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Von Patienten berichtete, gesundheitsökonomische und psychosoziale Ergebnisse bei Friedreich-Ataxie (PROFA)

31. März 2026 aktualisiert von: German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
Die PROFA-Studie ist eine internationale, multizentrische Beobachtungs- und Validierungsstudie zur Bewertung der patientenberichteten, psychosozialen und wirtschaftlichen Ergebnisse von Patienten mit Friedreich-Ataxie (FA). Geeignete Patienten werden aus sechs Studienzentren in Deutschland, Österreich und Frankreich rekrutiert. Die Patienten werden eine Basisbeurteilung durch persönliche Interviews in den Studienzentren und mehrere kurzzeitige Nachuntersuchungen über eine mobile Gesundheits-App zu Hause täglich bis monatlich über einen Zeitraum von sechs Monaten durchführen. Die Studienergebnisse werden wesentliche und tiefgreifende Einblicke in das tägliche Leben von Patienten mit FA gewinnen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Es besteht ein Mangel an Wissen über die von Patienten berichteten, psychosozialen und wirtschaftlichen Auswirkungen der Friedreich-Ataxie (FA). Die wenigen früheren Studien basierten auf kleinen Stichprobengrößen und jährlichen Querschnittsdaten, was die Generalisierbarkeit der Ergebnisse einschränkte.

Daher zielt die PROFA-Studie darauf ab

  1. um die Akzeptanz, Machbarkeit und Benutzerfreundlichkeit einer mobilen Gesundheits-App für die Erfassung longitudinaler Echtzeitdaten zu bewerten,
  2. Ermittlung der Gesundheitskosten aus gesellschaftlicher Sicht, einschließlich Produktivitätsverlusten in der informellen Pflege, Bewertung der damit verbundenen Faktoren und Analyse der Auswirkungen einer evidenzbasierten Behandlung auf die Kosten,
  3. um Messungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) zu validieren, die HRQoL von Patienten und ihre Schwankungen im Laufe der Zeit zu bewerten und damit verbundene Faktoren zu identifizieren,
  4. ein neues Maß für die Auswirkungen von Hör- und Sprachbehinderungen auf die psychosoziale Gesundheit von Patienten zu entwickeln, zu validieren und zu bewerten, und
  5. um Interaktionseffekte zwischen HRQoL, psychosozialer Gesundheit und wirtschaftlichen Ergebnissen bei Patienten mit FA zu bewerten.

Auf diese Weise wird die PROFA-Studie ein umfassendes Verständnis der individuellen, gesellschaftlichen und wirtschaftlichen Belastung durch FA gewinnen und Determinanten der Gesundheit und des sozialen Lebens sowie der effizienten Nutzung von Gesundheitsressourcen identifizieren. Dies ist von entscheidender Bedeutung, um die Behandlung, Pflege und den Alltag von FA-Patienten und ihren Familien zu verbessern.

Für diese Validierungs- und Beobachtungsstudie werden Patienten aus sechs Studienzentren (Deutschland, Frankreich und Österreich) rekrutiert. Die Datenbewertung basiert auf (i) einer Basisbewertung durch Interviews in den Studienzentren und (ii) einer anschließenden Remote-Momentandatenbewertung über eine mobile Gesundheits-App auf täglicher bis monatlicher Basis über einen Zeitraum von sechs Monaten und umfasst Bewertungen des Schweregrads der Ataxie , HRQoL, psychosoziale Gesundheit, Sprach- und Hörbehinderungen, Inanspruchnahme von Gesundheitsdiensten und spezifische Gesundheitsereignisse. Deskriptive und multivariate Statistiken werden verwendet, um die Auswirkungen von FA auf die vom Patienten gemeldete HRQoL, die psychosoziale Gesundheit und die wirtschaftlichen Ergebnisse zu beschreiben.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

200

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Deutschland
      • Aachen, Deutschland, 52074
        • Rekrutierung
        • Department of Neurology, RWTH Aachen University
        • Kontakt:
      • Bonn, Deutschland, 53127
      • Münich, Deutschland, 80336
        • Rekrutierung
        • Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik und Poliklinik
        • Kontakt:
      • Tübingen, Deutschland, 72076
        • Noch keine Rekrutierung
        • Neurologische Klinik und Hertie-Institut für Klinische Hirnforschung, Universitätsklinik Tübingen
        • Kontakt:
  • Frankreich
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich, 6020
        • Rekrutierung
        • Klinik für Neurologie, Medizinische Universität Innsbruck
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten in dieser Studie leiden an einer durch molekulargenetische Tests bestätigten Friedreich-Ataxie (FA) mit einem Krankheitsschweregrad von ≤30 Punkten gemäß der Skala zur Beurteilung und Bewertung von Ataxie. FA ist die häufigste hereditäre Ataxie in Europa. Die genetische Mutation, die fast allen FA-Fällen zugrunde liegt, ist eine homozygote Guanin-Adenin-Adenin-Triplett-Repeat-Expansion im ersten Intron des FXN-Gens, das für das mitochondriale Protein Frataxin kodiert. Der klinische Beginn der FA tritt am häufigsten in der Pubertät auf, in einigen Fällen treten die Symptome jedoch auch im Erwachsenenalter auf. FA ist durch Muskelschwäche, Ungleichgewicht, schlechte Koordination, sensorischen Verlust und Sprachprobleme gekennzeichnet. FA könnte zu einer Rollstuhlabhängigkeit und einer verkürzten Lebenserwartung führen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • FA durch molekulargenetische Tests bestätigt
  • Ataxie-Schweregrad ≤30 Punkte gemäß der Scale of the Assessment and Rating of Ataxia (SARA)
  • Zugriff auf ein Smartphone oder Tablet und Möglichkeit zur Bedienung des Geräts
  • Älter als 12 Jahre

Ausschlusskriterien:

  • Mangelnde Fähigkeit zur Einwilligung
  • Schweregrad der Ataxie >30 gemäß der Scale of the Assessment and Rating of Ataxia (SARA)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verwendbarkeit der mobilen Gesundheits-App als Tool zur Fernüberwachung von Momentandaten
Zeitfenster: Sechs Monate
Vollständigkeit der Daten
Sechs Monate
Akzeptanz der mobilen Gesundheits-App als Tool zur Fernüberwachung aktueller Datenbewertung
Zeitfenster: Monat 6
Die Akzeptanz wird anhand eines selbst entwickelten Fragebogens bewertet (Patienten werden gebeten, die App basierend auf der Benutzererfahrung zu bewerten).
Monat 6
Gesamte gesellschaftliche Kosten
Zeitfenster: Sechs Monate
Aggregierte Gesundheitskosten für in Anspruch genommene Gesundheitsdienste, informelle Pflege und Produktivitätsverluste
Sechs Monate
Psychosoziale Gesundheit aufgrund von Kommunikationsbehinderungen aufgrund von Sprach- und Hörbehinderungen
Zeitfenster: Monat 1
Psychosoziale Auswirkungen von Hör- und Sprachbehinderungen, bewertet anhand der „Skala für die psychosozialen Auswirkungen von Hör- und Sprachbehinderungen bei Friedreich-Ataxie“ (COM-ATAX) mit einem Bewertungsbereich zwischen 0 und 68 (höhere Werte bedeuten mehr Schwierigkeiten)
Monat 1
Psychosoziale Gesundheit aufgrund von Kommunikationsbehinderungen aufgrund von Sprach- und Hörbehinderungen
Zeitfenster: Monat 2
Psychosoziale Auswirkungen von Hör- und Sprachbehinderungen, bewertet anhand der „Skala für die psychosozialen Auswirkungen von Hör- und Sprachbehinderungen bei Friedreich-Ataxie“ (COM-ATAX) mit einem Bewertungsbereich zwischen 0 und 68 (höhere Werte bedeuten mehr Schwierigkeiten)
Monat 2
Psychosoziale Gesundheit aufgrund von Kommunikationsbehinderungen aufgrund von Sprach- und Hörbehinderungen
Zeitfenster: Monat 3
Psychosoziale Auswirkungen von Hör- und Sprachbehinderungen, bewertet anhand der „Skala für die psychosozialen Auswirkungen von Hör- und Sprachbehinderungen bei Friedreich-Ataxie“ (COM-ATAX) mit einem Bewertungsbereich zwischen 0 und 68 (höhere Werte bedeuten mehr Schwierigkeiten)
Monat 3
Psychosoziale Gesundheit aufgrund von Kommunikationsbehinderungen aufgrund von Sprach- und Hörbehinderungen
Zeitfenster: Monat 4
Psychosoziale Auswirkungen von Hör- und Sprachbehinderungen, bewertet anhand der „Skala für die psychosozialen Auswirkungen von Hör- und Sprachbehinderungen bei Friedreich-Ataxie“ (COM-ATAX) mit einem Bewertungsbereich zwischen 0 und 68 (höhere Werte bedeuten mehr Schwierigkeiten)
Monat 4
Psychosoziale Gesundheit aufgrund von Kommunikationsbehinderungen aufgrund von Sprach- und Hörbehinderungen
Zeitfenster: Monat 5
Psychosoziale Auswirkungen von Hör- und Sprachbehinderungen, bewertet anhand der „Skala für die psychosozialen Auswirkungen von Hör- und Sprachbehinderungen bei Friedreich-Ataxie“ (COM-ATAX) mit einem Bewertungsbereich zwischen 0 und 68 (höhere Werte bedeuten mehr Schwierigkeiten)
Monat 5
Psychosoziale Gesundheit aufgrund von Kommunikationsbehinderungen aufgrund von Sprach- und Hörbehinderungen
Zeitfenster: Monat 6
Psychosoziale Auswirkungen von Hör- und Sprachbehinderungen, bewertet anhand der „Skala für die psychosozialen Auswirkungen von Hör- und Sprachbehinderungen bei Friedreich-Ataxie“ (COM-ATAX) mit einem Bewertungsbereich zwischen 0 und 68 (höhere Werte bedeuten mehr Schwierigkeiten)
Monat 6
Schwankung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität
Zeitfenster: Tag eins, zwei und drei im ersten Monat
Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität gemessen anhand der 5-stufigen EQ-5D-Version (EQ-5D-5L) mit einem Bewertungsbereich zwischen 0 und 1 (höhere Werte bedeuten eine höhere gesundheitsbezogene Lebensqualität)
Tag eins, zwei und drei im ersten Monat
Schwankung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität
Zeitfenster: Tag eins, zwei und drei im dritten Monat
Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität gemessen anhand der 5-stufigen EQ-5D-Version (EQ-5D-5L) mit einem Bewertungsbereich zwischen 0 und 1 (höhere Werte bedeuten eine höhere gesundheitsbezogene Lebensqualität)
Tag eins, zwei und drei im dritten Monat
Schwankung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität
Zeitfenster: Tag eins, zwei und drei im 5. Monat
Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität gemessen anhand der 5-stufigen EQ-5D-Version (EQ-5D-5L) mit einem Bewertungsbereich zwischen 0 und 1 (höhere Werte bedeuten eine höhere gesundheitsbezogene Lebensqualität)
Tag eins, zwei und drei im 5. Monat
Schwankung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität
Zeitfenster: Tag eins, zwei und drei im 6. Monat
Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität gemessen anhand der 5-stufigen EQ-5D-Version (EQ-5D-5L) mit einem Bewertungsbereich zwischen 0 und 1 (höhere Werte bedeuten eine höhere gesundheitsbezogene Lebensqualität)
Tag eins, zwei und drei im 6. Monat
Gesundheitsbezogene Lebensqualität
Zeitfenster: Monat 1
Gesundheitsbezogene Lebensqualität, bewertet anhand der Kurzform „Patient Reported Outcome Measures for Ataxia“ (PROM-ATAX), mit einem Bewertungsbereich zwischen 0 und 40, wobei höhere Bewertungen auf eine geringere gesundheitsbezogene Lebensqualität hinweisen
Monat 1
Gesundheitsbezogene Lebensqualität
Zeitfenster: Monat 3
Gesundheitsbezogene Lebensqualität, bewertet anhand der Kurzform „Patient Reported Outcome Measures for Ataxia“ (PROM-ATAX), mit einem Bewertungsbereich zwischen 0 und 40, wobei höhere Bewertungen auf eine geringere gesundheitsbezogene Lebensqualität hinweisen
Monat 3
Gesundheitsbezogene Lebensqualität
Zeitfenster: Monat 5
Gesundheitsbezogene Lebensqualität, bewertet anhand der Kurzform „Patient Reported Outcome Measures for Ataxia“ (PROM-ATAX), mit einem Bewertungsbereich zwischen 0 und 40, wobei höhere Bewertungen auf eine geringere gesundheitsbezogene Lebensqualität hinweisen
Monat 5
Gesundheitsbezogene Lebensqualität
Zeitfenster: Monat 6
Gesundheitsbezogene Lebensqualität, bewertet anhand der Kurzform „Patient Reported Outcome Measures for Ataxia“ (PROM-ATAX), mit einem Bewertungsbereich zwischen 0 und 40, wobei höhere Bewertungen auf eine geringere gesundheitsbezogene Lebensqualität hinweisen
Monat 6

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)

Mitarbeiter

McMaster University
Sorbonne University

Ermittler

  • Hauptermittler: Bernhard Michalowsky, PD Dr., German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE) Rostock/ Greifswald, Germany

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juni 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. März 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Juli 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Juli 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GR026

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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