Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine klinische Studie zu Glycerin -Phenylbutyrat bei chinesischen Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen

23. April 2026 aktualisiert von: Xiaoping Luo, Tongji Hospital

Eine einarmige, prospektive, multizentrische klinische Studie nach dem Markt für Glycerin-Phenylbutyrat bei chinesischen Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen

Harnstoffzyklusstörungen (UCD) sind seltene Krankheiten in China, würden zu einer hohen Sterblichkeit und Behinderung führen, die aufgrund der wiederkehrenden Symptome ein langfristiges Management erfordern. Diese multizentrische, prospektive Einzelarmstudie wurde entwickelt, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Glycerin-Phenylbutyrat für chinesische pädiatrische Patienten mit UCD zu bewerten, die zusätzlichen Referenzen und Behandlungsmöglichkeiten für chinesische UCD-Patienten bereitzustellen und die klinische Behandlung von UCD in China zu verbessern. In dieser Studie wird hauptsächlich Patienten mit UCD beobachtet, die eine Langzeitbehandlung mit Glycerylphenylbutyrat haben. Der gesamte geplante Beobachtungszeitraum beträgt 5 Jahre.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Dauer der Behandlung mit GPB in dieser Studie betrug 5 Jahre. Vierzig Teilnehmer im Alter von 0 bis 18 Jahren mit einer UCD-Diagnose, einschließlich Carbamoylphosphat-Synthetase-I-Mangel, Ornithin-Carbamoyltransferase-Mangel, Citrulinämie Typ I, Argininosuccinsäure, ArgininiMie oder Hyperornithinithinithinmie-Hadtromie-Hadtromie-Hadtromie-Hadel-Homokit-Homokitromie-Hadonamie-Hadonämie-Hadonämie-Hadonämie-Hadonämie-Hadonämie, und Nicht verwendetes Glycerin -Phenylbutyrat in den letzten 3 Monaten (einschließlich 3 Monaten) wurden eingeschrieben. Die Teilnehmer sollten zu 1 Monat und 3 Monaten nach der Einschreibung zu den Besuchen der Kliniken zurückkehren. Sie wurden nach unerwünschten Ereignissen (AEs), Dosierungsänderung des Studienmedikaments oder hyperammonämischen Krisen (HACs), die seit dem letzten Besuch aufgetreten sind, gefragt, und Blutproben wurden zur Analyse von Ammoniak und Blutbiochemie entnommen. Anschließend werden die detaillierten Informationen zu AES, Dosierungsänderungen des Studienmedikaments, HACs und Daten über Ammoniak, routinemäßige klinische Laborsicherheitstests und neurokognitive Ergebnisse, die in der klinischen Praxis der Patienten tatsächlich abgeschlossen wurden, alle 6 Monate bis 5 Jahre erfasst. Bei jedem Besuch wurden auch Daten zur Größe, Gewichts- und/oder Kopfumfangsdaten gesammelt. Die Bewertungen würden nach 1, 3 und 6 Monaten und anschließend halbjährlich durchgeführt. Die Bewertung des Ammoniakspiegels, die Häufigkeit von HACs, die Dosierung des Studienmedikaments, die AEs, die schwerwiegenden AEs und die damit verbundenen Medikamente wurden eingeschlossen. Die neurokognitiven Ergebnisse, das Wachstum und die Entwicklung der Teilnehmer würden am Ende beschrieben.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

40

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100034
        • Rekrutierung
        • Peking University First Hospital
        • Kontakt:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510000
        • Rekrutierung
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
        • Kontakt:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Rekrutierung
        • Tongji Hosipital
        • Kontakt:
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200092
        • Rekrutierung
        • Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Langzeitbehandlung für pädiatrische Patienten mit UCD im Alter von 0 bis 18 Jahren, die nicht allein mit einer Proteinrestriktion und/oder der Aminosäure-Supplementierung behandelt werden können, einschließlich Carbamoylphosphat-Synthetase-I Hyperornithinämie-Hyperammonämie-Homocitrulinurie (HHH) -Syndrom.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich im Alter von 0 bis 18 Jahren;
  2. Subjekt und/oder Subjekt des Subjekts, der gesetzlich autorisierte Vertreter, der bereit ist, das therapeutische Regime, das Ernährungsmanagement und den Besuchsplan der Studie zu befolgen und eine freiwillige Unterzeichnung der Einverständniserklärung für die Einverständniserklärung zu unterzeichnen;
  3. Patienten mit den folgenden Subtypen von UCD: Carbamoylphosphat-Synthetase-I-Mangel, Ornithin-Translokase-Mangel, Citrullinämie Typ I, Argininosuccinsäure, ArgininiMie und Hyperornithinemie-Hyperammonämie-Homozitrolinurie (HHHHH) -Synchnisanterurie;
  4. Die Patienten planten, Glycerin -Phenylbutyrat zu verwenden, die es in den letzten 3 Monaten nicht verwendet haben (einschließlich zum Zeitpunkt von 3 Monaten);
  5. Männer mit Fruchtbarkeit und Frauen mit gebärztem Potenzial (mit Menstruation), die bereit sind, im Zeitraum der Unterzeichnung der Einwilligung nach Einverständniserklärung wirksame Verhütungsmaßnahmen auf 1 Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikamenten wie Abstinenz, Kondome, intra-nterininen Verhütungsgeräten und Doppel-Barrier-Methoden (wie Kondomen + Verhütungsdiapsor) zu ergreifen. Die Ergebnisse der Schwangerschaftstests müssen für Frauen im gebärfähigen Alter innerhalb von ≤ 7 Tagen vor der anfänglichen Verabreichung des Studienmedikaments negativ sein.

Ausschlusskriterien:

  1. Überempfindlichkeit gegenüber dem Wirkstoff, einschließlich Phenylbutyrat (PBA), Phenylacetatsäure (PAA) und Phenylacetylglutamin (Pagn) oder Hilfsstoffe;
  2. Die Verwendung eines Arzneimittels, von dem bekannt ist, dass es die Nieren -Clearance (wie Probenecid) signifikant beeinflusst oder den Proteinkatabolismus (wie Kortikosteroide) oder andere Arzneimittel erhöht, von denen bekannt ist, dass sie die Blutammoniakspiegel (wie Valproat) innerhalb von 24 Stunden vor der ersten Verabreichung erhöhen;
  3. Verwendung anderer Stickstoff-Scavenging-Wirkstoffe gleichzeitig nach der Aufnahme, wie Natriumphenylbutyrat und Natriumbenzoat;
  4. Schwangere oder stillende Weibchen.
  5. Andere Gründe, die nach Meinung des Ermittlers die Einhaltung und Sicherheit des Patienten bei der Teilnahme an der Studie beeinflussen können.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Glycerin -Phenylbutyrat -Kohorte
Glycerin -Phenylbutyrat wurde verwendet.
Arzneimittel: Orale Flüssigkeit Glycerin Phenylbutyrat

Verabreichung und Dosierung: Die empfohlene tägliche Gesamtdosis von Glycerin -Phenylbutyrat wird basierend auf der Körperoberfläche des Patienten im Bereich von 4,5 ml/m2/d bis 11,2 ml/m2/d berechnet:

  1. Empfohlene anfängliche Dosis bei Phenylbutyrat-naiven Patienten

    • Patienten mit Körperoberfläche (BSA) <1,3 m2: 8,5 ml/m2/Tag
    • Patienten mit Körperoberfläche (BSA) ≥ 1,3 m2: 7 ml/m2/Tag
  2. Anfangsdosis für Patienten, die von Natriumphenylbutyrat zu Glycerin -Phenylbutyrat wechseln: Gesamtdosis der täglichen DOS von Glycerin Phenylbutyrat (ml) = Gesamtdosis der täglichen Natriumphenylbutyrat -Granulate (g) × 0,81 Medikationsplan: Die tägliche Gesamtdosis sollte mit jeweils bis zu gleichen Mengen (gleichen Mengen) und mit der täglichen Tätigkeit (bis zu den gleichen Mengen) und mit der Mahlzeit oder der Fütterung (bis zum Federn) und der Fütterung (bis zum Federn) oder der Fütterung (bis zum Federn) oder der Füttern.
Andere Namen:
  • HPN-100
  • RAVICTI
  • GT4P
  • Glyceryl-Tri- (4-Phenylbutyrat)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlerer Blutammoniakspiegel im dritten Monat nach der Einschreibung.
Zeitfenster: Monate 3
Der Durchschnitt des Blutammoniakspiegels in Monaten 3 nach der Einschreibung.
Monate 3

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Blutammoniakspiegel
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 1, Monat 6 und alle 6 Monate danach (1-5 Jahre)
Der Durchschnitt des Blutammoniakspiegels zum Zeitraum der Basis, Monat 1, Monat 6 und danach alle 6 Monate (1-5 Jahre)
Grundlinie, Monat 1, Monat 6 und alle 6 Monate danach (1-5 Jahre)
Maximale Blut Ammoniakspiegel
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 1, Monat 3, Monat 6 und alle 6 Monate danach (1-5 Jahre)
Der maximale Blutammoniakspiegel zum Zeitraum der Basis, Monat 1, Monat 3, Monat 6 und danach alle 6 Monate (1-5 Jahre)
Grundlinie, Monat 1, Monat 3, Monat 6 und alle 6 Monate danach (1-5 Jahre)
Häufigkeit der Hyperammonaemie -Krise
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 1, Monat 3, Monat 6 und alle 6 Monate danach (1-5 Jahre)
Die Häufigkeit der Hyperammonaemik-Krise nach Ausgangszeit, Monat 1, Monat 3, Monat 6 und danach alle 6 Monate (1-5 Jahre)
Grundlinie, Monat 1, Monat 3, Monat 6 und alle 6 Monate danach (1-5 Jahre)
Höhe
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 1, Monat 3, Monat 6 und alle 6 Monate danach (1-5 Jahre).
The change of height to the baseline in children aged 0-18 years old, and the proportion of weight in the upper, upper-middle, middle, lower-middle, and lower categories for each age group, according to the growth standards for children under 7 years old (WS/T 423-2022) and standard for height level classification among children and adolescents aged 7~18 years (WS/T 612-2018）issued by the National Health Commission of the People's Republik China.
Grundlinie, Monat 1, Monat 3, Monat 6 und alle 6 Monate danach (1-5 Jahre).
Gewicht
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 1, Monat 3, Monat 6 und alle 6 Monate danach (1-5 Jahre)
Die Gewichtsänderung zur Grundlinie bei Kindern im Alter von 0 bis 7 Jahren im Alter von 0 bis 7 Jahren und der Anteil des Gewichts in den Kategorien Oberer, oberer Mittel-, Mittel-, Unter- und unteren Kategorien für jede Altersgruppe gemäß den Wachstumsstandards für Kinder unter 7 Jahren, die von der nationalen Gesundheitsbeauftragung der Volksrepublik China (WS/T 423-2022) herausgegeben wurden.
Grundlinie, Monat 1, Monat 3, Monat 6 und alle 6 Monate danach (1-5 Jahre)
Kopfumfang
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 1, Monat 3, Monat 6 und alle 6 Monate danach (1-5 Jahre)
Die Änderung des Kopfumfangs zur Grundlinie bei Kindern im Alter von 0 bis 3 Jahren und der Anteil des Kopfumfangs in den Kategorien Upper, oberes Mittel, mittlerer, unterer mittlerer und unterer Kategorien für jede Altersgruppe gemäß den Wachstumsstandards für Kinder unter 7 Jahren, die von der nationalen Gesundheitskommission der Volksrepublik China ausgestellt wurden (WS/T 423-2022).
Grundlinie, Monat 1, Monat 3, Monat 6 und alle 6 Monate danach (1-5 Jahre)
Änderungen der Dosisanpassung
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 1, Monat 3, Monat 6 und alle 6 Monate danach (1-5 Jahre)
Die Änderungen der Dosisanpassung im Glycerin -Phenylbutyrat während der gesamten Studie
Grundlinie, Monat 1, Monat 3, Monat 6 und alle 6 Monate danach (1-5 Jahre)
Mittlere Bewertungswerte für neonatale Verhaltensbewertung
Zeitfenster: Monat 6, jedes Jahr danach (1-5 Jahre)
Die NBNA -Skala (Neonatal Behavioral Neurological Assessment) wurde für Neugeborenen verwendet, die mindestens 2 Monate alt waren und aus 20 Punkten bestand, mit einer maximalen Punktzahl von 40 Punkten. Die Gesamtwerte der NBNA stammen aus der kumulativen Summe der in der Verhaltensfähigkeit (6 Elemente), des passiven Muskeltonus (4 Elemente), des aktiven Muskeltonus (4 Elemente), primitiven Reflexe (3 Elemente) und allgemeinen Beurteilung (3 Elemente), die gemäß den Subjekten tatsächlich in den Patienten in der Klinikpraxis abgeschlossenen Bewertungen erhalten wurden. Die Gesamtwerte von mehr als 37 werden als normal angesehen, während eine Punktzahl von weniger als oder gleich 37 als abnormal angesehen wird.
Monat 6, jedes Jahr danach (1-5 Jahre)
Mittelwerte Bayley -Skala der Säuglingsentwicklungswerte: Mentale Skala, motorische Skala
Zeitfenster: Monat 6, jedes Jahr danach (1-5 Jahre)
Die Bayley -Skala der Säuglingsentwicklung wurde für Säuglingsteilnehmer verwendet, deren Alter zwischen 2 Monaten und 30 Monaten liegt und aus 244 Verhaltensgegenständen bestand, darunter 163 Elemente im mentalen Maßstab und 81 Elemente auf der motorischen Skala. Die Bewertungen jedes Kindes auf den mentalen und motorischen Skalen werden in Standardwerte mit einem Mittelwert von 100 und einer Standardabweichung von 16 gemäß den Altersgruppen umgewandelt, wodurch der Index der mentalen Entwicklung (MDI) und den Psychomotorentwicklungsindex (PDI) berechnet wird. Eine Gesamtbewertung von MDI und PDI, die gemäß den Skalen erfasst wurden, wurden von den Probanden in der klinischen Praxis abgeschlossen. Es gibt weniger als 70 auf die Entwicklungsverzögerung, 70-79, dass ein Grenzstaat 80-89 auf einen niedrigen Durchschnitt einen niedrigen Durchschnitt hinweist, 90-109 zeigt, dass der Durchschnitt einen hohen Durchschnitt anzeigt.
Monat 6, jedes Jahr danach (1-5 Jahre)
Mittelwerte Scores für die Developmental Developmental Diagnose Scale
Zeitfenster: Monat 6, jedes Jahr danach (1-5 Jahre)
Die Bewertung für die Scores für die Diagnose-Diagnose-Skala von Gesell wurde für Teilnehmer verwendet, deren Alter zwischen 30 Monaten und 6 Jahren liegt, einschließlich fünf Bereichen: grobe motorische Fähigkeiten, feine motorische Fähigkeiten, adaptives Verhalten, Sprache und persönlich-soziales Verhalten. Die beobachteten Verhaltensmuster werden basierend auf dem Standard normaler Verhaltensmuster identifiziert und in Bezug auf das Alter ausgedrückt. Dieses Alter wird dann mit dem tatsächlichen Alter verglichen, um den Entwicklungsquotienten (DQ) zu berechnen, der DQ = Entwicklungsalter / tatsächliches Alter × 100 ist, und die Werte von DQ werden gemäß den Skalen tatsächlich von den Probanden in der klinischen Praxis erfasst. Ein DQ von 85 oder höher wird für das Nervensystem als normal angesehen, ein DQ zwischen 75 und 85 (einschließlich 75, jedoch ausschließlich 85) zeigt einen Grenzniveau der Beeinträchtigung des Nervensystems an, und ein DQ unter 75 zeigt einen Schaden von Nervensystemen an.
Monat 6, jedes Jahr danach (1-5 Jahre)
Mittlere Wechsler -Vorschule und primäre Skala der Intelligenzwerte: Der Quotient der verbalen Intelligenz, der Quotient der Performance Intelligence
Zeitfenster: Monat 6, jedes Jahr danach (1-5 Jahre)
Die Chinesen - Wechsler -Vorschule und Primärkala der Intelligenz (C - WYCSI) wurden für Kinder an Kindern verwendet, deren Alter zwischen 4 und 6 Jahren liegt. Der VIQ -Test (Verbal Intelligence Quotient Quotient) enthält fünf Untertests: Informationen, Bildvokabular, Arithmetik, Bildverständnis und Verständnis. Der PIQ -Test (Performance Intelligence Quotient Quotient) enthält fünf Untertests: Tierschlüpfen, Bildvervollständigung, Labyrinthe, geometrische Formen und Blockdesign. Der IQ -Wert (Intelligence Quotient) (IQ), der aus den 10 Untertests von VIQ und PIQ erhalten wurde, ist der vollständige Intelligenzquotient (FIQ). Die Werte für VIQ, PIQ und FIQ werden gemäß den Skalen von den Probanden in der klinischen Praxis erfasst. FIQ ist in fünf Stufen unterteilt: ≥130 ist überlegen, 116 - 129 sind überdurchschnittlich, 85 - 115 sind durchschnittlich, 70 - 84 sind unterdurchschnittlich und <70 ist eine geistige Behinderung.
Monat 6, jedes Jahr danach (1-5 Jahre)
Mittlere Wechsler -Intelligenzskala für Kinderbewertungen: Der Quotient der verbalen Intelligenz, der Quotient der Performance Intelligence
Zeitfenster: Monat 6, jedes Jahr danach (1-5 Jahre)
Die chinesische Wechsler-Intelligenzskala von Kindern (C-Wisc） wurde für Teilnehmer verwendet, deren Alter zwischen 7 und 18 Jahren liegt. Diese Skala besteht aus 11 Untertests. Der VIQ -Test (Verbal Intelligence Quotient Quotient) umfasst Informationen, Verständnis, Ähnlichkeiten, Arithmetik, Ziffernspanne und Wortschatz. Der PIQ -Test (Performance Intelligence Quotient Quotients Quotient) umfasst Bildabschluss, Bildanordnung, Blockdesign, Objektbaugruppe und Codierung. Erstens wird der Rohwert basierend auf den Testergebnissen des Untersuchers berechnet. Anschließend wird der entsprechende altersspezifische Maßstabskoeffizient überprüft und in einen Skalierungswert umgewandelt. Die Summe der VIQ- und PIQ -Skala -Scores ist der FIQ -Score (Full Intelligence Quotient), der gemäß den Skalen von den Probanden in der klinischen Praxis erfasst wurde. Ein FIQ von ≥120 wird als hohe Intelligenz klassifiziert, 90-119 wird als normale Intelligenz eingestuft, und eine Punktzahl <90 wird als niedrige Intelligenz eingestuft.
Monat 6, jedes Jahr danach (1-5 Jahre)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Tongji Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Xiaoping Luo, M.D., Tongji Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Dezember 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. März 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. März 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. April 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • WH002A401

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Störungen des Harnstoffzyklus

Klinische Studien zur Orale Flüssigkeit Glycerin Phenylbutyrat

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Norway

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren