Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluer den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Evinacumab hos patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi

4. april 2025 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

En åben-label undersøgelse til evaluering af den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Evinacumab hos patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi

De primære mål med undersøgelsen er:

  • For at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af evinacumab hos patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH)
  • At evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af evinacumab hos unge patienter med HoFH

Undersøgelsens sekundære mål er:

  • At evaluere effekten af ​​evinacumab på lipidparametre hos patienter med HoFH
  • At evaluere effekten af ​​evinacumab på lipidparametre hos unge patienter med HoFH
  • At evaluere den potentielle udvikling af anti-evinacumab-antistoffer

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

116

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Clinical Trial Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Clinical Trial Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33434
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45227
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75226
        • Clinical Trial Site
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Clinical Trial Site
  • Frankrig
    • Cedex
      • Dijon, Cedex, Frankrig, 21079
        • Clinical Trial Site
    • Cedex 13
      • Paris, Cedex 13, Frankrig, 75651
        • Clinical Trial Site
    • Cedex 5
      • Marseille, Cedex 5, Frankrig, 13385
        • Clinical Trial Site
  • Grækenland
      • Ioannina, Grækenland, 45500
        • Clinical Trial Site
    • Athens
      • Kallithea, Athens, Grækenland, 17674
        • Regeneron Study Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Clinical Trial Site
  • Italien
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italien, 80131
        • Clinical Trial Site
    • Rome
      • Roma, Rome, Italien, 161
        • Clinical Trial Site
  • Japan
    • Aichi
      • Obu, Aichi, Japan, 474-8710
        • Clinical Trial Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japan, 830-8522
        • Regeneron Study Site
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Japan, 662-0918
        • Regeneron Study Site
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Japan, 920-8641
        • Regeneron Study Site
    • Osaka
      • Kita-ku, Osaka, Japan, 530-0001
        • Regeneron Study Site
      • Suita, Osaka, Japan, 564-8565
        • Regeneron Study Site
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Regeneron Study Site
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2000
        • Regeneron Study Site
    • Western Cape
      • Cape Town, Western Cape, Sydafrika, 7925
        • Regeneron Study Site
  • Tjekkiet
    • Kateřinská
      • Praha 2, Kateřinská, Tjekkiet, 121 08
        • Regeneron Study Site
  • Ukraine
      • Ivano-Frankivsk, Ukraine, 76075
        • Clinical Trial Site
      • Kharkiv, Ukraine, 61039
        • Clinical Trial Site #1
      • Kharkiv, Ukraine, 61176
        • Clinical Trial Site #2
      • Kyiv, Ukraine, 02660
        • Clinical Trial Site
      • Kyiv, Ukraine, 3680
        • Rgeneron Study Site
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig, 6020
        • Regeneron Study Site
    • Wien
      • Vienna, Wien, Østrig, 1090
        • Regeneron Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Færdiggørelse af forældreundersøgelsen, som de deltog i
  2. Kunne forstå og udfylde undersøgelsesrelaterede spørgeskemaer

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Betydelig protokolafvigelse i forældreundersøgelsen baseret på investigatorens vurdering, såsom manglende overholdelse af patienten
  2. Samtidig medicin, der ikke har været stabil før baseline-besøget
  3. Bivirkning, der fører til permanent afbrydelse af forældreundersøgelsen
  4. Enhver ny tilstand eller forværring af en eksisterende tilstand, som efter investigatorens mening ville gøre patienten uegnet til optagelse, eller kunne forstyrre patientens deltagelse i eller fuldførelse af undersøgelsen
  5. Medlem af det kliniske studieteam og/eller hans/hendes nærmeste familie
  6. Gravide eller ammende kvinder
  7. Kvinder i den fødedygtige alder, som ikke er villige til at anvende højeffektiv prævention før den indledende dosis/start af den første behandling, under undersøgelsen og i mindst 24 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
  8. Mænd, der er seksuelt aktive med kvinder i den fødedygtige alder og er uvillige til at bruge følgende former for medicinsk acceptabel prævention i løbet af studiets behandlingsperiode og i 24 uger efter den sidste injektion af undersøgelseslægemidlet: vasektomi med medicinsk vurdering af kirurgisk succes ELLER konsekvent brug af kondom.

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: evinacumab
Medicin: evinacumab
Intravenøs (IV) administration
Andre navne:
  • REGN1500
  • EVKEEZA®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) op til uge 216
Tidsramme: Op til 216 uger
Sikkerhedsanalysesættet (SAF) inkluderede alle deltagere, der var tilmeldt og modtog mindst 1 dosis eller del af en dosis åben undersøgelsesbehandling.
Op til 216 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) over tid
Tidsramme: Op til 120 uger
Sikkerhedsanalysesættet (SAF) inkluderede alle deltagere, der var tilmeldt og modtog mindst 1 dosis eller del af en dosis åben undersøgelsesbehandling.
Op til 120 uger
Absolut ændring i LDL-C over tid
Tidsramme: Op til 120 uger
Sikkerhedsanalysesættet (SAF) inkluderede alle deltagere, der var tilmeldt og modtog mindst 1 dosis eller del af en dosis åben undersøgelsesbehandling.
Op til 120 uger
Procent ændring i Apolipoprotein B (Apo B) over tid
Tidsramme: Op til 120 uger
Sikkerhedsanalysesættet (SAF) inkluderede alle deltagere, der var tilmeldt og modtog mindst 1 dosis eller del af en dosis åben undersøgelsesbehandling.
Op til 120 uger
Absolut ændring i Apo B over tid
Tidsramme: Op til 120 uger
Sikkerhedsanalysesættet (SAF) inkluderede alle deltagere, der var tilmeldt og modtog mindst 1 dosis eller del af en dosis åben undersøgelsesbehandling.
Op til 120 uger
Procentvis ændring i ikke-højdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C) over tid
Tidsramme: Op til 120 uger
Sikkerhedsanalysesættet (SAF) inkluderede alle deltagere, der var tilmeldt og modtog mindst 1 dosis eller del af en dosis åben undersøgelsesbehandling.
Op til 120 uger
Absolut ændring i ikke-HDL-C over tid
Tidsramme: Op til 120 uger
Sikkerhedsanalysesættet (SAF) inkluderede alle deltagere, der var tilmeldt og modtog mindst 1 dosis eller del af en dosis åben undersøgelsesbehandling.
Op til 120 uger
Procentvis ændring i totalt kolesterol (TC) over tid
Tidsramme: Op til 120 uger
Sikkerhedsanalysesættet (SAF) inkluderede alle deltagere, der var tilmeldt og modtog mindst 1 dosis eller del af en dosis åben undersøgelsesbehandling.
Op til 120 uger
Absolut ændring i TC over tid
Tidsramme: Op til 120 uger
Sikkerhedsanalysesættet (SAF) inkluderede alle deltagere, der var tilmeldt og modtog mindst 1 dosis eller del af en dosis åben undersøgelsesbehandling.
Op til 120 uger
Procent ændring i triglycerider (TG'er) over tid
Tidsramme: Op til 120 uger
Sikkerhedsanalysesættet (SAF) inkluderede alle deltagere, der var tilmeldt og modtog mindst 1 dosis eller del af en dosis åben undersøgelsesbehandling.
Op til 120 uger
Absolut ændring i TG'er over tid
Tidsramme: Op til 120 uger
Sikkerhedsanalysesættet (SAF) inkluderede alle deltagere, der var tilmeldt og modtog mindst 1 dosis eller del af en dosis åben undersøgelsesbehandling.
Op til 120 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. marts 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. april 2023

Studieafslutning (Faktiske)

13. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

24. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. april 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R1500-CL-1719
  • 2017-003170-13 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Homozygot familiær hyperkolesterolæmi

Kliniske forsøg med evinacumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Vietnam

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner