Kopenhaska główna próba obserwacyjna (C-MOT)

Do tej pory przeprowadzono niewiele badań oceniających codzienne skutki niedrobnokomórkowego raka płuca (NSCLC) i zaawansowanego (ABC) lub raka piersi z przerzutami (mBC) oraz jego leczenia u pacjentów w rzeczywistych warunkach . Istnieje luka między danymi pochodzącymi z wąsko ukierunkowanych, wysokiej jakości badań interwencyjnych o małej ilości, a mniej szczegółowym gromadzeniem danych, dużą ilością danych ze świata rzeczywistego (RWD). Dlatego potrzebne są prospektywne badania obserwacyjne obejmujące wszystkich pacjentów niezależnie od biomarkerów i gromadzenie kompleksowych danych na temat każdego z nich.

Pytanie badawcze i cele:

• Opisanie wyników leczenia w oparciu o RWD za pomocą pełnego zestawu danych klinicznych, społeczno-psychologicznych, medyczno-ekonomicznych i biopróbek, w tym sekwencjonowania całego genomu (WGS) wszystkich pacjentów z rakiem piersi i NSCLC.
• Rejestrowanie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem oraz późnych skutków doświadczanych przez pacjentów w oparciu o narzędzia PRO.
• Przeprowadzanie udoskonalonych analiz biomarkerów, w tym (ale nie wyłącznie) sekwencjonowania całego genomu, na podstawie biopsji guza na początku badania i podczas progresji, w celu zidentyfikowania potencjalnych celów leczenia.

Projekt badania: Prospektywne, nieinterwencyjne, wieloośrodkowe badanie pacjentów rozpoczynających leczenie NSCLC lub raka piersi w Kopenhadze (Dania).

Populacja: Kwalifikujący się pacjenci będą mieli raka piersi lub NSCLC oraz akceptowalny stan sprawności i czynność narządów.

Źródła danych: Dane badawcze zostaną zebrane za pomocą kwestionariusza ośrodka; Pytania dotyczące zgłaszanych przez pacjentów wyników (PRO) za pośrednictwem aplikacji mobilnej w cyklicznych odstępach czasu; oraz informacje medyczne pacjenta z dokumentacji medycznej do eCRF na początku badania i podczas każdej wizyty do końca okresu obserwacji. Wyjściowa WGS zostanie przeprowadzona na próbkach diagnostycznych/chirurgicznych po uzyskaniu świadomej zgody zgodnie z duńskim prawem Narodowego Centrum Genomu. W tym badaniu nie ma określonych testów, procedur ani wizyt w klinice wymaganych przez protokół, ale powtarzane sekwencyjne biopsje w kierunku WGS są opcjonalne w przypadku progresji. Całe gromadzenie danych do tego badania będzie miało miejsce w okresie 30 miesięcy (w tym wszystkie linie leczenia dla nowych pacjentów uwzględnione w tym okresie).

Wielkość badania: Do badania zostanie włączonych do 2400 pacjentów, u których zdiagnozowano NSCLC lub raka piersi. Pacjenci z rakiem piersi będą przyjmowani do Rigshospitalet, a NSCLC do Rigshospitalet i Herlev Hospital. Każdy pacjent spełniający kryteria kwalifikacji zostanie zaproszony do udziału w badaniu. Kwalifikowalność zostanie oceniona przed rejestracją podczas zaplanowanej wizyty.

Analiza danych: Analizy będą zasadniczo miały charakter opisowy i eksploracyjny i będą przeprowadzane przy użyciu oprogramowania statystycznego SPSS i nie można przeprowadzić obliczeń wielkości próby. Wszystkie zmienne zostaną podsumowane opisowo za pomocą tabelarycznej prezentacji średniej, mediany, zakresów i odchyleń standardowych zmiennych ciągłych oraz rozkładów częstości zmiennych kategorycznych. Można przeprowadzić analizy eksploracyjne w celu zbadania korelacji i/lub innych pytań badawczych (np. czasu do pierwszej neutropenii przy użyciu metod Kaplana-Meiera lub statusu mutacji i odpowiedzi). Nie przeprowadza się formalnego testowania hipotez ani porównań między grupami leczenia.