Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Nousevan annoksen tutkimus genomin muokkaamisesta sinkkisormen nukleaasiterapeuttisella SB-FIX:llä potilailla, joilla on vaikea hemofilia B

tiistai 8. maaliskuuta 2022 päivittänyt: Sangamo Therapeutics

Vaihe I, avoin, nousevan annoksen tutkimus AAV2/6-tekijä IX -geeniterapian turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi sinkkisormen nukleaasin (ZFN) välittämän SB-FIXin kohdistetun integroinnin kautta aikuispotilailla, joilla on vaikea hemofilia B

Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida SB-FIXin nousevien annosten turvallisuutta, siedettävyyttä ja vaikutusta FIX-antigeeni- ja aktiivisuustasoihin. SB-FIX on suonensisäisesti annettava sinkkisorminukleaasi (ZFN) -terapeuttinen lääke genomin muokkaamiseen. Se sijoittaa oikean kopion tekijä 9 -geenistä hepatosyyttien albumiinilokukseen tavoitteenaan hyytymistekijä IX -tekijän elinikäinen terapeuttinen tuotanto.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen tavoitteena on tarjota tekijä IX:n pitkäaikainen ilmentyminen potilailla, joilla on vaikea hemofilia B. SB-FIX on terapeuttinen lääke ZFN-välitteiseen genomin muokkaukseen, joka toimitetaan adeno-associated virus (AAV) -peräisten vektorien avulla. SB-FIX on tarkoitettu toimimaan sijoittamalla korjaava kopio tekijä IX -siirtogeenistä potilaan omien hepatosyyttien genomiin voimakkaasti ilmentyneen endogeenisen albumiinilokuksen hallinnassa, ja sen odotetaan tarjoavan pysyvän, maksaspesifisen Tekijä IX hemofilia B -potilaan eliniän ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • Georgetown University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies >18v
  • Vaikea hemofilia B (natiivi verenkierrossa oleva FIX-aktiivisuus <1 %, ristiinreaktiivisen materiaalin kanssa tai ilman)

Poissulkemiskriteerit:

  • Neutraloivien vasta-aineiden esiintyminen
  • Aiempi yliherkkyysreaktio tai allerginen reaktio FIX- tai FIX-tuotteisiin
  • Saat tällä hetkellä pitkävaikutteista FIX-korvaushoitoa
  • FIX-mutaatiot, joiden tiedetään liittyvän FIX-estäjiin
  • Polymorfismit ZFN-kohdealueella
  • Maksamassan esiintyminen magneettikuvauksessa tai kohonnut alfafetoproteiini (AFP)
  • Kaikki vasta-aiheet kortikosteroidien käytölle immunosuppressioon
  • Saat tällä hetkellä viruslääkitystä hepatiitti B- tai C-hepatiittiin tai joilla on anamneesi tai aktiivinen hepatiitti B tai hepatiitti C tai HIV-1- tai HIV1/2-vasta-ainepositiivinen.
  • Krooninen anemia, leukopenia tai trombosytopenia
  • Aiempi lääketieteellinen aktiivinen tuberkuloosi tai merkittävä sienitauti
  • Oireinen sydän- ja verisuonisairaus rinnakkaissairautena
  • Maksatulehduksen tai avoimen tai piilevän kirroosin merkkiaineet
  • Aiemmin krooninen munuaissairaus tai kreatiniiniarvo ≥ 1,5 mg/dl
  • Systeeminen (iv tai oraalinen) immunomodulatorinen aine tai steroidien käyttö (paikallinen hoito on sallittu)
  • Aiempia kroonisia infektioita tai muita kroonisia sairauksia pidettiin kohtuuttomana riskinä
  • Aiemmin pahanlaatuinen kasvain paitsi hoidettu tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä
  • Alkoholin tai päihteiden väärinkäytön historia
  • Aiemmin saatu geeniterapiatuote
  • Osallistuminen aikaisempaan lääketutkimukseen tai lääkinnälliseen laitteeseen viimeisen 3 kuukauden aikana
  • Terapeuttisen sitoutumattomuuden historia
  • Mikä tahansa muu syy, joka tutkijan tai lääkärin näkemyksen mukaan tekisi tutkittavan sopimattoman osallistumaan tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
SB-FIX: Pieni annos
Biologinen: SB-FIX
Yksittäinen annos kutakin SB-FIXin kolmesta komponentista: ZFN1, ZFN2 ja cDNA-luovuttaja.
Kokeellinen: Kohortti 2
SB-FIX: Keskiannos
Biologinen: SB-FIX
Yksittäinen annos kutakin SB-FIXin kolmesta komponentista: ZFN1, ZFN2 ja cDNA-luovuttaja.
Kokeellinen: Kohortti 3
SB-FIX: Suuri annos
Biologinen: SB-FIX
Yksittäinen annos kutakin SB-FIXin kolmesta komponentista: ZFN1, ZFN2 ja cDNA-luovuttaja.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat henkilöillä, jotka saivat SB-FIX:iä haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) mukaan arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta SB-FIX-infuusion jälkeen
Jopa 36 kuukautta SB-FIX-infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta FIX-antigeeni- ja aktiivisuustasoissa
Aikaikkuna: jopa 36 kuukautta SB-FIX-infuusion jälkeen
jopa 36 kuukautta SB-FIX-infuusion jälkeen
Muutos lähtötilanteesta tekijä IX -korvaushoidon käytössä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja enintään 36 kuukautta SB-FIX-infuusion jälkeen
• Muutos lähtötasosta viikossa infusoitujen FIX-yksiköiden määrässä
Lähtötilanne ja enintään 36 kuukautta SB-FIX-infuusion jälkeen
Muutos lähtötilanteesta verenvuotojaksojen esiintymistiheyden ja vakavuuden suhteen
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta SB-FIX-infuusion jälkeen
Jopa 36 kuukautta SB-FIX-infuusion jälkeen
Immuunivaste FIXille
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta SB-FIX-infuusion jälkeen
• FIX-vasta-aineiden neutraloivien vasta-aineiden muutos lähtötasosta ajan myötä
Jopa 36 kuukautta SB-FIX-infuusion jälkeen
AAV2/6-vektori-DNA:n läsnäolo ja irtoaminen PCR:llä plasmassa, syljessä, virtsassa, ulosteessa ja siemennesteessä
Aikaikkuna: Seuraa, kunnes 2 peräkkäistä mittausta on negatiivinen AAV:n suhteen
Seuraa, kunnes 2 peräkkäistä mittausta on negatiivinen AAV:n suhteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sangamo Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 15. marraskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 19. huhtikuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 19. huhtikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 24. helmikuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. helmikuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 1. maaliskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 23. maaliskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. maaliskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SB-FIX-1501

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia B

Kliiniset tutkimukset SB-FIX

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Germany

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa