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Lo studio pilota EMPATHY

28 febbraio 2024 aggiornato da: David Cella, Northwestern University

Valutazione del monitoraggio degli esiti riferiti dai pazienti nella cura di routine dei pazienti con leucemia mieloide cronica per aumentare l'aderenza e la risposta clinica alla TERAPIA: lo studio pilota EMPATHY

Lo studio proposto può contribuire in modo significativo a migliorare l'assistenza sanitaria nei pazienti con leucemia mieloide cronica (LMC) trattati con i moderni inibitori della tirosin-chinasi (TKI) in due modi. In primo luogo, può fornire nuovi dati empirici sugli effetti positivi del monitoraggio sistematico degli eventi avversi (AE) segnalati dai pazienti nella pratica di routine per migliorare la gestione dei sintomi e l'aderenza alla terapia. In secondo luogo, informerà lo sviluppo di un ampio studio internazionale controllato randomizzato (RCT) per verificare se la raccolta sistematica di eventi avversi segnalati dai pazienti possa migliorare la risposta clinica alla terapia con TKI.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'evoluzione nella comprensione della biologia della leucemia mieloide cronica (LMC), che alla fine si è tradotta in terapie molecolari mirate altamente efficaci, non ha eguali nella medicina del cancro. Questa conoscenza ha portato allo sviluppo di una serie di inibitori della tirosin-chinasi (TKI) molecolari attivi per via orale che hanno notevolmente migliorato i risultati clinici. In meno di due decenni, la probabilità di sopravvivenza a 10 anni è aumentata dal 20 al 53% con precedenti terapie (IFN) a circa il 90% nell'era TKI. L'aspettativa di vita di questi pazienti ora si avvicina a quella della popolazione generale. Mentre i TKI orali sono ora lo standard di cura per la LMC, si dovrebbe considerare che la terapia è per tutta la vita e ai pazienti viene richiesto di assumere farmaci su base giornaliera. È importante sottolineare che ci sono prove convincenti che la piena aderenza alla terapia è un fattore critico per ottenere e mantenere una risposta ottimale alla terapia. Tuttavia, la mancata aderenza è una sfida importante nella LMC, poiché gli effetti collaterali indotti da questi farmaci hanno un impatto negativo sulla qualità della vita (QoL) del paziente, compromettono seriamente la piena aderenza al programma di trattamento e quindi spesso portano a risposte cliniche non ottimali ai farmaci. Dai precedenti dati preliminari abbiamo estrapolato le seguenti evidenze: Il monitoraggio sistematico degli esiti riferiti dal paziente (PRO) nelle cure di routine ha diversi vantaggi, come un migliore controllo dei sintomi, una migliore comunicazione medico-paziente, nonché la soddisfazione e il benessere del paziente. Inoltre, è emerso che gli eventi avversi (AE) sono la causa più frequente di mancata aderenza alla terapia per la LMC e che anche i medici esperti tendono a sottovalutare il carico di TKI dei loro pazienti. Questa discrepanza potrebbe avere importanti implicazioni cliniche nella gestione della malattia, poiché i medici potrebbero non essere in grado di identificare precocemente quei pazienti che potrebbero essere a maggior rischio di scarsa aderenza. Alla luce di questi risultati, abbiamo ipotizzato che il monitoraggio elettronico sistematico degli eventi avversi segnalati dal paziente nella pratica di routine della LMC possa migliorare l'aderenza alla terapia, la qualità della vita e la risposta clinica alla terapia. Questa ipotesi sarà affrontata negli esperimenti dei seguenti obiettivi specifici: 1) Sviluppare una piattaforma online per il monitoraggio sistematico della valutazione degli eventi avversi riferiti dal paziente che sia adattata alle esigenze uniche della terapia TKI per la LMC. 2) Valutare l'accettabilità e la soddisfazione del paziente e del medico con l'uso di questa piattaforma nella pratica di routine della LMC e valutarne il valore nel migliorare la gestione dei sintomi, la qualità della vita, l'aderenza alla terapia e l'efficacia preliminare. Prevediamo che questo studio fornirà informazioni senza precedenti sul valore della raccolta sistematica di informazioni sugli eventi avversi segnalati dai pazienti nella cura di routine della LMC. Se positivi, i nostri risultati informeranno lo sviluppo di un ampio studio internazionale randomizzato controllato (RCT) per indagare se questo approccio sperimentale può migliorare la profondità e i tassi di risposte cliniche alle terapie TKI nei pazienti con LMC.

Il Dott. Fabio Efficace è anche Principal Investigator di questo studio. È anche professore presso il Dipartimento di Scienze Sociali Mediche presso la Northwestern University, Feinberg School of Medicine.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

94

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Policlinico Sant'Orsola Malpighi - UOC Ematologia - Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
      • Cagliari, Italia
        • Ospedale "A. Businco" - Struttura Complessa di Ematologia e CTMO - Azienda Ospedaliera G. Brotzu
      • Milano, Italia
        • Milano Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico - UOC Oncoematologia - Padiglione Marcora
      • Napoli, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi di Napoli "Federico II" - UOC Ematologia
      • Novara, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Maggiore della Carità di Novara - SCDU Ematologia
      • Reggio Emilia, Italia
        • AUSL Reggio Emilia - Arcispedale S. Maria Nuova, IRCSS - SC Ematologia
      • Roma, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università degli Studi "Sapienza" - UOC Ematologia
      • Roma, Italia
        • Ospedale Sant'Eugenio
      • Rome, Italia, 00161
        • The GIMEMA Foundation (Italian Group for Adult Hematologic Diseases)
      • Torino, Italia
        • Ospedale Mauriziano Umberto I - Torino - Scdu Ematologia
      • Torino, Italia
        • Azienda Ospedaliero-Universitario Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale S. Giovanni Battista Molinette - SC Ematologia
      • Udine, Italia
        • Asui Di Udine - Presidio Ospedaliero "Santa Maria Della Misericordia" - Clinica Ematologica
      • Verona, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitario Integrata di Verona, Policlinico G.B. Rossi - UOC Ematologia
      • Vicenza, Italia
        • USL 6 - Ospedale San Bortolo - Vicenza
  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta University, Hematology and Oncology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University, Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center Comprehensive Cancer Center (RHLCCC)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di LMC cromosoma Philadelphia positivo e/o BCR-ABL positivo confermata da analisi citogenetiche e/o molecolari;
  2. Pazienti con LMC in fase cronica (CP) di nuova diagnosi che hanno pianificato di ricevere uno dei seguenti TKI approvati come trattamento di prima linea: imatinib, dasatinib, nilotinib o bosutinib;
  3. Pazienti adulti (≥18 anni) al momento dell'ingresso nello studio; I bambini di età inferiore ai 18 anni saranno esclusi dallo studio. L'esclusione dei bambini è giustificata dalle seguenti circostanze: a) la condizione è relativamente rara nei bambini rispetto agli adulti; b) Questioni di studio precludono l'applicabilità diretta di ipotesi e/o interventi sia ad adulti che a bambini.
  4. Consenso informato scritto.
  5. Consenso informato scritto dal medico del paziente come partecipante.
  6. Pazienti con LMC in fase cronica (CP) di nuova diagnosi che si trovano entro 4 settimane dalla terapia con TKI di prima linea (qualsiasi TKI approvato negli Stati Uniti e in Europa, ovvero: imatinib, dasatinib, nilotinib o bosutinib).
  7. Capacità di leggere/conversare in inglese (Northwestern University e Augusta University Sites). Capacità di leggere/conversare in italiano (Centri GIMEMA).

I criteri di esclusione del paziente includeranno:

  1. Deficit cognitivi maggiori o problemi psichiatrici che ostacolano una valutazione auto-riferita;
  2. Aver ricevuto qualsiasi trattamento per la LMC - diverso da TKI - per più di 3 mesi prima di ricevere l'attuale terapia con TKI.

Questo progetto si concentrerà sulla LMC, che colpisce sia gli uomini che le donne. Pertanto, non esistono criteri di esclusione/inclusione basati sul sesso/genere. Inoltre, non ci sono criteri di esclusione/inclusione basati su razza ed etnia.

I criteri di inclusione del medico includeranno:

1) Fornitore di assistenza clinica per il paziente che soddisfa i criteri di inclusione per lo studio

Si noti che è necessario il consenso del medico affinché il paziente sia arruolato come partecipante allo studio.

Criteri di esclusione:

  1. Deficit cognitivi maggiori o problemi psichiatrici che ostacolano una valutazione auto-riferita
  2. Aver ricevuto qualsiasi trattamento per la LMC prima della terapia con imatinib, dasatinib, bosutinib o nilotinib per più di tre mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pazienti affetti da leucemia mieloide cronica (LMC).
Pazienti con LMC sottoposti a terapia di prima linea con inibitori della tirosin-chinasi (TKI).
Altro: EMPATIA Pilota
L'obiettivo di questo progetto pilota è sviluppare e pilotare un intervento di monitoraggio su misura mirato agli eventi avversi (EA) sintomatici riportati dai pazienti nei pazienti con leucemia mieloide cronica (LMC) sottoposti a terapia di prima linea con inibitori della tirosin-chinasi (TKI). L'intervento di monitoraggio su misura attingerà principalmente dalla libreria di elementi PRO-CTCAE, con elementi aggiuntivi tratti dalle librerie di elementi FACIT ed EORTC, se necessario. Dopo aver identificato il set completo di eventi avversi da monitorare, caricheremo il programma di valutazione e refertazione del paziente in tablet per la somministrazione elettronica nell'ambiente clinico occupato. Piloteremo quindi un intervento di sei mesi volto a monitorare e gestire gli eventi avversi emergenti, insieme alla valutazione della fattibilità dell'intervento, dell'accettabilità e della soddisfazione del paziente, dell'accettabilità del fornitore e dell'utilità della gestione clinica, dell'aderenza alla terapia con TKI e della HRQoL. Ci aspettiamo che l'aderenza alla terapia, la risposta clinica e la HRQoL saranno migliorate da un tale intervento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Aderenza ai farmaci
Lasso di tempo: 6 mesi
Aderenza alla scala delle ricariche e dei farmaci (ARMS). L'ARMS-7 è composto da sette elementi che valutano l'aderenza all'assunzione di farmaci e al rinnovo delle prescrizioni. Gli item sono valutati su una scala Likert a quattro punti compresa tra 7 e 28, con punteggi più alti che indicano una minore aderenza al trattamento.
6 mesi
Numero di partecipanti aderenti ai loro farmaci
Lasso di tempo: 6 mesi
Dati di ricarica delle prescrizioni estratti dai registri delle farmacie ospedaliere. I dati sulla ricarica delle prescrizioni sono stati valutati nell'arco di 6 mesi. Le mancate ricariche, per ragioni diverse dalla mortalità o dal cambio del farmaco da parte del medico, sono state conteggiate come non aderenza. L'aderenza è stata definita come il numero di giorni di farmaco non disponibile tra ogni rifornimento rispetto al numero di giorni tra la prima prescrizione e l'ultimo rifornimento durante il periodo di studio.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutazione Funzionale della Terapia del Cancro-Generale. Il possibile intervallo di punteggio di questa misura è 0-128. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita
6 mesi
Fatica
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutazione funzionale della terapia-affaticamento della malattia cronica. il possibile intervallo di punteggio di questa misura è 0-52. I punteggi più alti riflettono una minore fatica
6 mesi
Risposta citogenetica
Lasso di tempo: 6 mesi
La risposta citogenetica (CyR) è definita in base alla percentuale di metafasi Ph pos, valutata mediante analisi di bande cromosomiche di almeno 20 metafasi delle cellule del midollo (citogenetica). CyR completo è quando la percentuale di metafasi Ph pos è 0; CyR parziale è quando la percentuale di metafasi Ph pos varia da 1 a 35, CyR minore se la percentuale di metafasi Ph pos varia da 36 a 65, CyR minimo se la percentuale di metafasi Ph pos varia da 66 a 95, No CyR se la percentuale di metafasi Ph pos varia da 66 a 95 la percentuale di metafasi Ph pos è superiore a 95.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Northwestern University

Collaboratori

National Cancer Institute (NCI)
Augusta University
Fondazione GIMEMA - Franco Mandelli Onlus

Investigatori

  • Investigatore principale: David Cella, PhD, Northwestern University
  • Investigatore principale: Fabio Efficace, PhD, Fondazione GIMEMA - Franco Mandelli Onlus

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

10 giugno 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

31 luglio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 aprile 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 maggio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

12 maggio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

4 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1R21CA230367-01A1 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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