- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT04632953
Distúrbios da Oxidação de Ácidos Graxos de Cadeia Longa Programa de Monitoramento de Doenças Clínicas
Distúrbios da Oxidação de Ácidos Graxos de Cadeia Longa Programa de Monitoramento de Doenças Clínicas (LC-FAOD DMP)
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O LC-FAOD DMP é um estudo observacional global de resultados prospectivos de longo prazo com o objetivo de coletar informações por até 10 anos de pacientes adultos e pediátricos com LC-FAOD, independentemente do manejo da doença, incluindo tratamento com triheptanoína, e aqueles que participaram anteriormente em ensaios clínicos de trieptanoína ou Programa de Acesso Expandido (EAP).
Os pacientes inscritos no LC-FAOD DMP serão gerenciados a critério de seus médicos e podem ou não ser tratados com triheptanoína durante o estudo. Os pacientes só terão acesso à triheptanoína por meio de uso comercial autorizado (se aprovado em seu país) ou EAP disponível, mas não do próprio LC-FAOD DMP.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Patients Contact: Trial Recruitment
- Número de telefone: 1-888-756-8657
- E-mail: trialrecruitment@ultragenyx.com
Estude backup de contato
- Nome: HCPs Contact: Medical Information
- Número de telefone: 1-888-756-8657
- E-mail: medinfo@ultragenyx.com
Locais de estudo
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1C9
- Recrutamento
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
- Ainda não está recrutando
- CHEO (Children's Hospital Eastern Ontario)
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Recrutamento
- SickKids (The Hospital for Sick Children)
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Ainda não está recrutando
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- Recrutamento
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Ainda não está recrutando
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- Recrutamento
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Recrutamento
- The Emory Clinic
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Recrutamento
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Recrutamento
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- Recrutamento
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Ainda não está recrutando
- Columbia University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Recrutamento
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Recrutamento
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- Recrutamento
- University of Utah
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de qualquer subtipo de LC-FAOD. O diagnóstico deve ser confirmado pelos resultados dos perfis de acilcarnitina e/ou análise de mutação obtida de registros médicos ou documentação equivalente.
- Disposto e capaz de cumprir todos os procedimentos do estudo.
- Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito após a natureza do estudo ter sido explicada e antes de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa. Para menores (
- Mulheres com potencial para engravidar que engravidarem durante o estudo serão convidadas a permanecer no estudo. Mulheres grávidas com LC-FAOD serão informadas sobre o estudo e convidadas a se inscrever.
- Mulheres grávidas portadoras de feto(s) afetado(s) com diagnóstico pré-natal confirmado de LC-FAOD também serão informadas sobre o estudo e convidadas a se inscrever.
Critério de exclusão:
- Presença de uma doença ou condição concomitante que possa interferir na participação no estudo ou afetar a segurança do paciente na opinião do investigador.
- Presença ou histórico de qualquer condição que, na visão do investigador, coloque o paciente em alto risco de não concluir o estudo ou que afete a interpretação dos resultados do estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Atualmente tratado com triheptanoína
Novos pacientes inscritos no DMP atualmente sendo tratados com triheptanoína (excluindo aqueles na coorte previamente tratada com triheptanoína).
|
Sem intervenção
|
Triheptanoína Naïve
Novos pacientes inscritos no DMP sem exposição à triheptanoína.
|
Sem intervenção
|
Anteriormente tratado com triheptanoína
Pacientes que foram previamente tratados com trieptanoína em estudos clínicos: UX007-CL201 (NCT01886378), UX007-CL202 (NCT02214160), UX007-CL302 (2022-001539-10), Investigator Sponsored Trials (ISTs) ou UX007-EAP (NCT03773770 ).
|
Sem intervenção
|
Triheptanoína Naïve Transição para Triheptanoína
Pacientes já inscritos na coorte de triheptanoína virgem, mas que fazem a transição para triheptanoína durante o DMP após a inscrição.
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Sem intervenção
|
Mulheres grávidas não afetadas portadoras de LC-FAOD
Grávidas, não afetadas (mulheres que não têm as mutações que causam LC-FAOD) Mulheres portadoras de LC-FAOD, carregando um feto com diagnóstico de LC-FAOD confirmado por meio de teste pré-natal.
|
Sem intervenção
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
---|---|
Segurança a longo prazo de pacientes com LC-FAOD avaliada pela incidência de eventos adversos graves (SAEs) e eventos adversos (EAs) durante a gravidez para todos os pacientes com LC-FAOD
Prazo: 10 anos
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10 anos
|
Segurança a longo prazo de pacientes com LC-FAOD conforme avaliado pelos resultados neonatais e infantis da gravidez ao longo do primeiro ano de vida
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Segurança a longo prazo de pacientes com LC-FAOD conforme avaliado pela incidência de SAEs avaliados como relacionados ao tratamento com triheptanoína pelo investigador do estudo
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Segurança a longo prazo de pacientes com LC-FAOD avaliada pela incidência de todos os cânceres de cólon ou gastrointestinais (GI), displasia GI e neoplasia GI, SAEs e AEs relatados para todos os pacientes com LC-FAOD
Prazo: 10 anos
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10 anos
|
Segurança a longo prazo de pacientes com LC-FAOD avaliada pela incidência de todos os SAEs e AEs em mães que amamentam e seus bebês alimentados com leite materno
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Eficácia a longo prazo da triheptanoína em pacientes com LC-FAOD conforme avaliado pelos principais eventos clínicos (MCEs)
Prazo: 10 anos
|
Número e duração de ECMs, incluindo rabdomiólise, cardiomiopatia, dano hepático e hipoglicemia
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10 anos
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Eficácia a longo prazo da trieptanoína em pacientes com LC-FAOD conforme avaliado por hospitalizações
Prazo: 10 anos
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10 anos
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|
Eficácia a longo prazo da triheptanoína em pacientes com LC-FAOD avaliada pela mortalidade
Prazo: 10 anos
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10 anos
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|
Eficácia a longo prazo da trieptanoína em pacientes com LC-FAOD avaliada pelo teste de caminhada de 12 minutos (12MWT)
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Eficácia a longo prazo da triheptanoína em pacientes com LC-FAOD avaliada pelo tempo até o primeiro MCE em recém-nascidos e pediatria
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Eficácia a longo prazo da triheptanoína em pacientes com LC-FAOD avaliada pela altura/comprimento reclinado
Prazo: 10 anos
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10 anos
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|
Eficácia a longo prazo da trieptanoína em pacientes com LC-FAOD conforme avaliado pelo peso
Prazo: 10 anos
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10 anos
|
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Eficácia a longo prazo da trieptanoína em pacientes com LC-FAOD avaliada pela circunferência da cabeça
Prazo: 10 anos
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10 anos
|
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História natural, progressão e carga de LC-FAOD da perspectiva do paciente/cuidador conforme avaliado pela qualidade de vida do bebê e da criança pequena (ITQOL)
Prazo: 10 anos
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10 anos
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História natural, progressão e carga de LC-FAOD da perspectiva do paciente/cuidador, conforme avaliado pelo formulário resumido de 10 itens do estudo de resultados médicos (SF-10)
Prazo: 10 anos
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10 anos
|
|
História natural, progressão e carga de LC-FAOD da perspectiva do paciente/cuidador, conforme avaliado pelas avaliações do formulário curto de 12 itens do estudo de resultados médicos (SF-12 v2)
Prazo: 10 anos
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10 anos
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|
História natural, progressão e carga de LC-FAOD da perspectiva do paciente/cuidador conforme avaliado pela avaliação de impressão clínica global de gravidade (CGI-S)
Prazo: 10 anos
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10 anos
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História Natural, Progressão e Carga de LC-FAOD da Perspectiva do Paciente/cuidador, conforme avaliado pelo manejo nutricional e dosagem
Prazo: 10 anos
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10 anos
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História natural, progressão e carga de LC-FAOD da perspectiva do paciente/cuidador conforme avaliado pela utilização de recursos médicos
Prazo: 10 anos
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10 anos
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História natural, progressão e carga de LC-FAOD da perspectiva do paciente/cuidador conforme avaliado pelos sintomas e impacto de LC-FAOD
Prazo: 10 anos
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10 anos
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História Natural, Progressão e Carga de LC-FAOD da Perspectiva do Paciente/Cuidador, conforme avaliado pelo Questionário de Produtividade no Trabalho
Prazo: 10 anos
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10 anos
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História Natural, Progressão e Carga de LC-FAOD da Perspectiva do Paciente/Cuidador conforme avaliado pelo Questionário de Impacto Escolar
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- Deficiência de CACT
- Carnitina Acilcarnitina Translocase Deficiência
- Deficiência de 3-hidroxiacil-CoA desidrogenase de cadeia longa
- Deficiência de TFP
- Deficiência de Proteína Trifuncional
- CPT1
- CPT2
- Deficiências de Carnitina Palmitoiltransferase
- Deficiência de Acil Coa Desidrogenase de Cadeia Muito Longa
- VLCAD
- Deficiência de LCHAD
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- UX007-CL401
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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