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Uso compasivo de la emulsión de grasa Omegaven IV

6 de diciembre de 2017 actualizado por: Jonathan Blau, Northwell Health
Este protocolo implica el uso compasivo de la infusión intravenosa de aceite de pescado, Omegaven. El protocolo involucra a bebés y niños con enfermedad hepática asociada a la nutrición parenteral para permitir la reversión de las enzimas hepáticas séricas elevadas y la bilirrubina directa (colestasis).

Descripción general del estudio

Estado

Ya no está disponible

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

En los Estados Unidos, los pacientes dependientes de nutrición parenteral (NP) reciben emulsiones grasas parenterales compuestas de aceites de soja. Los lípidos son necesarios en pacientes dependientes de NP por su alto valor calórico y contenido en ácidos grasos esenciales. Las emulsiones lipídicas intravenosas se han implicado en la predisposición de los pacientes a la enfermedad hepática asociada a la NP. Se cree que los fitoesteroles como los que contienen los aceites de soja tienen un efecto nocivo sobre la secreción biliar. La acumulación de lípidos en las células de Kupffer hepáticas puede deteriorar aún más la función hepática.

Las emulsiones de ácidos grasos omega 6 previenen la deficiencia de ácidos grasos, se cree que no se eliminan de manera similar a los quilomicrones enterales y, por lo tanto, se acumulan en el hígado y provocan una lesión hepática esteatósica (colestasis neonatal). Se plantea la hipótesis de que una emulsión de grasa compuesta por ácidos grasos omega 3 (es decir, aceite de pescado), como la lipogénesis de novo, la reducción de los mediadores inflamatorios derivados del ácido araquidónico, la prevención de la deficiencia de ácidos grasos esenciales mediante la presencia de pequeñas cantidades de ácido araquidónico ácido y mejora la eliminación de lípidos del suero. Los estudios en animales han demostrado que las emulsiones de grasa IV, como el aceite de pescado, que tienen un alto contenido de ácido eicosapentaénico y docosahexaenoico, reducen el deterioro del flujo de bilis que se observa en la colestasis causada por las emulsiones de grasa convencionales. Además, los ácidos grasos omega-e intravenosos son bien tolerados y podrían reducir la disfunción hepática. Al administrar Omegaven en lugar de la emulsión convencional de fitoesteroles/grasa de soya, se puede prevenir o revertir la progresión de la colestasis asociada con la NP.

Tipo de estudio

Acceso ampliado

Tipo de acceso ampliado

  • Tratamiento IND/Protocolo

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • New York
      • Staten Island, New York, Estados Unidos, 10305
        • Staten Island University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 día a 5 años (NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • los sujetos serán bebés y niños desde el nacimiento hasta los 5 años de edad
  • diagnóstico de enfermedad hepática asociada a nutrición parenteral (PNALD) (definida como dos niveles de bilirrubina directa consecutivos de 2 mg/dl o más) en un lactante o niño dependiente de nutrición parenteral.
  • el sujeto debe haber utilizado terapias estándar para prevenir la progresión de la colestasis, incluida la reducción/eliminación de cobre y manganeso de la NP diaria, prueba de alimentación enteral si es posible y el uso de ursodiol y/o fenobarbital.

Criterio de exclusión:

  • los pacientes están excluidos si tienen otras causas documentadas de enfermedad hepática crónica (es decir, hepatitis C, fibrosis quística, atresia biliar, deficiencia de alfa-1-antitripsina),
  • o ya tiene signos de enfermedad hepática avanzada grave comprobada, incluida cirrosis en la biopsia, várices, ascitis.

Criterios de exclusión adicionales:

  • una coagulopatía activa caracterizada por sangrado continuo o por un requerimiento de reemplazo de factor de coagulación (p. plasma fresco congelado o crioprecipitado) para mantener la homeostasis
  • alteración del metabolismo de los lípidos
  • hiperlipidemia severa con o sin pancreatitis
  • diabetes mellitus inestable
  • hiperglucemia
  • accidente cerebrovascular, embolia
  • colapso y conmoción
  • infarto de miocardio (IM) reciente
  • colestasis debida a cualquier motivo que no sea la colestasis asociada a la nutrición parenteral (PNAC)
  • nueva infección activa al momento de iniciar Omegaven
  • inestabilidad hemodinámica
  • el paciente no puede ser inscrito en ningún otro ensayo clínico que involucre un agente en investigación (a menos que lo aprueben los médicos designados en el equipo multidisciplinario)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Investigadores

  • Investigador principal: Jonathan Blau, MD, Staten Island University Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de noviembre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de junio de 2015

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

22 de junio de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

8 de diciembre de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de diciembre de 2017

Última verificación

1 de diciembre de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Omegaven IV

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