Effekt og sikkerhed af mesenkymale stamcelleklynger hos patienter med kritisk lemmeriskæmi

Dette kliniske forsøg er designet som et fase 1/2a klinisk forsøg rettet mod patienter med kritisk ekstremitetiskæmi. Forsøget består af fase 1 for at vurdere tolerabiliteten og sikkerheden og fase 2a for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​forsøgsproduktet.

Fase 1: Åbent, 3 + 3 design, single-center Denne fase udføres i et 3 + 3 design efter dosisniveau for at evaluere tolerabiliteten af ​​forsøgsproduktet.

Hvis forsøgspersonen frivilligt indvilliger i at underskrive det informerede samtykke skriftligt til at deltage i dette kliniske forsøg, registreres de forsøgspersoner, der har haft nødvendige kontroller og tests og opfylder inklusionskriterierne efter forsøgets overensstemmelsesvurdering. Forsøgspersonerne modtager forsøgsproduktet. én gang og tjekkes for uønskede hændelser gennem dag 1 og udskrives derefter. Sikkerheds- og effektvurderingerne udføres gennem besøg i uge 4, uge ​​12 og uge 24 efter administration.

Forsøgspersoner vurderes for bivirkninger op til uge 4 efter administration af forsøgsproduktet ved at registrere 3 forsøgspersoner hver i doseringsfasen. Denne evaluering udføres i overensstemmelse med antallet af personer, som har udviklet grad 3 eller højere bivirkninger (ADR'er) i henhold til CTCAE Version_5.0, hvor en årsagssammenhæng med forsøgsproduktet ikke kan udelukkes.

Hvis den maksimalt tolererede dosis (MTD) bestemmes med testgruppe 2 (høj dosis) i det kliniske fase 1-forsøg, vil det kliniske fase 2a-studie blive udført med de to grupper, testgruppe 2 og testgruppe 1.

Men hvis der opstår bivirkninger hos 1 ud af 6 forsøgspersoner, vil testgruppe 2 blive besluttet betragtet som den maksimalt tolererede dosis (MTD), eller kun testgruppe 1 vil gå videre til fase 2a.

Hvis uønskede hændelser forekommer hos 2 eller flere forsøgspersoner ud af 6 forsøgspersoner, bestemmes en dosis, der er mindre end testgruppe 1 (lav dosis), som den maksimalt tolererede dosis. Det kliniske fase 2a-studie fortsætter ikke, og det kliniske forsøg afsluttes.

Fase 2a: Åbent, sekventiel tildeling, enkelt-center Hvis tolerabilitet og sikkerhed er sikret 4 uger efter administration af forsøgsproduktet fra fase 1, udføres fase 2a.

Kun de forsøgspersoner, der opfylder de endelige inklusionskriterier, tildeles sekventielt, indlægges ved samme procedure og administreres forsøgsproduktet én gang. Forsøgspersonerne tjekkes for bivirkninger til og med dag 1 og udskrives. Sikkerheds- og effektvurderinger udføres i uge 4, uge ​​12 og uge 24 efter administration. Alle forsøgspersoner testes med det samme skema, undtagen deres doser.

De forsøgspersoner, der er tilmeldt fase 1, analyseres for effekt gennem besøg i uge 12 og uge 24, således at alle forsøgspersoner (fase 1 og fase 2a) vurderes og analyseres for effekt.