Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus APL-2:n turvallisuuden, siedettävyyden, tehon ja PK:n arvioimiseksi potilailla, joilla on lämmintyyppinen autoimmuuninen hemolyyttinen anemia (wAIHA) tai kylmä-agglutiniinitauti (CAD)

tiistai 19. marraskuuta 2024 päivittänyt: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Avoin, tulevaisuudentutkimus, APL-2:n turvallisuuden, siedettävyyden, tehon ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi potilailla, joilla on lämmintyyppinen autoimmuuninen hemolyyttinen anemia (wAIHA) tai kylmä-agglutiniinitauti (CAD)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida APL-2:n turvallisuutta, siedettävyyttä, alustavaa tehoa ja farmakokinetiikkaa potilailla, joilla on lämmin autoimmuuninen hemolyyttinen anemia (wAIHA) tai kylmä-agglutiniinitauti (CAD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Whittier, California, Yhdysvallat, 90603
        • American Institute of Research
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Yhdysvallat, 33014
        • Lakes Research
      • Orange City, Florida, Yhdysvallat, 32763
        • Mid Florida Hematology Oncology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • East Carolina University
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
        • Northwest Medical Specialties

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Vähintään 18-vuotias.
  2. Paino < 125 kg.
  3. Koehenkilöillä on oltava ensisijainen wAIHA- tai CAD-diagnoosi, jonka määrittelee hemolyyttinen anemia ja positiivinen DAT wAIHA:lle (IgG) tai CAD:lle (C3).
  4. Hemoglobiini <11 g/dl.

  5. Merkkejä hemolyysistä, joiden arvot poikkeavat jonkin hemolyyttisen markkerin vaikutuksesta:

    1. Lisääntynyt absoluuttinen retikulosyyttien määrä (yli ULN)
    2. Alennettu haptoglobiini (alle LLN)
    3. Lisääntynyt laktaasidehydrogenaasi (LDH) (yli ULN)
    4. Kohonnut epäsuora bilirubiini (yli ULN)
  6. Hedelmällisessä iässä olevat naiset (WOCBP) (määritelty naiseksi, joka on kokenut kuukautisten ja joka EI ole pysyvästi steriili tai postmenopausaalisessa iässä). Postmenopausaali määritellään 12 peräkkäiseksi kuukaudeksi ilman kuukautisia ilman vaihtoehtoista lääketieteellistä syytä) on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja hänen on suostuttava käyttämään protokollan mukaisia ​​ehkäisymenetelmiä tutkimuksen ajan ja 60 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen. .
  7. Miesten on suostuttava käyttämään protokollan mukaisia ​​ehkäisymenetelmiä ja suostuttava pidättymään siittiöiden luovuttamisesta tutkimuksen ajan ja 60 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.

  8. Pystyy toimittamaan asiakirjatodisteet seuraavista rokotuksista 2 vuoden sisällä ennen seulontaa:

    1. Neisseria meningitides tyypit A, C, W, Y ja tyyppi B (annetaan kahtena erillisenä rokotteena)
    2. Streptococcus pneumoniae (pneumokokkikonjugaattirokote ja pneumokokkipolysakkaridirokote 23 [PCV13 ja/tai PPSV23, vastaavasti])
    3. Haemophilus influenzae Type B (Hib) -rokote

    Tutkittavien, joilla ei ole asiakirjatodisteita, on oltava halukkaita saamaan puuttuvat rokotukset alla kuvatulla tavalla:

    1. Neisseria meningitides tyypit A, C, W, Y ja tyyppi B on annettava ennen annostelua päivänä 1. Tehoste annetaan vähintään 8 viikon kuluttua (päivä 56; molemmille rokotuksille).
    2. Streptococcus pneumoniae PCV13 on annettava ennen annostelua päivänä 1 (katso lisätietoja kohdasta 12.2). PPSV23-tehoste annetaan vähintään 8 viikon kuluttua (päivä 56)
    3. Haemophilus influenze Type B (Hib) on annettava ennen annostelua päivänä 1.
  9. Halukas ja kykenevä antamaan tietoisen suostumuksen.
  10. Erityisesti wAIHA:lle: Relapsi vähintään yhdestä aikaisemmasta wAIHA-hoito-ohjelmasta (kuten prednisoni, rituksimabi), ei vastannut tai uusiutunut tai ei sietänyt sitä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aiempi hoito rituksimabilla 90 päivän sisällä.
  2. Raudan, foolihapon ja B12-vitamiinin puutos ennen hoitovaihetta
  3. Epänormaali maksan toiminta, josta ilmenee suora bilirubiiniarvo normaalin tason yläpuolella ja/tai AST- tai ALAT-taso > 2x normaalin yläraja. Huomaa, että hemolyysin aiheuttama kohonnut epäsuora bilirubiini ei ole poissulkemiskriteeri.
  4. Kohonnut bilirubiini ei johdu aktiivisesta hemolyysistä. Bilirubiinin > ULN kohoaminen edellyttää sponsorin tarkastusta ja hyväksyntää kokeeseen ilmoittautumiseksi.
  5. Hoitoa vaativa aktiivinen aggressiivinen lymfooma tai muu aktiivinen ei-lymfaattinen pahanlaatuinen sairaus kuin tyvisolusyöpä tai kohdunkaulan karsinooma in situ (CIS).
  6. Aktiivisen bakteeri- tai virusinfektion esiintyminen tai epäilys tutkijan mielestä seulonnassa tai vaikeita toistuvia bakteeri-infektioita.
  7. Osallistuminen muihin lääketutkimuksiin tai altistuminen toiselle tutkimusaineelle, laitteelle tai menettelylle 30 päivän sisällä ennen seulontajaksoa.
  8. Raskaana oleva, imettävä tai raskaaksi tulemista suunnitteleva henkilö tutkimuksen aikana, mukaan lukien hoidon jälkeinen vaihe.
  9. Yhteistyökyvyttömyys tai mikä tahansa tila, joka voisi tutkijan mielestä lisätä koehenkilön riskiä osallistumalla tutkimukseen tai hämmentää tutkimuksen tuloksia.
  10. Sydäninfarkti, CABG, sepel- tai aivovaltimon stentointi ja/tai angioplastia, aivohalvaus, sydänleikkaus tai sairaalahoito sydämen vajaatoiminnan vuoksi kolmen kuukauden sisällä tai > luokka 2 angina pectoris tai NYHA-sydämen vajaatoimintaluokka >2
  11. QTcF > 470 ms
  12. PR > 280 ms
  13. Mobitz II 2. asteen AV-esto, 2:1 AV-esto, korkealaatuinen AV-esto tai täydellinen sydämen esto, ellei potilaalla ole implantoitu sydämentahdistin tai implantoitava sydämen defibrillaattori (ICD), jossa on varatahdistusominaisuudet

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 270 mg tai 360 mg APL-2:ta ihonalaisesti päivittäin (CAD)
Lääke: APL-2
Komplementin (C3) estäjä
Kokeellinen: 270 mg tai 360 mg APL-2:ta ihonalaisesti päivittäin (wAIHA)
Lääke: APL-2
Komplementin (C3) estäjä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon saaneiden potilaiden määrä, emergent Adverse Events (TEAE) mukaan lukien vakavuuden mukaan
Aikaikkuna: Osa A: Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta (osan A päivä 1) 30 päivään osan A viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen, noin 366 päivää Osa B: ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta (osan B päivä 1) 56 päivään viimeisestä annoksesta tutkimuslääkkeen annos osassa B, noin 980 päivää
TEAE:t määriteltiin haittatapahtumiksi (AE), jotka ilmenivät annostuksen jälkeen päivänä 1 ja enintään 56 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Hoitoon liittyvä TEAE määritellään TEAE:ksi, jonka suhde tutkimuslääkkeeseen on todennäköisesti, mahdollisesti, epätodennäköinen tai ei-liittyvä. Vakava haittatapahtuma (SAE) määritellään kuolemaan johtaneeksi haittatapahtumaksi; oli hengenvaarallinen; vaadittu sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon jatkaminen; johtanut jatkuvaan tai merkittävään työkyvyttömyyteen tai huomattavaan häiriöön kyvyssä suorittaa normaaleja elämäntoimintoja; oli synnynnäinen epämuodostuma tai epämuodostuma. TEAE:t luokiteltiin haitallisten tapahtumien yleisten terminologiakriteerien v4.03 mukaan, perustuen: luokka 1: lievä; luokka 2: kohtalainen; Aste 3: Vaikea; Luokka 4: Henkeä uhkaava; Luokka 5: AE:hen liittyvä kuolema.
Osa A: Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta (osan A päivä 1) 30 päivään osan A viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen, noin 366 päivää Osa B: ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta (osan B päivä 1) 56 päivään viimeisestä annoksesta tutkimuslääkkeen annos osassa B, noin 980 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hemoglobiinin keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikoilla 48 ja 132
Aikaikkuna: Osa A: Lähtötilanne (osan A päivä 1) ja viikko 48; Osa B: Lähtötilanne (B-osan päivä 1) ja viikko 132
Hematologiset hemoglobiiniarvioinnit tehtiin viimeisessä mittauksessa ennen ensimmäistä pegcetacoplan-annosta (perustaso) ja määräajoin koko hoitojakson eri osien ajan. Hemoglobiinitulosten keskimääräinen muutos lähtötasosta tehtiin yhteenveto osan A lähtötasosta osan A raportointiryhmille ja osan B lähtötasosta osan B raportointiryhmille.
Osa A: Lähtötilanne (osan A päivä 1) ja viikko 48; Osa B: Lähtötilanne (B-osan päivä 1) ja viikko 132
Punasolujen (RBC) siirtoa saaneiden koehenkilöiden lukumäärä
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 132
Tutkimuksen aikana suoritettujen punasolusiirtojen määrää seurattiin koko hoitojakson ajan.
Päivästä 1 viikkoon 132
Keskimääräinen muutos lähtötasosta absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä (ARC) viikoilla 48 ja 132
Aikaikkuna: Osa A: Lähtötilanne (osan A päivä 1) ja viikko 48; Osa B: Lähtötilanne (B-osan päivä 1) ja viikko 132
ARC:n hematologiset arvioinnit tehtiin viimeisessä mittauksessa ennen ensimmäistä pegcetacoplan-annosta (perustaso) ja määräajoin koko hoitojakson eri osien ajan. Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta ARC-tuloksissa tehtiin yhteenveto osan A lähtötasosta osan A raportointiryhmille ja osan B lähtötasosta osan B raportointiryhmille.
Osa A: Lähtötilanne (osan A päivä 1) ja viikko 48; Osa B: Lähtötilanne (B-osan päivä 1) ja viikko 132
Laktaattidehydrogenaasin (LDH) keskimääräinen muutos lähtötasosta viikoilla 48 ja 132
Aikaikkuna: Osa A: Lähtötilanne (osan A päivä 1) ja viikko 48; Osa B: Lähtötilanne (B-osan päivä 1) ja viikko 132
Seerumin LDH:n kemialliset arvioinnit tehtiin viimeisessä mittauksessa ennen ensimmäistä pegcetacoplan-annosta (perustaso) ja määräajoin koko hoitojakson eri osien ajan. Keskimääräinen muutos lähtötasosta LDH-tuloksissa tehtiin yhteenveto osan A lähtötasosta osan A raportointiryhmille ja osan B lähtötasosta osan B raportointiryhmille.
Osa A: Lähtötilanne (osan A päivä 1) ja viikko 48; Osa B: Lähtötilanne (B-osan päivä 1) ja viikko 132
Haptoglobiinin keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikoilla 48 ja 132
Aikaikkuna: Osa A: Lähtötilanne (osan A päivä 1) ja viikko 48; Osa B: Lähtötilanne (B-osan päivä 1) ja viikko 132
Seerumin haptoglobiinin kemialliset arvioinnit tehtiin viimeisessä mittauksessa ennen ensimmäistä pegcetacoplan-annosta (perustaso) ja määräajoin koko hoitojakson eri osien ajan. Keskimääräinen muutos lähtötasosta haptoglobiinituloksissa tehtiin yhteenveto osan A lähtötasosta osan A raportointiryhmille ja osan B lähtötasosta osan B raportointiryhmille.
Osa A: Lähtötilanne (osan A päivä 1) ja viikko 48; Osa B: Lähtötilanne (B-osan päivä 1) ja viikko 132
Epäsuoran bilirubiinin keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikoilla 48 ja 132
Aikaikkuna: Osa A: Lähtötilanne (osan A päivä 1) ja viikko 48; Osa B: Lähtötilanne (B-osan päivä 1) ja viikko 132
Epäsuoran bilirubiinin seerumin kemialliset arvioinnit tehtiin viimeisessä mittauksessa ennen ensimmäistä pegcetacoplan-annosta (perustaso) ja määräajoin koko hoitojakson eri osien ajan. Epäsuorien bilirubiinitulosten keskimääräinen muutos lähtötasosta tehtiin yhteenveto osan A lähtötasosta osan A raportointiryhmille ja osan B lähtötasosta osan B raportointiryhmille.
Osa A: Lähtötilanne (osan A päivä 1) ja viikko 48; Osa B: Lähtötilanne (B-osan päivä 1) ja viikko 132
Pegcetacoplanin suurin havaittu aallonpohjainen seerumipitoisuus (Ctrough,Max).
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 4 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1; ennakkoannos viikoilla 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120 ja 132
Verinäytteet kerättiin pegcetacoplanin Ctrough,max:n arvioimiseksi.
Ennen annosta ja 4 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1; ennakkoannos viikoilla 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120 ja 132
Keskimääräinen muutos lähtötasosta kroonisen sairauden hoidon toiminnallisen arvioinnin (FACIT) - väsymyspisteiden viikoilla 48 ja 132
Aikaikkuna: Osa A: Lähtötilanne (osan A päivä 1) ja viikko 48; Osa B: Lähtötilanne (B-osan päivä 1) ja viikko 132
FACIT-väsymysasteikko on 13 pisteen Likert-skaalattu instrumentti, jossa koehenkilölle esitettiin 13 väitettä ja pyydettiin ilmoittamaan vastauksensa viimeisten 7 päivän aikana. 5 mahdollista vastausta olivat 'Ei ollenkaan' (0), 'Vähän (1), 'Jonkin verran' (2), 'Melko vähän' (3) ja 'Erittäin' (4). On 13 väitettä, joiden kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–52 ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua. Keskimääräinen muutos lähtötasosta FACIT-väsymyspisteiden tuloksissa tehtiin yhteenveto osan A lähtötasosta osan A raportointiryhmille ja osan B lähtötasosta osan B raportointiryhmille.
Osa A: Lähtötilanne (osan A päivä 1) ja viikko 48; Osa B: Lähtötilanne (B-osan päivä 1) ja viikko 132
Keskimääräinen muutos lähtötasosta lineaarisen analogisen asteikon arvioinnissa (LASA) pisteissä viikoilla 48 ja 132
Aikaikkuna: Osa A: Lähtötilanne (osan A päivä 1) ja viikko 48; Osa B: Lähtötilanne (B-osan päivä 1) ja viikko 132
LASA koostuu viidestä yksittäisestä lausunnosta, joissa koehenkilöitä pyydetään arvioimaan kokemansa toimintataso. Erityisalueita ovat fyysinen hyvinvointi (väsymys, aktiivisuus), emotionaalinen hyvinvointi (masennus, ahdistus, stressi), henkinen hyvinvointi (merkityksen tunne) ja henkinen hyvinvointi (kyky ajatella selkeästi ja keskittyä). Mukana on myös yleistä elämänlaatua parantava kohde. Kukin toimialueen asteikko on 0–10. Missä 0 = niin huono kuin se voi olla ja 10 = niin hyvä kuin se voi olla. Kokonaispisteet vaihtelevat 0–50 ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua. Keskimääräinen muutos lähtötasosta LASA-pisteiden tuloksissa tehtiin yhteenveto osan A lähtötasosta osan A raportointiryhmille ja osan B lähtötasosta osan B raportointiryhmille.
Osa A: Lähtötilanne (osan A päivä 1) ja viikko 48; Osa B: Lähtötilanne (B-osan päivä 1) ja viikko 132

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 31. elokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 12. syyskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 12. syyskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 7. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 24. heinäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 12. joulukuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. marraskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. marraskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • APL2-CP-AIHA-208

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kylmä agglutiniinitauti

Kliiniset tutkimukset APL-2

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Myanmar

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa