Prova osservativa del maestro di Copenaghen (C-MOT)

Ad oggi, sono stati condotti pochi studi che hanno valutato gli effetti quotidiani del carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) e del carcinoma mammario avanzato (ABC) o metastatico (mBC) e del relativo trattamento su pazienti in un ambiente reale . C'è un divario tra i dati degli studi interventistici di bassa quantità e di alta qualità strettamente focalizzati e la raccolta di dati meno granulare, dati del mondo reale (RWD) di alta quantità. Pertanto, sono necessari studi prospettici osservazionali che includano tutti i pazienti indipendentemente dai biomarcatori e che raccolgano dati completi su ciascuno di essi.

Domanda e obiettivi della ricerca:

• Descrivere i risultati del trattamento basati su RWD da una serie completa di dati clinici, socio-psicologici, medico-economici e campioni biologici, incluso il sequenziamento dell'intero genoma (WGS) di tutti i pazienti con carcinoma mammario e NSCLC.
• Registrare gli eventi avversi correlati al trattamento e gli effetti tardivi sperimentati dai pazienti sulla base degli strumenti PRO.
• Eseguire raffinate analisi di biomarcatori, incluso (ma non limitato a) il sequenziamento dell'intero genoma, su biopsie tumorali al basale e alla progressione, al fine di identificare potenziali bersagli terapeutici.

Disegno dello studio: studio prospettico, non interventistico, multicentrico su pazienti che iniziano il trattamento per NSCLC o carcinoma mammario a Copenhagen (Danimarca).

Popolazione: le pazienti idonee avranno carcinoma mammario o NSCLC e performance status e funzionalità organica accettabili.

Fonti dei dati: i dati dello studio saranno raccolti tramite un questionario del sito di riferimento; Domande PRO (Patient Reported Outcomes) tramite applicazione mobile a intervalli basati sul ciclo; e le informazioni mediche del paziente dalle cartelle cliniche in una eCRF al basale e ad ogni visita fino alla fine del periodo di follow-up. Il WGS basale verrà eseguito su campioni diagnostici/chirurgici dopo il consenso informato secondo la legge danese del National Genome Center. Non ci sono test, procedure o visite cliniche richieste dal protocollo specifico per questo studio, ma le biopsie sequenziali ripetute per WGS sono facoltative alla progressione. Tutta la raccolta dei dati per questo studio avverrà in un periodo di 30 mesi (comprese tutte le linee di trattamento per i nuovi pazienti inclusi nel periodo).

Dimensioni dello studio: verranno arruolati fino a 2400 pazienti con diagnosi di NSCLC o cancro al seno. I pazienti con carcinoma mammario saranno arruolati presso Rigshospitalet e NSCLC presso Rigshospitalet e Herlev Hospital. Qualsiasi paziente che soddisfi i criteri di ammissibilità sarà invitato a partecipare allo studio. L'idoneità sarà valutata prima dell'iscrizione durante una visita programmata.

Analisi dei dati: le analisi saranno generalmente di natura descrittiva ed esplorativa e saranno condotte utilizzando il software statistico SPSS e non è possibile eseguire calcoli sulla dimensione del campione. Tutte le variabili saranno riassunte in modo descrittivo attraverso visualizzazioni tabulari di media, mediana, intervalli e deviazioni standard di variabili continue e distribuzioni di frequenza di variabili categoriali. Possono essere condotte analisi esplorative per esaminare le correlazioni e/o altre domande di ricerca (ad es. tempo alla prima neutropenia utilizzando metodi di Kaplan-Meier o stato mutazionale e risposta). Non vengono eseguiti test di ipotesi formali o confronti tra i gruppi di trattamento.