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Die KHENERGYC-Studie

8. Januar 2025 aktualisiert von: Khondrion BV

Eine randomisierte placebokontrollierte, doppelblinde Phase-II-Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von Sonlicromanol bei Kindern mit genetisch bestätigter Mitochondrienerkrankung

Dies ist eine randomisierte placebokontrollierte, doppelblinde Phase-II-Studie zur Untersuchung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Wirksamkeit von Sonlicromanol bei Kindern (von der Geburt bis 17 Jahre) mit genetisch bestätigter mitochondrialer Erkrankung, von der bekannt ist, dass der Gendefekt eine oder mehrere oxidative Phosphorylierungen verringert Systemenzyme und die an motorischen Symptomen leiden ("KHENERGYC").

Studienübersicht

Status

Suspendiert

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Mitochondriale Erkrankungen (MD) sind seltene fortschreitende, multisystemische, oft früh einsetzende und tödliche Erkrankungen, die sowohl Kinder als auch Erwachsene betreffen. Trotz Fortschritten im Verständnis von mitochondrialen Erkrankungen sind die Behandlungsmöglichkeiten äußerst begrenzt und bisher weitgehend unterstützend. Daher besteht ein dringender Bedarf an neuartigen Behandlungsmethoden. Sonlicromanol (KH176) ist ein oral bioverfügbares kleines Molekül, das zur Behandlung dieser Erkrankungen entwickelt wird. Die aktuelle Studie wird die Pharmakokinetik, Sicherheit und Wirksamkeit von Sonlicromanol bei Kindern (von der Geburt bis 17 Jahre) mit genetisch bestätigter mitochondrialer Erkrankung untersuchen, von denen bekannt ist, dass der Gendefekt ein oder mehrere Enzyme des oxidativen Phosphorylierungssystems verringert, und die an motorischen Symptomen leiden.

Das primäre Ziel der Studie ist die Bewertung der Wirkung von Sonlicromanol auf die Schwere der motorischen Symptome bei Kindern mit genetisch bestätigter mitochondrialer Erkrankung, die die oxidative Phosphorylierung während eines 6-monatigen Behandlungszeitraums (GMFM) beeinträchtigt.

Die Studie besteht aus 2 Phasen, wobei die Hauptphase eine randomisierte placebokontrollierte, doppelblinde Parallelgruppenstudie der Phase II zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Sonlicromanol bei vierundzwanzig (24) Kindern mit mitochondrialen Erkrankungen und motorischen Symptomen ist.

Die erste Phase ist eine adaptive PharmacoKinetics (PK)-Studie mit 4 Tagen Behandlung (bis zum erwarteten Steady State bei den meisten Probanden) in den folgenden Altersgruppen: Geburt – 1 Jahr, 1–2 Jahre, 2–6 Jahre, 6–12 Jahre , und 12 - 17 Jahre. Eine Altersgruppe sollte mindestens 3 Probanden haben, bevor sie analysiert wird. Die Probanden nehmen 4 Tage Open-Label-Sonlicromanol oral in der erwarteten Erwachsenen-Äquivalentdosis ein. Nach Abschluss der Aufnahme in eine Altersgruppe werden die PK-Daten dieser Altersgruppe analysiert, um die für Erwachsene äquivalente Dosis zu bestätigen, die danach in der zweiten Phase der Studie verwendet wird. Ältere Altersgruppen werden vor jüngeren Altersgruppen untersucht.

In der zweiten Phase werden die Probanden (nach Altersgruppe) über 2 Gruppen randomisiert. Gruppe 1 erhält 26 Wochen lang zweimal täglich oral eine Dosis von Sonlicromanol, die einem Erwachsenen entspricht. Gruppe 2 erhält 26 Wochen lang zweimal täglich ein passendes Placebo. Eine letzte Nachsorgeuntersuchung ist 2 Wochen nach der Einnahme der letzten Dosis des Behandlungszeitraums geplant.

Dauer der Fachteilnahme:

Die Gesamtstudiendauer der Studie für einen geeigneten Probanden wird auf ungefähr 7 Monate geschätzt, bestehend aus bis zu 4 Wochen Screening, 26 Wochen (6 Monate) Behandlung und 2 Wochen Nachbeobachtung nach der Behandlung. Am Ende der Studienbehandlung wird allen Teilnehmern angeboten, die Behandlung mit Sonlicromanol während einer offenen Verlängerungsstudie (OLE) für 12 Monate fortzusetzen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

24

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Niederlande
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Niederlande, 6525 EX
        • Radboud University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter zwischen 0 Monaten und 17 Jahren
  2. Genetisch bestätigte mitochondriale Erkrankung, bei der bekannt ist, dass der Gendefekt ein oder mehrere Enzyme des oxidativen Phosphorylierungssystems verringert, und die unter motorischen Symptomen leiden, basierend auf dem Urteil des Prüfarztes
  3. Abnormale grobmotorische Funktion und/oder Vorhandensein von mindestens einem klinisch signifikanten motorischen Symptom (Hypotonie, verringerte Muskelkraft, Ataxie, Dystonie, Chorea und/oder Spastik) basierend auf der Beurteilung des Prüfarztes
  4. Vor der Aufnahme in die adaptive PK-Phase und vor der Randomisierung in die doppelblinde placebokontrollierte Phase: Grobmotorische Funktionsmessung-88 (GMFM-88) Gesamtpunktzahl ≤96 %
  5. Vor Aufnahme in die adaptive PK-Phase und vor Randomisierung in die doppelblinde placebokontrollierte Phase: International Pediatric Mitochondrial Disease Scale IPMDS Score ≥10
  6. Stabile Krankheitssymptome seit dem vorherigen routinemäßigen Kontrollbesuch (entsprechend einer Bewertung von „stabil“ für das Item „Krankheitsverlauf seit vorherigem IPMDS“ des IPMDS) nach Meinung des Prüfarztes.
  7. Schriftliche Einverständniserklärung (Patient/Eltern/Betreuer), die in der Lage und willens ist, die Studienanforderungen des Studienprotokolls einzuhalten.
  8. Frauen im gebärfähigen Alter müssen bereit sein, während der gesamten Studie hochwirksame Verhütungsmethoden anzuwenden, d. h. kombinierte (östrogen- und gestagenhaltige) orale, intravaginale oder transdermale hormonelle Kontrazeption verbunden mit einer Ovulationshemmung; orale, injizierbare oder implantierbare hormonelle Empfängnisverhütung nur mit Gestagen in Verbindung mit der Ovulationshemmung; Verwendung eines Intrauterinpessars; B. ein intrauterines Hormonfreisetzungssystem, beidseitiger Tubenverschluss und Vasektomie des Partners. Jede hormonelle Verhütungsmethode muss durch eine Barrieremethode (vorzugsweise Kondom für Männer) ergänzt werden. Der vasektomierte Partner gilt als hochwirksame Verhütungsmethode, vorausgesetzt, dass der Partner der einzige Sexualpartner des Subjekts ist und der vasektomierte Partner eine medizinische Beurteilung des Operationserfolgs erhalten hat. Sexuelle Abstinenz gilt nur dann als hochwirksame Methode, wenn sie als Verzicht auf heterosexuellen Geschlechtsverkehr während des gesamten mit den Studienbehandlungen verbundenen Risikozeitraums definiert ist. Die Zuverlässigkeit der sexuellen Abstinenz muss in Bezug auf die Dauer der klinischen Studie und den bevorzugten und üblichen Lebensstil des Probanden bewertet werden. Periodische Abstinenz (z. B. Kalender-, Ovulations-, symptothermale, postovulatorische Methoden) und Entzug sind keine akzeptablen Verhütungsmethoden.

Anmerkung 1: Natürliche Familienplanungsmethoden, Frauenkondom, Portiokappe oder Diaphragma werden im Kontext dieser Studie nicht als adäquate Verhütungsmethoden angesehen.

Hinweis 2: Um als nicht gebärfähig angesehen zu werden, müssen potenzielle weibliche Probanden mindestens 6 Monate vor dem Screening chirurgisch sterilisiert worden sein (bilaterale Tubenligatur, Hysterektomie oder bilaterale Ovarektomie).

Anmerkung 3: KH176 hat sich im Ames-Test, Chromosomenaberrationstest und In-vivo-Mikrokerntest als nicht genotoxisch erwiesen. Darüber hinaus ist eine nennenswerte systemische Exposition durch die Exposition gegenüber (~2,5 ml) Sperma äußerst unwahrscheinlich. Bis reproduktionstoxikologische Studien jedoch bestätigt haben, dass KH176 die normale Fortpflanzung bei erwachsenen Männern und Frauen nicht beeinträchtigt und bei den Nachkommen Entwicklungstoxizität verursacht, müssen die folgenden Verhütungsmaßnahmen eingehalten werden:

  • männliche Probanden mit gebärfähigen Partnerinnen müssen bereit sein, während der gesamten Studie Kondome zu verwenden.
  • weibliche Partner im gebärfähigen Alter männlicher Probanden müssen bereit sein, während der gesamten Studie angemessene Verhütungsmethoden anzuwenden, d. h. eine hormonelle Verhütungsmethode (Pille, Vaginalring, Pflaster, Implantat, injizierbares, hormonvermitteltes Intrauterinpessar) oder ein Intrauterinpessar.

Ausschlusskriterien:

  1. Operation des Magen-Darm-Trakts mit Entfernung von Teilen des Magens, Zwölffingerdarms oder Jejunums, die die Resorption beeinträchtigen könnten. Die Ernährung durch eine Gastrostomiesonde ist jedoch erlaubt.
  2. Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 3 Monaten oder der 5-fachen Halbwertszeit des Prüfpräparats (je nachdem, welcher Wert länger ist) vor der ersten Dosis des Studienmedikaments.

  3. Klinisch relevante kardiovaskuläre Erkrankung oder Risikofaktoren für Arrhythmie:

    1. Abnormales EKG (einschließlich QTcF, das das 95. Perzentil für das alters- und geschlechtsabhängige QTc-Intervall überschreitet (https://www.qtcalculator.org) und/oder anormales strukturelles oder funktionelles 2D-ECHO
    2. Systolischer Blutdruck (SBP) über dem 95. Perzentil für das Geschlecht, die Altersgruppe und das Größenperzentil beim Screening oder Baseline bei Einzelmessung (siehe Anhang 1)
    3. Vorgeschichte von akuter oder chronischer Herzinsuffizienz, (Familien-)Vorgeschichte von ungeklärter Synkope oder angeborenem Long- und Short-QT-Syndrom oder plötzlichem Tod
    4. Hyperkaliämie oder Hypokaliämie; Hypomagnesiämie oder Hypermagnesiämie; Hypokalzämie oder Hyperkalzämie (lokale Labornormalwerte; vom Prüfarzt zu beurteilen)

  4. Klinisch relevante abnormale Laborergebnisse:

    1. Aspartataminotransferase (ASAT) oder Alaninaminotransferase (ALAT) > 3-fache Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder Bilirubin > 3 x ULN. Wenn ein Patient ASAT oder ALAT > 3 x ULN, aber < 3,5 x ULN hat, ist eine Neubewertung nach Ermessen des Prüfarztes zulässig.

    2. Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate unterhalb altersgerechter Grenzen (nach Formel: 40,9* ((1,8 / Cystatin C)0,93):

      < 2 Monate: < 25 ml/min/1,73 m2 2 Monate bis 1 Jahr: < 35 ml/min/1,73 m2 > 1 Jahr: < 60 ml/min/1,73 m2

    3. Alle anderen klinisch relevanten Parameter beim Screening oder Baseline, wie vom Prüfarzt beurteilt
  5. Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder Idiosynkrasie gegenüber einem der Bestandteile des Prüfpräparats.
  6. Krankengeschichte von Drogenmissbrauch (illegale Drogen wie Cannabinoide, Amphetamine, Kokain, Opiate oder problematischer Gebrauch von verschreibungspflichtigen Medikamenten wie Benzodiazepine, Opiate).

  7. Die Verwendung eines der folgenden Medikamente und/oder Nahrungsergänzungsmittel innerhalb von 4 Wochen oder der 5-fachen Halbwertszeit (je nachdem, was länger ist) vor der ersten Dosis des Studienmedikaments:

    1. (Multi-)Vitamine, Co-Enzym Q10, Vitamin E, Riboflavin und antioxidative Nahrungsergänzungsmittel (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Idebenon/EPI-743, MitoQ); es sei denn, es ist mindestens einen Monat vor der ersten Verabreichung stabil und bleibt während der gesamten Studie stabil.

    2. alle Medikamente, die die Funktion der Mitochondrien negativ beeinflussen (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Valproinsäure, Glitazone, Statine, Virostatika, Amiodaron und nichtsteroidale Antirheumatika (NSAIDs)), es sei denn, sie bleiben mindestens einen Monat vor der ersten Einnahme stabil und verbleiben während des gesamten Studiums stabil.

      Hinweis: Daher sind mitoQ und alle Medikamente, die die mitochondriale Funktion negativ beeinflussen, erlaubt, solange die Dosis vor der ersten Verabreichung mindestens einen Monat lang stabil war und während der gesamten Studie stabil bleibt.

    3. alle starken Cytochrom P450 (CYP)3A4-Hemmer (alle „Conazole-Antimykotika“, antivirale HIV-Mittel, Grapefruit).
    4. starke CYP3A4-Induktoren (einschließlich antivirale HIV-Mittel, Carbamazepin, Phenobarbital, Phenytoin, Rifampicin, Johanniskraut, Pioglitazon, Troglitazon).
    5. jedes Medikament, von dem bekannt ist, dass es die kardiale Repolarisation beeinflusst, es sei denn, das QTc-Intervall beim Screening ist während einer stabilen Behandlung über einen Zeitraum von zwei Wochen oder 5 Halbwertszeiten des Medikaments und seines Hauptmetaboliten normal, je nachdem, welcher Zeitraum kürzer ist (alle Anti -Psychotika, verschiedene Antidepressiva: Nor-/Amitriptylin, Fluoxetin, Antiemetika: Domperidon (Motilium®), Granisetron, Ondansetron).
    6. jedes Medikament, das durch CYP3A4 metabolisiert wird, mit einer geringen therapeutischen Breite.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Sonlicromanol
Pädiatrische Äquivalentdosis (bestimmt durch physiologisch basierte Pharmakokinetik (PBPK)-Modellierung und die Ergebnisse der Adaptive-PK-Studie) von Sonlicromanol zweimal täglich als orale Flüssigkeit für 26 Wochen
Arzneimittel: Sonlicromanol
Orale Verabreichung von Sonlicromanol zweimal täglich
Andere Namen:
  • KH176
Placebo-Komparator: Placebo
Passendes Placebo zweimal täglich oral für 26 Wochen
Arzneimittel: Placebo
Orale Verabreichung eines passenden Placebos zweimal täglich

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schweregrad der motorischen Symptome, bewertet mit dem Grobmotorischen Funktionsmaß-88 (GMFM-88)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen von der Grundlinie zu jeder Bewertung des GMFM-88. Der GMFM-88 besteht aus 88 Fragen und bewertet die motorische Funktion in 5 Bereichen (Liegen und Rollen; Sitzen; Krabbeln und Knien; Stehen; Gehen, Laufen und Springen). 4-Punkte-Bewertungssystem für jedes Element, Elementbewertungen reichen von 0-3. Höhere Werte bedeuten eine bessere Leistung. Die skalierte Punktzahl gibt den Prozentsatz der Gesamtpunktzahl an. Gesamtpunktzahl reicht von 0-100 %
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Feinmotorik gemessen mit dem 9 Hole Peg Test (NHPT)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen von der Baseline zu jeder Bewertung des NHPT. Der NHPT untersucht die feinmotorischen Fähigkeiten der Hand, indem er die Bewegungsgeschwindigkeit der Hand bewertet. Die schnellste Zeit von 2 Versuchen wird sowohl für die dominante Hand als auch für die nicht dominante Hand aufgezeichnet. Bei Erreichen der Maximalzeit (50 Sekunden) wird die Anzahl der transportierten Stangen gezählt (Maximum = 18; Minimum = 0). Schnellere Zeiten (in Sekunden) und eine höhere Anzahl von Ruten bedeuten eine bessere Leistung.
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Spastik gemessen mit der modifizierten Tardieu-Skala für Spastik (MTS)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen von der Baseline zu jeder Bewertung des MTS. Das MTS quantifiziert die Spastik, indem es die Reaktion des Muskels auf Dehnung bei drei festgelegten Geschwindigkeiten (so langsam wie möglich; Geschwindigkeit des Fallens der Extremität unter der Schwerkraft; Bewegung so schnell wie möglich) bewertet und die Intensität und Dauer der Muskelreaktion auf Dehnung und das Gelenk bewertet Winkel. Die Qualität der Muskelreaktion (Spastikgrad) wird auf einer 5-stufigen Skala bewertet (Bereich: „kein Widerstand im gesamten Bewegungsablauf“ bis „Gelenk unbeweglich“). Niedrigere Werte bedeuten eine bessere Leistung. Der Spastizitätswinkel X ist die Differenz zwischen den Winkeln des Anhaltens bei langsamer Geschwindigkeit und des Catch-and-Release- oder Klonuswinkels bei schneller Geschwindigkeit; Der Spastizitätsgrad Y ist eine ordinale Variable, die die Intensität (Zunahme) der Muskelreaktion auf schnelle Dehnung bewertet. Der Ergebnisparameter Winkel (in Grad, Bereich: 0-180 Grad) kann erst ab Spastikgrad 2 bestimmt werden.
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Dystonie, bewertet mit Dystonie (Barry-Albright-Dystonie-Skala (BAD)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen von der Baseline zu jeder Bewertung des BAD. Der BAD beurteilt die Dystonie in acht Körperregionen: Augen, Mund, Hals, Rumpf und die vier Extremitäten. Dystonie wird als keine (0), leicht (1), leicht (2), mäßig (3) oder schwer (4) bewertet. Die Einzelpunktzahlen für jede Region werden zu einer Gesamtpunktzahl addiert. Gesamtpunktzahl von 0-32. Eine höhere Punktzahl bedeutet ein schlechteres Ergebnis.
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Ataxie, bewertet mit der Skala zur Beurteilung und Einstufung von Ataxie (SARA)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen von der Baseline zu jeder Bewertung der SARA. Die SARA ist eine halbquantitative Bewertung einer Reihe unterschiedlicher Beeinträchtigungen bei zerebellärer Ataxie. Die Skala ist eine 8-Punkte-basierte Skala, die sich auf Gang, Haltung, Sitzen, Sprechen, Finger-Jagd-Test, Nasen-Finger-Test, schnelle Wechselbewegungen und Fersen-Schienbein-Test bezieht. Die Punktzahl reicht von „keine Ataxie“ (0) bis „stärkste Ataxie“ (40). Eine höhere Punktzahl bedeutet ein schlechteres Ergebnis.
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Behinderung wie mit dem PEDI-CAT (Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI-CAT) bewertet)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen von der Baseline zu jeder Bewertung des PEDI-CAT. Der PEDI-CAT ist ein computeradaptiver Betreuerbericht, der die Fähigkeiten eines Kindes anhand einer minimalen Anzahl der relevantesten Elemente oder einer festgelegten Anzahl von Elementen innerhalb von drei Funktionsbereichen schätzt: Tägliche Aktivitäten, Mobilität, Soziales/Kognitives und Verantwortung.
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Anzeichen und Symptome einer mitochondrialen Erkrankung, bewertet mit der International Pediatric Mitochondrial Disease Scale (IPMDS)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen von der Baseline zu jeder Bewertung des IPMDS. Das IPMDS bewertet alle Aspekte der mitochondrialen Erkrankung, indem drei Bereiche untersucht werden: a) „Beschwerden und Symptome“ (23 Punkte), b) „körperliche Untersuchung“ (21 Punkte) und c) „Funktionstests“ (13 Punkte). Die Bereichs- und Gesamtpunktzahlen werden als Prozentsatz der Aufgaben ausgedrückt, die durchführbar waren (Maximum = 100 %; Minimum = 0 %). Eine höhere Punktzahl bedeutet eine bessere Leistung.
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Belastung der Pflegekräfte gemessen mit der Belastungsskala ZARIT-12 (ZBI-12)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen von der Baseline zu jeder Bewertung des ZBI-12. Der ZBI-12 bewertet die Belastungswahrnehmung von Betreuungspersonen, indem er das Ausmaß der Belastung angibt, die sie bei der Betreuung ihres Kindes erfahren. Die Antworten auf der Skala reichen von „überhaupt nicht“ bis „sehr“. Die Gesamtpunktzahl ergibt sich aus der Summierung der Itempunktzahlen, Maximum = 48; Minimum = 0). höhere Werte bedeuten eine höhere Belastung.
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Lebensqualität gemessen mit dem Neurology Quality of Life Short Form (NeuroQL-SF)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen von der Baseline zu jeder Bewertung des NeuroQL-SF. Die Fatigue Short Form Pediatric Version ist ein 8-Punkte-Score, der die Wahrnehmung von Müdigkeit und ihre Auswirkungen auf Aktivitäten des täglichen Lebens bewertet. Die Punktzahlen für einzelne Elemente reichen von 1-5. Die Gesamtpunktzahl reicht von 5-40. Eine höhere Punktzahl bedeutet ein schlechteres Ergebnis.
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Vom Arzt bewerteter globaler Veränderungseindruck (CGIC)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen von der Baseline zu jeder Bewertung des CGIC. Der CGIC bewertet die Wahrnehmung des Arztes in Bezug auf den Grad, in dem sich die Krankheit/Symptome des Patienten nach dem Eingriff gebessert oder verschlechtert haben, anhand einer 7-Punkte-Likert-Skala. Die Punktzahl reicht von 1-7. Eine höhere Punktzahl bedeutet eine Verschlechterung der Symptome.
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Patient/Betreuer bewertete den globalen Eindruck der Veränderung (PGIC)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen von der Baseline zu jeder Bewertung des PGIC. Der PGIC bewertet die Wahrnehmung des Patienten/Betreuers in Bezug auf das Ausmaß, in dem sich die Krankheit/Symptome des Patienten nach dem Eingriff gebessert oder verschlechtert haben, unter Verwendung einer 7-Punkte-Likert-Skala. Die Punktzahl reicht von 1-7. Eine höhere Punktzahl bedeutet eine Verschlechterung der Symptome.
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Der Patient/die Pflegekraft bewertete den Eindruck der Veränderung bei den 3 am meisten störenden Symptomen (MBSA), die vom Patienten identifiziert wurden und durch eine mitochondriale Erkrankung verursacht wurden
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen von der Baseline zu jeder Bewertung des MBSA. Der MBSA bewertet den Eindruck des Patienten/Betreuers hinsichtlich des Ausmaßes, in dem sich jedes der 3 von Patienten identifizierten, am meisten störenden Symptome, die durch eine mitochondriale Erkrankung verursacht werden, nach dem Eingriff verbessert oder verschlechtert hat. Die Punktzahl reicht von 1-7 für jedes der Symptome. Eine höhere Punktzahl bedeutet eine Verschlechterung der Symptome.
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Wachstum nach Gewicht beurteilt
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen vom Ausgangswert bis zu jeder Gewichtsbestimmung in Kilogramm (kg)
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Wachstum gemessen an der Höhe
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Veränderungen von der Grundlinie zu jeder Beurteilung der Körpergröße in Zentimetern (cm)
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Wachstum gemessen am Kopfumfang
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen des Kopfumfangs in Zentimetern (cm) vom Ausgangswert zu jeder Messung, nur für Kinder unter 3 Jahren.
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Wachstum gemessen anhand des Body Mass Index (BMI)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen von Baseline zu jeder Bewertung von BMI, Gewicht und Größe werden kombiniert, um den BMI in kg/m^2 für Kinder ab 3 Jahren anzugeben
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Temperatur
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen von der Grundlinie zu jeder Bewertung der Temperatur in Grad Celsius
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
10-Meter-Gehtest (10 MWT)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen von der Baseline zu jeder Bewertung des 10MWT. Der 10MGT bewertet die körperliche Geh-/Lauffähigkeit, die Gehgeschwindigkeit und die Ausdauer der Patienten. Der Patient wird angewiesen, 10 Meter zu gehen/laufen, und die Zeit wird gemessen, während der Patient die festgelegte Distanz geht. Schnellere Zeiten (in Sekunden) bedeuten eine bessere Leistung.
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sterblichkeit
Zeitfenster: Bis zu 29 Wochen
Sterblichkeitsrate während der Behandlung
Bis zu 29 Wochen
Health Utility Index (HUI)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen von der Baseline zu jeder Bewertung des HUI. Der HUI misst den Gesundheitszustand und die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQL) anhand mehrerer Dimensionen des Gesundheitszustands, darunter Sehen, Hören, Sprechen, Gehen/Mobilität, Schmerzen, Geschicklichkeit, Selbstfürsorge, Emotion und Kognition sowie ein HRQL-Score für allgemeine Gesundheit. Jede Dimension hat 3-6 Ebenen. Die HRQL-Gesamtergebnisse reichen von 0,00 bis 1,00. Eine höhere Punktzahl bedeutet eine bessere Lebensqualität/Gesundheit.
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
EQ-5D-Y-Proxy
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen von der Baseline zu jeder Bewertung des EQ-5D-Y. Der EQ-5D-5L-Y (Proxy 1) misst die Gesundheit in fünf Dimensionen: Mobilität, Selbstversorgung, gewöhnliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression. Jede Dimension hat 5 Antwortkategorien (Stufen): keine Probleme, leichte Probleme, mittlere Probleme, schwere Probleme und extreme Probleme. Der Gesundheitszustand des Patienten wird in einer einstelligen Zahl angegeben, die den für diese Dimension ausgewählten Grad ausdrückt. Die Ziffern für die fünf Dimensionen werden zu einer 5-stelligen Zahl kombiniert, die den Gesundheitszustand des Patienten beschreibt und von 11111 (ohne Probleme in allen Dimensionen) bis 55555 (mit extremen Problemen in allen Dimensionen) reicht. Eine höhere Punktzahl bedeutet einen schlechteren Gesundheitszustand.
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
EQ-visuelle Analogskala (EQ-VAS)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen vom Ausgangswert bis zu jeder Bewertung des EQ-VAS. Der EQ-VAS misst die wahrgenommene Gesundheit und reicht von 0 („Die schlechteste Gesundheit, die Sie sich vorstellen können“) bis 100 („Die beste Gesundheit, die Sie sich vorstellen können“). Bereich: 0-100, eine höhere Punktzahl bedeutet eine bessere Gesundheit.
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Gesamtüberleben
Zeitfenster: Bis zu 29 Wochen
Gesamtüberleben über 29 Wochen
Bis zu 29 Wochen
Schmackhaftigkeit von Sonlicromanol, bewertet mit der fünfstufigen Facial Hedonic Scale (FHS) und Visual Analogue Scale (VAS)
Zeitfenster: Tag 1
FHS kombiniert mit einer linearen visuellen Analogskala mit 100 Punkten (VAS), wobei Punkt 0 mit der äußersten linken Seite der in der FHS verwendeten Gesichtsaufforderung und Punkt 100 mit der äußersten rechten Seite der FHS ausgerichtet ist. Die Punktzahl reicht von 0 -100. Eine höhere Punktzahl bedeutet ein besseres Ergebnis/eine höhere Schmackhaftigkeit.
Tag 1
Verträglichkeit von Sonlicromanol, wie anhand der täglichen Verträglichkeitsberichte des Patienten/Betreuers beurteilt.
Zeitfenster: Bis zu 27 Wochen
Die Verträglichkeit von Sonlicromanol wird durch tägliche Bewertung der Verträglichkeit bestimmt, indem berichtet wird, ob der Proband „die gesamte Dosis geschluckt“, „die Dosis (teilweise) ausgespuckt“ oder „die Einnahme verweigert“ hat. Die Gesamtakzeptanzwerte werden erhalten, indem die Anzahl der vollständig geschluckten, ausgespuckten oder verweigerten Dosen summiert wird.
Bis zu 27 Wochen
HbA1c: mmol glykiertes Hb pro mol Hb
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen von der Baseline zu jeder HbA1c-Bewertung. Glukosehomöostase / Diabeteskontrolle
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Elektrokardiogramm (EKG): PQ-Intervall (Millisekunden)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Durchschnitt und maximale Änderung von der Baseline zu jeder Bewertung im PQ-Intervall.
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Elektrokardiogramm (EKG): QRS-Dauer (Millisekunden)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Durchschnittliche und maximale Änderung der QRS-Dauer von der Grundlinie zu jeder Bewertung.
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Elektrokardiogramm (EKG): T-Spitze - T-Ende-Intervall
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Mittelwert und maximale Änderung von der Grundlinie zu jeder Bewertung im T-Peak-T-End-Intervall.
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Elektrokardiogramm (EKG): QTc
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Durchschnittliche und maximale Veränderung von der Baseline zu jeder Bewertung in QTc.
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Elektrokardiogramm (EKG): T-Wellen-Morphologie: Spitze, Symmetrie
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Mittlere und maximale Änderung von der Grundlinie zu jeder Bewertung in der T-Wellen-Morphologie: Peak, Symmetrie.
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: bis 29 Wochen
Häufigkeit von TEAEs während des gesamten Studienzeitraums
bis 29 Wochen
Systolischer Blutdruck (mmHG)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen des systolischen Blutdrucks (mmHG) vom Ausgangswert bis zu jeder Bewertung
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Diastolischer Blutdruck (mmHG)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen des diastolischen Blutdrucks (mmHG) vom Ausgangswert bis zu jeder Bewertung
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Herzfrequenz (Schläge pro Minute (BPM))
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen von der Grundlinie zu jeder Bewertung Herzfrequenz in Schlägen pro Minute (BPM)
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Hämatologie: Konzentration von Hämoglobin (Hb) in mmol/L
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen der Hämoglobin (Hb)-Konzentration in mmol/l vom Ausgangswert bis zu jedem Untersuchungsbesuch
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Hämatologie: Hämatokrit (Ht): Volumen der Erythrozyten als Bruchteil des Gesamtblutvolumens (L/L).
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen des Hämatokritwertes (Ht) in L/L vom Ausgangswert bis zu jedem Beurteilungsbesuch
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Hämatologie: Mittleres korpuskuläres Hämoglobin (MCH) in pg/Zelle (durchschnittliche Masse an Hämoglobin (Hb) pro rotem Blutkörperchen (RBC))
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen des mittleren korpuskulären Hämoglobins (MCH) in pg/Zelle vom Ausgangswert bis zu jedem Untersuchungsbesuch
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Hämatologie: Konzentration der mittleren korpuskulären Hämoglobinkonzentration (MCHC) (mmol/L)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen der mittleren korpuskulären Hämoglobinkonzentration in mmol/l vom Ausgangswert bis zu jedem Untersuchungsbesuch
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Hämatologie: Erythrozytenzahl (RBC) (Zelle/l)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen der Anzahl der roten Blutkörperchen (RBC) in Zellen/l von der Baseline bis zu jedem Untersuchungsbesuch
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Hämatologie: MCV Mittleres Korpuskularvolumen roter Blutkörperchen in Femtoliter (fL)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen des mittleren korpuskulären Volumens (MCV) der roten Blutkörperchen in fL vom Ausgangswert bis zu jedem Untersuchungsbesuch
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Hämatologie: Anzahl der weißen Blutkörperchen (WBC) (Zellen/l)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Veränderungen der Anzahl der weißen Blutkörperchen (WBC) (Zellen/l) von der Baseline bis zu jedem Untersuchungsbesuch
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Hämatologie: Leukozyten-Differential (WBC-Differential: Neutrophile, Lymphozyten, Monozyten, Eosinophile, Basophile) Anzahl (Zellen/l)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen vom Ausgangswert bis zu jedem Beurteilungsbesuch im WBC-Differential (Neutrophile, Lymphozyten, Monozyten, Eosinophile, Basophile) zählen in Zellen/l
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Hämatologie: Thrombozytenzahl (Zellen/l)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen der Thrombozytenzahl in Zellen/l von der Baseline bis zu jedem Untersuchungsbesuch
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Hämatologie: Gesamtprotein (g/L)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen vom Ausgangswert bis zu jedem Beurteilungsbesuch im Gesamtprotein in g/l
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Chemie: Konzentration der Alkalischen Phosphatase (Einheiten/L (U/L))
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen der alkalischen Phosphatase-Konzentration in U/l von der Baseline bis zu jedem Bewertungsbesuch
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Chemie: Konzentration von Aspartat-Aminotransferase (ASAT) (Einheiten/L (U/L))
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen der Aspartat-Aminotransferase (ASAT)-Konzentration in U/l von der Baseline bis zu jedem Beurteilungsbesuch
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Chemie: Konzentration der Alanin-Aminotransferase (ALAT) (Einheiten/L (U/L))
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen der Alanin-Aminotransferase (ALAT)-Konzentration in U/l von der Baseline bis zu jedem Beurteilungsbesuch
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Chemie: Konzentration der Gamma-Glutamyl-Transferase (Gamma-GT) (Einheiten/L (U/L))
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen der Gamma-Glutamyl-Transferase (Gamma-GT)-Konzentration in U/l von der Baseline bis zu jedem Bewertungsbesuch
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Chemie: Konzentration Gesamtbilirubin (umol/L)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen der Gesamt-Bilirubin-Konzentration in umol/l von der Baseline bis zu jedem Beurteilungsbesuch)
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Chemie: Konzentration von Harnstoff (mmol/L)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen der Harnstoffkonzentration in mmol/L von der Baseline bis zu jedem Untersuchungsbesuch
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Chemie: Konzentration von Kreatinin (umol/L)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen der Kreatininkonzentration in umol/l von der Baseline bis zu jedem Beurteilungsbesuch
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Chemie: Konzentration der Kreatininkinase (Einheiten/L (U/L))
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen der Kreatininkinase-Konzentration in U/l von der Baseline bis zu jedem Beurteilungsbesuch
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Chemie: Natriumkonzentration (mmol/L)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen der Natriumkonzentration in mmol/L von der Baseline bis zu jedem Bewertungsbesuch
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Chemie: Kaliumkonzentration (mmol/L)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen der Kaliumkonzentration in mmol/L von der Baseline bis zu jedem Bewertungsbesuch
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Chemie: Calciumkonzentration (mmol/L)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen der Calciumkonzentration in mmol/l von der Baseline bis zu jedem Beurteilungsbesuch
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Chemie: Chloridkonzentration (mmol/L)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen der Chloridkonzentration in mmol/L von der Baseline bis zu jedem Beurteilungsbesuch
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Chemie: Laktatkonzentration (mmol/L)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen der Laktatkonzentration in mmol/L von der Baseline bis zu jedem Beurteilungsbesuch
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Chemie: Konzentration des Schilddrüsen-stimulierenden Hormons (TSH) (mE/L)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen der Thyreoidea-stimulierenden Hormonkonzentration in mE/L von der Baseline bis zu jedem Untersuchungsbesuch
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Chemie: Konzentration von freiem Thyroxin (fT4) (pmol/l)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen der Konzentration von freiem Thyroxin (fT4) in pmol/l von der Baseline bis zu jedem Untersuchungsbesuch
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Chemie: Konzentration des C-reaktiven Proteins (CRP) (mg/L)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen der Konzentration des C-reaktiven Proteins (CRP) in mg/l von der Baseline bis zu jeder Bewertung
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Chemie: Lipasekonzentration (U/L)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen der Lipasekonzentration in U/l von der Grundlinie zu jeder Bewertung
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Chemie: Konzentration von Harnsäure (mmol/L)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen der Harnsäurekonzentration in mmol/l gegenüber dem Ausgangswert bei jeder Bewertung
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Chemie: Phosphatkonzentration (mmol/L)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen der Phosphatkonzentration in mmol/L von der Grundlinie zu jeder Bewertung
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Chemie: Konzentration von humanem Serumalbumin (g/L)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen der Humanserumalbumin-Konzentration in g/L gegenüber dem Ausgangswert bei jeder Bewertung
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Chemie: Glukosekonzentration (mmol/L)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen der Glukosekonzentration in mmol/l von der Grundlinie bis zu jeder Bewertung
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Chemie: Konzentration von Lipiden: Cholesterin, Triglyceride, Lipoproteine ​​niedriger Dichte (LDL), Lipoproteine ​​hoher Dichte (HDL) (mmol/L)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Veränderungen von der Baseline zu jeder Bewertung der Lipidkonzentration: Cholesterin, Triglyceride, Lipoproteine ​​niedriger Dichte (LDL), Lipoproteine ​​hoher Dichte (HDL) in mmol/L
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Chemie: Amylasekonzentration (U/L)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Änderungen der Amylase-Konzentration in U/L gegenüber dem Ausgangswert bei jeder Bewertung
Baseline (Tag 1), Woche 6, Woche 13, Woche 27, Woche 29
Metabolomik: Konzentration des Fibroblasten-Wachstumsfaktors 15 (FGF-15) (pg/ml)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 27
Änderungen von der Baseline zu jeder Bewertung in der FGF-15-Konzentration in pg/ml)
Baseline (Tag 1), Woche 27
Metabolomik: Konzentration des Wachstumsdifferenzierungsfaktors 15 (GDF-15) (pg/ml)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 27
Änderungen der GDF-21-Konzentration von der Baseline zu jeder Bewertung (in pg/ml)
Baseline (Tag 1), Woche 27
Pharmakokinetik: Zeit bis zum Erreichen der Plasmaspitzenkonzentration (Tmax) (Stunden)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 27
Tmax: Zeit bis zum Erreichen der maximalen (Spitzen-)Plasmakonzentration nach Verabreichung des Arzneimittels (Stunden)
Baseline (Tag 1), Woche 27
Pharmakokinetik: Spitzenkonzentration des Medikaments (Cmax) (ng/ml)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 27
Änderungen von Baseline bis Woche 27 in Tmax: Maximale (Spitzen-)Plasma-Medikamentenkonzentration in ng/ml
Baseline (Tag 1), Woche 27
Pharmakokinetik: Ctrough (ng/ml)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 27
Veränderungen der Plasmakonzentration vom Ausgangswert bis Woche 27 (gemessene Konzentration am Ende eines Dosierungsintervalls im Steady State in ng/ml
Baseline (Tag 1), Woche 27
Pharmakokinetik: AUCinf (h*ng/ml)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 27
Änderungen vom Ausgangswert bis Woche 27i n Fläche unter der Plasmakonzentrationszeitkurve vom Zeitpunkt null bis unendlich in h*ng/ml
Baseline (Tag 1), Woche 27
Pharmakokinetik: AUCtau (h*ng/ml)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 27
Veränderungen von der Baseline bis Woche 27 in der Fläche unter der Plasmakonzentrationszeitkurve in h*ng/ml
Baseline (Tag 1), Woche 27

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Khondrion BV

Mitarbeiter

Julius Clinical
ProPharma Group
Europees Fonds voor Regionale Ontwikkeling (EFRO)
Ardena
Certara

Ermittler

  • Hauptermittler: Lonneke de Boer, MD, Radboud University Medical Center Nijmegen, Netherlands

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Februar 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Februar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. April 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Januar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • KH176-204

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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