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Uso compassionevole dell'emulsione di grassi Omegaven IV

6 dicembre 2017 aggiornato da: Jonathan Blau, Northwell Health
Questo protocollo prevede l'uso compassionevole dell'infusione endovenosa di olio di pesce, Omegaven. Il protocollo coinvolge neonati e bambini con malattia epatica associata alla nutrizione parenterale per consentire l'inversione di enzimi epatici sierici elevati e bilirubina diretta (colestasi).

Panoramica dello studio

Stato

Non più disponibile

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Negli Stati Uniti, i pazienti dipendenti dalla nutrizione parenterale (NP) ricevono emulsioni di grassi parenterali composte da oli di soia. I lipidi sono necessari nei pazienti PN dipendenti a causa del loro alto valore calorico e del contenuto di acidi grassi essenziali. Le emulsioni lipidiche per via endovenosa sono state implicate nella predisposizione dei pazienti alla malattia epatica associata alla PN. Si ritiene che i fitosteroli come quelli contenuti negli oli di soia abbiano un effetto deleterio sulla secrezione biliare. L'accumulo di lipidi nelle cellule di Kupffer epatiche può compromettere ulteriormente la funzionalità epatica.

Le emulsioni di acidi grassi omega 6 prevengono le emulsioni di acidi grassi prevengono la carenza di acidi grassi, si ritiene che non vengano eliminate in modo simile ai chilomicroni enterali e quindi si accumulino nel fegato e causino danno epatico steatotico (colestasi neonatale). Si ipotizza che un'emulsione lipidica costituita da acidi grassi omega 3 (es: olio di pesce), come la lipogenesi de novo, la riduzione dei mediatori infiammatori derivati ​​dall'acido arachidonico, la prevenzione della carenza di acidi grassi essenziali attraverso la presenza di piccole quantità di arachidonici acido e una migliore eliminazione dei lipidi dal siero. Studi sugli animali hanno dimostrato che le emulsioni di grassi IV come l'olio di pesce ad alto contenuto di acido eicosapentaenico e docosaesaenoico riducono la compromissione del flusso biliare che si osserva nella colestasi causata dalle emulsioni di grassi convenzionali. Inoltre, gli acidi grassi omega-e per via endovenosa sono ben tollerati e potrebbero ridurre la disfunzione epatica. Somministrando Omegaven al posto della convenzionale emulsione di fitosterolo/grasso di soia, è possibile prevenire o invertire la progressione della colestasi associata alla PN.

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Trattamento IND/Protocollo

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • New York
      • Staten Island, New York, Stati Uniti, 10305
        • Staten Island University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 5 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • i soggetti saranno neonati e bambini dalla nascita ai 5 anni di età
  • diagnosi di malattia epatica associata alla nutrizione parenterale (PNALD) (definita come due livelli consecutivi di bilirubina diretta di 2 mg/dl o più) in un lattante o bambino dipendente dalla nutrizione parenterale.
  • il soggetto deve aver utilizzato terapie standard per prevenire la progressione della colestasi inclusa la riduzione/rimozione di rame e manganese dalla PN quotidiana, prova di alimentazione enterale se possibile e l'uso di ursodiolo e/o fenobarbital.

Criteri di esclusione:

  • i pazienti sono esclusi se hanno altre cause documentate di malattia epatica cronica (es.: epatite C, fibrosi cistica, atresia biliare, deficit di alfa-1-antitripsina),
  • o hanno già segni di comprovata grave malattia epatica avanzata, tra cui cirrosi alla biopsia, varici, ascite.

Ulteriori criteri di esclusione:

  • una coagulopatia attiva caratterizzata da sanguinamento continuo o dalla necessità di sostituzione del fattore della coagulazione (ad es. plasma fresco congelato o crioprecipitato) per mantenere l'omeostasi
  • alterato metabolismo lipidico
  • grave iperlipidemia con o senza pancreatite
  • diabete mellito instabile
  • iperglicemia
  • ictus, embolia
  • collasso e shock
  • recente infarto del miocardio (IM)
  • colestasi dovuta a qualsiasi motivo diverso dalla colestasi associata alla nutrizione parenterale (PNAC)
  • nuova infezione attiva al momento dell'inizio di Omegaven
  • instabilità emodinamica
  • il paziente non può essere arruolato in nessun altro studio clinico che coinvolga un agente sperimentale (a meno che non sia approvato dai medici designati del team multidisciplinare)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Jonathan Blau, MD, Staten Island University Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 novembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 giugno 2015

Primo Inserito (STIMA)

22 giugno 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

8 dicembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 dicembre 2017

Ultimo verificato

1 dicembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SIUH12-025

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia del fegato

Prove cliniche su Omegaven IV

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