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Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und PK-Eigenschaften von FCN-159 bei pädiatrischen Patienten mit refraktärem/rezidivierendem LCH

22. Januar 2025 aktualisiert von: Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.

Eine multizentrische, offene, einarmige Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und pharmakokinetischen Eigenschaften von FCN-159 bei pädiatrischen Patienten mit refraktärer/rezidivierender Langerhans-Zell-Histiozytose

Hierbei handelt es sich um eine einarmige, offene, multizentrische, nicht randomisierte klinische Phase-2-Studie mit seltenen Krankheiten zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und pharmakokinetischen Eigenschaften der FCN-159-Monotherapie bei pädiatrischen Patienten mit refraktärer/rezidivierender Langerhans-Zell-Histiozytose (LCH).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine einarmige, offene, multizentrische, nicht randomisierte klinische Phase-2-Studie mit seltenen Krankheiten zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und pharmakokinetischen Eigenschaften der FCN-159-Monotherapie bei pädiatrischen Patienten mit refraktärer/rezidivierender Langerhans-Zell-Histiozytose (LCH). Ungefähr 56 pädiatrische Patienten werden in diese Studie aufgenommen. Die Studie umfasste Screening-Zeitraum, Behandlungszeitraum und Nachbeobachtungszeitraum. Die Probanden erhalten 5 mg/m² FCN-159 (NMT 8 mg, die empfohlene orale Dosis für Erwachsene) oral, einmal täglich, kontinuierlich über 28 Tage pro Zyklus. Die Probanden werden bis zur Krankheitsprogression (PD), unerträglicher Toxizität, Widerruf der Einwilligung, Tod oder anderen im Protokoll festgelegten Gründen behandelt. Gemäß den PET-Antwortkriterien und den Langerhans-Zell-Histiozytose-Bewertungs- und Behandlungsrichtlinien wird die Tumorbeurteilung bis zum Widerruf der Einwilligung des Probanden oder bis zum Tod durchgeführt. Die Wirksamkeitsbewertung wird vom Prüfer bzw. vom Independent Review Committee (IRC) durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

56

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
      • Suzhou, China
        • Noch keine Rekrutierung
        • Children's Hospital of Soochow University
        • Hauptermittler:
          • Shaoyan Hu, MD
        • Kontakt:
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China
        • Rekrutierung
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
          • Rui Zhang
        • Hauptermittler:
          • Rui Zhang, MD
      • Beijing, Beijing, China
        • Noch keine Rekrutierung
        • Children's Hospital Affiliated to the Capital Institute of Pediatrics
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Rong Liu, MD
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, China
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jie Yu, MD
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China
        • Noch keine Rekrutierung
        • The First Affiliated Hospital,Sun Yat-sen University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Xuequn Luo, MD
      • Guangzhou, Guangdong, China
        • Noch keine Rekrutierung
        • Sun Yat-Sen Memorial Hpsipital,Sun Yat-Sen Unniversity
        • Hauptermittler:
          • Jianpei Fang, MD
        • Kontakt:
          • Jianpei Fang, MD
      • Shenzhen, Guangdong, China
        • Noch keine Rekrutierung
        • Shenzhen Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sixi Liu, MD
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China
        • Noch keine Rekrutierung
        • Henan Children's Hospital Zhengzhou Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Wei Liu, MD
        • Kontakt:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China
        • Noch keine Rekrutierung
        • Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Aiguo Liu, MD
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China
        • Noch keine Rekrutierung
        • West China Second University Hospital,Sihuan University/West China women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ju Gao, MD
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China
        • Noch keine Rekrutierung
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • yongmin Tang, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter 2–16 (einschließlich)
  2. Patienten mit histologisch bestätigter Langerhans-Zell-Histiozytose (LCH), diagnostiziert durch das Zentrallabor.
  3. Kann dem Zentrallabor ausreichend Tumorgewebeproben oder periphere Blutproben zur Verfügung stellen, um folgende Biomarkertests durchzuführen: einschließlich, aber nicht beschränkt auf ERBB3, BRAF, ARAF, HRAS, KRAS, NRAS, MEK (MAP2K1 und MAP2K2) und andere vorgelagerte MEK Gene.
  4. Patienten, die zuvor mindestens eine systemische Erstlinienbehandlung erhalten haben, definiert als Behandlung einschließlich Vinblastin (VBL) und Glukokortikoiden für mindestens 2 Wochen. VBL kann durch Vincristin (VCR) oder Vindesin (VDS) ersetzt werden. Alternativ kann es sein, dass Patienten aufgrund schwerer Chemotherapie-Toxizität eine Chemotherapie nicht vertragen. Die Unfähigkeit, eine Chemotherapie zu vertragen, ist definiert als einer der folgenden Punkte: Schwere Leberfunktionsstörung (Erhöhung der Leberenzyme ≥ 5 × obere Normgrenze (ULN) und Bilirubin-Erhöhung ≥ 1,5 × ULN), schwere Neurotoxizität im Zusammenhang mit Vinca-Alkaloiden, chemotherapiebedingte intrakranielle Hypertonie oder Knochenmarkdepression Grad 4 mit schwerer Infektion (Sepsis, schwere Lungenentzündung usw.) nach Chemotherapie.

  5. Refraktäres/rezidivierendes LCH ist definiert als das Vorliegen eines der folgenden Symptome:

    1. Versagen der vorherigen Behandlung, d. h. keine Regression in Risikoorganen nach mindestens 2 Wochen systemischer Behandlung oder Gesamtbewertung der AD-Progression oder des AD-Mix;
    2. Das anfängliche Ansprechen der Krankheit auf eine systemische Erst- oder Zweitlinientherapie ist NAD oder AD-besser oder AD-stabil, gefolgt von einem Wiederauftreten der Krankheitsaktivität nach einer Erhaltungstherapie über mehr als 3 Monate. Die Zweitlinienbehandlung umfasst Cytarabin und/oder Cladribin.
    3. Anhaltend positives mutiertes Gen im plasmafreien DNA-Test während der vorherigen Behandlung (bestätigt durch 2 aufeinanderfolgende Tests) oder erneutes positives Testergebnis nach Absetzen der Behandlung;
    4. Ausbleibende Rückbildung des betroffenen Zentralnervensystems (einschließlich der Hypophyse) nach der Behandlung;
    5. Vorliegen einer Knochenmarksbeteiligung und/oder einer hämophagozytischen Lymphohistiozytose (HLH);
  6. Vorhandensein auswertbarer Läsionen basierend auf den PET-Antwortkriterien (PRC).
  7. Patienten, die sich von allen akuten toxischen Wirkungen einer vorherigen Antitumortherapie und allen relevanten Toxizitäten erholt haben müssen, müssen ≤ Grad 1 sein (außer Alopezie und Ototoxizität).
  8. Erwartetes Überleben mindestens ≥ 3 Monate;
  9. Die Leistungsstatuswerte von Lansky (≤ 15 Jahre) und Karnofsky (≥ 16 Jahre) sollten ≥ 50 % betragen, wie in Anhang 4 dargestellt.
  10. Patienten oder ihre Erziehungsberechtigten müssen in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung zu verstehen und bereitwillig zu unterzeichnen.
  11. Bei Frauen im gebärfähigen Alter muss innerhalb von 7 Tagen vor Beginn der Behandlung ein Schwangerschaftstest auf humanes Choriongonadotropin (HCG) im Serum negativ ausfallen.
  12. Für Patientinnen im gebärfähigen Alter: Die Patientinnen sollten zustimmen, während des Behandlungszeitraums und für mindestens 90 Tage nach der letzten Dosis der Studienbehandlung wirksame Verhütungsmethoden anzuwenden und dabei Verhütungsmethoden mit doppelter Barriere wie Kondome, orale oder injizierbare Verhütungsmittel oder intrauterine Verhütungsmittel anzuwenden Verhütungsmittel usw. Männliche Patienten sollten zustimmen, für mindestens 90 Tage nach der letzten Dosis der Studienbehandlung auf eine Samenspende zu verzichten.
  13. Angemessene Knochenmarksfunktion: Absolute Neutrophilenzahl ≥ 1,0 × 109/L, Hämoglobin ≥ 90 g/L und Blutplättchen ≥ 75 × 109/L ohne Verwendung von Bluttransfusionen, Blutprodukten oder Granulozytenkolonie-stimulierenden Faktoren. Patienten mit einer Hämatozytopenie unterhalb dieser Schwellenwerte aufgrund der Grunderkrankung können auf der Grundlage der umfassenden Beurteilung des Prüfarztes für die Aufnahme in Betracht gezogen werden.
  14. Ausreichende Leber- und Nierenfunktion: Gesamtbilirubin im Serum ≤ 1,5 × der oberen Normgrenze (ULN) oder ≤ 5 × ULN bei Patienten mit Gilbert-Syndrom oder Leberbeteiligung; Aspartataminotransferase (AST), Alaninaminotransferase (ALT) und alkalische Phosphatase (AKP) ≤ 2,5 × ULN oder ≤ 10 × ULN bei Patienten mit Leberbeteiligung; Albumin ≥ 3 g/dl; und Kreatinin-Clearance oder isotopische glomeruläre Filtrationsrate (GFR) ≥ 50 ml/min/1,73 m2 oder Serumkreatinin basierend auf dem Alter; Eine durch die Grunderkrankung verursachte Leber- und Nierenfunktionsstörung kann auf der Grundlage der umfassenden Beurteilung des Prüfers für die Aufnahme in Betracht gezogen werden.
  15. Gerinnung: International Normalized Ratio (INR) und aktivierte partielle Thromboplastinzeit (APTT) ≤ 1,5 ULN.

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten, die zuvor eine der folgenden Behandlungen erhalten haben:

    1. Chemotherapie, gezielte Therapie, Immuntherapie, biologische Therapie oder pflanzliche Antitumortherapie für LCH innerhalb von 4 Wochen vor Beginn des Studienmedikaments oder < 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum kürzer ist).
    2. Starke CYP3A4-, CYP2C8- und CYP2C9-Inhibitoren oder -Induktoren innerhalb von 14 Tagen vor Beginn der Studienmedikation, außer bei topischer Hautanwendung.
    3. Wachstumsfaktoren, die die Anzahl oder Funktion von Blutplättchen oder weißen Blutkörperchen fördern, innerhalb von 7 Tagen vor Beginn der Studienmedikation.
    4. Strahlentherapie oder größere chirurgische Behandlung (einschließlich Kraniotomie, Thorakotomie, Laparotomie, offene Knochen- oder Gelenkoperation usw.) innerhalb von 4 Wochen vor Beginn der Studienmedikation.
    5. Teilnahme an anderen interventionellen klinischen Studien innerhalb von 4 Wochen vor Beginn des Studienmedikaments.
    6. MEK 1/2-Inhibitoren (Personen, die diese Behandlung für einen kurzen Zeitraum von ≤ 2 Wochen erhalten haben, können eingeschlossen sein).
    7. Antikoagulanzien innerhalb von 7 Tagen vor Beginn des Studienmedikaments für Patienten mit Hirntumoren (intrakraniellen Raumforderungen).
    8. Eine Prednison-Behandlung < 0,5 mg/kg/Tag (oder eine äquivalente Dosis anderer Kortikosteroide) ist innerhalb eines Monats vor der Einschreibung zulässig, muss jedoch 14 Tage vor Beginn der Studienmedikation abgebrochen werden. Patienten mit Hirnläsionen, die eine Kortikosteroidtherapie gegen Hirnödeme erhalten, müssen vor der Aufnahme in die Studie 14 Tage lang eine stabile Dosis beibehalten. Eine Hormonersatztherapie ist bei Patienten mit Hypopituitarismus aufgrund einer primären Erkrankung der Hypophyse zulässig.
  2. Patienten mit anderen bösartigen Tumoren in der Vorgeschichte oder gleichzeitigen anderen bösartigen Tumoren (ausgenommen geheiltes Nicht-Melanom-Hautbasalzellkarzinom, duktales Karzinom in situ der Brust oder Zervixkarzinom in situ).
  3. Unkontrollierter Bluthochdruck (mit medikamentöser Behandlung): Blutdruck (BP) größer oder gleich dem 95. Perzentil für Alter, Größe und Geschlecht, wie in Anhang 6 beschrieben.
  4. Patienten mit Dysphagie, aktiver Magen-Darm-Erkrankung, Malabsorptionssyndrom oder anderen Erkrankungen, die die Absorption des Studienmedikaments beeinträchtigen können.
  5. Frühere oder aktuelle Vorgeschichte einer Netzhautvenenobstruktion (RVO), einer Netzhautpigmentepithelablösung (RPED), eines Glaukoms und anderer klinisch signifikanter abnormaler ophthalmologischer Untersuchungsergebnisse.
  6. Interstitielle Pneumonie, einschließlich klinisch signifikanter Strahlenpneumonitis. Eine interstitielle Pneumonie, die durch eine Lungenbeteiligung der Grunderkrankung verursacht wird, wird ausgeschlossen.

  7. Patienten werden ausgeschlossen, wenn ihre Herzfunktion oder Komorbiditäten eines der folgenden Kriterien erfüllen:

    1. Während des Screening-Zeitraums werden im Studienzentrum dreimal 12-Kanal-Elektrokardiogramme (EKG)-Messungen durchgeführt, wobei ein Mittelwert anhand der vom Instrument bereitgestellten QTcF-Formel berechnet wird; Patienten mit einem mittleren QTcF-Wert > 470 Millisekunden oder mit Risikofaktoren für eine QTcF-Verlängerung, wie unkorrigierte Hypokaliämie, angeborenes langes QT-Syndrom oder die Einnahme von Medikamenten, von denen bekannt ist, dass sie das QTcF-Intervall verlängern (hauptsächlich Antiarrhythmika der Klassen Ia, Ic und III), werden behandelt von der Studie ausgeschlossen. Medikamente mit dem Potenzial, das QTcF-Intervall zu verlängern, sind in Anhang 7 aufgeführt.
    2. Herzinsuffizienz der Klasse 2 der New York Heart Association (NYHA), wie in Anhang 5 dargestellt.
    3. Klinisch signifikante Arrhythmien, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, kompletter Linksschenkelblock und atrioventrikulärer Block zweiten Grades.
    4. Bekanntes Vorliegen einer klinisch signifikanten koronaren Herzkrankheit, einer Kardiomyopathie oder einer schweren Herzklappenerkrankung.
    5. Eine echokardiographische Untersuchung zeigt, dass die linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) < 50 % ist.
  8. Patienten mit aktiven bakteriellen, Pilz- oder Virusinfektionen, einschließlich aktiver Hepatitis B (definiert als positives Hepatitis-B-Oberflächenantigen und Hepatitis-B-Virus-DNA > 1000 IE/ml oder Erfüllung der Diagnosekriterien für eine aktive Hepatitis-B-Infektion im Studienzentrum) oder Hepatitis C (positive Hepatitis-C-Virus-RNA) oder eine Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV-positiv).
  9. Patienten mit bekannten Allergien gegen das Studienmedikament, andere MEK1/2-Inhibitoren oder deren Hilfsstoffe.
  10. Patienten mit bekannten Tumorgewebe-Gentests, die auf das Vorhandensein von MAP2K1-Exon-3-Deletionen (del) oder Mutationen vom Deletions-Insertion-Typ (delins/indels) hinweisen.
  11. Der Prüfer berücksichtigt klinisch bedeutsame Fälle, die die Teilnahme an der Studie behindern oder die Einhaltung von Sicherheitsanforderungen verhindern.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: FCN-159
Experimentell: FCN-159 Dosierungsform: Tablette Spezifikation: 1 mg, 4 mg Dosis: FCN-159 5 mg/m² (Maximale Dosis überschreitet 8 mg nicht), oral, einmal täglich
Arzneimittel: FCN-159
5 mg/m² (Maximaldosis überschreitet nicht 8 mg, die empfohlene orale Dosis für Erwachsene), oral, einmal täglich, kontinuierlich über 28 Tage pro Zyklus.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Objektive Ansprechrate (ORR), bewertet durch ein unabhängiges Prüfkomitee (IRC) basierend auf PET-Antwortkriterien (PRC)
Zeitfenster: bis zu 24 Monate
Die vom unabhängigen Prüfungsausschuss (IRC) auf der Grundlage der PET-Antwortkriterien (PRC) bewertete ORR ist definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer, die laut IRC das beste Gesamtansprechen bei CMR oder PMR erreichten.
bis zu 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: bis zu 24 Monate
Das OS ist definiert als die Zeit von der ersten Verabreichung des Studienmedikaments an Patienten bis zum Tod jeglicher Ursache. Daten von Patienten ohne Ereignisse werden zu dem Zeitpunkt zensiert, an dem bekannt ist, dass der Patient zuletzt lebt
bis zu 24 Monate
Einjährige Gesamtüberlebensrate (OS).
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
Die 1-Jahres-OS-Rate ist definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer, die aus irgendeinem Grund nicht innerhalb eines Jahres nach der ersten Verabreichung des Studienmedikaments verstarben.
bis zu 12 Monate
Zweijährige Gesamtüberlebensrate (OS).
Zeitfenster: bis zu 24 Monate
Die 2-Jahres-OS-Rate ist definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer, die aus irgendeinem Grund nicht innerhalb von zwei Jahren nach der ersten Verabreichung des Studienmedikaments verstarben.
bis zu 24 Monate
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: bis zu 24 Monate
Art und Häufigkeit behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) mit Toxizitätsgraden, die gemäß den Common Toxicity Criteria Adverse Event (NCI-CTCAE) Version 5.0 des National Cancer Institute bewertet wurden.
bis zu 24 Monate
Plasmakonzentration von FCN-159
Zeitfenster: bis zu 24 Monate
Bewertung der pharmakokinetischen Eigenschaften von FCN-159
bis zu 24 Monate
Die objektive Ansprechrate (ORR) wurde vom Prüfer auf der Grundlage der PET-Antwortkriterien (PRC) und der Richtlinien zur Bewertung und Behandlung von Langerhans-Zell-Histiozytose (Histiozyten-Gesellschaft, April 2009, im Folgenden als „Richtlinien“ bezeichnet) bewertet.
Zeitfenster: bis zu 24 Monate

Die vom Prüfarzt auf der Grundlage der PRC ermittelte ORR ist definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer, die gemäß Beurteilung des Prüfarztes die beste Gesamtreaktion auf CMR oder PMR erzielten.

Die vom Prüfer anhand von „Richtlinien“ ermittelte ORR ist definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer, die eine bestätigte NAD oder eine vom Prüfer besser beurteilte AD erreicht haben.
bis zu 24 Monate
Vom Prüfer anhand der PET-Antwortkriterien (PRC) und „Richtlinien“ bewertete Krankheitskontrollrate (DCR).
Zeitfenster: bis zu 24 Monate

Der vom Prüfer auf der Grundlage der PRC ermittelte DCR ist definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer, die gemäß Beurteilung durch den Prüfer die beste Gesamtreaktion von CMR, PMR oder SMD erzielten.

Der vom Prüfer auf der Grundlage von „Richtlinien“ bewertete DCR ist definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer, die nach Einschätzung des Prüfers einen bestätigten NAD oder AD-besser oder AD-stabil erreicht haben.
bis zu 24 Monate
Klinische Nutzenrate (CBR), vom Prüfer auf der Grundlage von PRC und „Richtlinien“ bewertet.
Zeitfenster: bis zu 24 Monate

Die vom Prüfarzt auf Basis der PRC ermittelte CBR ist definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer, die nach Einschätzung des Prüfarztes über einen Zeitraum von ≥ 24 Wochen das beste Gesamtansprechen von CMR, PMR oder SMD erzielten.

Der vom Prüfarzt auf der Grundlage von „Richtlinien“ bewertete CBR ist definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer, die nach Einschätzung des Prüfarztes über einen Zeitraum von ≥ 24 Wochen eine bestätigte NAD oder eine bessere AD oder eine stabile AD erreichten.
bis zu 24 Monate
Zeit bis zur Reaktion (TTR), vom Prüfer anhand der PET-Antwortkriterien (PRC) und „Richtlinien“ bewertet
Zeitfenster: bis zu 24 Monate

Die vom Prüfer auf Basis der PRC ermittelte TTR ist definiert als die Zeit ab dem ersten dokumentierten Erreichen von CMR oder PMR (je nachdem, was zuerst eintritt), das vom Prüfer bewertet wurde.

Die vom Prüfer auf der Grundlage der „Richtlinien“-Kriterien bewertete TTR ist definiert als die Zeit ab dem ersten dokumentierten Erreichen von NAD oder AD-besser (je nachdem, was zuerst eintritt), das vom Prüfer bewertet wurde.
bis zu 24 Monate
Einjährige Rate des progressiven freien Überlebens (PFS), vom Prüfer anhand der PET-Response-Kriterien (PRC) und „Richtlinien“ bewertet
Zeitfenster: bis zu 12 Monate

Die vom Prüfarzt auf Basis der PRC ermittelte 1-Jahres-PFS-Rate ist definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen innerhalb eines Jahres nach der ersten vom Prüfarzt beurteilten Verabreichung des Studienmedikaments nicht das erste dokumentierte Auftreten von PMD oder Tod (je nachdem, was zuerst eintritt) auftrat.

Die vom Prüfer auf Grundlage der „Richtlinien“ ermittelte 1-Jahres-PFS-Rate ist definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen innerhalb eines Jahres nach der ersten Verabreichung des Studienmedikaments nicht das erste dokumentierte Auftreten einer AD-Progression oder des Todes (je nachdem, was zuerst eintritt) eintrat vom Ermittler beurteilt.
bis zu 12 Monate
Progressives freies Überleben (PFS), vom Prüfer anhand der PET-Antwortkriterien (PRC) und „Richtlinien“ bewertet
Zeitfenster: bis zu 24 Monate

Das vom Prüfarzt auf Basis der PRC ermittelte PFS ist definiert als die Zeit von der ersten Verabreichung des Studienmedikaments bis zum ersten dokumentierten Auftreten von PMD oder Tod (je nachdem, was zuerst eintritt), beurteilt vom Prüfarzt.

Das vom Prüfarzt auf der Grundlage von „Richtlinien“ bewertete PFS ist definiert als die Zeit von der ersten Verabreichung des Studienmedikaments bis zum ersten dokumentierten Auftreten einer AD-Progression oder des Todes (je nachdem, was zuerst eintritt), bewertet vom Prüfarzt.
bis zu 24 Monate
Zweijährige Progressive Free Survival (PFS)-Rate, bewertet durch die PRC und „Guidelines“
Zeitfenster: bis zu 24 Monate

Die vom Prüfarzt auf Basis der PRC ermittelte 2-Jahres-PFS-Rate ist definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen innerhalb von zwei Jahren nach der ersten Verabreichung des Studienmedikaments nicht das erste dokumentierte Auftreten von PMD oder Tod (je nachdem, was zuerst eintritt) auftrat.

Die vom Prüfer auf Grundlage der „Richtlinien“ ermittelte 2-Jahres-PFS-Rate ist definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen innerhalb von zwei Jahren nach der ersten Verabreichung des Studienmedikaments nicht das erste dokumentierte Auftreten einer AD-Progression oder des Todes (je nachdem, was zuerst eintritt) eintrat .
bis zu 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.

Ermittler

  • Hauptermittler: Rui Zhang, MD, Beijing Children's Hospital,Captial Medical University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. September 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

14. Mai 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

14. Mai 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. August 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. August 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. August 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Januar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FCN-159-004

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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