Udvidet adgangsprotokol for ATA230 (tredjepartsdonorafledte CMV-CTL'er) til behandling af CMV-viræmi eller sygdom

Inklusionskriterier:

Et forsøgsperson vil blive betragtet som kvalificeret til at deltage i undersøgelsen, hvis følgende inklusionskriterier er opfyldt:

1. Har en klinisk dokumenteret tilstand forbundet med CMV-sygdom (f.eks. interstitiel lungebetændelse, hepatitis, encephalitis, retinitis, colitis) eller mikrobiologiske tegn på CMV-viræmi eller vævsinvasion med CMV-infektion (som bestemt af viral kultur eller niveauer af CMV-DNA i blod eller krop væsker)

2. CMV-sygdommen eller CMV-viræmi er karakteriseret ved mindst én af følgende:

   1. CMV sygdom er vedvarende eller klinisk fremskridt trods ≥ 2 ugers antiviral behandling
   2. CMV-viræmi/-sygdom er vedvarende eller stigende (bestemt ved kvantificering af blod-CMV-DNA) trods ≥ 2 ugers antiviral behandling
   3. En genetisk mutation forbundet med antiviral lægemiddelresistens er til stede
   4. Kan ikke fortsætte med antivirale lægemidler på grund af lægemiddelassocieret toksicitet.
3. Ingen andre sammenlignelige eller tilfredsstillende behandlinger er tilgængelige til behandling af CMV
4. Ikke kvalificeret til andre forsøg, der understøtter udvikling af ATA230
5. For forsøgspersoner, der modtog en alloHCT, er den underliggende sygdom, for hvilken alloHCT blev udført, i morfologisk remission
6. Alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) < 3× den øvre grænse for normal (ULN) og total bilirubin < 2,5×ULN, medmindre det er forårsaget af CMV
7. Tilgængelighed af passende ATA230-cellelot (dvs. HLA delvist matchede og begrænsede CMV-CTL'er)
8. Emnets eller forsøgspersonens repræsentant er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

Et forsøgsperson vil ikke være berettiget til at deltage i undersøgelsen, hvis et af følgende kriterier er opfyldt:

1. Modtagelse af samtidig undersøgelsesterapi (samregistrering i en ikke-interventionsundersøgelse eller en undersøgelse kun til opfølgning eller prøvetagning er tilladt)
2. Behov for antimetabolitmidler (f.eks. methotrexat) eller ekstrakorporal fotoferese
3. Antithymocytglobulin eller lignende anti-T-celle antistofbehandling ≤ 4 uger før den første dosis af ATA230 (på dag 1 af cyklus 1)
4. Behov for vasopressor- eller ventilatorstøtte
5. Graviditet, undtagen når ATA230 er klart nødvendig
6. Kvinde i den fødedygtige alder eller en mand med en kvindelig partner i den fødedygtige alder, der ikke er villig til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode
7. Manglende evne til at overholde undersøgelsesprocedurer