- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT02477345
Uso compasivo de la emulsión de grasa Omegaven IV
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
En los Estados Unidos, los pacientes dependientes de nutrición parenteral (NP) reciben emulsiones grasas parenterales compuestas de aceites de soja. Los lípidos son necesarios en pacientes dependientes de NP por su alto valor calórico y contenido en ácidos grasos esenciales. Las emulsiones lipídicas intravenosas se han implicado en la predisposición de los pacientes a la enfermedad hepática asociada a la NP. Se cree que los fitoesteroles como los que contienen los aceites de soja tienen un efecto nocivo sobre la secreción biliar. La acumulación de lípidos en las células de Kupffer hepáticas puede deteriorar aún más la función hepática.
Las emulsiones de ácidos grasos omega 6 previenen la deficiencia de ácidos grasos, se cree que no se eliminan de manera similar a los quilomicrones enterales y, por lo tanto, se acumulan en el hígado y provocan una lesión hepática esteatósica (colestasis neonatal). Se plantea la hipótesis de que una emulsión de grasa compuesta por ácidos grasos omega 3 (es decir, aceite de pescado), como la lipogénesis de novo, la reducción de los mediadores inflamatorios derivados del ácido araquidónico, la prevención de la deficiencia de ácidos grasos esenciales mediante la presencia de pequeñas cantidades de ácido araquidónico ácido y mejora la eliminación de lípidos del suero. Los estudios en animales han demostrado que las emulsiones de grasa IV, como el aceite de pescado, que tienen un alto contenido de ácido eicosapentaénico y docosahexaenoico, reducen el deterioro del flujo de bilis que se observa en la colestasis causada por las emulsiones de grasa convencionales. Además, los ácidos grasos omega-e intravenosos son bien tolerados y podrían reducir la disfunción hepática. Al administrar Omegaven en lugar de la emulsión convencional de fitoesteroles/grasa de soya, se puede prevenir o revertir la progresión de la colestasis asociada con la NP.
Tipo de estudio
Tipo de acceso ampliado
- Tratamiento IND/Protocolo
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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New York
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Staten Island, New York, Estados Unidos, 10305
- Staten Island University Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- los sujetos serán bebés y niños desde el nacimiento hasta los 5 años de edad
- diagnóstico de enfermedad hepática asociada a nutrición parenteral (PNALD) (definida como dos niveles de bilirrubina directa consecutivos de 2 mg/dl o más) en un lactante o niño dependiente de nutrición parenteral.
- el sujeto debe haber utilizado terapias estándar para prevenir la progresión de la colestasis, incluida la reducción/eliminación de cobre y manganeso de la NP diaria, prueba de alimentación enteral si es posible y el uso de ursodiol y/o fenobarbital.
Criterio de exclusión:
- los pacientes están excluidos si tienen otras causas documentadas de enfermedad hepática crónica (es decir, hepatitis C, fibrosis quística, atresia biliar, deficiencia de alfa-1-antitripsina),
- o ya tiene signos de enfermedad hepática avanzada grave comprobada, incluida cirrosis en la biopsia, várices, ascitis.
Criterios de exclusión adicionales:
- una coagulopatía activa caracterizada por sangrado continuo o por un requerimiento de reemplazo de factor de coagulación (p. plasma fresco congelado o crioprecipitado) para mantener la homeostasis
- alteración del metabolismo de los lípidos
- hiperlipidemia severa con o sin pancreatitis
- diabetes mellitus inestable
- hiperglucemia
- accidente cerebrovascular, embolia
- colapso y conmoción
- infarto de miocardio (IM) reciente
- colestasis debida a cualquier motivo que no sea la colestasis asociada a la nutrición parenteral (PNAC)
- nueva infección activa al momento de iniciar Omegaven
- inestabilidad hemodinámica
- el paciente no puede ser inscrito en ningún otro ensayo clínico que involucre un agente en investigación (a menos que lo aprueben los médicos designados en el equipo multidisciplinario)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
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Investigadores
- Investigador principal: Jonathan Blau, MD, Staten Island University Hospital
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Palabras clave
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Otros números de identificación del estudio
- SIUH12-025
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