Rebifin vertailu Tecifderaan verrattuna kuuden kuukauden tuloksiin potilailla, joilla on uusiutuva MS-tauti

Ensisijainen tavoite Verrata kahta yleisesti käytettyä MS-lääkitystä, IFN β-1a ihonalaisesti kolmesti viikossa (Rebif) ja suun kautta kahdesti vuorokaudessa dimetyylifumaraattia (Tecfidera) uusien tai laajenevien T2-leesioiden keskimääräiseen määrään 6 kuukauden iässä aikuisilla, joilla on relapsoiva tai remittoiva multippeliskleroosia sairastaville, joille on määrätty näitä lääkkeitä ja jotka saavat 6 kuukauden MRI-skannauksen normaalina hoitona.

Keskeinen toissijainen tavoite Verrata Rebifiä ja Tecfideraa T2-leesion tilavuuden, T1 mustien aukkojen määrän, gadoliinia lisäävien leesioiden, aivojen parenkymaalisen fraktion, aivojen valkoisen aineen fraktion ja aivojen harmaa-aineen fraktion vähentämisessä kuuden kuukauden magneettikuvauksessa.

Muut toissijaiset tavoitteet

• Vertaaksemme kahta hoitoa seuraavilla kliinisen tehokkuuden mittareilla, jotka saadaan rutiininomaisesti osana kliinistä käytäntöämme: Laajennettu vammaisuuspistemäärä (EDSS), ambulaatioindeksi (AI), sairauden vaiheet ja uusiutumisten lukumäärä. Lisäksi hankimme MSFC-4:n, joka sisältää rutiininomaisen tekoälyn lisäksi symbolinumeromodaliteettitestin (SDMT), matalakontrastisen näöntarkkuuden ja 9 reiän tappitestin.
• Vertailla sitoutumista näihin kahteen hoitoon sitoutumiskysymyksellä.

Kolmannen asteen tavoitteet

• Vertailla näitä kahta hoitoa optisella koherenssitomografialla (OCT) ja näöntarkkuusmittauksilla.
• Seuraavien potilaiden raportoimien tulosten vertailu: MSQOL-54 (MSQOL54), Modified MOS Social Support Survey (MSSS), Modified Fatigue Impact Scale (MFIS), Center for Epidemiological Studies Depression Scale (CES-D).
• Kognitiivisten toimintojen vertaaminen käyttämällä lyhyttä toistettavaa multippeliskleroosin (BRB) neuropsykologisten testien sarjaa, joka sisältää seuraavat kognitiiviset mittaukset: Symbol Digit Modalities Test (SDMT), Selective Reminding Test (SRT), 10/36 Spatial Recall Test (10/36) ), Controlled Oral Word Association Test (COWAT).
• Seuraavien lääketaloudellisten tulosten vertailu: Terveydenhuollon käyttö ja kustannukset, QUALY, suunnittelemattomat käynnit (toimisto, päivystys, sairaala), omat kulut (esim. kestävät lääketieteelliset laitteet, korvaukset), työn tuottavuuden ja toiminnan heikkeneminen (WPAI), hoito tyytyväisyyskyselylomake (Treatment Satisfaction for Medicination Questionnaire (TSQM))

Suunnittelu: Tutkimus on yhden keskuksen, 6 kuukauden, satunnaistettu, rinnakkaisten ryhmien, yksisokkotutkimus, jossa verrataan kahta FDA:n hyväksymää MS-hoitoa (Rebif ja Tecfidera) aikuisilla, joilla on uusiutuva MS-tauti. Kullakin lääkkeellä hoidetaan 120 henkilöä (yhteensä 240 potilasta). Satunnaistaminen varmistaa potilasryhmien tasapainon ja estää puolueellisuuden. Potilaille määrää lääkkeen heidän hoitava lääkärinsä, joka seuraa potilasta avoimesti osana MS-taudin tavanomaista hoitoa, mukaan lukien magneettikuvaus kuuden kuukauden kuluttua. Kuuden kuukauden iässä potilaat käyvät neurologisessa tutkimuksessa riippumattoman tutkivan lääkärin toimesta ja heidän hoidolleen sokeutuneen tutkimushenkilöstön vastaa kyselyihin.

Menetelmät: Relapsoituneille remittioiville potilaille, jotka aloittavat lääkityksen ja joiden katsotaan soveltuvan Rebif- tai Tecfidera-hoitoon osana MS-taudin standardihoitoa, selitetään tutkimuksen luonne, minkä jälkeen hankitaan tietoinen suostumus. Heille tehdään peruskäynti ja satunnaistetaan sitten toiseen kahdesta hoidosta. Verinäytteet biomarkkeritutkimuksia varten kerätään lähtötilanteessa ja 6 kuukauden kuluttua. MRI tehdään ennen hoitoa ja 6 kuukauden kuluttua osana normaalia hoitoa. Kuuden kuukauden tutkimusjakson päätyttyä koehenkilöt voivat jatkaa jompaakumpaa kahdesta hoidosta tai vaihtaa toiseen lääkeaineeseen oman mieltymyksensä mukaan ja keskusteltuaan hoitavan MS-neurologinsa kanssa.

Koehenkilöt, jotka lopettavat hoidon ennen kuuden kuukauden ajanjaksoa, voivat aloittaa uuden hoidon. Hoidon lopettamisen jälkeen koehenkilöt suorittavat tutkimuksen lopussa (EOS) -käynnin mahdollisimman pian ja heitä seurataan 6 kuukauden hoitovaiheen ajan.