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Langkettige Fettsäureoxidationsstörungen In-Clinic Disease Monitoring Program

2. Juni 2026 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Langkettige Fettsäurenoxidationsstörungen In-Clinic Disease Monitoring Program (LC-FAOD DMP)

Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Langzeitsicherheit, einschließlich Schwangerschafts-, Säuglings- und Laktationsergebnisse, von Patienten mit LC-FAOD, die in das DMP aufgenommen wurden.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das LC-FAOD DMP ist eine globale Beobachtungsstudie mit prospektiven Langzeitergebnissen, die darauf abzielt, Informationen über bis zu 10 Jahre von erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit LC-FAOD zu sammeln, unabhängig vom Krankheitsmanagement, einschließlich der Behandlung mit Triheptanoin, und von denen, die zuvor teilgenommen haben in klinischen Studien mit Triheptanoin oder im Expanded Access Program (EAP).

Patienten, die sich für das LC-FAOD DMP anmelden, werden nach Ermessen ihrer Ärzte behandelt und können im Verlauf der Studie mit Triheptanoin behandelt werden oder nicht. Patienten haben nur Zugang zu Triheptanoin durch autorisierte kommerzielle Nutzung (sofern in ihrem Land zugelassen) oder verfügbares EAP, jedoch nicht durch das LC-FAOD DMP selbst.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

150

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • CHEO (Children's Hospital Eastern Ontario)
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • SickKids (The Hospital for Sick Children)
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • The Emory Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98020
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Ungefähr 300 Patienten, entweder behandelt oder unbehandelt mit Triheptanoin, werden in diese Studie aufgenommen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose eines beliebigen LC-FAOD-Subtyps. Die Diagnose muss durch Ergebnisse von Acylcarnitin-Profilen und/oder Mutationsanalysen aus Krankenakten oder gleichwertigen Unterlagen bestätigt werden.
  • Bereit und in der Lage, alle Studienverfahren einzuhalten.
  • Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben, nachdem die Art der Studie erklärt wurde, und vor allen forschungsbezogenen Verfahren. Für Minderjährige (
  • Frauen im gebärfähigen Alter, die während der Studie schwanger werden, werden eingeladen, an der Studie teilzunehmen. Schwangere Frauen mit LC-FAOD werden über die Studie informiert und zur Teilnahme eingeladen.
  • Schwangere Frauen, die betroffene Föten mit bestätigter vorgeburtlicher Diagnose von LC-FAOD tragen, werden ebenfalls über die Studie informiert und zur Teilnahme eingeladen.

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein einer gleichzeitigen Krankheit oder eines Zustands, der die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen oder die Sicherheit des Patienten nach Meinung des Prüfarztes beeinträchtigen würde.
  • Vorhandensein oder Vorgeschichte einer Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes den Patienten einem hohen Risiko aussetzt, die Studie nicht abzuschließen, oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinflussen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Kohorte 1: Zuvor mit Triheptanoin behandelt
Patienten, die zuvor in klinischen Studien mit Triheptanoin behandelt wurden: UX007-CL201 (NCT01886378), UX007-CL202 (NCT02214160), UX007-CL302 (2022-001539-10), Investigator Sponsored Trials (ISTs) oder UX007-EAP (NCT03773770). ).
Sonstiges: Kein Eingriff
Kein Eingriff
Kohorte 2: Derzeit oder zuvor mit Triheptanoin behandelt
Neue Patienten, die sich in das DMP einschreiben und derzeit oder zuvor mit Triheptanoin behandelt werden (ausgenommen Patienten in Kohorte 1).
Sonstiges: Kein Eingriff
Kein Eingriff
Kohorte 3: Triheptanoin-naiv
Neue Patienten, die sich in das DMP einschreiben, ohne Triheptanoin-Exposition (naiv).
Sonstiges: Kein Eingriff
Kein Eingriff

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Langzeitsicherheit von Patienten mit LC-FAOD, bewertet anhand der Inzidenz, Schwere und Häufigkeit schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) und unerwünschter Ereignisse (UE) bei schwangeren und stillenden Patienten mit LC-FAOD
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitsicherheit von Patienten mit LC-FAOD, bewertet anhand der Schwangerschaftsergebnisse bei Patienten mit LC-FAOD
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitsicherheit von Patienten mit LC-FAOD, bewertet anhand der Inzidenz, Häufigkeit und Schwere von SAEs und UEs während des ersten Lebensjahres bei Säuglingen, die für Studienteilnehmer geboren wurden
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitsicherheit von Patienten mit LC-FAOD, bewertet anhand der Inzidenz von SAEs, die vom Studienforscher im Zusammenhang mit der Triheptanoin-Behandlung beurteilt wurden
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langfristige Sicherheit von Patienten mit LC-FAOD, bewertet anhand der Inzidenz aller Darmkrebs- oder Magen-Darmkrebs-Krebse, GI-Dysplasien und GI-Neoplasien, SAEs und UEs, die für alle Patienten mit LC-FAOD gemeldet wurden
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langzeitwirksamkeit von Triheptanoin bei Patienten mit LC-FAOD, bewertet anhand wichtiger klinischer Ereignisse (MCEs)
Zeitfenster: 10 Jahre
Häufigkeit und Dauer von MCEs, einschließlich Ereignissen wie Rhabdomyolyse, Kardiomyopathie, Hypoglykämie und anderen Krankheitskomplikationen
10 Jahre
Langzeitwirksamkeit von Triheptanoin bei Patienten mit LC-FAOD, bewertet durch klinische Ereignisse zu Hause (HCEs)
Zeitfenster: 10 Jahre
Häufigkeit und Dauer von HCEs, einschließlich Hypoglykämie, Rhabdomyolyse, Kardiomyopathie und anderen Krankheitskomplikationen
10 Jahre
Langzeitwirksamkeit von Triheptanoin bei Patienten mit LC-FAOD, bewertet anhand der Mortalität
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitwirksamkeit von Triheptanoin bei Patienten mit LC-FAOD, beurteilt anhand der Körpergröße
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitwirksamkeit von Triheptanoin bei Patienten mit LC-FAOD, beurteilt nach Gewicht
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitwirksamkeit von Triheptanoin bei Patienten mit LC-FAOD, beurteilt anhand des Kopfumfangs
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitwirksamkeit von Triheptanoin bei Patienten mit LC-FAOD, bewertet anhand des Body-Mass-Index (BMI)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitwirksamkeit von Triheptanoin bei Patienten mit LC-FAOD, bewertet anhand der im 12-Minuten-Gehtest (12MWT) zurückgelegten Distanz
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitwirksamkeit von Triheptanoin bei Patienten mit LC-FAOD, bewertet anhand der Änderung der Echokardiogramm-Parameter (ECHO) gegenüber dem Ausgangswert: Linksventrikulärer Massenindex
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitwirksamkeit von Triheptanoin bei Patienten mit LC-FAOD, bewertet anhand der Änderung der Echokardiogramm-Parameter (ECHO) gegenüber dem Ausgangswert: Linksventrikuläre Ejektionsfraktion
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitwirksamkeit von Triheptanoin bei Patienten mit LC-FAOD, beurteilt nach Inzidenz und Art der Herzrhythmusstörung
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitwirksamkeit von Triheptanoin bei Patienten mit LC-FAOD, bewertet anhand der Veränderung der Alanin-Aminotransferase (ALT) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitwirksamkeit von Triheptanoin bei Patienten mit LC-FAOD, bewertet anhand der Veränderung der Gesamtkreatinkinase (CK) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitwirksamkeit von Triheptanoin bei Patienten mit LC-FAOD, bewertet anhand der Veränderung ausgewählter Acylcarnitine gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Dosis-Wirkungs-Beziehung von Triheptanoin und geradkettigem MCT, bewertet anhand der Inzidenz von MCEs und HCEs unter Berücksichtigung der Ernährung
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Einfluss von Triheptanoin auf von Patienten und Ärzten berichtete Messungen der Schwere und Belastung der Erkrankung, bewertet durch die Bewertung des Clinical Global Impression of Severity (CGI-S).
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Einfluss von Triheptanoin auf von Patienten und Ärzten berichtete Messungen der Krankheitsschwere und -belastung, bewertet anhand der Lebensqualität von Säuglingen und Kleinkindern (ITQOL)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Einfluss von Triheptanoin auf von Patienten und Ärzten berichtete Messungen der Krankheitsschwere und -belastung, bewertet durch die Medical Outcomes Study 10-Item Short Form (SF-10)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Einfluss von Triheptanoin auf von Patienten und Ärzten berichtete Messungen der Krankheitsschwere und -belastung, bewertet durch die 12-Punkte-Kurzform der Medical Outcomes Study (SF-12 v2)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Einfluss von Triheptanoin auf von Patienten und Ärzten berichtete Messungen der Schwere und Belastung der Erkrankung, bewertet durch die Nutzung medizinischer Ressourcen
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Einfluss von Triheptanoin auf von Patienten und Ärzten berichtete Messungen der Schwere und Belastung der Erkrankung, bewertet durch die Verwendung von Hilfsmitteln
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Einfluss von Triheptanoin auf von Patienten und Ärzten gemeldete Messungen der Schwere und Belastung der Erkrankung, bewertet durch den Fragebogen zur Arbeitsproduktivität
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Einfluss von Triheptanoin auf von Patienten und Ärzten gemeldete Messungen der Schwere und Belastung der Erkrankung, bewertet durch den School Impact Questionnaire
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Einfluss von Triheptanoin auf von Patienten und Ärzten berichtete Messungen der Schwere und Belastung der Erkrankung, bewertet anhand der Langzeitkomplikationen von LC-FAOD
Zeitfenster: 10 Jahre
Kann Retinopathie und periphere Neuropathie oder andere sensorische und motorische Komplikationen umfassen
10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. November 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2035

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2035

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. November 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. November 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. November 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UX007-CL401

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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