Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og virkningerne på unormal knogledannelse af REGN2477 hos patienter med fibrodysplasia Ossificans Progressiva (LUMINA-1)

4. november 2022 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

En randomiseret, placebo-kontrolleret undersøgelse til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og virkninger på heterotopisk knogledannelse af REGN2477 hos patienter med fibrodysplasi Ossificans Progressiva

Dette er et tre-perioders studiedesign bestående af en 6-måneders, randomiseret, dobbeltblind placebokontrolleret behandling (periode 1) efterfulgt af en 6-måneders åben-label-behandling (periode 2) og en opfølgende behandlingsperiode ( periode 3).

Det primære sikkerhedsmål for undersøgelsen er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​REGN2477 hos mandlige og kvindelige patienter med fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).

Studiets primære effektivitetsmål er at vurdere effekten af ​​REGN2477 versus placebo på ændringen fra baseline i heterotopisk ossifikation (HO) hos patienter med FOP, som bestemt ved 18-NaF-optagelse i HO-læsioner ved positronemissionstomografi (PET) og i total volumen af ​​HO-læsioner ved computertomografi (CT).

Nøgle sekundære mål er:

  • For at sammenligne effekten af ​​REGN2477 versus placebo på smerter som følge af FOP, målt ved arealet under kurven (AUC) for smerte baseret på daglig smerte numerisk vurderingsskala (NRS) score
  • At vurdere effekten af ​​REGN2477 versus placebo på ændringen fra baseline i HO, som bestemt af antallet af nye HO-læsioner identificeret af 18F-NaF PET eller ved CT
  • At vurdere effekten af ​​REGN2477 versus placebo på ændringen fra baseline i 18F-NaF standardiseret optagelsesværdi maksimum (SUVmax) af individuelle aktive HO-steder af PET
  • At vurdere effekten af ​​REGN2477, mellem uge 28 og uge 56, på antallet, aktiviteten og volumen af ​​HO-læsioner identificeret ved 18F-NaF PET eller ved CT hos patienter, der skifter fra placebo til REGN2477 i uge 28 versus de samme patienter mellem kl. baseline og uge 28
  • At vurdere effekten af ​​REGN2477 versus placebo på ændringen fra baseline i biokemiske markører for knogledannelse
  • At karakterisere koncentrationerne af total activin A ved baseline og over tid efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet
  • At karakterisere koncentration-tidsprofilen (farmakokinetik [PK]) af REGN2477 hos patienter med FOP
  • For at vurdere immunogeniciteten af ​​REGN2477

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

44

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Det Forenede Kongerige
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Det Forenede Kongerige, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill
  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37240
        • Vanderbilt University
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75014
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Frankrig, 751010
        • Hopital Lariboisiere,Hospitalier Universitaire Nord
  • Holland
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holland, 1081 HV
        • VU University Medical Center
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • Giannina Gaslini Institute
  • Polen
      • Rzeszow, Polen, 35-301
        • Szpital Wojewodzki Nr 2
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (VOKSEN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Mænd og kvinder i alderen 18 til 60 år ved screening.
  • Klinisk diagnose af FOP (baseret på fund af medfødt misdannelse af storetæerne, episodisk hævelse af blødt væv og/eller progressiv heterotopisk ossifikation (HO)).
  • Bekræftelse af FOP-diagnose med dokumentation for eventuel ACVR1-mutation.
  • FOP sygdomsaktivitet inden for 1 år efter screeningsbesøg. FOP-sygdomsaktivitet er defineret som smerte, hævelse, stivhed og andre tegn og symptomer forbundet med FOP-opblussen; eller forværring af ledfunktionen, eller radiografisk progression af heterotope ossifikationer (stigning i stedet eller antallet af HO-læsioner) med/uden at være forbundet med opblussende episoder.
  • Villig og i stand til at gennemgå PET og CT billedbehandlingsprocedurer og andre procedurer som defineret i denne undersøgelse.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Betydelig samtidig sygdom eller historie med betydelig sygdom, såsom, men ikke begrænset til, hjerte-, nyre-, reumatologiske, neurologiske, psykiatriske, endokrine, metaboliske eller lymfatiske sygdomme, som efter undersøgelsesforskerens mening kan forvirre undersøgelsens resultater eller udgøre yderligere risiko for patienten ved deres deltagelse i undersøgelsen.
  • Tidligere historie eller diagnose af kræft.
  • Brug af bisfosfonat inden for 1 år efter screening.
  • Samtidig deltagelse i en anden interventionel klinisk undersøgelse eller en ikke-interventionel undersøgelse med radiografiske målinger eller invasive procedurer (f. indsamling af blod- eller vævsprøver). Deltagelse i FOP Connection Registry eller andre undersøgelser, hvor deltagerne udfylder undersøgelsesspørgeskemaer, er tilladt.
  • Behandling med et andet forsøgslægemiddel, denosumab, imatinib eller isotretinoin inden for de sidste 30 dage eller inden for 5 halveringstider af forsøgslægemidlet, alt efter hvad der er længst.
  • Gravide eller ammende kvinder.
  • Mænd og kvinder i fødedygtige potentielle deltagere, som ikke er villige til at anvende højeffektiv prævention.

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Placebo
Medicin: Matchende placebo
Lægemiddelform: Flydende produkt til injektion/infusion; Administrationsvej: Intravenøs (IV); Indgives kun i behandlingsperiode 1.
EKSPERIMENTEL: REGN2477
Medicin: REGN2477
Lægemiddelform: flydende produkt til injektion/infusion; Administrationsvej: Intravenøs (IV); Indgivet i behandlingsperiode 1 og 2.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Periode 1: Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige TEAE'er
Tidsramme: Op til uge 28
Behandlings-emergent adverse events (TEAE'er) er bivirkninger, der ikke er til stede ved baseline eller repræsenterer forværring af en allerede eksisterende tilstand i løbet af behandlingen. En alvorlig TEAE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der resulterede i et af følgende udfald, der ikke var til stede ved baseline eller repræsenterer forværring af en allerede eksisterende tilstand i løbet af behandlingen: død, livstruende, påkrævet initial/langvarig in- deltager indlæggelse, vedvarende/betydelig funktionsnedsættelse/inhabilitet, medfødt anomali/fødselsdefekt/betragtes som medicinsk vigtig begivenhed. Antallet af deltagere med TEAE'er og alvorlige TEAE'er rapporteres.
Op til uge 28
Periode 1: Antal deltagere med TEAE'er efter sværhedsgrad
Tidsramme: Op til uge 28
Sværhedsgraden af ​​TEAE'er blev klassificeret som følger: Mild: Interfererer ikke på en signifikant måde med deltagerens normale funktionsniveau. Det kan være et irritationsmoment. Receptpligtig medicin er normalt ikke nødvendig for at lindre symptomer, men kan gives på grund af deltagernes personlighed. Moderat: Giver en vis funktionsnedsættelse, men er ikke sundhedsfarlig. Det var ubehageligt eller en forlegenhed. Behandling for symptom kan være nødvendig. Alvorlig: Fremkalder væsentlig funktionsnedsættelse eller uarbejdsdygtighed og var en klar fare for deltagerens helbred. Behandling for symptom kan gives og/eller deltagere indlægges på hospitalet. Antallet af deltagere med TEAE'er efter sværhedsgrad er rapporteret.
Op til uge 28
Periode 1: Tidsvægtet gennemsnit (standardiseret areal under kurven [AUC]) af den procentvise ændring fra baseline i total læsionsaktivitet ved fluor-18-mærket natriumfluorid (18^F-NaF) positronemissionstomografi (PET) i ugen 28 (AHO)
Tidsramme: Baseline og uge 28
18^F-NaF PET bruges til at vurdere læsion og sygdomsaktivitet. Tidsvægtet gennemsnit (standardiseret areal under kurven [AUC]) af den procentvise ændring fra baseline i total læsionsaktivitet med 18^F-NaF PET op til uge 28 i AHO-analysesæt er rapporteret.
Baseline og uge 28
Periode 1: Procent ændring fra baseline i det samlede volumen af ​​HO-læsioner vurderet ved computertomografi (CT) i uge 28 (AHO)
Tidsramme: Uge 28
CT er en billeddiagnostisk test, der bruges til at skabe detaljerede billeder af indre organer, knogler, blødt væv og blodkar. CT-scanning erhvervet samtidig med PET-scanningen. Procent ændring fra baseline i det totale volumen af ​​HO-læsioner vurderet ved CT i periode 1 ved uge 28 er rapporteret.
Uge 28
Periode 2: Antal nye HO-læsioner vurderet ved CT i uge 56 i forhold til uge 28-scanning (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uge 28, uge ​​56
CT er en billeddiagnostisk test, der bruges til at skabe detaljerede billeder af indre organer, knogler, blødt væv og blodkar. CT-scanning erhvervet samtidig med PET-scanningen. HO, der kan påvises ved CT, udviklet efter baseline, omtales som "nye HO-læsioner." Antallet af nye HO-læsioner vurderet ved CT i uge 56 i forhold til uge 28 scanning er rapporteret.
Uge 28, uge ​​56
Periode 1: Tidsvægtet gennemsnit (standardiseret AUC) af den procentvise ændring fra baseline i total læsionsaktivitet vurderet af 18^F-NaF PET i uge 28 (AHOC)
Tidsramme: Uge 28
18^F-NaF PET bruges til at vurdere læsion og sygdomsaktivitet. Tidsvægtet gennemsnit (Standardiseret AUC) af den procentvise ændring fra baseline i total læsionsaktivitet vurderet ved 18^F-NaF PET i Active HO Classic ACVR1 Mutation (AHOC)-analyse opsat til uge 28 er rapporteret.
Uge 28
Periode 1: Procent ændring fra baseline i det samlede volumen af ​​HO-læsioner vurderet ved CT i uge 28 (AHOC)
Tidsramme: Uge 28
CT er en billeddiagnostisk test, der bruges til at skabe detaljerede billeder af indre organer, knogler, blødt væv og blodkar. CT-scanning erhvervet samtidig med PET-scanningen. Procentvis ændring fra baseline i det totale volumen af ​​HO-læsioner blev vurderet ved CT ved uge 28 i AHOC-analysesæt er rapporteret.
Uge 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Periode 1: Tidsvægtet gennemsnit (standardiseret AUC) af ændringen fra baseline i daglig smerte på grund af fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) vurderet ved daglig numerisk vurderingsskala (NRS) i uge 28 (AHO)
Tidsramme: Uge 28
Smerten NRS er et patientrapporteret resultat (PRO), der bruges af deltagere til at vurdere deres smerte forbundet med FOP. Deltagerne blev bedt om at vurdere deres smerte på en skala, der spænder fra "0" (ingen smerte) til "10" (værst mulig smerte), hvor den højeste score indikerede det værste resultat. Tidsvægtet gennemsnit (Standardiseret AUC) af ændringen fra baseline i daglig smerte på grund af FOP vurderet af daglig NRS ved uge 28 i AHO-analysesæt er rapporteret.
Uge 28
Periode 1: Tidsvægtet gennemsnit (standardiseret AUC) af ændringen fra baseline i daglig smerte på grund af FOP, vurderet af daglig NRS i uge 28 (AHOC)
Tidsramme: Uge 28
Smerten NRS er en PRO, der bruges af deltagere til at vurdere deres smerte forbundet med FOP. Deltagerne blev bedt om at vurdere deres smerte på en skala, der spænder fra "0" (ingen smerte) til "10" (værst mulig smerte), hvor den højeste score indikerede det værste resultat. Tidsvægtet gennemsnit (standardiseret AUC) af ændringen fra baseline i daglig smerte på grund af FOP vurderet af daglig NRS i uge 28 i AHOC-analysesæt.
Uge 28
Periode 1: Procent ændring fra baseline i 18^F-NaF SUVmax for individuelle aktive HO-steder vurderet af 18^F-NaF PET i uge 8 (AHOC)
Tidsramme: Uge 8
Standardiseret optagelsesværdi max (SUVmax) var et mål for den maksimale radiofarmaceutiske optagelse inden for det relevante volumen. Relativ nøjagtighed af en bestemt radiotracer i et bestemt væv bestemmes ved at udtrykke den absolutte nøjagtighed (opnået i det primære resultatmål) i form af procentforskel mellem SUVmax-værdier opnået fra PET/CT. Procent ændring i 18^F-NaF SUVmax for individuelle aktive HO-steder vurderet ved 18^F-NaF PET i AHOC-analysesæt er rapporteret.
Uge 8
Periode 1: Procent ændring fra baseline i 18^F-NaF SUVmax for individuelle aktive HO-steder som vurderet af 18^F-NaFPET i uge 8 (AHO)
Tidsramme: Uge 8
Procentvis ændring i 18^F-NaF SUVmax for individuelle aktive HO-steder som vurderet ved 18^F-NaF PET i uge 8 i AHO-analysesæt er rapporteret.
Uge 8
Periode 1: Ændring fra baseline i antallet af HO-læsioner som vurderet af 18^F-NaF PET i uge 28 (AHOC)
Tidsramme: Uge 28
Ændring fra baseline i antallet af HO-læsioner blev vurderet ved 18^F-NaF PET i uge 28 i AHOC-analysesæt er rapporteret.
Uge 28
Periode 1: Ændring fra baseline i antal HO-læsioner vurderet af 18^F-NaF PET i uge 28 (AHO)
Tidsramme: Uge 28
Ændring fra baseline i antallet af HO-læsioner blev vurderet ved 18^F-NaF PET i AHO-analysesæt er rapporteret.
Uge 28
Periode 1: Ændring fra baseline i antallet af HO-læsioner, der kan påvises ved CT i uge 28 (AHOC)
Tidsramme: Uge 28
CT er en billeddiagnostisk test, der bruges til at skabe detaljerede billeder af indre organer, knogler, blødt væv og blodkar. CT-scanning erhvervet samtidig med PET-scanningen. Ændring fra baseline i antallet af HO-læsioner kunne påvises ved CT ved hjælp af AHOC-analysesæt er rapporteret.
Uge 28
Periode 1: Ændring fra baseline i antallet af HO-læsioner, der kan påvises ved CT i uge 28 (AHO)
Tidsramme: Uge 28
CT er en billeddiagnostisk test, der bruges til at skabe detaljerede billeder af indre organer, knogler, blødt væv og blodkar. CT-scanning erhvervet samtidig med PET-scanningen. Ændring fra baseline i antallet af HO-læsioner, der kan påvises ved CT i uge 28 i AHO-analysesæt, er rapporteret.
Uge 28
Periode 2: Antal nye HO-læsioner vurderet af 18^F-NaF PET i uge 56 i forhold til uge 28-scanning (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uge 28, uge ​​56
Antal nye HO-læsioner vurderet ved 18^F-NaF PET ved uge 56 i forhold til uge 28 Scan er rapporteret.
Uge 28, uge ​​56
Periode 2: Procentdel af deltagere med nye HO-læsioner vurderet ved CT i uge 56 i forhold til uge 28-scanning (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uge 28, uge ​​56
CT er en billeddiagnostisk test, der bruges til at skabe detaljerede billeder af indre organer, knogler, blødt væv og blodkar. CT-scanning erhvervet samtidig med PET-scanningen. Procentdel af deltagere med nye HO-læsioner vurderet ved CT i uge 56 i forhold til uge 28 scanning er rapporteret.
Uge 28, uge ​​56
Periode 2: Procentdel af deltagere med nye HO-læsioner vurderet af 18^F-NaF PET i uge 56 i forhold til uge 28-scanning (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uge 28, uge ​​56
18^F-NaF PET bruges til at vurdere læsion og sygdomsaktivitet. Procentdel af deltagere med nye HO-læsioner vurderet ved 18^F-NaF PET i uge 56 i forhold til uge 28 scanning er rapporteret.
Uge 28, uge ​​56
Periode 2: Antal nye HO-læsioner vurderet ved CT kun i uge 56 i forhold til uge 28-scanning (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uge 28, uge ​​56
CT er en billeddiagnostisk test, der bruges til at skabe detaljerede billeder af indre organer, knogler, blødt væv og blodkar. Kun CT: Vurdering af computertomografi (CT) uden reference til positron-emissionstomografi (PET). Antallet af nye HO-læsioner vurderet ved CT først i uge 56 i forhold til uge 28 scanning er rapporteret.
Uge 28, uge ​​56
Periode 2: Procentdel af deltagere med nye HO-læsioner vurderet ved CT kun i uge 56 i forhold til uge 28-scanning (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uge 28, uge ​​56
CT er en billeddiagnostisk test, der bruges til at skabe detaljerede billeder af indre organer, knogler, blødt væv og blodkar. Kun CT: Vurdering af computertomografi (CT) uden henvisning til Positron-emissionstomografi (PET). Procentdel af deltagere med nye HO-læsioner vurderet ved CT først i uge 56 i forhold til uge 28 scanning rapporteres.
Uge 28, uge ​​56
Periode 2 vs. periode 1: Ændring fra uge 28 i antallet af aktive HO-læsioner vurderet af 18^F-NaF PET til uge 56 (periode 2) versus de samme deltagere mellem baseline og uge 28 (periode 1) (AHO COVID- 19 mITT)
Tidsramme: Uge 28, uge ​​56
18^F-NaF PET bruges til at vurdere læsion og sygdomsaktivitet. Forskel i ændring fra uge 28 til uge 56 vurderet ved 18^F-NaF PET versus fra baseline til uge 28
Uge 28, uge ​​56
Periode 2 vs. periode 1: Ændring fra uge 28 i antallet af aktive HO-læsioner som vurderet ved CT-scanning i uge 56 (periode 2) versus de samme deltagere mellem baseline og uge 28 (periode 1) (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uge 28, uge ​​56
CT er en billeddiagnostisk test, der bruges til at skabe detaljerede billeder af indre organer, knogler, blødt væv og blodkar. CT-scanning erhvervet samtidig med PET-scanningen. Forskellen mellem ændring fra uge 28 til uge 56 vurderet ved CT-scanning versus fra baseline til uge 28 er rapporteret
Uge 28, uge ​​56
Periode 2: Antal nye HO-læsioner vurderet ved CT i uge 56 i forhold til baseline (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Baseline, uge ​​56
CT er en billeddiagnostisk test, der bruges til at skabe detaljerede billeder af indre organer, knogler, blødt væv og blodkar. CT-scanning erhvervet samtidig med PET-scanningen. Antal nye HO-læsioner vurderet ved CT i uge 56 i forhold til baseline.
Baseline, uge ​​56
Periode 2: Antal nye HO-læsioner vurderet ved CT kun i uge 56 i forhold til baseline (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uge 56
CT er en billeddiagnostisk test, der bruges til at skabe detaljerede billeder af indre organer, knogler, blødt væv og blodkar. Kun CT: vurdering af computertomografi (CT) uden henvisning til positron-emissionstomografi (PET); Antallet af nye HO-læsioner vurderet ved CT først ved uge 56 relativ baseline er rapporteret.
Uge 56
Periode 2: Procentdel af deltagere med nye HO-læsioner vurderet ved CT i uge 56 i forhold til baseline (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uge 56
CT er en billeddiagnostisk test, der bruges til at skabe detaljerede billeder af indre organer, knogler, blødt væv og blodkar. CT-scanning erhvervet samtidig med PET-scanningen. Procentdel af deltagere med nye HO-læsioner vurderet ved CT i uge 56 i forhold til baseline blev rapporteret.
Uge 56
Periode 2: Antal nye HO-læsioner vurderet af 18^F-NAF PET i uge 56 i forhold til baseline (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uge 56
18^F-NaF PET bruges til at vurdere læsion og sygdomsaktivitet. Antallet af nye HO-læsioner vurderet af 18^F-NAF PET i uge 56 i forhold til baseline er rapporteret.
Uge 56
Periode 2: Procentdel af deltagere med nye HO-læsioner vurderet af 18^F-NaF PET i uge 56 i forhold til baseline (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uge 56
18^F-NaF PET bruges til at vurdere læsion og sygdomsaktivitet. Procentdel af deltagere med nye HO-læsioner vurderet ved 18^F-NaF PET i uge 56 i forhold til baseline.
Uge 56
Periode 2: Samlet volumen af ​​nye HO-læsioner vurderet ved CT i uge 56 i forhold til uge 28-scanning (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uge 28, uge ​​56
CT er en billeddiagnostisk test, der bruges til at skabe detaljerede billeder af indre organer, knogler, blødt væv og blodkar. CT-scanning erhvervet samtidig med PET-scanningen. Samlet volumen af ​​nye HO-læsioner vurderet ved CT ved uge 56 i forhold til uge 28 scanning.
Uge 28, uge ​​56
Periode 2: Total læsionsaktivitet (TLA) vurderet af 18^F-NaF PET i nye HO-læsioner i uge 56 i forhold til uge 28-scanning (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uge 28, uge ​​56
TLA er et mål for den kumulative byrde på deltagerniveau af metabolisk aktiv HO. Aktiviteten af ​​individuelle HO-læsioner blev beregnet som produktet af gennemsnitlig standardoptagelsesværdi (SUVmean) og PET-volumenet af den aktive HO-læsion. TLA blev udledt for hver deltager på hvert tidspunkt som summen af ​​HO-læsionsaktivitet af individuelle mål og nye aktive HO-læsioner.
Uge 28, uge ​​56
Periode 2 vs. periode 1: Procentvis ændring fra uge 28 i TLA som vurderet af 18^F-NaF PET til uge 56 (periode 2) versus de samme deltagere mellem baseline og uge 28 (periode 1) (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uge 28, uge ​​56
Forskellen i procentvis ændring fra uge 28 til uge 56 versus fra baseline til uge 28 er rapporteret
Uge 28, uge ​​56
Periode 2 vs. periode 1: Procentvis ændring fra uge 28 i det samlede volumen af ​​HO-læsioner vurderet ved CT til uge 56 (periode 2) versus de samme deltagere mellem baseline og uge 28 (periode 1) (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uge 28, uge ​​56
CT er en billeddiagnostisk test, der bruges til at skabe detaljerede billeder af indre organer, knogler, blødt væv og blodkar. CT-scanning erhvervet samtidig med PET-scanningen. Forskellen i procentvis ændring fra uge 28 til uge 56 versus fra baseline til uge 28 er rapporteret.
Uge 28, uge ​​56
Periode 2: TLA i nye HO-læsioner vurderet af 18^F-NaF PET i uge 56 i forhold til baseline (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uge 56
Total Lesion Activity (TLA) er et mål for den kumulative byrde på deltagerniveau af metabolisk aktiv HO. TLA i nye (i forhold til baseline) læsioner i uge 56 er rapporteret.
Uge 56
Periode 2: Samlet volumen af ​​nye HO-læsioner vurderet ved CT kun i uge 56 i forhold til baseline (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uge 56
CT er en billeddiagnostisk test, der bruges til at skabe detaljerede billeder af indre organer, knogler, blødt væv og blodkar. Kun CT: vurdering af computertomografi (CT) uden henvisning til positron-emissionstomografi (PET); Samlet volumen af ​​nye HO-læsioner vurderet ved CT først i uge 56 i forhold til baseline er rapporteret.
Uge 56
Periode 2: Procentvis ændring fra baseline i TLA som vurderet af 18^F-NaF PET til uge 56 (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uge 56
Procentvis ændring fra baseline i TLA som vurderet ved 18^F-NaF PET til uge 56 blev rapporteret.
Uge 56
Periode 2: Procent ændring fra baseline i det samlede volumen af ​​HO-læsioner vurderet ved CT til uge 56 (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uge 56
CT er en billeddiagnostisk test, der bruges til at skabe detaljerede billeder af indre organer, knogler, blødt væv og blodkar. CT-scanning erhvervet samtidig med PET-scanningen. Procentvis ændring fra baseline i det totale volumen af ​​HO-læsioner vurderet ved CT til uge 56 blev rapporteret.
Uge 56
Periode 2: Procentvis ændring fra uge 28 i SUVmax som vurderet ved 18^F-NaF til uge 56 (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uge 28 til uge 56
Procentvis ændring fra uge 28 til uge 56 rapporteres.
Uge 28 til uge 56
Periode 2: Procentvis ændring fra baseline i 18^F-NaF PET SUVmax til uge 56 (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Baseline, uge ​​56
Procentvis ændring fra baseline i 18^F-NaF PET SUVmax til uge 56
Baseline, uge ​​56
Periode 2: Daglig gennemsnitlig smerte på grund af FOP målt ved hjælp af den daglige NRS
Tidsramme: Uge 28 til uge 56
Smerten NRS er et patientrapporteret resultat, som deltagerne bruger til at vurdere deres smerte forbundet med FOP. Deltagerne blev bedt om at vurdere deres smerte på en skala, der spænder fra "0" (ingen smerte) til "10" (værst mulig smerte), hvor den højeste score indikerede det værste resultat.
Uge 28 til uge 56
Periode 2: Procentdel af deltagere med opblussen vurderet af deltagerens e-dagbog
Tidsramme: Uge 28 til uge 56
Procentdel af deltagere med opblussen, der starter mellem uge 28 og uge 56, vurderet af deltagerens E-dagbog.
Uge 28 til uge 56
Periode 2: Procentdel af deltagere med efterforsker-vurderet opblussen
Tidsramme: Uge 28 til uge 56
Procentdel af deltagere med investigator-vurderet opblussen blev rapporteret.
Uge 28 til uge 56
Periode 1, 2 og 3: Koncentration af totalt aktivin A i serum
Tidsramme: Uge 28, uge ​​56, uge ​​76
Koncentration af totalt aktivin A i serum over tid er rapporteret.
Uge 28, uge ​​56, uge ​​76
Periode 1, 2 og 3: Koncentrationer af funktionel REGN2477 i serum
Tidsramme: Uge 28, uge ​​56, uge ​​76
Koncentrationer af REGN2477, der var i stand til målbinding, blev målt (funktionelt lægemiddel).
Uge 28, uge ​​56, uge ​​76
Periode 1, 2 og 3: Antal deltagere med klinisk effekt af behandlingsfremkaldte anti-lægemiddelantistoffer (ADA) mod REGN2477
Tidsramme: Op til uge 76
Immunogenicitet var karakteriseret ved ADA-responser og titere. Svarkategorier: Negativ - ADA negativ respons på alle tidspunkter, uanset manglende prøver; Præ-eksisterende immunreaktivitet - ADA-positivt respons ved baseline med alle post-første dosis negative resultater eller positivt respons ved baseline med alle post-første dosis ADA-responser < 9 gange over baseline-titerniveauer; Behandlingsboostet respons - positiv respons i analysen efter første dosis, >= 9 gange over baseline titerniveauer, når baseline resultater er positive; Behandlings-emergent respons - ADA-positivt respons i REGN2477 ADA-analysen efter første dosis, når baseline-resultater = negative eller mangler.
Op til uge 76

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

26. februar 2018

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

16. september 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

16. september 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juni 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. juni 2017

Først opslået (FAKTISKE)

15. juni 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

2. december 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. november 2022

Sidst verificeret

1. november 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R2477-FOP-1623
  • 2016-005035-33 (EUDRACT_NUMBER)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Kliniske forsøg med REGN2477

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner