  • Ciclofosfame
  • Ciclofosfamide monoidrato
  • Ciclofosfamidum
  • Ciclofosfano
  • Ciclofosfanum
  • Ciclostina
  • Citofosfano
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxale
  • Ledossina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamide
  • WR-138719
Droga: Doxorubicina cloridrato
Dato IV
Altri nomi:
  • Adriamicina
  • 5,12-naftacenedione, 10-[(3-ammino-2,3,6-trideossi-alfa-L-lisso-esopiranosil)ossi]-7,8, 9,10-tetraidro-6,8,11-triidrossi -8-(idrossiacetil)-1-metossi-, cloridrato, (8S-cis)- (9CI)
  • ADM
  • Adriacin
  • Adriamicina cloridrato
  • Adriamicina PFS
  • Adriamicina RDF
  • ADRIAMICINA, CLORIDRATO
  • Adriblastina
  • Adrimedac
  • Cloridrato di Doxorrubicina
  • DOX
  • DOXO-CELL
  • Doxolem
  • Doxorubicina.HCl
  • Doxorubina
  • Farmiblastina
  • FI 106
  • FI-106
  • idrossidaunorubicina
  • Rubex
Radiazione: Radioterapia a fasci esterni
Sottoponiti a EBRT
Altri nomi:
  • EBRT
  • Radioterapia definitiva
  • Radioterapia a fasci esterni
  • Trave esterna RT
  • radiazione esterna
  • Radioterapia esterna
  • radiazione a fascio esterno
Droga: Topotecan cloridrato
Dato IV
Altri nomi:
  • Hycamtin
  • Icamptamina
  • SKF S-104864-A
  • Topotecan HCl
  • topotecan cloridrato (orale)
Droga: Melfalan
Dato IV
Altri nomi:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • Mostarda di azoto di alanina
  • Senape L-fenilalanina
  • Mostarda di fenilalanina L-sarcolisina
  • L-Sarcolisina
  • Melfalano
  • Senape fenilalanina
  • Sarcoclorina
  • Sarkolysin
  • WR-19813
  • L-sarcolisina
  • Mostarda di fenilalanina azotata
Biologico: Filgrastim
Dato IV o SC
Altri nomi:
  • G-CSF
  • r-metHuG-CSF
  • Neupogen
  • Fattore stimolante le colonie di granulociti umani metionilici ricombinanti
  • rG-CSF
  • Tevagrastim
  • FILGRASTIM, TITOLARE NON SPECIFICATO
Droga: Vincristina solfato liposoma
Dato IV
Altri nomi:
  • Marqibo
Droga: Isotretinoina
Dato oralmente
Altri nomi:
  • Amnistia
  • Cistano
  • Claravis
  • Sotret
  • Acido retinoico 13-cis
  • 13-cis-retinoato
  • Acido 13-cis-retinoico
  • Acido 13-cis-vitamina A
  • 13-CR
  • Accurato
  • Accutan
  • Acido cis-retinoico
  • Isotretinoina
  • Isotrex
  • Isotrexina
  • Neovitamina A
  • Neovitamina A Acido
  • Oratano
  • Acido retinoico-13-cis
  • Ro 4-3780
  • Ro-4-3780
  • Roaccutan
  • Roaccutano
  • Roacutan
Procedura: Trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche
Sottoporsi a trapianto autologo di cellule staminali del sangue periferico
Altri nomi:
  • Trapianto autologo di cellule emopoietiche
  • trapianto autologo di cellule staminali
Procedura: Trapianto di cellule staminali del sangue periferico
Sottoporsi a trapianto autologo di cellule staminali del sangue periferico
Altri nomi:
  • Trapianto di PBPC
  • Trapianto di cellule progenitrici del sangue periferico
  • Supporto di cellule staminali periferiche
  • Trapianto di cellule staminali periferiche
  • PBSCT
SPERIMENTALE: Braccio di consolidamento B: consolidamento mieloablativo in tandem
I pazienti ricevono tiotepa EV per 2 ore nei giorni da -7 a -5, ciclofosfamide EV per 1 ora nei giorni da -5 a -2 e G-CSF SC o EV a partire dal giorno 0 e continuando fino al ripristino della conta ematica. Dopo il recupero clinico dalla terapia mieloablativa iniziale, i pazienti ricevono anche melfalan, etoposide e carboplatino come nel braccio A. I pazienti vengono sottoposti a PBSCT autologo il giorno 0.
Altro: Analisi dei biomarcatori di laboratorio
Studi correlati
Droga: Carboplatino
Dato IV
Altri nomi:
  • Blastocarb
  • Carboplat
  • Carboplatino Hexal
  • Carboplatino
  • Carbosina
  • Carbosol
  • Carbotec
  • CBDCA
  • Displata
  • Ercar
  • JM-8
  • Nealorin
  • Novoplatino
  • Paraplatino
  • Paraplatino AQ
  • Platino
  • Ribocarbonio
Droga: Etoposide
Dato IV
Altri nomi:
  • Demetil Epipodofillotossina Etilidina Glucoside
  • EPEG
  • Ultimo
  • Toposar
  • Vepesid
  • PV 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
Altro: Studio farmacologico
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Droga: Cisplatino
Dato IV
Altri nomi:
  • CDDP
  • Cis-diamminedicloridoroplatino
  • Cismaplat
  • Cisplatino
  • Neoplatino
  • Platinolo
  • Abiplatino
  • Blastolem
  • Briplatino
  • Cis-diammina-dicloroplatino
  • Cis-diamminodicloro Platino (II)
  • Cis-diamminedicloroplatino
  • Cis-dicloroammina Platino (II)
  • Diammina dicloruro di cis-platino
  • Cis-platino
  • Cis-platino II
  • Diammina dicloruro di cis-platino II
  • Cisplatile
  • Citoplatino
  • Citosina
  • DDP
  • Lederplatino
  • Metaplatino
  • Cloruro di Peyrone
  • Sale di Peyrone
  • Placis
  • Plastistil
  • Platamina
  • Platiblastina
  • Platiblastin-S
  • Platinex
  • Platinol-AQ
  • Platinol-AQ VHA Plus
  • Platinoxan
  • Platino
  • Diamminodicloruro di platino
  • Platirano
  • Platistin
  • Platosina
Droga: Ciclofosfamide
Dato IV
Altri nomi:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-ciclofosfamide
  • 2H-1,3,2-ossazafosforina, 2-[bis(2-cloroetil)ammino]tetraidro-, 2-ossido, monoidrato
  • Carloxan
  • Ciclofosfamidica
  • Ciclofosfamide
  • Ciclossale
  • Clafen
  • Clafene
  • CP monoidrato
  • Cella CYCLO
  • Cicloblastina
  • Ciclofosfame
  • Ciclofosfamide monoidrato
  • Ciclofosfamidum
  • Ciclofosfano
  • Ciclofosfanum
  • Ciclostina
  • Citofosfano
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxale
  • Ledossina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamide
  • WR-138719
Droga: Doxorubicina cloridrato
Dato IV
Altri nomi:
  • Adriamicina
  • 5,12-naftacenedione, 10-[(3-ammino-2,3,6-trideossi-alfa-L-lisso-esopiranosil)ossi]-7,8, 9,10-tetraidro-6,8,11-triidrossi -8-(idrossiacetil)-1-metossi-, cloridrato, (8S-cis)- (9CI)
  • ADM
  • Adriacin
  • Adriamicina cloridrato
  • Adriamicina PFS
  • Adriamicina RDF
  • ADRIAMICINA, CLORIDRATO
  • Adriblastina
  • Adrimedac
  • Cloridrato di Doxorrubicina
  • DOX
  • DOXO-CELL
  • Doxolem
  • Doxorubicina.HCl
  • Doxorubina
  • Farmiblastina
  • FI 106
  • FI-106
  • idrossidaunorubicina
  • Rubex
Radiazione: Radioterapia a fasci esterni
Sottoponiti a EBRT
Altri nomi:
  • EBRT
  • Radioterapia definitiva
  • Radioterapia a fasci esterni
  • Trave esterna RT
  • radiazione esterna
  • Radioterapia esterna
  • radiazione a fascio esterno
Droga: Topotecan cloridrato
Dato IV
Altri nomi:
  • Hycamtin
  • Icamptamina
  • SKF S-104864-A
  • Topotecan HCl
  • topotecan cloridrato (orale)
Droga: Melfalan
Dato IV
Altri nomi:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • Mostarda di azoto di alanina
  • Senape L-fenilalanina
  • Mostarda di fenilalanina L-sarcolisina
  • L-Sarcolisina
  • Melfalano
  • Senape fenilalanina
  • Sarcoclorina
  • Sarkolysin
  • WR-19813
  • L-sarcolisina
  • Mostarda di fenilalanina azotata
Biologico: Filgrastim
Dato IV o SC
Altri nomi:
  • G-CSF
  • r-metHuG-CSF
  • Neupogen
  • Fattore stimolante le colonie di granulociti umani metionilici ricombinanti
  • rG-CSF
  • Tevagrastim
  • FILGRASTIM, TITOLARE NON SPECIFICATO
Droga: Thiotepa
Dato IV
Altri nomi:
  • Tepadina
  • Oncoziotepa
  • STEPA
  • TESPA
  • Tespamin
  • TSPA
  • 1,1',1''-Fosfinotioilidinetrisaziridina
  • Girostan
  • N,N',N''-Trietilentiofosforammide
  • Tespamina
  • Tio-Tepa
  • Tiofosfamide
  • Tiofozil
  • Tiofosforammide
  • Thiotef
  • Tifosil
  • TIO TEF
  • Tio-tef
  • Trietilentiofosforammide
  • Solfuro di tris(1-aziridinil)fosfina
  • WR 45312
  • Trietilene tiofosforammide
Droga: Vincristina solfato liposoma
Dato IV
Altri nomi:
  • Marqibo
Droga: Isotretinoina
Dato oralmente
Altri nomi:
  • Amnistia
  • Cistano
  • Claravis
  • Sotret
  • Acido retinoico 13-cis
  • 13-cis-retinoato
  • Acido 13-cis-retinoico
  • Acido 13-cis-vitamina A
  • 13-CR
  • Accurato
  • Accutan
  • Acido cis-retinoico
  • Isotretinoina
  • Isotrex
  • Isotrexina
  • Neovitamina A
  • Neovitamina A Acido
  • Oratano
  • Acido retinoico-13-cis
  • Ro 4-3780
  • Ro-4-3780
  • Roaccutan
  • Roaccutano
  • Roacutan
Procedura: Trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche
Sottoporsi a trapianto autologo di cellule staminali del sangue periferico
Altri nomi:
  • Trapianto autologo di cellule emopoietiche
  • trapianto autologo di cellule staminali
Procedura: Trapianto di cellule staminali del sangue periferico
Sottoporsi a trapianto autologo di cellule staminali del sangue periferico
Altri nomi:
  • Trapianto di PBPC
  • Trapianto di cellule progenitrici del sangue periferico
  • Supporto di cellule staminali periferiche
  • Trapianto di cellule staminali periferiche
  • PBSCT

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sopravvivenza senza eventi
Lasso di tempo: Tre anni, dal momento della randomizzazione
Confronto delle curve EFS, a partire dal momento della randomizzazione, per gruppo di trattamento (CEM singolo vs. CEM tandem)
Tre anni, dal momento della randomizzazione
Risposta dopo la terapia di induzione
Lasso di tempo: Iscrizione allo studio al termine della terapia di induzione
Secondo i criteri di risposta internazionali: tumore misurabile definito come prodotto del diametro perpendicolare più lungo x più largo. Elevati livelli di catecolamine, l'invasione delle cellule tumorali del midollo osseo anche considerato tumore misurabile. Risposta completa (CR): nessuna evidenza di tumore primario o metastasi. Risposta parziale molto buona (VGPR) -> riduzione del 90% del tumore primario; nessuna metastasi; nessuna nuova lesione ossea, tutte le lesioni preesistenti sono migliorate. Risposta parziale (PR) -50-90% di riduzione del tumore primario; >50% di riduzione dei siti misurabili delle metastasi; 0-1 campioni di midollo osseo con tumore; il numero di siti ossei positivi è diminuito di >50%. Risposta mista (MR) -> riduzione del 50% di qualsiasi lesione misurabile (primaria o metastasi) con riduzione <50% in altri siti; nessuna nuova lesione; Aumento <25% di qualsiasi lesione esistente. Nessuna risposta (NR): nessuna nuova lesione; Riduzione <50% ma aumento <25% in tutte le legioni esistenti. Malattia progressiva (PD)-qualsiasi lesione misurabile nuova/aumentata di >25%; precedente negativo midollare positivo.
Iscrizione allo studio al termine della terapia di induzione
Tasso di incidenza di recidiva locale
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Tasso di incidenza cumulativo del confronto di recidiva locale tra i pazienti ANBL0532 randomizzati o assegnati a ricevere un singolo trapianto di CEM e radiazioni boost rispetto ai pazienti A3973 storici che sono stati trapiantati e hanno ricevuto radiazioni boost.
Fino a 3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata della neutropenia maggiore o uguale al grado 3
Lasso di tempo: Attraverso il completamento del primo ciclo di un partecipante durante l'induzione, compresi i ritardi del trattamento, valutati fino a 39 giorni
Verrà utilizzato un modello di regressione logistica per testare la capacità del numero di giorni di neutropenia di predire la presenza di un polimorfismo.
Attraverso il completamento del primo ciclo di un partecipante durante l'induzione, compresi i ritardi del trattamento, valutati fino a 39 giorni
Durata della trombocitopenia di grado superiore o uguale a 3
Lasso di tempo: Fino al completamento del primo ciclo di un partecipante durante l'induzione, compresi i ritardi del trattamento, valutati fino a 46 giorni
Verrà utilizzato un modello di regressione logistica per testare la capacità del numero di giorni di trombocitopenia di predire la presenza di un polimorfismo.
Fino al completamento del primo ciclo di un partecipante durante l'induzione, compresi i ritardi del trattamento, valutati fino a 46 giorni
Proporzione di pazienti con un polimorfismo
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dei primi due cicli di un partecipante durante l'induzione, compresi i ritardi di trattamento, valutati fino a 69 giorni
Verrà utilizzato un test chi-quadrato per verificare se il tasso di risposta dopo due cicli di terapia di induzione e la presenza di un polimorfismo sono indipendenti nella popolazione in studio.
Attraverso il completamento dei primi due cicli di un partecipante durante l'induzione, compresi i ritardi di trattamento, valutati fino a 69 giorni
Risposta chirurgica
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Percentuale di pazienti che hanno ottenuto una resezione chirurgica completa
Fino a 3 anni
Tipo di complicanza chirurgica o radioterapica
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Verrà calcolata la percentuale di pazienti che hanno avuto complicanze chirurgiche o radioterapiche. Le complicanze sono: occlusione intestinale, foglia chilosa, danno renale/atrofia/perdita e diarrea.
Fino a 3 anni
Estensione intraspinale
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Percentuale di pazienti con tumori primitivi con estensione intraspinale.
Fino a 5 anni
Concentrazione sierica di picco di isotretinoina nei pazienti arruolati negli studi A3973, ANBL0032, ANBL0931, ANBL0532 e futuri ad alto rischio
Lasso di tempo: Giorno 1 di ogni corso
Livello di concentrazione sierica di picco mediano di isotretinoina per i pazienti arruolati in ANBL0532
Giorno 1 di ogni corso
Varianti farmacogenetiche nei pazienti arruolati negli studi A3973, ANBL0032, ANBL0931, ANBL0532 e futuri ad alto rischio
Lasso di tempo: Alla base
Per determinare se le variazioni farmacogenomiche sono predittive di EFS, verrà effettuato un confronto con test logrank di pazienti con vs senza un dato polimorfismo. Il test esatto di Fisher verificherà l'associazione della presenza di un polimorfismo con l'insorgenza di tossicità sistemica (cute di grado 3 o 4 CTC, ipercalcemia o tossicità epatica). Questi test saranno eseguiti per gli alleli UGT1A1, UGT2B7, CYP2C8 e CYP3A7.
Alla base
Clearance sistemica di Topotecan
Lasso di tempo: Giorno 1 dei corsi 1-2
Clearance sistemica mediana di topotecan per i corsi 1 e 2.
Giorno 1 dei corsi 1-2
Presenza e funzione delle cellule T in grado di riconoscere il neuroblastoma
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi (fine della terapia)
Fino a 6 mesi (fine della terapia)
Enumerazione delle cellule del sangue periferico a grappolo di differenziazione (CD) 3, CD4 e CD8
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo il completamento della terapia di mieloablazione assegnata
Verrà eseguito un confronto descrittivo del numero mediano di cellule T (CD3, CD4, CD8) tra i bracci di trattamento (regimi mieloablativi singoli o tandem).
Fino a 6 mesi dopo il completamento della terapia di mieloablazione assegnata
Proporzione di pazienti con neuroblastoma rilevati nel midollo osseo e nel sangue periferico utilizzando la tecnica RT-PCR
Lasso di tempo: Linea di base
Verrà calcolato complessivamente e per braccio di trattamento.
Linea di base
Pt EFS assegnati in modo non casuale a CEM singolo (12-18 mesi, Stg. 4, Tumore non amplificato MYCN/Istopatologia sfavorevole o indeterminata/Contenuto di DNA diploide e Pt >547 giorni, Stg.3, Tumore non amplificato MYCN E istopatologia sfavorevole o indeterminata) .
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Verranno tracciate le curve di Kaplan-Meier dell'EFS e verrà tabulata la proporzione di responder alla terapia di induzione.
Fino a 3 anni
OS in pazienti 12-18 mesi, stadio 4, tumore non amplificato MYCN/istopatologia sfavorevole/contenuto di DNA diploide/istologia indeterminata/ploidia e pazienti > 547 giorni, stadio 3, tumore non amplificato MYCN E istopatologia sfavorevole/istologia indeterminata
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Verranno tracciate le curve di Kaplan-Meier dell'OS e verrà tabulata la proporzione di responder alla terapia di induzione.
Fino a 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Oncology Group

Collaboratori

National Cancer Institute (NCI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Julie R Park, Children's Oncology Group

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

5 novembre 2007

Completamento primario (EFFETTIVO)

27 febbraio 2015

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

31 marzo 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 dicembre 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 dicembre 2007

Primo Inserito (STIMA)

5 dicembre 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

28 aprile 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 aprile 2022

Ultimo verificato

1 dicembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ANBL0532 (ALTRO: CTEP)
  • U10CA180886 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U10CA098543 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • NCI-2009-01065 (REGISTRO: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • CDR0000576571
  • 08-524
  • COG-ANBL0532

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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