Methylprednisolon pulsterapi til koronararteriedilatation eller aneurismedannelse ved Kawasakis sygdom

Kawasakis sygdom er den mest almindelige systemiske vaskulitis hos børn. Koronararterieaneurismer kan udvikles hos 20-25 % af ubehandlede patienter. Intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) kan reducere koronar-arterie-aneurismer til 3-5%. Talrige undersøgelser og kliniske forsøg havde påpeget, at kortikosteroidbehandling (pulsbehandling eller ej) kunne sænke forekomsten af ​​koronararterieabnormitet hos højrisiko-KD-patienter. Imidlertid blev den terapeutiske effekt af kortikosteroid hos KD-patienter med aneurismedannelse efter akut stadium aldrig nævnt. Der er ingen effektiv behandling for aneurismedannelse tilgængelig ved KD efter akut stadium. Methylprednisolon-pulsterapi (MP-puls) er blevet brugt til behandling af KD i akutte stadier siden mere end 20 år siden. MP puls plus IVIG synes ikke at være gavnlig for KD-patienter, men gavn for IVIG-resistente KD-patienter eller for højrisikogruppen med CAL-dannelse/IVIG-resistensgruppe. MP pulsterapi er veldokumenteret brugt ved autoimmun sygdom vaskulitis såsom SLE, reumatoid arthritis, dermatomyosis...osv. Tilsammen er MP-puls effektiv og sikker for KD-patienter i akutte stadier. I denne undersøgelse planlægger efterforskerne at bruge MP-puls hos KD-patienter med CAL eller aneurismedannelse ud over det akutte stadie for at undersøge rollen af ​​vaskulitis af KD eller regression af dilatation.

Metoder: Forskerne gennemførte en prospektiv undersøgelse af methylprednisolon pulsterapi (MP-puls) til KD-patienter med koronar aneurisme eller dilatationsdannelse. Efterforskerne vil indskrive disse patienter til at modtage methylprednisolon-puls (MP-puls, 30 mg/kg, Max: 1g/dag i fortsat 3 dage) til behandling. Sammen med anden antiinflammatorisk oral medicin, herunder monteleukast, Dextromethorphan(DXM), prednisolon og ketotifen som supplerende behandling.

Det specifikke formål med denne undersøgelse er regression af koronararterieaneurisme efter MP-pulsterapi.

Under hypotesen og det specifikke mål planlægger efterforskerne at gøre i de følgende 3 år:

1. I løbet af det første år vil efterforskerne tilmelde sig 5-10 tilfælde til sikkerhedsundersøgelser, herunder blodtryksmonitorering, inflammatoriske markører, leverfunktion, nyrefunktion, elektrolyt-ubalance, vækstproblemer som fase I-studie.
2. På 2. og 3. år af denne undersøgelse vil efterforskerne tilmelde sig 20-30 tilfælde til en effektiv undersøgelse som fase II-studie.

Resultater fra denne undersøgelse vil hjælpe klinikere med at behandle aneurismedannelse eller koronararterieudvidelse hos KD-patienter og reducere aktivitetsbegrænsningen hos patienter, reducere den medicinske ressource hos disse patienter. Efterforskerne kan give den første behandling for aneurisme ved KD.