Kopenhagener Master-Beobachtungsversuch (C-MOT)

Bisher gab es nur wenige Studien, die die alltäglichen Auswirkungen von nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC) und fortgeschrittenem (ABC) oder metastasiertem Brustkrebs (mBC) und seiner Behandlung auf Patienten in einer realen Umgebung untersuchten . Es besteht eine Lücke zwischen den Daten aus den eng fokussierten, qualitativ hochwertigen Interventionsstudien mit geringer Quantität und den weniger granularen Datenerhebungsdaten aus der realen Welt (Real World Data, RWD) mit hoher Quantität. Daher sind prospektive Beobachtungsstudien erforderlich, die alle Patienten unabhängig von Biomarkern einbeziehen und zu jedem Patienten umfassende Daten sammeln.

Forschungsfrage und Ziele:

• Beschreibung der Behandlungsergebnisse auf der Grundlage von RWD anhand eines vollständigen Satzes klinischer, sozialpsychologischer, medizinisch-ökonomischer Daten und Bioproben, einschließlich der Sequenzierung des gesamten Genoms (WGS) aller Patientinnen mit Brustkrebs und NSCLC.
• Erfassung der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse und Spätfolgen, die bei Patienten auf der Grundlage von PRO-Tools auftreten.
• Durchführung verfeinerter Biomarker-Analysen, einschließlich (aber nicht beschränkt auf) Sequenzierung des gesamten Genoms, an Tumorbiopsien zu Studienbeginn und im Verlauf, um potenzielle Behandlungsziele zu identifizieren.

Studiendesign: Prospektive, nicht-interventionelle, multizentrische Studie an Patienten, die in Kopenhagen (Dänemark) eine Behandlung für NSCLC oder Brustkrebs beginnen.

Population: Geeignete Patienten haben Brustkrebs oder NSCLC und einen akzeptablen Leistungsstatus und eine akzeptable Organfunktion.

Datenquellen: Studiendaten werden über einen Basisfragebogen vor Ort gesammelt; Fragen zu Patient Reported Outcomes (PRO) über eine mobile Anwendung in zyklusbasierten Intervallen; und medizinische Patienteninformationen aus Krankenakten in ein eCRF zu Studienbeginn und bei jedem Besuch bis zum Ende des Nachbeobachtungszeitraums. Die Basis-WGS wird an diagnostischen/chirurgischen Proben nach Einverständniserklärung gemäß dem dänischen Gesetz des Nationalen Genomzentrums durchgeführt. Für diese Studie gibt es keine spezifischen, im Protokoll vorgeschriebenen Tests, Verfahren oder Klinikbesuche, aber wiederholte sequentielle Biopsien für WGS sind bei Fortschreiten optional. Die gesamte Datenerfassung für diese Studie erfolgt über einen Zeitraum von 30 Monaten (einschließlich aller in diesem Zeitraum enthaltenen Behandlungslinien für neue Patienten).

Studiengröße: Bis zu 2400 Patienten mit der Diagnose NSCLC oder Brustkrebs werden aufgenommen. Brustkrebspatientinnen werden im Rigshospitalet und Patienten mit NSCLC im Rigshospitalet und im Herlev Hospital aufgenommen. Jeder Patient, der die Zulassungskriterien erfüllt, wird zur Teilnahme an der Studie eingeladen. Die Eignung wird vor der Einschreibung bei einem geplanten Besuch geprüft.

Datenanalyse: Die Analysen sind im Allgemeinen deskriptiver und explorativer Natur und werden mit der Statistiksoftware SPSS durchgeführt. Berechnungen der Stichprobengröße können nicht durchgeführt werden. Alle Variablen werden deskriptiv durch tabellarische Darstellungen von Mittelwert, Median, Bereichen und Standardabweichungen kontinuierlicher Variablen und Häufigkeitsverteilungen kategorialer Variablen zusammengefasst. Es können explorative Analysen durchgeführt werden, um Korrelationen und/oder andere Forschungsfragen zu untersuchen (z. B. Zeit bis zur ersten Neutropenie mit Kaplan-Meier-Methoden oder Mutationsstatus und -reaktion). Es werden keine formalen Hypothesentests oder Vergleiche zwischen Behandlungsgruppen durchgeführt.