Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og Tålelighed af Hepatocyt-lignende Celleterapi for Leverinsufficiens og Small-for-Size Syndrom

14. april 2026 opdateret af: Zhi-Jun Zhu

En klinisk undersøgelse af sikkerheden og tolerabiliteten af hepatocytlignende celler hos patienter med leverinsufficiens og small-for-size-syndrom

At evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effekt af intramuskulær injektion af hepatocytlignende celler i den rektale skede hos patienter med leverinsufficiens (inklusive akut leverinsufficiens, akut på kronisk leverinsufficiens og kronisk leverinsufficiens) og small-for-size syndrom, med det ultimative mål at forbedre overlevelsesraterne.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Province
      • Beijing, Province, Kina, 100050
        • Beijing Friendship Hospital, Capital Medical University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienterne skal være diagnosticeret med leversvigt eller small-for-size-syndrom baseret på den kliniske præsentation.

（Akut leversvigt (ALF) En akut debut af leversvigt karakteriseret ved hepatisk encefalopati af grad II eller højere inden for 4 uger, hos en patient uden tidligere leverlidelse.

Akut-ved-kronisk leversvigt (ACLF) Et komplekst klinisk syndrom karakteriseret ved akut forværring af leverfunktion, udløst af udløsende hændelser, hos patienter med underliggende kronisk leverlidelse (med eller uden cirrose). Det manifesterer sig som enkelt- eller multippel organinsufficiens og er forbundet med høj korttidsdødelighed (28-dages dødelighed ≥ 15%).

Kronisk leversvigt (CLF) En tilstand af kronisk leversvigt, der opstår progressivt hos patienter med cirrose. Det er primært karakteriseret ved tilbagevendende ascites og/eller hepatisk encefalopati som følge af progressivt faldende leverfunktion.

Small-for-Size-Syndrom (SFSS) Diagnosen fastlægges i henhold til International Liver Transplantation Society (ILTS) 2023-retningslinjer for SFSS.） ① Patienterne skal acceptere at gennemgå intramuskulær injektion af celler i rectus-skeden.

Eksklusionskriterier:

-

Personer, der opfylder et af følgende kriterier, vil blive udelukket fra undersøgelsen:

  1. Tilstedeværelse af alvorlige, livstruende ekstrahepatiske systemiske sygdomme.
  2. Ukontrolleret aktiv infektion eller blødning.
  3. Graviditet eller amning hos kvindelige patienter.
  4. Historie med alvorlige allergiske reaktioner eller kendt overfølsomhed over for CiPS-afledte celleprodukter eller blodprodukter.
  5. Utilstrækkelig mulighed for venepunktur på grund af perifer vaskulær kollaps.
  6. Manglende evne eller uvillighed til at give informeret samtykke eller følge undersøgelsens procedurer.
  7. Uvillighed til at modtage CiPS-baseret terapi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Small-for-Size-syndrom

På baggrund af standard medicinsk terapi vil patienterne modtage en intramuskulær injektion af CiPS-afledte hepatocytceller i rectus-skeden.

Cellemængde: Den forudbestemte terapeutiske dosis er 1,2×10⁸/kg. For at sikre sikkerhed modtager den første patient 50% af denne dosis (0,6×10⁸/kg). Efter sikkerhedsbekræftelse modtager efterfølgende patienter den standarddosis på 1,2×10⁸/kg (justeret baseret på den enkeltes rectus-ske kapacitet, med faktisk dosis registreret).
Medicin: Administration af hepatocytlignende celler via intramuskulær injektion i rectus-skeden

På baggrund af standard medicinsk terapi vil patienterne modtage en intramuskulær injektion af CiPS-afledte hepatocytceller i rectus-skeden.

Cellmængde: Den forudbestemte terapeutiske dosis er 1,2×10⁸/kg. For at sikre sikkerhed modtager den første patient 50% af denne dosis (0,6×10⁸/kg). Efter sikkerhedsbekræftelse modtager efterfølgende patienter den standarddosis på 1,2×10⁸/kg (justeret baseret på den enkeltes rectus-skehdekapacitet, med faktisk dosis registreret).
Eksperimentel: Høj risiko for small-for-size-syndrom

På baggrund af standard medicinsk terapi vil patienterne modtage en intramuskulær injektion af CiPS-afledte hepatocytceller i rectus-skeden.

Cellmængde: Den forudbestemte terapeutiske dosis er 1,2×10⁸/kg. For at sikre sikkerhed modtager den første patient 50% af denne dosis (0,6×10⁸/kg). Efter sikkerhedsbekræftelse modtager efterfølgende patienter den standarddosis på 1,2×10⁸/kg (justeret baseret på individuel rectus-ske kapacitet, med faktisk dosis registreret).
Medicin: Administration af hepatocytlignende celler via intramuskulær injektion i rectus-skeden

På baggrund af standard medicinsk terapi vil patienterne modtage en intramuskulær injektion af CiPS-afledte hepatocytceller i rectus-skeden.

Cellmængde: Den forudbestemte terapeutiske dosis er 1,2×10⁸/kg. For at sikre sikkerhed modtager den første patient 50% af denne dosis (0,6×10⁸/kg). Efter sikkerhedsbekræftelse modtager efterfølgende patienter den standarddosis på 1,2×10⁸/kg (justeret baseret på den enkeltes rectus-skehdekapacitet, med faktisk dosis registreret).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af bivirkninger relateret til hepatocytlignende celleinjektion
Tidsramme: inden for 7 dage efter injektion
Defineret som alle bivirkninger klart forbundet med injektionsproceduren, der forekommer inden for 7 dage efter injektion, herunder hæmatom på stikstedet, sekundær infektion osv. Den estimerede forekomst af injektionsrelaterede bivirkninger er højst 25%.
inden for 7 dage efter injektion
Plasmaammoniak
Tidsramme: Blodprøver vil blive indsamlet før behandling, efter 6 timer, 12 timer, samt på dag 1, 3, 7, 14, samt efter 1, 2 og 3 måneder efter behandling.
Ammoniakniveauer i µmol/L vil blive målt fra blodprøver. Resultatet vil blive rapporteret som ændringen fra baseline i plasma ammoniakniveauer på hvert angivne tidspunkt.
Blodprøver vil blive indsamlet før behandling, efter 6 timer, 12 timer, samt på dag 1, 3, 7, 14, samt efter 1, 2 og 3 måneder efter behandling.
Serum direkte bilirubin
Tidsramme: Blodprøver vil blive indsamlet før behandling, efter 6 timer, 12 timer, samt på dag 1, 3, 7, 14, og efter 1, 2 og 3 måneder efter behandlingen.
Direkte bilirubin-niveauer i mg/dL (eller µmol/L) vil blive målt fra blodprøver. Resultatet vil blive rapporteret som ændringen fra baseline i direkte bilirubin-niveauer ved hvert specificerede tidspunkt.
Blodprøver vil blive indsamlet før behandling, efter 6 timer, 12 timer, samt på dag 1, 3, 7, 14, og efter 1, 2 og 3 måneder efter behandlingen.
Serum Total Bilirubin
Tidsramme: Blodprøver vil blive indsamlet før behandling, efter 6 timer, 12 timer, samt på dag 1, 3, 7, 14, og efter 1, 2 og 3 måneder efter behandlingen.
Totalt bilirubin niveau i mg/dL (eller µmol/L) vil blive målt fra blodprøver. Resultatet vil blive rapporteret som ændringen fra baseline i totale bilirubin niveauer ved hver specificerede tidspunkt.
Blodprøver vil blive indsamlet før behandling, efter 6 timer, 12 timer, samt på dag 1, 3, 7, 14, og efter 1, 2 og 3 måneder efter behandlingen.
Serum Aspartat-Aminotransferase (AST)
Tidsramme: Blodprøver indsamles før behandling, efter 6 timer, 12 timer, samt på dag 1, 3, 7, 14, samt efter 1, 2 og 3 måneder efter behandlingen.
AST-niveauer i U/L vil blive målt ud fra blodprøver. Resultatet vil blive rapporteret som ændringen fra udgangspunktet i AST-niveauer på hver angivne tidspunkt.
Blodprøver indsamles før behandling, efter 6 timer, 12 timer, samt på dag 1, 3, 7, 14, samt efter 1, 2 og 3 måneder efter behandlingen.
Serum Alanin Aminotransferase (ALT)
Tidsramme: Blodprøver vil blive indsamlet før behandling, efter 6 timer, 12 timer, og på dag 1, 3, 7, 14, samt efter 1, 2 og 3 måneder efter behandling.
ALT-niveauer i U/L vil blive målt fra blodprøver. Resultatet vil blive rapporteret som ændringen fra baseline i ALT-niveauer ved hvert specificerede tidspunkt.
Blodprøver vil blive indsamlet før behandling, efter 6 timer, 12 timer, og på dag 1, 3, 7, 14, samt efter 1, 2 og 3 måneder efter behandling.
Forekomst af korttids bivirkninger relateret til hepatocytlignende celleproduktet
Tidsramme: inden for 1 måned efter injektion
Defineret som bivirkninger, der klart er associeret med hepatocytlignende celleproduktet, der opstår inden for 1 måned efter injektion, herunder feber, udslæt, hypotension, allergiske reaktioner osv. Den estimerede forekomst af kortvarige bivirkninger relateret til hepatocytlignende celleproduktet er højst 25%.
inden for 1 måned efter injektion
Forekomst, sværhedsgrad og prognose for small-for-size syndrom
Tidsramme: Inden for 3 måneder efter injektion
Incidensen, alvorlighedsgraden og patientprognosen for small-for-size-syndromet vil blive registreret ved at bruge patienter, der ikke modtog hepatocytlignende celleinjektion i samme periode, som historiske kontroller.
Inden for 3 måneder efter injektion
Koagulationsfunktion
Tidsramme: Blodprøver indsamles før injektion, efter 6 timer, 12 timer, samt på dag 1, 3, 7, 14 og efter 1, 2 og 3 måneder efter injektionen.
(inklusive Prothrombin Tid [PT], Aktiveret Partiel Tromboplastin Tid [APTT], International Normaliseret Ratio [INR] og Prothrombin Tid Aktivitet [PTA]). PT og APTT vil blive målt i sekunder, INR vil blive rapporteret som en ratio, og PTA vil blive målt som en procentdel (%). Resultatet vil blive rapporteret som ændringen fra baseline for hver koagulationsparameter på hvert specificerede tidspunkt.
Blodprøver indsamles før injektion, efter 6 timer, 12 timer, samt på dag 1, 3, 7, 14 og efter 1, 2 og 3 måneder efter injektionen.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fravær af unormal fedtaflejring på T1-vægtet fedtsupprimeret (T1W-FS) MR-scanning
Tidsramme: MRI-undersøgelser vil blive udført ved baseline (efter transplantation), og på dag 28, måned 3, 6 og 12 efter transplantation.
Graftstedet vil blive vurderet med T1W-FS MRI for fraværet af unormal fedtaflejring, en nøgleindikator for teratomedannelse. Resultatet er en binær vurdering (Ja/Nej) af, hvorvidt signalintensiteten i graftregionen er isoton med omgivende normal muskelvæv.
MRI-undersøgelser vil blive udført ved baseline (efter transplantation), og på dag 28, måned 3, 6 og 12 efter transplantation.
Hjertefrekvens
Tidsramme: Målt før behandling, samt 1, 3, 6, 12 timer efter behandling, og på dag 1, 3, 7, 14, samt efter 1, 2 og 3 måneder efter behandling.
Hjertefrekvensen vil blive målt i slag pr. minut (bpm) i liggende eller sidende stilling efter at deltageren har hvilet i mindst 5 minutter. Resultatet vil blive rapporteret som ændringen fra baseline i hjertefrekvensen på hvert specificerede tidspunkt.
Målt før behandling, samt 1, 3, 6, 12 timer efter behandling, og på dag 1, 3, 7, 14, samt efter 1, 2 og 3 måneder efter behandling.
Respirationsfrekvens
Tidsramme: Målt før behandling, samt 1, 3, 6, 12 timer efter behandling, og på dag 1, 3, 7, 14, samt efter 1, 2 og 3 måneder efter behandling.
Respirationsfrekvensen vil blive målt i åndedræt pr. minut (åpm). Resultatet vil blive rapporteret som ændringen fra baseline i respirationsfrekvensen ved hvert angivne tidspunkt.
Målt før behandling, samt 1, 3, 6, 12 timer efter behandling, og på dag 1, 3, 7, 14, samt efter 1, 2 og 3 måneder efter behandling.
Blodtryk
Tidsramme: Målt før behandling og 1, 3, 6, 12 timer efter behandling samt på dag 1, 3, 7, 14 samt efter 1, 2 og 3 måneder efter behandling.
Blodtrykket måles i millimeter kviksølv (mmHg) i liggende eller sidende stilling, efter at deltageren har hvilet i mindst 5 minutter.
Målt før behandling og 1, 3, 6, 12 timer efter behandling samt på dag 1, 3, 7, 14 samt efter 1, 2 og 3 måneder efter behandling.
Graft morfologisk stabilitet på T2-vægtet fedtsupprimeret (T2W-FS) MR-scanning
Tidsramme: MRI-undersøgelser vil blive udført ved baseline (før behandling) og på dag 7, 14, måned 1, 2 og 3 efter behandling.
Transplantationsstedet i den venstre rectus abdominis-muskel vil blive vurderet ved T2W-FS MRI for morfologisk stabilitet. Resultatet er baseret på tilstedeværelsen eller fraværet af signifikante ændringer i placering, form og størrelse sammenlignet med baseline-scanningen (efter transplantation). Fraværet af masseeffekt, forskydning eller deformation af den omkringliggende muskulatur vil blive dokumenteret. Stabilitet i disse parametre over tid vil blive betragtet som et gunstigt resultat, mens signifikant afvigelse vil blive rapporteret som en uønsket begivenhed.
MRI-undersøgelser vil blive udført ved baseline (før behandling) og på dag 7, 14, måned 1, 2 og 3 efter behandling.
Graft Signal Karakteristikker på T2-vægtet Fedtsupprimeret (T2W-FS) MR-scanning
Tidsramme: MRI-undersøgelser vil blive udført ved baseline (før behandling) og på dag 7, 14, måned 1, 2 og 3 efter behandling.
Graftstedet vil blive vurderet ved T2W-FS MRI for signalintensitetskarakteristika.
Resultatet er baseret på signalintensiteten og mønsteret (f.eks. homogent, prikket, nodulært) i forhold til det omgivende normale muskelvæv.
Et stabilt eller aftagende signalmønster uden udvikling af fokal, nodulær eller masse-lignende høj signalintensitet vil blive betragtet som et gunstigt resultat.
Udviklingen af nye eller udviklende højsignalområder, der tyder på unormal vækst, vil blive rapporteret.
MRI-undersøgelser vil blive udført ved baseline (før behandling) og på dag 7, 14, måned 1, 2 og 3 efter behandling.
Ultralydsundersøgelse af Rectus-skeden
Tidsramme: Før injektion, 12 timer efter injektion, dag 3, dag 7, dag 14, samt måned 1, 2 og 3.
Med forsøgspersonen i liggende stilling og maven fuldt ud afdækket, placeres en ultralydssonde langs orienteringen af den lige bugmuskel, og der udføres longitudinale og transversale scanninger. Tykkelsen af bugmusklens bindevævsskede (lodret afstand fra den indre kant af den forreste skede til den forreste kant af den bageste skede) måles. Efter injektion af hepatocyt-lignende celler gentages de samme målinger ved hver opfølgningsundersøgelse. Samtidig lægges der særlig vægt på tilstedeværelsen af eventuelle abnorme ekkoområder inden for bugmusklens bindevævsskede (f.eks. hæmatom, væskeansamling, unormal celleakkumulering eller rumoptagende læsioner), og deres placering, størrelse, kanter og interne ekkokarakteristika registreres. Farvedopplertilstand anvendes til at vurdere, om der er abnorme blodgennemstrømningssignaler i injektionsområdet.
Før injektion, 12 timer efter injektion, dag 3, dag 7, dag 14, samt måned 1, 2 og 3.
Ændring fra baseline i serum-niveauer af tumormarkører målt i ng/mL
Tidsramme: Blodprøver vil blive indsamlet før injektion, samt på dag 14, samt efter 1, 2 og 3 måneder efter injektionen.

Inkluderende Alpha-Fetoprotein (AFP), Carcinoembryonalt Antigen (CEA), Cancer Antigen 125 (CA125), Kulhydrat Antigen 19-9 (CA19-9), Total Prostata-specifikt Antigen (tPSA), Frit Prostata-specifikt Antigen (fPSA), Kompleks Prostata-specifikt Antigen (c-PSA), Kulhydrat Antigen CA242, Kulhydrat Antigen CA724, Kulhydrat Antigen CA50 og Cancer Antigen 15-3 (CA153). For markører specifikke for mænd (tPSA, fPSA, c-PSA) eller kvinder (CA153), vil kun relevante forsøgspersoner blive testet.

Måleenhed: ng/mL
Blodprøver vil blive indsamlet før injektion, samt på dag 14, samt efter 1, 2 og 3 måneder efter injektionen.
Ændring fra baseline i serumkoncentrationer af tumormarkører målt i µg/L
Tidsramme: Blodprøver indsamlet før injektion, samt på dag 14, samt efter 1, 2 og 3 måneder efter injektionen.

Herunder Neuron-Specifikt Enolase (NSE), Cytokeratin 19 Fragment (CYFRA21-1), Squamous Cell Carcinoma Antigen (SCC) og Human Epididymis Protein 4 (HE4). For HE4 (kvindespecifik) vil kun relevante forsøgspersoner blive testet.

Måleenhed: μg/L
Blodprøver indsamlet før injektion, samt på dag 14, samt efter 1, 2 og 3 måneder efter injektionen.
Forekomst af mellem- til langvarige bivirkninger relateret til hepatocytlignende celleproduktet
Tidsramme: 1 til 3 måneder efter injektion
Defineret som bivirkninger, der tydeligt er forbundet med det hepatocyt-lignende celleprodukt, der opstår mellem 1 måned og 3 måneder efter injektion, herunder ikke-målrettet cellemigration, unormal proliferation osv. Den estimerede forekomst af mellem- til langtidsbivirkninger relateret til det hepatocyt-lignende celleprodukt er ikke mere end 15%.
1 til 3 måneder efter injektion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Zhi-Jun Zhu

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. november 2025

Først opslået (Faktiske)

11. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. april 2026

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BFH20251030001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Small-for-size-syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner