Prueba de observación maestra de Copenhague (C-MOT)

Hasta la fecha, ha habido pocos estudios que evalúen los efectos diarios del cáncer de pulmón de células no pequeñas (NSCLC) y el cáncer de mama avanzado (ABC) o metastásico (mBC) y su tratamiento en pacientes en un entorno real. . Existe una brecha entre los datos de los estudios de intervención de alta calidad y baja cantidad de enfoque limitado y la recopilación de datos menos granulares, datos del mundo real (RWD) de gran cantidad. Por lo tanto, se necesitan ensayos observacionales prospectivos que incluyan a todos los pacientes independientemente de los biomarcadores y que recopilen datos completos sobre cada uno.

Pregunta de investigación y objetivos:

• Describir los resultados del tratamiento basados ​​en RWD mediante un conjunto completo de bioespecímenes y datos clínicos, sociopsicológicos, médico-económicos, incluida la secuenciación del genoma completo (WGS) de todos los pacientes con cáncer de mama y NSCLC.
• Registrar los eventos adversos relacionados con el tratamiento y los efectos tardíos experimentados por los pacientes en base a las herramientas PRO.
• Para realizar análisis refinados de biomarcadores, que incluyen (pero no se limitan a) la secuenciación del genoma completo, en biopsias tumorales al inicio y en la progresión, para identificar posibles objetivos de tratamiento.

Diseño del estudio: Estudio prospectivo, no intervencionista, multicéntrico de pacientes que inician tratamiento para NSCLC o cáncer de mama en Copenhague (Dinamarca).

Población: Los pacientes elegibles tendrán cáncer de mama o NSCLC y un estado funcional y una función orgánica aceptables.

Fuentes de datos: los datos del estudio se recopilarán a través de un cuestionario del sitio de referencia; Preguntas de resultados informados por el paciente (PRO) a través de la aplicación móvil a intervalos basados ​​en ciclos; e información médica del paciente de los registros médicos en un eCRF al inicio y en cada visita hasta el final del período de seguimiento. La WGS inicial se realizará en muestras de diagnóstico/quirúrgicas después del consentimiento informado de acuerdo con la ley danesa del Centro Nacional del Genoma. No hay pruebas, procedimientos o visitas a la clínica específicas requeridas por el protocolo para este estudio, pero las biopsias secuenciales repetidas para WGS son opcionales en la progresión. Toda la recopilación de datos para este estudio ocurrirá durante un período de 30 meses (incluidas todas las líneas de tratamiento para nuevos pacientes incluidos en el período).

Tamaño del estudio: se inscribirán hasta 2400 pacientes diagnosticados con NSCLC o cáncer de mama. Los pacientes con cáncer de mama se inscribirán en Rigshospitalet y NSCLC en Rigshospitalet y Herlev Hospital. Cualquier paciente que cumpla con los criterios de elegibilidad será invitado a participar en el estudio. La elegibilidad se evaluará antes de la inscripción durante una visita programada.

Análisis de datos: los análisis generalmente serán de naturaleza descriptiva y exploratoria y se realizarán utilizando el software estadístico SPSS, y no se pueden realizar cálculos de tamaño de muestra. Todas las variables se resumirán de forma descriptiva a través de pantallas tabulares de media, mediana, rangos y desviaciones estándar de variables continuas y distribuciones de frecuencia de variables categóricas. Se pueden realizar análisis exploratorios para examinar las correlaciones y/u otras preguntas de investigación (p. ej., tiempo hasta la primera neutropenia usando los métodos de Kaplan-Meier o estado y respuesta mutacional). No se realizan pruebas formales de hipótesis ni comparaciones entre grupos de tratamiento.