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온열형 자가면역용혈성빈혈(wAIHA) 또는 한랭응집소질환(CAD) 환자에서 APL-2의 안전성, 내약성, 효능 및 약동학을 평가하기 위한 연구

2024년 11월 19일 업데이트: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

온열형 자가면역용혈성빈혈(wAIHA) 또는 한랭응집소질환(CAD) 환자에서 APL-2의 안전성, 내약성, 효능 및 약동학을 평가하기 위한 오픈 라벨, 전향적 연구

이 연구는 온열 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA) 또는 냉응집소 질환(CAD)을 가진 피험자에서 APL-2의 안전성, 내약성, 예비 효능 및 약동학을 평가하기 위한 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

24

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Whittier, California, 미국, 90603
        • American Institute of Research
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, 미국, 33014
        • Lakes Research
      • Orange City, Florida, 미국, 32763
        • Mid Florida Hematology Oncology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa Hospitals
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, 미국, 27834
        • East Carolina University
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, 미국, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, 미국, 98405
        • Northwest Medical Specialties

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 18세 이상.
  2. 무게 < 125kg.
  3. 피험자는 wAIHA(IgG) 또는 CAD(C3)에 대한 용혈성 빈혈 및 양성 DAT의 존재로 정의되는 wAIHA 또는 CAD의 1차 진단을 받아야 합니다.
  4. 헤모글로빈 <11g/dL.

  5. 임의의 용혈 표지자에 의해 비정상적인 값을 갖는 용혈 징후:

    1. 증가된 절대 망상적혈구 수(ULN 이상)
    2. 합토글로빈 감소(LLN 미만)
    3. 증가된 락타아제 탈수소효소(LDH)(ULN 이상)
    4. 간접 빌리루빈 증가(ULN 이상)
  6. 가임기 여성(WOCBP)(초경을 경험했고 영구적으로 불임이거나 폐경 후가 아닌 모든 여성으로 정의됩니다. 폐경 후는 대체 의학적 원인 없이 월경이 없는 연속 12개월로 정의됨) 스크리닝 시 음성 임신 검사를 받아야 하고 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 60일 동안 프로토콜 정의 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. .
  7. 남성은 프로토콜에 정의된 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 하며 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 60일 동안 정자 기증을 삼가는 데 동의해야 합니다.

  8. 스크리닝 전 2년 이내에 다음과 같은 예방 접종에 대한 문서 증거를 제공할 수 있습니다.

    1. Neisseria meningitides 유형 A, C, W, Y 및 유형 B(2개의 개별 예방접종으로 투여)
    2. 폐렴구균(폐렴구균 결합 백신 및 폐렴구균 다당류 백신 23[각각 PCV13 및/또는 PPSV23])
    3. 헤모필루스 인플루엔자 B형(Hib) 백신

    문서 증거가 없는 피험자는 아래에 설명된 대로 누락된 예방 접종을 받을 의향이 있어야 합니다.

    1. Neisseria meningitides 유형 A, C, W, Y 및 유형 B는 1일 투여 전에 투여해야 합니다. 부스터는 적어도 8주 후에 투여됩니다(56일; 두 백신 접종 모두).
    2. Streptococcus pneumoniae PCV13은 1일차 투여 전에 투여해야 합니다(자세한 내용은 섹션 12.2 참조). PPSV23 추가 접종은 최소 8주 후(56일차)에 투여됩니다.
    3. B형 헤모필루스 인플루엔자(Hib)는 1일차 투여 전에 투여해야 합니다.
  9. 정보에 입각한 동의를 할 의향과 능력이 있습니다.
  10. wAIHA에 특이적: 적어도 하나의 이전 wAIHA 치료 요법(예: 프레드니손, 리툭시맙)에서 재발했거나, 반응하지 않았거나, 재발했거나, 용납하지 않았습니다.

제외 기준:

  1. 90일 이내에 리툭시맙으로 사전 치료.
  2. 치료 단계 이전에 철분, 엽산 및 비타민 B12 결핍
  3. 정상 수준 이상의 직접적인 빌리루빈 및/또는 AST 또는 ALT 수준 > 정상 상한치의 2배로 나타나는 비정상적인 간 기능. 용혈로 인한 간접 빌리루빈 상승은 제외 기준이 아닙니다.
  4. 활성 용혈 때문이 아닌 상승된 빌리루빈. 빌리루빈 >ULN의 모든 상승은 실험에 피험자 등록을 위해 스폰서 검토 및 승인이 필요합니다.
  5. 치료가 필요한 활동성 공격성 림프종 또는 자궁경부의 기저 세포 암종 또는 상피내암종(CIS) 이외의 활동성 비림프성 악성 질환.
  6. 스크리닝 또는 심각한 재발성 박테리아 감염에서 연구자의 의견에 따른 활동성 박테리아 또는 바이러스 감염의 존재 또는 의심.
  7. 스크리닝 기간 전 30일 이내에 다른 조사 약물 시험에 참여하거나 다른 조사 약물, 장치 또는 절차에 노출.
  8. 임신, 모유 수유 중이거나 치료 후 단계를 포함하여 연구 과정 동안 임신을 계획 중인 경우.
  9. 협력할 수 없거나 연구자의 의견에 따라 연구에 참여함으로써 피험자의 위험을 증가시키거나 연구 결과를 혼동시킬 수 있는 상태.
  10. 심근경색, CABG, 관상동맥 또는 대뇌동맥 스텐트 시술 및/또는 혈관성형술, 뇌졸중, 심장 수술 또는 3개월 이내의 울혈성 심부전으로 인한 입원 또는 > 클래스 2 협심증 또는 NYHA 심부전 클래스 >2
  11. QTcF > 470ms
  12. 홍보 > 280ms
  13. Mobitz II 2도 방실 차단, 2:1 방실 차단, 고급 방실 차단 또는 완전 심장 차단(환자에게 백업 페이싱 기능이 있는 이식형 심박 조율기 또는 이식형 심장 제세동기(ICD)이 없는 경우)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 270mg 또는 360mg APL-2를 매일 피하 투여(CAD)
의약품: APL-2
보체(C3) 억제제
실험적: 270mg 또는 360mg APL-2를 매일 피하 투여(wAIHA)
의약품: APL-2
보체(C3) 억제제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
중증도별 치료로 인한 부작용(TEAE)이 발생한 피험자 수
기간: 파트 A: 연구 약물의 첫 번째 투여(파트 A 1일)부터 파트 A의 연구 약물 마지막 투여 후 최대 30일까지, 약 366일 파트 B: 연구 약물의 첫 번째 투여(파트 B 1일)부터 마지막 ​​투여 후 최대 56일 파트 B의 연구 약물 투여량, 약 980일
TEAE는 1일째 투여 후부터 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 56일까지 발생한 이상반응(AE)으로 정의되었습니다. 치료 관련 TEAE는 아마도, 아마도, 가능성이 없거나 관련이 없는 연구 약물과의 관계가 있는 TEAE로 정의됩니다. 심각한 부작용(SAE)은 사망을 초래한 모든 AE로 정의됩니다. 생명을 위협했습니다. 입원이 필요하거나 기존 입원 기간이 연장되는 경우 정상적인 생활 기능을 수행하는 능력에 지속적이거나 심각한 무능력 또는 상당한 장애를 초래했습니다. 선천적 기형이나 선천적 결함이었습니다. TEAE는 다음을 기준으로 유해 사례에 대한 공통 용어 기준 v4.03에 따라 등급이 매겨졌습니다. 1등급: 경미함; 2등급: 보통; 3등급: 심함; 4등급: 생명을 위협함; 5등급: AE와 관련된 사망.
파트 A: 연구 약물의 첫 번째 투여(파트 A 1일)부터 파트 A의 연구 약물 마지막 투여 후 최대 30일까지, 약 366일 파트 B: 연구 약물의 첫 번째 투여(파트 B 1일)부터 마지막 ​​투여 후 최대 56일 파트 B의 연구 약물 투여량, 약 980일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
48주차와 132주차의 헤모글로빈 기준치 대비 평균 변화
기간: 파트 A: 기준선(파트 A의 1일차) 및 48주차; 파트 B: 기준선(파트 B의 1일차) 및 132주차
헤모글로빈에 대한 혈액학적 평가는 페그세타코플란의 첫 번째 투여 전 마지막 측정(기준선)과 치료 기간의 여러 부분에 걸쳐 주기적으로 이루어졌습니다. 헤모글로빈 결과의 기준선 대비 평균 변화는 파트 A 보고 그룹의 경우 파트 A 기준선, 파트 B 보고 그룹의 경우 파트 B 기준선에서 요약되었습니다.
파트 A: 기준선(파트 A의 1일차) 및 48주차; 파트 B: 기준선(파트 B의 1일차) 및 132주차
적혈구(RBC) 수혈을 받은 대상자 수
기간: 1일차부터 132주차까지
연구 중 RBC 수혈 횟수는 치료 기간 내내 모니터링되었습니다.
1일차부터 132주차까지
48주차와 132주차에 절대망상적혈구수(ARC)의 기준선 대비 평균 변화
기간: 파트 A: 기준선(파트 A의 1일차) 및 48주차; 파트 B: 기준선(파트 B의 1일차) 및 132주차
ARC에 대한 혈액학적 평가는 페그세타코플란의 첫 번째 투여 전 마지막 측정(기준선)에서 이루어졌으며 치료 기간의 여러 부분에 걸쳐 주기적으로 이루어졌습니다. ARC 결과의 기준선 대비 평균 변화는 파트 A 보고 그룹의 경우 파트 A 기준선, 파트 B 보고 그룹의 경우 파트 B 기준선에서 요약되었습니다.
파트 A: 기준선(파트 A의 1일차) 및 48주차; 파트 B: 기준선(파트 B의 1일차) 및 132주차
48주차와 132주차에 젖산탈수소효소(LDH)의 기준선 대비 평균 변화
기간: 파트 A: 기준선(파트 A의 1일차) 및 48주차; 파트 B: 기준선(파트 B의 1일차) 및 132주차
LDH의 혈청 화학 평가는 페그세타코플란의 첫 번째 투여 전 마지막 측정(기준선)에서 그리고 치료 기간의 여러 부분에 걸쳐 주기적으로 이루어졌습니다. LDH 결과의 기준선 대비 평균 변화는 파트 A 보고 그룹의 경우 파트 A 기준선, 파트 B 보고 그룹의 경우 파트 B 기준선에서 요약되었습니다.
파트 A: 기준선(파트 A의 1일차) 및 48주차; 파트 B: 기준선(파트 B의 1일차) 및 132주차
48주차와 132주차의 합토글로빈 기준치 대비 평균 변화
기간: 파트 A: 기준선(파트 A의 1일차) 및 48주차; 파트 B: 기준선(파트 B의 1일차) 및 132주차
합토글로빈의 혈청 화학 평가는 페그세타코플란의 첫 번째 투여 전 마지막 측정(기준선)과 치료 기간의 여러 부분에 걸쳐 주기적으로 이루어졌습니다. 합토글로빈 결과의 기준선 대비 평균 변화는 파트 A 보고 그룹의 경우 파트 A 기준선, 파트 B 보고 그룹의 경우 파트 B 기준선에서 요약되었습니다.
파트 A: 기준선(파트 A의 1일차) 및 48주차; 파트 B: 기준선(파트 B의 1일차) 및 132주차
48주차와 132주차의 간접 빌리루빈 기준치 대비 평균 변화
기간: 파트 A: 기준선(파트 A의 1일차) 및 48주차; 파트 B: 기준선(파트 B의 1일차) 및 132주차
간접 빌리루빈의 혈청 화학 평가는 페그세타코플란의 첫 번째 투여 전 마지막 측정(기준선)과 치료 기간의 여러 부분에 걸쳐 주기적으로 이루어졌습니다. 간접 빌리루빈 결과의 기준선 대비 평균 변화는 파트 A 보고 그룹의 경우 파트 A 기준선, 파트 B 보고 그룹의 경우 파트 B 기준선에서 요약되었습니다.
파트 A: 기준선(파트 A의 1일차) 및 48주차; 파트 B: 기준선(파트 B의 1일차) 및 132주차
페그세타코플란의 관찰된 최대 최저 혈청 농도(Ctrough,Max)
기간: 1일째 투여 전 및 투여 후 4시간; 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120 및 132주에 사전 투여
페그세타코플랜의 Ctrough,max를 평가하기 위해 혈액 샘플을 수집했습니다.
1일째 투여 전 및 투여 후 4시간; 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120 및 132주에 사전 투여
48주차와 132주차의 만성 질환 치료 기능 평가(FACIT) 피로 점수 기준선 대비 평균 변화
기간: 파트 A: 기준선(파트 A의 1일차) 및 48주차; 파트 B: 기준선(파트 B의 1일차) 및 132주차
FACIT-피로 척도는 피험자에게 13개의 진술을 제시하고 지난 7일 동안 적용한 반응을 표시하도록 요청한 13개 항목 Likert 척도 도구입니다. 가능한 응답은 '전혀 그렇지 않다'(0), '약간 그렇다'(1), '다소 그렇다'(2), '그렇다'(3), '매우 그렇다'(4)였다. 총점은 0~52점이며 점수가 높을수록 삶의 질이 더 좋음을 의미하는 13개의 진술이 있습니다. FACIT-피로 점수 결과의 기준선 대비 평균 변화는 파트 A 보고 그룹의 경우 파트 A 기준선, 파트 B 보고 그룹의 경우 파트 B 기준선에서 요약되었습니다.
파트 A: 기준선(파트 A의 1일차) 및 48주차; 파트 B: 기준선(파트 B의 1일차) 및 132주차
48주차와 132주차에 선형 아날로그 척도 평가(LASA) 점수의 기준선 대비 평균 변화
기간: 파트 A: 기준선(파트 A의 1일차) 및 48주차; 파트 B: 기준선(파트 B의 1일차) 및 132주차
LASA는 피험자에게 인지된 기능 수준을 평가하도록 요청하는 5개의 단일 진술로 구성됩니다. 특정 영역에는 신체적 웰빙(피로, 활동 수준), 정서적 웰빙(우울증, 불안, 스트레스), 영적 웰빙(의미감), 지적 웰빙(명확하게 생각하고 집중하는 능력)이 포함됩니다. 전반적인 삶의 질을 위한 항목도 포함되어 있습니다. 각 도메인 규모의 범위는 0에서 10까지입니다. 여기서 0 = 가능한 한 나쁘고 10 = 가능한 한 좋습니다. 총점은 0점부터 50점까지이며, 점수가 높을수록 삶의 질이 좋음을 의미한다. LASA 점수 결과의 기준선 대비 평균 변화는 파트 A 보고 그룹의 경우 파트 A 기준선, 파트 B 보고 그룹의 경우 파트 B 기준선에서 요약되었습니다.
파트 A: 기준선(파트 A의 1일차) 및 48주차; 파트 B: 기준선(파트 B의 1일차) 및 132주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 8월 31일

기본 완료 (실제)

2022년 9월 12일

연구 완료 (실제)

2022년 9월 12일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 7월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 7월 19일

처음 게시됨 (실제)

2017년 7월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 12월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 11월 19일

마지막으로 확인됨

2024년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • APL2-CP-AIHA-208

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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