Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat az APL-2 biztonságosságának, tolerálhatóságának, hatékonyságának és PK-jának felmérésére meleg típusú autoimmun hemolitikus anémiában (wAIHA) vagy hideg agglutinin betegségben (CAD) szenvedő betegeknél

2024. november 19. frissítette: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Nyílt, leendő tanulmány az APL-2 biztonságosságának, tolerálhatóságának, hatékonyságának és farmakokinetikájának értékelésére meleg típusú autoimmun hemolitikus anémiában (wAIHA) vagy hideg agglutinin betegségben (CAD) szenvedő betegeknél

Ez a vizsgálat az APL-2 biztonságosságát, tolerálhatóságát, előzetes hatékonyságát és farmakokinetikáját kívánja felmérni meleg autoimmun hemolitikus anémiában (wAIHA) vagy hideg agglutinin betegségben (CAD) szenvedő alanyoknál.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

24

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Whittier, California, Egyesült Államok, 90603
        • American Institute of Research
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Egyesült Államok, 33014
        • Lakes Research
      • Orange City, Florida, Egyesült Államok, 32763
        • Mid Florida Hematology Oncology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa Hospitals
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
        • East Carolina University
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98405
        • Northwest Medical Specialties

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Legalább 18 éves.
  2. Súly < 125 kg.
  3. Az alanyoknak elsődleges wAIHA vagy CAD diagnózissal kell rendelkezniük, amelyet a hemolitikus anémia jelenléte és a wAIHA (IgG) vagy CAD (C3) pozitív DAT-ja határozza meg.
  4. Hemoglobin <11 g/dl.

  5. A hemolízis jelei bármely hemolitikus marker kóros értékeivel:

    1. Megnövekedett abszolút retikulocitaszám (az ULN felett)
    2. Csökkent haptoglobin (LLN alatt)
    3. Emelkedett laktáz-dehidrogenáz (LDH) (ULN felett)
    4. Megnövekedett indirekt bilirubin (a felső határérték felett)
  6. Fogamzóképes nők (WOCBP) (definíció szerint minden olyan nő, akinél menarche volt, és NEM tartósan steril vagy posztmenopauzás). A posztmenopauza definíciója szerint 12 egymást követő hónap menstruáció nélkül, alternatív orvosi ok nélkül) negatív terhességi tesztnek kell lennie a szűréskor, és bele kell egyeznie a protokollban meghatározott fogamzásgátlási módszerek alkalmazásába a vizsgálat időtartama alatt és 60 nappal a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követően. .
  7. A férfiaknak bele kell egyezniük a protokollban meghatározott fogamzásgátlási módszerek alkalmazásába, és bele kell egyezniük abba, hogy tartózkodnak a spermiumok adományozásától a vizsgálat időtartama alatt és 60 nappal a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követően.

  8. Képes dokumentálni a következő oltásokat a szűrést megelőző 2 éven belül:

    1. A, C, W, Y és B típusú Neisseria meningitides (két külön oltásban adva)
    2. Streptococcus pneumoniae (Pneumococcus konjugált vakcina és Pneumococcus poliszacharid vakcina 23 [PCV13 és/vagy PPSV23])
    3. Haemophilus influenzae B típusú (Hib) vakcina

    Azoknak az alanyoknak, akik nem rendelkeznek okirati bizonyítékkal, hajlandónak kell lenniük a hiányzó oltások beadására az alábbiak szerint:

    1. Az A, C, W, Y és B típusú Neisseria meningitidest az 1. napon történő adagolás előtt kell beadni. Az emlékeztető oltást legalább 8 hét elteltével kell beadni (56. nap; mindkét oltás esetében).
    2. A Streptococcus pneumoniae PCV13-at az 1. napon történő adagolás előtt kell beadni (a részletekért lásd a 12.2 pontot). A PPSV23 emlékeztető oltást legalább 8 hét elteltével (56. nap) kell beadni.
    3. A B típusú Haemophilus influenze-t (Hib) az 1. napon történő adagolás előtt kell beadni.
  9. Hajlandó és képes tájékozott beleegyezést adni.
  10. A wAIHA-ra jellemző: legalább egy korábbi wAIHA-kezelést (például prednizon, rituximab) kiújult, nem reagált vagy kiújult, vagy nem tolerálta.

Kizárási kritériumok:

  1. Előzetes rituximab kezelés 90 napon belül.
  2. Vas-, folsav- és B12-vitamin-hiány a kezelési fázis előtt
  3. Kóros májműködés, amelyet a normál szint feletti bilirubinszint és/vagy a normálérték felső határának kétszerese feletti AST vagy ALT szint jelez. Kérjük, vegye figyelembe, hogy a hemolízis miatti emelkedett indirekt bilirubinszint nem kizáró feltétel.
  4. Emelkedett bilirubin nem az aktív hemolízis miatt. A bilirubin felső határérték feletti emelkedése esetén a szponzor felülvizsgálata és jóváhagyása szükséges ahhoz, hogy az alany részt vegyen a vizsgálatban.
  5. Terápiát igénylő aktív agresszív limfóma vagy a bazálissejtes karcinómától vagy a méhnyak in situ karcinómától (CIS) eltérő aktív, nem nyirokrendszeri rosszindulatú betegség.
  6. Aktív bakteriális vagy vírusfertőzés jelenléte vagy gyanúja a Vizsgáló véleménye szerint szűréskor, vagy súlyosan visszatérő bakteriális fertőzés.
  7. Részvétel bármely más vizsgált gyógyszervizsgálatban vagy más vizsgálati szerrel, eszközzel vagy eljárással való érintkezés a szűrési időszakot megelőző 30 napon belül.
  8. Terhes, szoptató vagy teherbe esni szándékozó a vizsgálat során, beleértve a kezelés utáni fázist is.
  9. Együttműködési képtelenség vagy bármely olyan körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint növelheti az alany kockázatát a vizsgálatban való részvétel révén, vagy megzavarhatja a vizsgálat eredményét.
  10. Szívinfarktus, CABG, koszorúér- vagy agyi artéria stentelés és/vagy angioplasztika, stroke, szívműtét vagy pangásos szívelégtelenség miatti kórházi kezelés 3 hónapon belül vagy > 2. osztályú Angina pectoris vagy NYHA szívelégtelenség >2. osztály
  11. QTcF > 470 ms
  12. PR > 280 ms
  13. Mobitz II 2. fokú AV-blokk, 2:1-es AV-blokk, High Grade AV-blokk vagy teljes szívblokk, kivéve, ha a páciens beültetett pacemakerrel vagy beültethető szívdefibrillátorral (ICD) rendelkezik tartalék ingerlési lehetőséggel

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 270 mg vagy 360 mg APL-2 naponta szubkután beadva (CAD)
Drog: APL-2
Komplement (C3) inhibitor
Kísérleti: 270 mg vagy 360 mg APL-2 naponta szubkután beadva (wAIHA)
Drog: APL-2
Komplement (C3) inhibitor

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kezelt alanyok száma vészhelyzeti nemkívánatos eseményekkel (TEAE), beleértve a súlyosságot is
Időkeret: A rész: A vizsgálati gyógyszer első adagjától (A rész 1. napja) az A. részben szereplő vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig, körülbelül 366 napig B. rész: A vizsgálati gyógyszer első adagjától (B rész 1. nap) az utolsó adag után 56 napig 980 nap
A TEAE-ket nemkívánatos eseményekként (AE) határozták meg, amelyek a vizsgálati gyógyszer 1. napon történő beadása után és legfeljebb 56 nappal azután jelentkeztek. A kezeléssel összefüggő TEAE olyan TEAE, amelynek a vizsgált gyógyszerrel való kapcsolata valószínűleg, valószínűleg, valószínűtlen vagy nem kapcsolódik. Súlyos nemkívánatos esemény (SAE) minden olyan nemkívánatos esemény, amely halált eredményezett; életveszélyes volt; kórházi kezelés szükségessége vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítása; tartós vagy jelentős munkaképtelenséget vagy a normális életfunkciók végzésére való képesség jelentős megzavarását eredményezte; veleszületett rendellenesség vagy születési rendellenesség volt. A TEAE-ket a nemkívánatos események közös terminológiai kritériumai (4.03) szerint osztályozták a következők alapján: 1. fokozat: Enyhe; 2. fokozat: Közepes; 3. fokozat: súlyos; 4. fokozat: életveszélyes; 5. fokozat: AE-vel kapcsolatos halálozás.
A rész: A vizsgálati gyógyszer első adagjától (A rész 1. napja) az A. részben szereplő vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig, körülbelül 366 napig B. rész: A vizsgálati gyógyszer első adagjától (B rész 1. nap) az utolsó adag után 56 napig 980 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A hemoglobin átlagos változása a kiindulási értékhez képest a 48. és a 132. héten
Időkeret: A rész: kiindulási helyzet (A rész 1. napja) és 48. hét; B rész: Alapállapot (B rész 1. napja) és 132. hét
A hemoglobin hematológiai értékelését a pegcetacoplan első adagja előtti utolsó méréskor végezték el (alapvonal), és rendszeresen a kezelési időszak különböző szakaszaiban. A hemoglobin-eredmények kiindulási értékéhez viszonyított átlagos változását az A. részből származó kiindulási értékből összegeztük az A. rész jelentési csoportjainál és a B. rész kiindulási értékétől a B. rész jelentési csoportjainál.
A rész: kiindulási helyzet (A rész 1. napja) és 48. hét; B rész: Alapállapot (B rész 1. napja) és 132. hét
Vörösvérsejt-transzfúzióban részesült alanyok száma
Időkeret: Az 1. naptól a 132. hétig
A vizsgálat alatti vörösvértest-transzfúziók számát a kezelés teljes időtartama alatt monitorozták.
Az 1. naptól a 132. hétig
Az abszolút retikulocitaszám (ARC) átlagos változása a kiindulási értékhez képest a 48. és 132. héten
Időkeret: A rész: kiindulási helyzet (A rész 1. napja) és 48. hét; B rész: Alapállapot (B rész 1. napja) és 132. hét
Az ARC hematológiai értékelését a pegcetacoplan első adagja előtti utolsó méréskor (alapvonal) végezték, és rendszeresen a kezelési időszak különböző szakaszaiban. Az ARC-eredmények kiindulási értékéhez viszonyított átlagos változását az A. részből származó kiindulási értékből összegezték az A. rész jelentési csoportjainál, és a B. rész kiindulási értékétől a B. rész jelentési csoportjainál.
A rész: kiindulási helyzet (A rész 1. napja) és 48. hét; B rész: Alapállapot (B rész 1. napja) és 132. hét
A laktát-dehidrogenáz (LDH) átlagos változása a kiindulási értékhez képest a 48. és 132. héten
Időkeret: A rész: kiindulási helyzet (A rész 1. napja) és 48. hét; B rész: Alapállapot (B rész 1. napja) és 132. hét
Az LDH szérum kémiai értékelését a pegcetacoplan első adagja előtti utolsó méréskor (alapvonal) és a kezelési időszak különböző szakaszaiban időszakosan végezték. Az LDH-eredmények kiindulási értékéhez viszonyított átlagos változását az A. rész kiindulási értékéből az A. rész jelentési csoportjainál, a B. részből a B. rész jelentési csoportjainál pedig a B. rész alapvonalából összegezték.
A rész: kiindulási helyzet (A rész 1. napja) és 48. hét; B rész: Alapállapot (B rész 1. napja) és 132. hét
Átlagos változás az alapvonalhoz képest a Haptoglobinban a 48. és a 132. héten
Időkeret: A rész: kiindulási helyzet (A rész 1. napja) és 48. hét; B rész: Alapállapot (B rész 1. napja) és 132. hét
A haptoglobin szérum kémiai értékelését a pegcetacoplan első adagja előtti utolsó méréskor (alapvonal) és a kezelési időszak különböző szakaszaiban időszakosan végezték el. A haptoglobin-eredmények kiindulási értékéhez viszonyított átlagos változását az A. rész kiindulási értékéből az A. rész jelentési csoportjainál, a B. részből a B rész jelentési csoportjainál pedig a B. részből vettük össze.
A rész: kiindulási helyzet (A rész 1. napja) és 48. hét; B rész: Alapállapot (B rész 1. napja) és 132. hét
Az indirekt bilirubin átlagos változása a kiindulási értékhez képest a 48. és a 132. héten
Időkeret: A rész: kiindulási helyzet (A rész 1. napja) és 48. hét; B rész: Alapállapot (B rész 1. napja) és 132. hét
Az indirekt bilirubin szérumkémiai értékelését a pegcetacoplan első adagja előtti utolsó méréskor (alapvonal) és a kezelési időszak különböző szakaszaiban időszakosan végezték. A közvetett bilirubin eredmények kiindulási értékéhez viszonyított átlagos változását az A. részből származó kiindulási értékből összegezték az A. részbeni jelentéstevő csoportok és a B. rész kiindulási értékétől a B. rész jelentési csoportjai esetében.
A rész: kiindulási helyzet (A rész 1. napja) és 48. hét; B rész: Alapállapot (B rész 1. napja) és 132. hét
A Pegcetacoplan maximális megfigyelt minimális szérumkoncentrációja (Ctrough,Max).
Időkeret: Adagolás előtt és 4 órával az adagolás után az 1. napon; adagolás előtti 1., 2., 4., 8., 12., 16., 20., 24., 32., 36., 40., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120. és 132. héten
Vérmintákat vettünk a pegcetacoplan Ctrough,max értékeléséhez.
Adagolás előtt és 4 órával az adagolás után az 1. napon; adagolás előtti 1., 2., 4., 8., 12., 16., 20., 24., 32., 36., 40., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120. és 132. héten
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a krónikus betegségek terápia funkcionális értékelésében (FACIT) – fáradtság pontszám a 48. és a 132. héten
Időkeret: A rész: kiindulási helyzet (A rész 1. napja) és 48. hét; B rész: Alapállapot (B rész 1. napja) és 132. hét
A FACIT-Fatigue Scale egy 13 tételes Likert-skálájú műszer, ahol az alanynak 13 állítást mutattak be, és arra kérték, hogy jelezzék válaszukat az elmúlt 7 napra vonatkoztatva. Az 5 lehetséges válasz a következő volt: „Egyáltalán nem” (0), „Kicsit (1), „Valamilyen” (2), „Elég kicsit” (3) és „Nagyon” (4). 13 olyan állítás létezik, amelyek összpontszáma 0-tól 52-ig terjed, és magasabb pontszámok jelzik a jobb életminőséget. A FACIT-Fatigue pontszám eredményeinek kiindulási értékéhez viszonyított átlagos változását az A. rész kiindulási értékéből az A. rész jelentési csoportjainál és a B. részből a B. rész jelentési csoportjainál a B. részből vettük össze.
A rész: kiindulási helyzet (A rész 1. napja) és 48. hét; B rész: Alapállapot (B rész 1. napja) és 132. hét
Átlagos változás az alapvonalhoz képest a lineáris analóg skálaértékelés (LASA) pontszámában a 48. és a 132. héten
Időkeret: A rész: kiindulási helyzet (A rész 1. napja) és 48. hét; B rész: Alapállapot (B rész 1. napja) és 132. hét
A LASA 5 egyetlen állításból áll, amelyek arra kérik az alanyokat, hogy értékeljék észlelt működési szintjüket. A speciális területek közé tartozik a fizikai jólét (fáradtság, aktivitási szint), az érzelmi jóllét (depresszió, szorongás, stressz), a lelki jólét (értelemérzés) és az intellektuális jólét (világos gondolkodás és koncentráció képessége). Az általános életminőséget szolgáló elem is szerepel benne. Minden tartomány skála 0-tól 10-ig terjed. Ahol 0 = olyan rossz, amennyire csak lehet, és 10 = olyan jó, amennyire csak lehet. Az összpontszám 0-tól 50-ig terjed, és magasabb pontszámok jelzik a jobb életminőséget. A LASA-pontszám eredményeinek kiindulási értékéhez viszonyított átlagos változását az A. rész kiindulási értékéből az A. rész jelentési csoportjainál és a B. részből a B rész jelentési csoportjainál a B. részből vettük össze.
A rész: kiindulási helyzet (A rész 1. napja) és 48. hét; B rész: Alapállapot (B rész 1. napja) és 132. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. augusztus 31.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. szeptember 12.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. szeptember 12.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. július 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. július 19.

Első közzététel (Tényleges)

2017. július 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. december 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. november 19.

Utolsó ellenőrzés

2024. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • APL2-CP-AIHA-208

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a APL-2

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Austria

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel