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Ensayo de lupus pediátrico de Belimumab más terapia estándar de fondo (PLUTO)

26 de marzo de 2026 actualizado por: GlaxoSmithKline

Un ensayo multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de belimumab, un anticuerpo monoclonal humano anti-BLyS, además de la terapia estándar en pacientes pediátricos con lupus eritematoso sistémico

Este es un estudio multicéntrico para evaluar la seguridad, farmacocinética y eficacia de belimumab intravenoso (IV) en pacientes pediátricos de 5 a 17 años con lupus eritematoso sistémico activo

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico para evaluar la seguridad, farmacocinética y eficacia de belimumab intravenoso (IV) en pacientes pediátricos de 5 a 17 años con lupus eritematoso sistémico activo (puntuación SELENA SLEDAI ≥ 6). El estudio constará de tres fases: una fase aleatorizada, controlada con placebo y doble ciego de 52 semanas; una fase de continuación de etiqueta abierta a largo plazo; y una fase de seguimiento de seguridad a largo plazo. La continuación abierta a largo plazo y los períodos de seguimiento de seguridad continuarán durante al menos 5 años y posiblemente hasta 10 años desde el tratamiento inicial de un sujeto con belimumab. La inscripción será escalonada por cohortes de edad para permitir análisis intermedios de seguridad y PK. Los sujetos serán aleatorizados para recibir una dosis mensual de belimumab 10 mg/kg o placebo IV mientras continúan recibiendo la terapia estándar de base durante todo el estudio. Un comité independiente de monitoreo de datos (IDMC) monitoreará el estudio a medida que avanza.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

93

Fase

  • Fase 2

Acceso ampliado

Ya no está disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1270AAN
        • GSK Investigational Site
      • Rosario, Argentina, 2000
        • GSK Investigational Site
      • Santa Fe, Argentina, 5400
        • GSK Investigational Site
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • GSK Investigational Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • GSK Investigational Site
  • España
      • Espluges de Llobregat, España, 08950
        • GSK Investigational Site
      • Madrid, España, 28034
        • GSK Investigational Site
      • Valencia, España, 46026
        • GSK Investigational Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • GSK Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • GSK Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • GSK Investigational Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • GSK Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • GSK Investigational Site
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • GSK Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • GSK Investigational Site
  • Japón
      • Aichi, Japón, 474-8710
        • GSK Investigational Site
      • Kagoshima, Japón, 890-8520
        • GSK Investigational Site
      • Miyagi, Japón, 989-3126
        • GSK Investigational Site
      • Tokyo, Japón, 113-8519
        • GSK Investigational Site
  • México
      • San Luis Potosí City, México, 78240
        • GSK Investigational Site
  • Perú
      • Lima, Perú, Lima 27
        • GSK Investigational Site
      • Lima, Perú, Lima 5
        • GSK Investigational Site
      • Surco, Perú, Lima 33
        • GSK Investigational Site
  • Polonia
      • Lodz, Polonia, 91-738
        • GSK Investigational Site
      • Warsaw, Polonia, 02-637
        • GSK Investigational Site
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido, BS2 8BJ
        • GSK Investigational Site
      • Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
        • GSK Investigational Site
      • London, Reino Unido, NW1 2PG
        • GSK Investigational Site
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • GSK Investigational Site
  • Rusia
      • Moscow, Rusia, 119435
        • GSK Investigational Site
      • Saint Petersburg, Rusia, 194100
        • GSK Investigational Site
      • Tolyatti, Rusia, 445846
        • GSK Investigational Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 5 años a 17 años de edad al momento de la inscripción
  • Tener un diagnóstico clínico de LES según los criterios de clasificación del American College of Rheumatology (ACR).
  • Tener enfermedad de LES activa (puntuación SELENA SLEDAI ≥ 6).
  • Tener resultados positivos en la prueba de anticuerpos antinucleares (ANA).
  • Están en un régimen de tratamiento estable para el LES a una dosis fija durante un período de al menos 30 días antes del Día 0.
  • Las mujeres en edad fértil están dispuestas a usar métodos anticonceptivos apropiados
  • Consentimiento apropiado para la edad del sujeto y consentimiento informado del padre o tutor legal para participar

Criterio de exclusión:

  • Embarazada o amamantando.
  • Haber recibido tratamiento con belimumab (BENLYSTA®) en algún momento. (BENLYSTA® es una marca registrada del grupo de empresas GSK).
  • Tratamiento con cualquier terapia dirigida a células B (por ejemplo, rituximab) o un agente biológico en investigación en el último año.
  • Haber recibido terapia anti-TNF; antagonista del receptor de interleucina-1; IVIG; o plasmaféresis dentro de los 90 días del Día 0.
  • Haber recibido dosis altas de prednisona o equivalente (>1,5 mg/kg/día) dentro de los 60 días anteriores al inicio.
  • Haber recibido ciclofosfamida intravenosa (IV) dentro de los 60 días del Día 0.
  • Haber recibido cualquier nuevo agente inmunosupresor/inmunomodulador, agente antipalúdico dentro de los 60 días posteriores a la línea de base.
  • Tiene enfermedad renal lúpica grave.
  • Tiene lupus activo en el sistema nervioso central (SNC).
  • Haber tenido un trasplante de órgano importante.
  • Tiene enfermedades o condiciones agudas o crónicas significativas inestables o no controladas que no se deben al LES.
  • Tener un procedimiento quirúrgico planificado.
  • Antecedentes de neoplasia maligna en los últimos 5 años.
  • Haber requerido manejo de infecciones agudas o crónicas en los últimos 60 días.
  • Tener abuso o dependencia actual de drogas o alcohol.
  • Tener una prueba históricamente positiva o una prueba positiva en la prueba de detección de VIH, hepatitis B o hepatitis C.
  • Tener una deficiencia de IgA.
  • Tener anomalías de laboratorio graves.
  • Ha tenido una reacción anafiláctica a agentes de contraste de rayos X o agentes biológicos.
  • Comportamiento o ideación suicida.
  • Children in Care (CiC): un niño que ha sido puesto bajo el control o protección de una agencia, organización, institución o entidad por los tribunales, el gobierno o un organismo gubernamental, actuando de acuerdo con los poderes que les confiere la ley o el reglamento. .

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Parte A: Placebo
Los participantes recibieron una infusión de solución salina (placebo) por vía intravenosa mensualmente durante 48 semanas sobre un trasfondo de atención estándar.
Otro: Placebo
Se administró placebo
Otros nombres:
  • Solución salina normal
Experimental: Parte A: Belimumab 10 mg/kg
Los participantes recibieron una solución reconstituida de 10 miligramos por kilogramo (mg/kg) por vía intravenosa cada mes durante 48 semanas, además del tratamiento estándar.
Droga: Belimumab 10 mg/kg
Se administró belimumab.
Experimental: Parte B: Belimumab a Ciego Abierto
Los participantes que ingresaron a la Parte B después de completar 48 semanas de belimumab o placebo sobre el trasfondo de la atención estándar y las evaluaciones de la Semana 52 en la Parte A, recibieron 10 mg/kg de belimumab por vía intravenosa mensualmente hasta por 10 años desde la primera administración de belimumab.
Droga: Belimumab 10 mg/kg
Se administró belimumab.
Sin intervención: Parte C: Fase de Seguimiento de Seguridad
Los participantes que ingresaron a la Parte C después de interrumpir la intervención del estudio en la Parte A o la Parte B se incluyeron en este brazo.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con respuesta SLE Responder Index (SRI) en la semana 52
Periodo de tiempo: Semana 52
La respuesta SRI se define como una reducción de >=4 puntos, desde el valor inicial en la puntuación del índice de actividad de la enfermedad del lupus eritematoso sistémico (SLEDAI) en la seguridad de los estrógenos en la evaluación nacional del lupus (SELENA), sin empeoramiento (aumento de <0,30 puntos desde el valor inicial) en la evaluación global del médico (PGA) y ninguna nueva puntuación de dominio de órganos del Grupo de Evaluación de Lupus de las Islas Británicas de LES (BILAG) A o 2 nuevas puntuaciones de dominio de órganos BILAG B en comparación con el valor inicial. El análisis se realizó mediante un modelo de regresión logística para la comparación entre belimumab y placebo con el grupo de tratamiento de covariables, puntuación inicial de SELENA SLEDAI (<=12 vs. >=13). Se informó el porcentaje de participantes con respuesta SRI en la semana 52 de la Parte A. Población por intención de tratar compuesta por todos los participantes que fueron aleatorizados y tratados con al menos una dosis del agente del estudio en la Parte A. A un participante le faltaban datos al inicio y, por lo tanto, no se pudo incluir en el análisis.
Semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que cumplen con los criterios de evaluación de la respuesta del LES juvenil para mejorar el LES juvenil en la semana 52 utilizando las definiciones 1 y 2
Periodo de tiempo: Semana 52
Porcentaje de participantes que cumplen con los criterios de evaluación de respuesta de LES juvenil de PRINTO/ACR para mejorar el LES juvenil utilizando dos definiciones diferentes de mejora de la evaluación de respuesta de LES juvenil de PRINTO/ACR que es Definición 1: Al menos 50 % de mejora en cualquiera de los 2 de los 5 criterios de valoración siguientes y no más de 1 de los restantes empeoramiento de más del 30 % y Definición 2: al menos 30 % de mejora en 3 de los 5 criterios de valoración a continuación y no más de 1 de los restantes empeoramiento de más del 30 %. Los criterios de valoración fueron: 1. Cambio porcentual en la evaluación global de los padres (ParentGA) en la semana 52, 2. Cambio porcentual en el PGA en la semana 52, 3. Cambio porcentual en la puntuación SELENA SLEDAI en la semana 52, 4. Cambio porcentual en el Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL) dominio de funcionamiento físico en la semana 52, 5. Porcentaje de cambio en la proteinuria de 24 horas en la semana 52 (equivalente en gramos/24 horas por proporción de proteína en orina puntual a creatinina).
Semana 52
Cambio porcentual desde el inicio en ParentGA en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 0) y semana 52
ParentGA evalúa el bienestar general del participante en el momento en una escala analógica visual circular de 21 números (VAS; 0 - muy bien, 10 - muy mal). La línea de base se definió como mediciones en el día 0. El cambio porcentual con respecto a la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor en la semana 52 dividido por el valor de la línea de base x 100. Se utilizó la última observación realizada (LOCF). Ocho participantes tenían una puntuación de cero al inicio y, por lo tanto, no se pudieron incluir en el análisis.
Línea de base (día 0) y semana 52
Cambio porcentual desde el inicio en PGA en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 0) y semana 52
La PGA es una escala analógica visual (VAS) de 10 centímetros (cm), anclada en 0 (ninguno) y 3 (grave), diseñada para que el médico indique la actividad general de la enfermedad del participante en una visita particular como parte del SELENA SLEDAI validado. índice. El investigador principal o un subinvestigador puntuaron la PGA para el participante y la misma persona evaluó al participante cada vez. La línea de base se definió como mediciones en el día 0. El cambio porcentual con respecto a la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor en la semana 52 dividido por el valor de la línea de base x 100. Se utilizó LOCF.
Línea de base (día 0) y semana 52
Cambio porcentual desde el inicio en SELENA SLEDAI en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 0) y semana 52
La puntuación SELENA SLEDAI es un índice ponderado para evaluar la actividad de la enfermedad del LES en el que los signos y síntomas, las pruebas de laboratorio y la evaluación del médico para cada uno de los 9 sistemas de órganos recibieron una puntuación ponderada y se sumaron si estaban presentes en el momento de la visita o en los 10 anteriores. dias. Una puntuación de 0 en SELENA SLEDAI sugeriría que no hay actividad lúpica; mientras que una puntuación de 105 es la máxima calculable si todos los ítems se calificaron como presencia de lupus activo. Una disminución de 4 puntos o más equivale a una mejora clínicamente significativa. La línea de base se definió como mediciones en el día 0. El cambio porcentual con respecto a la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor en la semana 52 dividido por el valor de la línea de base x 100. A un participante le faltaban datos al inicio y, por lo tanto, no se pudo incluir en el análisis.
Línea de base (día 0) y semana 52
Cambio porcentual desde el inicio en la puntuación del dominio de funcionamiento físico PedsQL en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 0) y semana 52
El PedsQL es una escala genérica de calidad de vida validada para la población pediátrica que consta de 23 ítems, que abarcan 4 dominios de salud: Funcionamiento físico (8 ítems), Funcionamiento emocional (5 ítems), Funcionamiento social (5 ítems) y Funcionamiento escolar ( 5 artículos). A partir de las puntuaciones brutas de los 23 ítems, se puede calcular una puntuación de resumen total y puntuaciones de dominios individuales. Las puntuaciones totales y de dominio se transforman cada una en una puntuación de 0 a 100; las puntuaciones más altas indican una mayor calidad de vida. Para la escala del Dominio de Funcionamiento Físico, la puntuación fue de 0 a 100, donde 0 indica menor calidad de vida y 100 indica mayor calidad de vida. La línea de base se definió como mediciones en el día 0. El cambio porcentual de la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor en la semana 52 dividido por el valor de la línea de base x 100. Se utilizó LOCF.
Línea de base (día 0) y semana 52
Cambio porcentual desde el inicio en la proteinuria en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (día 0) y semana 52
Se calculó el cambio porcentual desde el inicio en la proteinuria. El cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 52 en la proteinuria de 24 horas se analizó utilizando estadísticas de resumen e intervalos de confianza del 95 %, sin ningún ajuste por covariables. La línea de base se definió como mediciones en el día 0. El cambio porcentual de la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor en la semana 52 dividido por el valor de la línea de base x 100. Se utilizó LOCF.
Línea de base (día 0) y semana 52
Porcentaje de participantes con una respuesta SRI sostenida
Periodo de tiempo: Hasta 52 semanas
La respuesta SRI sostenida se definió como una respuesta en el criterio principal de valoración de eficacia en las semanas 44, 48 y 52. Se presentaron los datos del porcentaje de participantes con una respuesta SRI sostenida. Los abandonos y las fallas en el tratamiento se consideraron no respondedores. Solo se analizaron aquellos participantes con datos disponibles en un momento específico.
Hasta 52 semanas
Porcentaje de participantes con una respuesta ParentGA sostenida
Periodo de tiempo: Hasta 52 semanas
La respuesta ParentGA sostenida se definió como una mejora >0,7 en las semanas 44, 48 y 52 en comparación con el valor inicial. Se presentaron los datos del porcentaje de participantes con una respuesta ParentGA sostenida. Trece participantes tenían una puntuación de <=0,7 al inicio y, por lo tanto, no se pudieron incluir en el análisis.
Hasta 52 semanas
Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Hasta 60 semanas
Un EA es cualquier evento médico adverso en un participante de una investigación clínica, asociado temporalmente con el uso de un medicamento, ya sea que se considere relacionado o no con el medicamento. Cualquier evento adverso que resulte en la muerte, ponga en peligro la vida, requiera hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resulte en discapacidad/incapacidad, anomalía congénita/defecto de nacimiento, cualquier otra situación de acuerdo con el juicio médico o científico o todos los eventos de posible daño hepático inducido por medicamentos con hiperbilirrubinemia se clasificaron como SAE. Se informó el número de participantes con EA y SAE.
Hasta 60 semanas
Concentración Máxima en Estado Estacionario (Cmax, ss) y Concentración Mínima en Estado Estacionario (Cmin, ss)
Periodo de tiempo: Intervalo de dosificación de 28 días en estado estacionario
La población farmacocinética (PK) comprendía a todos los participantes incluidos en la población como tratada para quienes se obtuvo y analizó al menos una muestra PK posterior al tratamiento con belimumab. El modelo PK se ajustó a los datos de concentración sérica-tiempo observados. Las concentraciones máximas (Cmax) y mínimas (Cmin) indicadas en esta tabla son valores derivados del modelo en ss, asumiendo una dosis de 10 mg/kg administrada una vez cada 28 días.
Intervalo de dosificación de 28 días en estado estacionario
Área bajo la curva de belimumab en estado estacionario (AUC, ss)
Periodo de tiempo: Intervalo de dosificación de 28 días en estado estacionario
El modelo PK se ajustó a los datos de concentración sérica-tiempo observados. Los valores de AUC informados en esta tabla son valores derivados del modelo en ss, asumiendo una dosis de 10 mg/kg administrada una vez cada 28 días.
Intervalo de dosificación de 28 días en estado estacionario

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

GlaxoSmithKline

Colaboradores

Human Genome Sciences Inc., a GSK Company

Investigadores

  • Director de estudio: GSK Clinical Trials, GlaxoSmithKline

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de septiembre de 2012

Finalización primaria (Actual)

24 de enero de 2018

Finalización del estudio (Actual)

30 de septiembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de julio de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de julio de 2012

Publicado por primera vez (Estimado)

25 de julio de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 114055
  • 2011-000368-88 (Número EudraCT)
  • 2024-512730-15-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores cualificados pueden solicitar acceso a datos de pacientes individuales anonimizados (IPD) y documentos de estudio relacionados de los estudios elegibles a través del Portal de Compartición de Datos. Los detalles sobre los criterios de compartición de datos de GSK se pueden encontrar en: https://www.gsk.com/en-gb/innovation/trials/data-transparency/

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos de pacientes individuales anonimizados están disponibles dentro de los 6 meses posteriores a la publicación de los resultados primarios, secundarios clave y de seguridad para estudios en productos con indicación(es) aprobada(s) o activo(s) discontinuado(s) en todas las indicaciones.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los IPD anonimizados se comparten con investigadores cuyas propuestas son aprobadas por un Panel de Revisión Independiente y después de que se establezca un Acuerdo de Compartición de Datos. El acceso se proporciona por un período inicial de 12 meses, pero se puede conceder una extensión, cuando esté justificada, por hasta 6 meses.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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