Ensaio observacional mestre de Copenhague (C-MOT)

Até o momento, existem poucos estudos avaliando os efeitos do dia-a-dia do câncer de pulmão de células não pequenas (NSCLC) e câncer de mama avançado (ABC) ou metastático (mBC) e seu tratamento em pacientes em um cenário do mundo real . Há uma lacuna entre os dados dos estudos intervencionistas de baixa quantidade e alta qualidade com foco estreito e a coleta de dados menos granular, dados do mundo real (RWD) de alta quantidade. Portanto, estudos observacionais prospectivos, incluindo todos os pacientes independentes de biomarcadores e coletando dados abrangentes sobre cada um, são necessários.

Questão de pesquisa e objetivos:

• Descrever os resultados do tratamento com base em RWD por um conjunto completo de dados clínicos, sócio-psicológicos, médico-econômicos e bioespécimes, incluindo sequenciamento do genoma completo (WGS) de todos os pacientes com câncer de mama e NSCLC.
• Registrar os eventos adversos relacionados ao tratamento e os efeitos tardios experimentados pelos pacientes com base nas ferramentas PRO.
• Para realizar análises refinadas de biomarcadores, incluindo (mas não limitado a) sequenciamento do genoma completo, em biópsias de tumor na linha de base e na progressão, a fim de identificar potenciais alvos de tratamento.

Desenho do estudo: Estudo prospectivo, não intervencional, multicêntrico de pacientes iniciando tratamento para NSCLC ou câncer de mama em Copenhague (Dinamarca).

População: Os pacientes elegíveis terão câncer de mama ou NSCLC e status de desempenho aceitável e função do órgão.

Fontes de dados: Os dados do estudo serão coletados por meio de um questionário local de linha de base; Questões de resultados relatados pelo paciente (PRO) via aplicativo móvel em intervalos baseados em ciclos; e informações médicas do paciente dos registros médicos em um eCRF na linha de base e em todas as visitas até o final do período de acompanhamento. A linha de base WGS será realizada em amostras de diagnóstico/cirúrgicas após consentimento informado de acordo com a lei dinamarquesa do National Genome Center. Não há testes, procedimentos ou visitas clínicas específicos exigidos pelo protocolo para este estudo, mas biópsias sequenciais repetidas para WGS são opcionais na progressão. Toda a coleta de dados para este estudo ocorrerá em um período de 30 meses (incluindo todas as linhas de tratamento para novos pacientes incluídos no período).

Tamanho do estudo: Serão inscritos até 2.400 pacientes diagnosticados com NSCLC ou câncer de mama. Pacientes com câncer de mama serão matriculados no Rigshospitalet e NSCLC no Rigshospitalet and Herlev Hospital. Qualquer paciente que atenda aos critérios de elegibilidade será convidado a participar do estudo. A elegibilidade será avaliada antes da inscrição durante uma visita agendada.

Análise de dados: As análises geralmente serão de natureza descritiva e exploratória e serão conduzidas usando o software estatístico SPSS, e nenhum cálculo de tamanho de amostra pode ser realizado. Todas as variáveis ​​serão resumidas descritivamente por meio de exibições tabulares de média, mediana, intervalos e desvios padrão de variáveis ​​contínuas e distribuições de frequência de variáveis ​​categóricas. Análises exploratórias podem ser conduzidas para examinar correlações e/ou outras questões de pesquisa (por exemplo, tempo até a primeira neutropenia usando métodos de Kaplan-Meier ou estado e resposta mutacional). Nenhum teste de hipótese formal ou comparações entre grupos de tratamento são realizados.