En åben etiket dosis, der finder sikkerhed og effekt hos børn og spædbørn inficeret med skistosomiasis (S.Mansoni)

Inklusionskriterier:

• Mandlige og kvindelige børn i alderen 2 til 6 år (del 1) og 3 til 24 måneder (del 2)
• S. mansoni positiv diagnose defineret som positive ægtal i afføring (større end [>]1 æg/1 lejlighed) i henhold til Verdenssundhedsorganisationens (WHO) klassifikation: let (1-99 æg pr. gram fæces), moderat (100- 399 æg pr. gram fæces) og kraftige (større end eller lig med [>=]400 æg pr. gram fæces) infektioner

• Minimumvægt på 8,0 kg hos 2- til 6-årige børn og på 4,0 kg hos 3- til 24-måneders spædbørn

  • Forældre/juridisk repræsentants evne til at kommunikere godt med efterforskeren, til at forstå protokolkravene og begrænsningerne og villige deres børn til at overholde kravene i hele forsøget, dvs.

• Skal undersøges af en undersøgelseslæge ved screening og 14-21 dage efter behandling
• At give afførings- og urinprøver ved screening, 24 timer og 8 dage efter behandling samt 14-21 dage efter behandling
• At levere fingerprikkeblodprøver til farmakokinetiske (PK) undersøgelser og blodprøver til sikkerhedsvurderinger

Ekskluderingskriterier:

• Behandling i de 4 uger forud for undersøgelsesscreening med Praziquantel (PZQ), andre anti-helmintiske, antimalaria- eller antiretrovirale forbindelser eller enhver anden medicin, der kan påvirke PZQ's PK, såsom visse antiepileptika (f.eks. carbamazepin eller phenytoin), glukokortikosteroider (f.eks. dexamethason), chloroquin, rifampicin eller cimetidin
• For børn, der bliver ammet, behandling af mødrene/våde sygeplejersker med PZQ i de 3 dage før administration af undersøgelseslægemidlet
• Tidligere bivirkninger forbundet med PZQ-behandling
• Markante stigninger i levertransaminaserne (alaninaminotransferase og/eller aspartataminotransferase) over 3x øvre normalgrænse (ULN)
• Anamnese med akut eller svær kronisk sygdom, herunder hepato-milt schistosomiasis
• Feber defineret som temperatur over 38,0 grader celsius
• Invaliderende sygdomme som tuberkulose, fejlernæring osv. samt en sygehistorie med anfald
• Blandede S. haematobium og S. mansoni infektioner
• Fund i den kliniske undersøgelse af schistosom-inficerede børn, der deltager i undersøgelsen, som udført af undersøgelsesklinikeren på behandlingsdagen, som efter investigators opfattelse udgør en risiko eller en kontraindikation for forsøgspersonens deltagelse i undersøgelsen, eller som kan forstyrre undersøgelsens mål, adfærd eller evaluering
• Usandsynligt at overholde protokolkravene, instruktionerne og forsøgsrelaterede restriktioner, f.eks. usamarbejdsvillig holdning, manglende evne til at vende tilbage til opfølgningsbesøg og usandsynligheden for at gennemføre forsøget