Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De rol van het endotheel in een beroerte-achtige episode bij CDG-patiënten (PECDG)

30 maart 2026 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Het doel van de studie is om de rol van de endotheliale barrière bij het optreden van een beroerte-achtige episode te evalueren. En om het eiwit C-systeem op het oppervlak van het endotheel te bestuderen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie bestaat uit het isoleren van endotheliale voorlopercellen in perifeer bloed. Na bloedpunctie worden PBMC's (perifere mononucleaire bloedcellen) geïsoleerd door Ficoll-gradiënt en vervolgens gekweekt in geschikt medium.

Wanneer cellen confluent zijn, kunnen onderzoekers de endotheliale barrière bestuderen met behulp van een permeabiliteitstest en een transendotheliale weerstandstest (iCELLigence-technologie).

Vervolgens wordt het eiwit C-systeem bestudeerd. EPCR (endotheliale proteïne C-receptor) en TM (trombomoduline) zijn inderdaad de twee receptoren die verantwoordelijk zijn voor de activatie van proteïne C. De expressie van deze receptoren zal worden beoordeeld in flowcytometrie. Het geactiveerde proteïne C kan interageren met de derde receptor PAR1 (Protease geactiveerde receptor 1) die verantwoordelijk is voor de beschermende effecten van de op de endotheliale barrière. De PAR1-expressie zal ook in flowcytometrie bestudeerd worden.

Om het vermogen van het proteïne C-systeem om geactiveerd proteïne C te genereren te meten, zullen onderzoekers een geactiveerde proteïne C-generatie op het celoppervlak testen.

Al deze assays zullen worden uitgevoerd in basale toestand en bij hittestress (42°C), om de omgeving van een beroerte-achtige episode na te bootsen. Inderdaad, beroerte-achtige episodes komen altijd voor tijdens een ziekte met koorts.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
    • Paris
      • Paris, Paris, Frankrijk, 75015
        • Hôpital Necker Enfants Malades

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • patiënten met CDG moleculair gediagnosticeerd
  • met een beroerte-achtige geschiedenis of niet

Uitsluitingscriteria:

  • afwijzing voor deelname aan onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Fundamentele wetenschap
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: CDG met beroerte-achtige geschiedenis
Biologisch: Perifere bloedpunctie

Endotheliale voorlopercellen zullen worden geïsoleerd uit perifeer bloed door dichtheidsgradiënt en gekweekt in 10% FBS EGM2-medium

Op de EPC's bestuderen we:

  • de endotheliale permeabiliteit
  • het eiwit C-systeem
Ander: CDG zonder beroerte-achtige geschiedenis
Biologisch: Perifere bloedpunctie

Endotheliale voorlopercellen zullen worden geïsoleerd uit perifeer bloed door dichtheidsgradiënt en gekweekt in 10% FBS EGM2-medium

Op de EPC's bestuderen we:

  • de endotheliale permeabiliteit
  • het eiwit C-systeem

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Endotheliale permeabiliteitstest in basale toestand
Tijdsspanne: bij opname
bij opname
Endotheliale permeabiliteitstest na een hitteschok
Tijdsspanne: bij opname
bij opname

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Geactiveerde proteïne C-generatietest op het endotheelceloppervlak
Tijdsspanne: bij opname
bij opname
Kwantificering van de endotheliale receptoren (EPCR, TM, PAR1)
Tijdsspanne: bij opname
bij opname
Endotheliale permeabiliteitstest na een geactiveerde proteïne C-incubatie
Tijdsspanne: bij opname
bij opname

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Medewerkers

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Pascale De Lonlay, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Studie directeur: Delphine Borgel, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 november 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 april 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

26 april 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 augustus 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 augustus 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 augustus 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • K170703J
  • 2017-A02141-52 (Register-ID: ANSM-IDRCB)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Aangeboren aandoeningen van glycosylering

Klinische onderzoeken op Perifere bloedpunctie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in South Korea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren