Prävalenz von Wildtyp-ATTR

Die Studie wird Patienten einschließen, die ein chirurgisches Management und eine Behandlung für LSS erhalten, und wird aus der prospektiven Längsschnittsammlung von peripherem Blut, Urinproben, Gewebebiopsien und klinischen Daten bestehen. Die Ergebnisse des Projekts könnten einen zukünftigen Nutzen für Patienten mit der gleichen Erkrankung bieten, indem sie: i) zugängliche und sensitive Biomarker für die Identifizierung von Patienten identifizieren, bei denen das Risiko einer zugrunde liegenden ATTRwt besteht; ii) Optimierung der therapeutischen Strategien in Zeiten innovativer, aber kostenintensiver Behandlungen; iii) den Grundsatzbeweis für eine regelmäßige Nachsorge von Patienten liefern, die schließlich symptomatisch für eine offenkundige Organ-ATTRwt-Beteiligung werden; und iv) Bereitstellung der Begründung für zukünftige Studien auf der Grundlage von krankheitsmodifizierenden Ansätzen mit frühem Zugang.