Endotelets rolle i slagtilfælde-lignende episode blandt CDG-patienter (PECDG)
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsen består i at isolere endotelstamceller i perifert blod. Efter blodpunktur isoleres PBMC (perifert blod mononukleær celle) ved Ficoll-gradient og dyrkes derefter i passende medium.
Når celler er sammenflydende, kan efterforskere studere endotelbarrieren ved at bruge permeabilitetsassay og transendotelresistenstest (iCELLigence-teknologi).
Derefter vil protein C-systemet blive undersøgt. Faktisk er EPCR (Endotelprotein C-receptor) og TM (thrombomodulin) de to receptorer, der er ansvarlige for aktiveringen af protein C. Ekspressionen af disse receptorer vil blive vurderet i flowcytometri. Det aktiverede protein C er i stand til at interagere med den tredje receptor PAR1 (proteaseaktiveret receptor 1), som er ansvarlig for de beskyttende virkninger af den på endotelbarrieren. PAR1-ekspressionen vil også blive undersøgt i flowcytometri.
For at måle protein C-systemets kapacitet til at generere aktiveret protein C vil efterforskere analysere en aktiveret protein C-generering på celleoverfladen.
Alle disse assays vil blive realiseret i basal tilstand og under varmestress (42°C) for at efterligne det slagtilfælde-lignende episodemiljø. Faktisk forekommer slagtilfælde-lignende episoder altid under febril sygdom.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Paris
-
Paris, Paris, Frankrig, 75015
- Hôpital Necker Enfants malades
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- patienter med CDG molekylært diagnosticeret
- med slagtilfælde-lignende historie eller ej
Ekskluderingskriterier:
- afvisning af at deltage i forskning
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Grundvidenskab
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Andet: CDG med slagtilfælde-lignende historie
|
Endotheliale progenitorceller vil blive isoleret fra perifert blod ved densitetsgradient og dyrket i 10% FBS EGM2 medium På EPC'erne vil vi studere:
|
|
Andet: CDG uden slagtilfælde-lignende historie
|
Endotheliale progenitorceller vil blive isoleret fra perifert blod ved densitetsgradient og dyrket i 10% FBS EGM2 medium På EPC'erne vil vi studere:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endotelpermeabilitetsassay i basal tilstand
Tidsramme: ved inklusion
|
ved inklusion
|
|
Endotelpermeabilitetsanalyse efter et varmechok
Tidsramme: ved inklusion
|
ved inklusion
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Aktiveret protein C-genereringsassay på endotelcelleoverfladen
Tidsramme: ved inklusion
|
ved inklusion
|
|
Kvantificering af endotelreceptorerne (EPCR, TM, PAR1)
Tidsramme: ved inklusion
|
ved inklusion
|
|
Endotelpermeabilitetsassay efter en aktiveret protein C-inkubation
Tidsramme: ved inklusion
|
ved inklusion
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Pascale De Lonlay, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- Studieleder: Delphine Borgel, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- K170703J
- 2017-A02141-52 (Registry Identifier: ANSM-IDRCB)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .