Effekten af ​​Rivaroxaban i seglcellesygdom

Studiet vil bestå af en screeningsfase, to behandlingsfaser, en udvaskningsfase og en opfølgningsfase. Screeningsfasen vil finde sted inden for 28 dage efter randomisering og vil omfatte informeret samtykke, en fysisk undersøgelse og komplet sygehistorie, der omfatter bestemmelse af seglcelle-genotype og nuværende medicin. Kliniske laboratorietests, der skal udføres, omfatter: en komplet blodtælling (CBC) med differential- og retikulocyttal; Protrombintid (PT) / aktiveret partiel tromboplastintid (aPTT); og serumkemi (BUN, kreatinin, total og direkte bilirubin, alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST), alkalisk phosphatase og LDH). Et røntgenbillede af thorax og MR/MRA af hjernen vil også blive udført ved screening for at udelukke underliggende sygdom.

Hvis patienten gennem screeningsprocessen viser sig at være berettiget, begynder 1. behandlingsfase. Baseline sikkerhedsvurderinger og måling af biomarkører er afsluttet, hvorefter forsøgspersonen randomiseres til at modtage rivaroxaban eller placebo. Efter 4 ugers behandling er der en 2-ugers udvaskningsfase. Efter udvaskningsfasen udføres endnu et sæt baseline-undersøgelser, og 2. behandlingsfase begynder. I denne fase af undersøgelsen "krydser" forsøgspersonen for at modtage den behandling - rivaroxaban eller placebo - som de ikke fik i 1. behandlingsfase. Efter at have taget det tildelte studielægemiddel i 4 uger, afsluttes den 2. behandlingsfase. Forsøgspersonen vender tilbage 2 uger efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen til opfølgningsfasen, bestående af et enkelt afslutningsbesøg, hvor sikkerhedsvurderinger gentages.