- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03422627
Seguridad y eficacia de la efavaleucina alfa en sujetos con enfermedad crónica de injerto contra huésped refractaria a esteroides
Un estudio abierto de fase 1b/2 que evalúa la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia de la efavaleucina alfa en sujetos adultos con enfermedad crónica de injerto contra huésped refractaria a esteroides
Fase 1b: Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de múltiples dosis ascendentes de efavaleucina alfa en sujetos con enfermedad crónica de injerto contra huésped (cGVHD) refractaria a los esteroides.
Fase 2: Evaluar la eficacia de la efavaleucina alfa en sujetos con cGVHD resistente a los esteroides según lo medido por la tasa de respuesta general (ORR) a las 16 semanas de acuerdo con los Criterios de consenso NIH de cGVHD de 2014.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Leuven, Bélgica, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven - Campus Gasthuisberg
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California
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Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- City of Hope National Medical Center
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Moffitt Cancer Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic Rochester
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center Arthur G James Cancer Hospital and Solove Research
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
- Texas Oncology Baylor
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109-1024
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
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Grenoble Cedex 09, Francia, 38043
- CHU Grenoble Alpes
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Paris Cedex 10, Francia, 75475
- Hôpital Saint Louis
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Okayama
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Okayama-shi, Okayama, Japón, 700-8558
- Okayama University Hospital
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Osaka
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Osaka-shi, Osaka, Japón, 545-8586
- Osaka City University Hospital
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Tokyo
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Chuo-ku, Tokyo, Japón, 104-0045
- National Cancer Center Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión Tanto para la fase 1b como para la fase 2, los sujetos son elegibles para ser incluidos en el estudio solo si se aplican todos los siguientes criterios:
- El sujeto ha dado su consentimiento informado antes del inicio de cualquier actividad/procedimiento específico del estudio.
- El sujeto es un adulto ≥ 18 años al momento de firmar el consentimiento informado.
- El sujeto es un receptor de un HSCT alogénico.
- El sujeto tiene cGVHD refractario a los esteroides de moderado a grave según lo definido por todos los siguientes criterios:
- Diagnosticado con cGVHD según los Criterios de Consenso de cGVHD NIH de 2014 (Jagasia, 2015; Apéndice 8).
- EICHc refractaria a esteroides, definida como tener signos y síntomas persistentes de EICHc a pesar de ≥ 4 semanas de prednisona (o equivalente) en dosis de ≥ 0,25 mg/kg/día (o ≥ 0,5 mg/kg en días alternos).
- EICHc de moderada a grave (de acuerdo con los Criterios de Consenso del NIH para la EICHc de 2014 [Jagasia, 2015; Apéndice 9]) en la selección con compromiso de al menos uno de los siguientes órganos en las visitas de selección y de referencia: piel, boca, ojos, gastrointestinal (GI ) tracto, hígado, pulmones y articulación y fascia.
- El sujeto no ha recibido más de 3 tratamientos previos para cGVHD, excluyendo agentes tópicos.
- El tratamiento con corticosteroides se considera un tratamiento para la cGVHD y debe incluirse en la determinación del número de tratamientos previos.
- Las líneas de terapia que consisten en medicamentos o intervenciones concurrentes (p. ej., tacrolimus y corticosteroides; ECP y corticosteroides) cuentan como 2 tratamientos separados.
- Si la cGVHD ha empeorado durante una reducción gradual de los agentes inmunosupresores, se permite restaurar los agentes al nivel terapéutico y no cuenta como un tratamiento adicional.
- El sujeto puede estar recibiendo terapia con corticosteroides siempre que la dosis sea ≤ 1 mg/kg/día de prednisona sistémica o equivalente y se haya mantenido estable durante al menos 2 semanas antes de la primera dosis de efavaleucina alfa.
- El sujeto puede estar recibiendo otras terapias inmunosupresoras sin corticosteroides siempre que la dosis inmunosupresora sea estable durante al menos 2 semanas antes de la primera dosis de efavaleucina alfa. Los ajustes de dosis de inhibidor de calcineurina o sirolimus solo se permiten para mantener los niveles del fármaco dentro del rango terapéutico.
- El sujeto tiene una puntuación del estado funcional de Karnofsky ≥ 50 %.
- El sujeto tiene una esperanza de vida estimada de > 3 meses.
- El sujeto debe tener una función hepática adecuada, definida a continuación, a menos que el médico tratante documente las LFT anormales como consistentes con cGVHD hepática:
- bilirrubina total < 2,0 mg/dL (34,2 mol/L) [se excluyen valores elevados debidos al Síndrome de Gilbert o de origen no hepático].
- aspartato transaminasa [AST; SGOT]/alanina transaminasa [ALT; SGPT] ≤ 2x límite superior de lo normal (LSN).
- Si el investigador considera que las anomalías de LFT son compatibles con cGVHD hepática, no se exigirá una biopsia de hígado.
- El sujeto debe tener una función pulmonar adecuada definida como: volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) ≥ 50 % o capacidad de difusión de monóxido de carbono ajustada por hemoglobina (DLCO Hb) ≥ 40 % de lo previsto, a menos que se considere que la disfunción pulmonar se debe a cGVHD .
- El sujeto debe tener una función renal adecuada definida como: una tasa de filtración glomerular calculada de > 50 ml/min/1,73 m2 utilizando la fórmula MDRD.
- El sujeto debe tener una función cardíaca adecuada definida como: sin antecedentes dentro de los 6 meses previos a la selección de infarto de miocardio, angina inestable, insuficiencia cardíaca de clase III o IV del New York Heart Associate o accidente cerebrovascular. Ningún hallazgo en el electrocardiograma (ECG) de detección que, en opinión del investigador, requiera una evaluación cardiovascular adicional, incluidas arritmias ventriculares graves no controladas, evidencia electrocardiográfica de isquemia aguda o anomalías activas del sistema de conducción.
- El sujeto debe tener una función adecuada de la médula ósea indicada por ANC > 1,00 x 109/L y plaquetas > 50 x 109/L sin factores de crecimiento ni transfusiones dentro de las 4 semanas previas al inicio de efavaleucina alfa.
Criterios de exclusión Los sujetos tanto en la fase 1b como en la 2 quedan excluidos del estudio si se aplica alguno de los siguientes criterios.
- El sujeto está recibiendo tratamiento al mismo tiempo con un inhibidor de la calcineurina más sirolimus (cualquier agente solo es aceptable).
- El sujeto ha recibido ibrutinib, imatinib, bortezomib, entospletinib, ruxolitinib u otro inhibidor de JAK, o tratamiento con cualquier fármaco o dispositivo en investigación dentro de las 4 semanas anteriores al inicio de efavaleucina alfa.
- El sujeto ha recibido tratamiento con medicación dirigida a la reducción de células T, reducción de células B o señalización de IL-2 (p. ej., ATG, alemtuzumab, basiliximab, denileucina diftitox, IL-2, rituximab) en las 12 semanas anteriores al inicio de efavaleucina alfa.
- El sujeto ha recibido tratamiento con terapias de expansión de células T reguladoras (es decir, PUVA, UVB, células T reguladoras transferidas de forma adoptiva) en las 4 semanas anteriores al inicio de la efavaleucina alfa.
- El sujeto ha recibido una infusión de linfocitos de donante dentro de las 12 semanas anteriores a la dosis inicial de efavaleucina alfa.
- Sujeto con recaída/progresión morfológica activa de malignidad hematológica después del trasplante. No se excluirá la LLC persistente inmediatamente después del trasplante que posteriormente entró en remisión.
- El sujeto tiene antecedentes de malignidad, además de la indicación para el trasplante de células hematopoyéticas, con las siguientes excepciones:
- cánceres de piel no melanoma tratados adecuadamente sin evidencia actual de enfermedad
- carcinoma de cuello uterino in situ tratado adecuadamente sin evidencia actual de enfermedad
- cáncer ductal de mama in situ tratado adecuadamente sin evidencia actual de enfermedad
- cualquier neoplasia maligna tratada con intención curativa y sin evidencia de enfermedad activa presente durante más de 5 años antes de la selección y considerada de bajo riesgo de recurrencia por el médico tratante
- El sujeto tiene antecedentes de microangiopatía trombótica, síndrome urémico hemolítico o púrpura trombocitopénica trombótica.
- El sujeto tiene una infección activa que requiere tratamiento con antibióticos intravenosos o ha sido hospitalizado para el tratamiento de una infección activa en las 4 semanas anteriores a la dosis inicial de efavaleucina alfa.
- El sujeto tiene antecedentes conocidos de tuberculosis activa.
- Prueba positiva para tuberculosis durante la detección definida como:
- derivado purificado positivo (PPD) (≥ 5 mm de induración entre 48 y 72 horas después de realizar la prueba) O
Prueba Quantiferon o T-SPOT positiva o PPD positivo y antecedentes de vacunación con Bacillus Calmette-Guérin están permitidos con una prueba Quantiferon o T-SPOT negativa y una radiografía de tórax negativa
- una prueba de PPD positiva (sin antecedentes de vacunación con Bacillus Calmette-Guérin) o una prueba positiva
Se permiten las pruebas Quantiferon o T-SPOT si tienen TODO lo siguiente en la selección:
- sin síntomas según la hoja de trabajo de tuberculosis proporcionada por Amgen
- documentar el historial de un curso completo de profilaxis adecuada (tratamiento completo para tuberculosis latente según el estándar de atención local antes del inicio del producto en investigación
- sin exposición conocida a un caso de tuberculosis activa después de la profilaxis más reciente
- Se permite una radiografía de tórax negativa o una prueba indeterminada de Quantiferon o T-SPOT si tienen TODO lo siguiente en la selección:
- sin síntomas según la hoja de trabajo de tuberculosis proporcionada por Amgen
- sin exposición reciente conocida a un caso de tuberculosis activa
- sin antecedentes de una prueba Quantiferon o T-SPOT positiva sin antecedentes documentados de un curso completo de profilaxis adecuada (tratamiento completo para tuberculosis latente según el estándar de atención local antes del inicio del producto en investigación)
- radiografía de tórax negativa
- se considera que tienen un riesgo bajo de exposición a la tuberculosis según la opinión del investigador principal
- El sujeto es positivo para el antígeno de superficie de la hepatitis B, el anticuerpo central de la hepatitis B (confirmado por la prueba de reacción en cadena de la polimerasa [PCR] del ácido desoxirribonucleico [ADN] de la hepatitis B) o el ácido ribonucleico (ARN) del virus de la hepatitis C detectable por PCR (la detección generalmente se realiza anticuerpo C [HepCAb], seguido del ARN del virus de la hepatitis C por PCR si HepCAb es positivo). Se permiten sujetos con antecedentes de vacunación contra la hepatitis B sin antecedentes de hepatitis B.
- El sujeto tiene resultados positivos en la prueba del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o se sabe que es VIH positivo.
- El sujeto de la fase 1b tiene una prueba de orina de drogas o alcohol positiva para drogas ilícitas en la visita de selección. Los medicamentos recetados detectados por la prueba de drogas están permitidos si se toman bajo la dirección de un médico o si están permitidos con fines recreativos según las regulaciones del país.
- El sujeto de la Fase 1b no puede ser un fumador actual, ni haber usado ningún producto que contenga nicotina o tabaco en los últimos 6 meses antes de la selección. Estos tipos de productos incluyen pero no se limitan a: rapé, tabaco de mascar, puros, cigarrillos, pipas o parches de nicotina.
- El sujeto de la fase 1b no puede evitar el alcohol durante el período de evaluación de DLT de 4 semanas o el consumo de tabaco durante la duración del estudio.
- El sujeto tiene sensibilidad conocida a la efavaleucina alfa o sus excipientes para ser administrados durante la dosificación.
- Es probable que el sujeto no pueda completar todas las visitas o procedimientos del estudio requeridos por el protocolo y/o cumplir con todos los procedimientos del estudio requeridos (p. ej., Evaluaciones de resultados clínicos [COA]) según el leal saber y entender del sujeto y del investigador.
- Historial o evidencia de cualquier otro trastorno, afección o enfermedad clínicamente significativos (con la excepción de los descritos anteriormente) que, en opinión del investigador o del médico de Amgen, si se consulta, representaría un riesgo para la seguridad del sujeto o interferiría con el estudio. evaluación, procedimientos o finalización.
- Mujeres que están embarazadas o amamantando, o que planean quedar embarazadas o amamantar durante el tratamiento y durante 6 semanas adicionales después de la última dosis de efavaleucina alfa.
- Mujeres en edad fértil con una prueba de embarazo positiva (evaluada mediante una prueba de embarazo en suero en la selección y una prueba de embarazo en orina al inicio).
- Mujeres en edad fértil que no estén dispuestas a usar 1 método anticonceptivo altamente eficaz durante el tratamiento y durante 6 semanas adicionales después de recibir la última dosis de efavaleucina alfa.
- El sujeto ha ingresado previamente al estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Fase 1: Efavaleukin Alfa Múltiples dosis ascendentes
Efavaleucina se administrará en múltiples dosis ascendentes (MAD) en las cohortes 1 a 5.
Cada cohorte de dosificación estará formada por entre 3 y 6 sujetos que recibirán efavaleucina alfa por vía subcutánea (SC) cada semana o cada 2 semanas más la terapia de base permitida por el protocolo durante 52 semanas.
A discreción del Patrocinador, luego de la discusión y el acuerdo entre el investigador principal y el monitor médico, los sujetos que respondan a efavaleucina alfa (según la evaluación al final de la semana 50), que deseen continuar el tratamiento, pueden continuar recibiendo tratamiento con efavaleucina alfa en su régimen de dosificación actual.
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Fase 1: este estudio se llevará a cabo como un estudio de dosis ascendentes múltiples (MAD). Cada cohorte de dosificación estará formada por entre 3 y 6 sujetos que recibirán efavaleucina alfa por vía subcutánea (SC) cada semana o cada 2 semanas más la terapia de base permitida por el protocolo durante 52 semanas. A discreción del Patrocinador, luego de la discusión y el acuerdo entre el investigador principal y el monitor médico, los sujetos que respondan a efavaleucina alfa (según la evaluación al final de la semana 50), que deseen continuar el tratamiento, pueden continuar recibiendo tratamiento con efavaleucina alfa en su régimen de dosificación actual durante hasta 208 semanas adicionales a través de un período de dosificación extendido. Todos los sujetos que continúen recibiendo efavaleucina alfa durante el período de dosificación extendido serán reevaluados cada 6 meses para determinar su respuesta al tratamiento. Fase 2: Todos los sujetos recibirán la dosis recomendada de fase 2 (RP2D) de efavaleucina alfa durante 52 semanas.
Otros nombres:
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Experimental: Fase 2: RP2D Efavaleucina Alfa
La parte de la fase 2 de este estudio se llevará a cabo como un ensayo abierto, multicéntrico y de un solo brazo en sujetos con enfermedad de injerto contra huésped crónica refractaria a los esteroides (cGVHD). Todos los sujetos recibirán la dosis recomendada de fase 2 (RP2D) de efavaleucina alfa durante hasta 52 semanas más la terapia de base permitida por el protocolo para cGVHD. Debido a la finalización anticipada del estudio, la parte de la Fase 2 del estudio nunca se abrió. |
Fase 1: este estudio se llevará a cabo como un estudio de dosis ascendentes múltiples (MAD). Cada cohorte de dosificación estará formada por entre 3 y 6 sujetos que recibirán efavaleucina alfa por vía subcutánea (SC) cada semana o cada 2 semanas más la terapia de base permitida por el protocolo durante 52 semanas. A discreción del Patrocinador, luego de la discusión y el acuerdo entre el investigador principal y el monitor médico, los sujetos que respondan a efavaleucina alfa (según la evaluación al final de la semana 50), que deseen continuar el tratamiento, pueden continuar recibiendo tratamiento con efavaleucina alfa en su régimen de dosificación actual durante hasta 208 semanas adicionales a través de un período de dosificación extendido. Todos los sujetos que continúen recibiendo efavaleucina alfa durante el período de dosificación extendido serán reevaluados cada 6 meses para determinar su respuesta al tratamiento. Fase 2: Todos los sujetos recibirán la dosis recomendada de fase 2 (RP2D) de efavaleucina alfa durante 52 semanas.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Fase 1b: Número de participantes que experimentaron una toxicidad limitante de dosis (DLT)
Periodo de tiempo: Hasta 4 semanas después de la primera dosis de la administración del fármaco del estudio
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Una DLT se definió como:
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Hasta 4 semanas después de la primera dosis de la administración del fármaco del estudio
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Fase 1b: Número de participantes que experimentaron un evento adverso (EA) relacionado con el tratamiento
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el final del estudio; la duración media (mínima, máxima) fue de 38,01 (3,27; 139,81) semanas
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Un EA relacionado con el tratamiento fue cualquier suceso médico adverso en un participante de un estudio clínico que se consideró que tenía una posible relación causal con el tratamiento del estudio según lo determine el investigador.
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Día 1 hasta el final del estudio; la duración media (mínima, máxima) fue de 38,01 (3,27; 139,81) semanas
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Fase 1b: Número de participantes que experimentaron un EA emergente del tratamiento
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el final del estudio; la duración media (mínima, máxima) fue de 38,01 (3,27; 139,81) semanas
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Un EA emergente del tratamiento fue cualquier suceso médico adverso en un participante de un estudio clínico que ocurrió después de la primera dosis.
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Día 1 hasta el final del estudio; la duración media (mínima, máxima) fue de 38,01 (3,27; 139,81) semanas
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Fase 1b: Número de participantes que experimentaron un EA grave surgido durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el final del estudio; la duración media (mínima, máxima) fue de 38,01 (3,27; 139,81) semanas
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Un EA grave surgido durante el tratamiento fue cualquier suceso médico adverso en un participante del estudio clínico que ocurrió después de la primera dosis y que resultó en la muerte, puso inmediatamente en peligro la vida, requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa. , fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento u otro evento grave médicamente importante.
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Día 1 hasta el final del estudio; la duración media (mínima, máxima) fue de 38,01 (3,27; 139,81) semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Fase 2: Incidencia de eventos adversos y eventos adversos graves emergentes del tratamiento y relacionados con el tratamiento y emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluar la seguridad de la efavaleucina alfa
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52 semanas
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Fase 2: Tasa de supervivencia libre de fallas
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluar la supervivencia libre de fallas, definida como ausencia de recaída, muerte o necesidad de terapia inmunosupresora sistémica adicional cGVHD
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52 semanas
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Fase 2: cambios en la carga de síntomas a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluar los cambios en la carga de síntomas medidos por la Escala de Síntomas de Lee.
Un cambio de 6 a 7 puntos en la escala de síntomas de Lee se considerará clínicamente significativo y se relacionará con una mejora en la calidad de vida.
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52 semanas
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Fase 2: Cambios en la calidad de vida
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Mida los cambios en la calidad de vida según lo medido por la Encuesta de salud de formato corto 36 versión 2.
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52 semanas
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Fase 2: Cambios en la calidad de vida
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Medir los cambios en la calidad de vida medidos por el estado funcional de Karnofsky.
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: MD, Amgen
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades bronquiales
- Enfermedades Pulmonares Obstructivas
- Bronquitis
- Bronquiolitis Obliterante
- Bronquiolitis
- Organización de la neumonía
- Enfermedad de injerto contra huésped
- Síndrome de bronquiolitis obliterante
Otros números de identificación del estudio
- 20160283
- 2017-000763-33 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Efavaleucina Alfa
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)TerminadoEnfermedad cardiovascularEstados Unidos
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M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)TerminadoTumores cerebrales y del sistema nervioso centralEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyAprobado para la comercializaciónEnfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD-II) | Enfermedad por deficiencia de maltasa ácida | Glucogenosis 2 | Enfermedad de Pompe (inicio tardío)Estados Unidos
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ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.TerminadoEnfermedad de FabryEstados Unidos, España, Reino Unido, Paraguay
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ShireTerminadoEnfermedad de FabryEstados Unidos
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ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.TerminadoEnfermedad de FabryAustralia, Países Bajos, Reino Unido, Canadá, Chequia, Noruega, Eslovenia
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Jonsson Comprehensive Cancer CenterAmgenTerminadoLinfoma | Leucemia | Anemia | Tumor sólido adulto no especificado, protocolo específico | Mieloma múltiple y neoplasia de células plasmáticas | Trastorno linfoproliferativo | Condición precancerosa/no malignaEstados Unidos
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University of California, San FranciscoDuke UniversityReclutamientoEnfermedad de Wolman | MPS IVA | Enfermedad de Pompe de inicio infantil | Enfermedad de Gaucher, tipo 2 | MPS VI | MPS I | Enfermedad de Gaucher, tipo 3 | MPSII | Mps VIIEstados Unidos
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Philogen S.p.A.ReclutamientoCarcinoma Basocelular | Carcinoma De Células Escamosas CutáneasAlemania, Polonia, Suiza