Bewertung eines Anspruchs-basierten Algorithmus zur Identifizierung von Transthyretin-vermittelter Amyloidose (ATTR) Amyloidose in Krankenakten

Eine Screening-Strategie zur Identifizierung von ATTR in der großen Hintergrundpopulation von Patienten mit einer oder mehreren häufigen ATTR-Manifestationen wäre von signifikantem klinischem Wert.

Darüber hinaus wurden kürzlich neuartige ATTR-Therapien zur Verfügung gestellt oder befinden sich derzeit in klinischen Studien im Spätstadium der Entwicklung. Da von einer frühen Diagnose und Behandlung bessere Ergebnisse erwartet werden, macht dies die Entwicklung und Validierung eines einfach zu implementierenden, schnellen und elektronisch unterstützten Diagnosealgorithmus besonders wichtig.

Es wurde ein auf medizinischen und Apothekenansprüchen basierender Algorithmus entwickelt, um potentiell Patienten zu identifizieren, bei denen ein ATTR-Risiko besteht. Das Ziel dieser Studie ist es, die Fähigkeit des Algorithmus zu bewerten, Patienten mit ATTR zu identifizieren, indem diagnostische klinische Untersuchungen an Patienten durchgeführt werden, die der Algorithmus in einem großen Datensatz von Patienten in Yale identifiziert.

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der diagnostischen Leistung des Algorithmus bei der Identifizierung von Patienten mit ATTR-Amyloidose.

Das sekundäre Ziel dieser Studie ist es, den klinischen Nutzen des Algorithmus abzuschätzen, gemessen am diagnostischen Mehrwert, d. h. dem Anteil oder der Rate von Patienten, die zuvor nicht diagnostiziert wurden. Die erhaltene Gesamtprävalenz wird bewertet und informell mit der auf Überweisung basierenden Prävalenz von ATTR-Amyloidose-Patienten in Yale verglichen.