Die Pilotstudie EMPATHIE

Die Entwicklung des Verständnisses der Biologie der chronischen myeloischen Leukämie (CML), die schließlich in hochwirksame molekulare zielgerichtete Therapien umgesetzt wurde, ist in der Krebsmedizin beispiellos. Dieses Wissen führte zur Entwicklung einer Reihe von oral wirksamen Molekül-Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKIs), die die klinischen Ergebnisse dramatisch verbessert haben. In weniger als zwei Jahrzehnten stieg die 10-Jahres-Überlebenswahrscheinlichkeit von 20 auf 53 % bei früheren (IFN)-Therapien auf etwa 90 % in der TKI-Ära. Die Lebenserwartung dieser Patienten nähert sich inzwischen der der Allgemeinbevölkerung an. Während orale TKI heute der Behandlungsstandard für CML sind, sollte berücksichtigt werden, dass die Therapie lebenslang ist und die Patienten aufgefordert werden, täglich Medikamente einzunehmen. Wichtig ist, dass es überzeugende Beweise dafür gibt, dass die vollständige Einhaltung der Therapie ein kritischer Faktor ist, um ein optimales Ansprechen auf die Therapie zu erreichen und aufrechtzuerhalten. Die Nichteinhaltung ist jedoch eine große Herausforderung bei CML, da die durch diese Medikamente induzierten Nebenwirkungen die Lebensqualität (QoL) des Patienten negativ beeinflussen, die vollständige Einhaltung des Behandlungsplans ernsthaft untergraben und dadurch oft zu einem suboptimalen klinischen Ansprechen auf Medikamente führen. Aus früheren vorläufigen Daten haben wir die folgenden Beweise extrapoliert: Die systematische Überwachung der vom Patienten gemeldeten Ergebnisse (PRO) in der Routineversorgung hat mehrere Vorteile, wie z. B. verbesserte Symptomkontrolle, verbesserte Kommunikation zwischen Patient und Arzt sowie Patientenzufriedenheit und Wohlbefinden. Darüber hinaus wurde festgestellt, dass unerwünschte Ereignisse (AEs) die häufigste Ursache für die Nichteinhaltung der CML-Therapie sind und dass selbst erfahrene Ärzte dazu neigen, die Belastung ihrer Patienten durch TKIs zu unterschätzen. Diese Diskrepanz könnte erhebliche klinische Auswirkungen auf das Krankheitsmanagement haben, da Ärzte möglicherweise nicht in der Lage sind, diejenigen Patienten frühzeitig zu identifizieren, bei denen ein erhöhtes Risiko für ein schlechtes Adhärenzverhalten besteht. Angesichts dieser Ergebnisse stellten wir die Hypothese auf, dass eine systematische elektronische Überwachung der von Patienten gemeldeten UE in der CML-Routinepraxis die Therapietreue, die Lebensqualität und das klinische Ansprechen auf die Therapie verbessern kann. Diese Hypothese wird in den Experimenten der folgenden spezifischen Ziele angegangen: 1) Entwicklung einer Online-Plattform zur systematischen Überwachung der von Patienten gemeldeten UE-Bewertung, die auf die einzigartigen Anforderungen der TKI-Therapie für CML zugeschnitten ist. 2) Um die Akzeptanz und Zufriedenheit von Patienten und Ärzten mit der Verwendung dieser Plattform in der CML-Routinepraxis zu bewerten und ihren Wert für die Verbesserung des Symptommanagements, der Lebensqualität, der Therapietreue sowie der vorläufigen Wirksamkeit zu bewerten. Wir gehen davon aus, dass diese Studie noch nie dagewesene Informationen über den Wert der systematischen Erhebung von Informationen zu von Patienten gemeldeten Nebenwirkungen in der CML-Routineversorgung liefern wird. Im positiven Fall werden unsere Ergebnisse in die Entwicklung einer großen internationalen randomisierten kontrollierten Studie (RCT) einfließen, um zu untersuchen, ob dieser experimentelle Ansatz die Tiefe und die Raten des klinischen Ansprechens auf TKI-Therapien bei CML-Patienten verbessern kann.

Dr. Fabio Efficace ist auch ein leitender Prüfarzt dieser Studie. Er ist außerdem Professor am Department of Medical Social Sciences an der Northwestern University, Feinberg School of Medicine.