Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, skuteczność i farmakokinetykę APL-2 u pacjentów z niedokrwistością autoimmunohemolityczną typu ciepłego (wAIHA) lub chorobą zimnych aglutynin (CAD)

19 listopada 2024 zaktualizowane przez: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte, prospektywne badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, skuteczność i farmakokinetykę APL-2 u pacjentów z niedokrwistością autoimmunohemolityczną typu ciepłego (wAIHA) lub chorobą zimnych aglutynin (CAD)

Niniejsze badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, wstępnej skuteczności i farmakokinetyki APL-2 u osób z ciepłą autoimmunologiczną niedokrwistością hemolityczną (wAIHA) lub zimną chorobą aglutyninową (CAD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Whittier, California, Stany Zjednoczone, 90603
        • American Institute of Research
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Stany Zjednoczone, 33014
        • Lakes Research
      • Orange City, Florida, Stany Zjednoczone, 32763
        • Mid Florida Hematology Oncology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • East Carolina University
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • Northwest Medical Specialties

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Co najmniej 18 lat.
  2. Waga < 125 kg.
  3. Pacjenci muszą mieć pierwotną diagnozę wAIHA lub CAD zdefiniowaną na podstawie obecności niedokrwistości hemolitycznej i dodatniego DAT dla wAIHA (IgG) lub CAD (C3).
  4. Hemoglobina <11 g/dl.

  5. Oznaki hemolizy z nieprawidłowymi wartościami któregokolwiek z markerów hemolizy:

    1. Zwiększona bezwzględna liczba retikulocytów (powyżej GGN)
    2. Zredukowana haptoglobina (poniżej DGN)
    3. Zwiększona aktywność dehydrogenazy laktazy (LDH) (powyżej GGN)
    4. Zwiększona pośrednia bilirubina (powyżej GGN)
  6. Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) (zdefiniowane jako każda kobieta, która doświadczyła pierwszej miesiączki i która NIE jest trwale bezpłodna ani po menopauzie. Okres pomenopauzalny definiuje się jako 12 kolejnych miesięcy bez miesiączki bez alternatywnej przyczyny medycznej) muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i muszą wyrazić zgodę na stosowanie metod antykoncepcji określonych w protokole podczas trwania badania i 60 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku .
  7. Mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie metod antykoncepcji zdefiniowanych w protokole i powstrzymać się od oddawania nasienia przez czas trwania badania i 60 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

  8. Zdolność do przedstawienia dokumentów potwierdzających następujące szczepienia w ciągu 2 lat przed badaniem przesiewowym:

    1. Neisseria meningitides typ A, C, W, Y i typ B (podawane jako dwie oddzielne szczepionki)
    2. Streptococcus pneumoniae (szczepionka skoniugowana przeciwko pneumokokom i polisacharydowa szczepionka przeciwko pneumokokom 23 [odpowiednio PCV13 i/lub PPSV23])
    3. Szczepionka przeciwko Haemophilus influenzae typu B (Hib).

    Osoby, które nie posiadają dokumentów potwierdzających, muszą wyrazić chęć otrzymania brakujących szczepień zgodnie z poniższym opisem:

    1. Neisseria meningitides typu A, C, W, Y i typu B należy podać przed podaniem dawki w dniu 1. Dawkę przypominającą podaje się po co najmniej 8 tygodniach (dzień 56; w przypadku obu szczepień).
    2. Szczepionkę Streptococcus pneumoniae PCV13 należy podać przed podaniem dawki w dniu 1 (szczegóły w części 12.2). Dawkę przypominającą PPSV23 podaje się po co najmniej 8 tygodniach (dzień 56)
    3. Haemophilus influenze typu B (Hib) należy podać przed podaniem dawki w dniu 1.
  9. Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej zgody.
  10. Specyficzne dla wAIHA: nawrót, brak odpowiedzi lub nawrót lub nietolerancja co najmniej jednego wcześniejszego schematu leczenia wAIHA (takiego jak prednizon, rytuksymab).

Kryteria wyłączenia:

  1. Wcześniejsze leczenie rytuksymabem w ciągu 90 dni.
  2. Niedobór żelaza, kwasu foliowego i witaminy B12 przed fazą leczenia
  3. Nieprawidłowa czynność wątroby, na co wskazuje stężenie bilirubiny bezpośredniej powyżej normy i/lub aktywność AST lub ALT > 2x górna granica normy. Należy pamiętać, że podwyższona bilirubina pośrednia spowodowana hemolizą nie jest kryterium wykluczenia.
  4. Podwyższona bilirubina nie jest spowodowana aktywną hemolizą. Każde zwiększenie stężenia bilirubiny > GGN będzie wymagało przeglądu i zgody sponsora na włączenie pacjenta do badania.
  5. Aktywny agresywny chłoniak wymagający leczenia lub aktywna choroba nowotworowa niezwiązana z układem limfatycznym, inna niż rak podstawnokomórkowy lub rak in situ (CIS) szyjki macicy.
  6. Obecność lub podejrzenie czynnej infekcji bakteryjnej lub wirusowej, w opinii Badacza, podczas badania przesiewowego lub ciężkie nawracające infekcje bakteryjne.
  7. Uczestnictwo w jakimkolwiek innym badanym leku lub kontakt z innym badanym środkiem, urządzeniem lub procedurą w ciągu 30 dni przed okresem przesiewowym.
  8. Ciąża, karmienie piersią lub zamiar zajścia w ciążę w trakcie badania, w tym w fazie po leczeniu.
  9. Niezdolność do współpracy lub jakikolwiek stan, który w opinii badacza mógłby zwiększyć ryzyko uczestnika poprzez udział w badaniu lub zakłócić wynik badania.
  10. Zawał mięśnia sercowego, CABG, stentowanie i/lub angioplastyka tętnicy wieńcowej lub mózgowej, udar mózgu, operacja kardiochirurgiczna lub hospitalizacja z powodu zastoinowej niewydolności serca w ciągu 3 miesięcy lub > Klasa 2. Angina Pectoris lub Klasa niewydolności serca NYHA > 2
  11. QTcF > 470 ms
  12. PR > 280 ms
  13. Blok AV 2 stopnia Mobitz II, blok AV 2:1, blok AV wysokiego stopnia lub całkowity blok serca, chyba że pacjent ma wszczepiony rozrusznik serca lub wszczepialny defibrylator serca (ICD) z funkcją stymulacji rezerwowej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 270 mg lub 360 mg APL-2 podawane podskórnie codziennie (CAD)
Lek: APL-2
Inhibitor dopełniacza (C3).
Eksperymentalny: 270 mg lub 360 mg APL-2 podawane podskórnie codziennie (wAIHA)
Lek: APL-2
Inhibitor dopełniacza (C3).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE), w tym według ciężkości
Ramy czasowe: Część A: Od pierwszej dawki badanego leku (Część A, dzień 1) do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku w Części A, około 366 dni Część B: Od pierwszej dawki badanego leku (Część B, Dzień 1) do 56 dni po ostatniej dawka badanego leku z Części B, około 980 dni
TEAE zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane (AE), które wystąpiły po podaniu w dniu 1 i do 56 dni po ostatniej dawce badanego leku. TEAE związane z leczeniem definiuje się jako TEAE, którego związek z badanym lekiem jest prawdopodobny, możliwy, mało prawdopodobny lub niepowiązany. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) definiuje się jako każde zdarzenie niepożądane, które spowodowało śmierć; zagrażał życiu; wymagana hospitalizacja lub przedłużenie dotychczasowej hospitalizacji; spowodowało trwałą lub znaczną niezdolność lub istotne zaburzenie zdolności do wykonywania normalnych funkcji życiowych; była to wada wrodzona lub wada wrodzona. TEAE oceniano zgodnie z Common Terminology Criteria for Adverse Events, wersja 4.03, w oparciu o: Stopień 1: Łagodny; Stopień 2: Umiarkowany; Stopień 3: Ciężki; Stopień 4: Zagrażający życiu; Stopień 5: Śmierć związana z AE.
Część A: Od pierwszej dawki badanego leku (Część A, dzień 1) do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku w Części A, około 366 dni Część B: Od pierwszej dawki badanego leku (Część B, Dzień 1) do 56 dni po ostatniej dawka badanego leku z Części B, około 980 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych w 48. i 132. tygodniu
Ramy czasowe: Część A: Wartość początkowa (dzień 1 części A) i tydzień 48; Część B: Wartość początkowa (dzień 1 części B) i tydzień 132
Oceny hematologicznej stężenia hemoglobiny dokonywano podczas ostatniego pomiaru przed pierwszą dawką pegcetakoplanu (wartość wyjściowa) oraz okresowo w różnych częściach okresu leczenia. Średnią zmianę wyników hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych podsumowano na podstawie wartości wyjściowych Części A dla grup zgłaszających Części A i wartości wyjściowych Części B dla grup zgłaszających Części B.
Część A: Wartość początkowa (dzień 1 części A) i tydzień 48; Część B: Wartość początkowa (dzień 1 części B) i tydzień 132
Liczba pacjentów, którzy otrzymali transfuzję czerwonych krwinek (RBC).
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 132 tygodnia
Przez cały okres leczenia monitorowano liczbę transfuzji czerwonych krwinek w trakcie badania.
Od dnia 1 do 132 tygodnia
Średnia zmiana bezwzględnej liczby retikulocytów (ARC) w stosunku do wartości wyjściowych w 48. i 132. tygodniu
Ramy czasowe: Część A: Wartość początkowa (dzień 1 części A) i tydzień 48; Część B: Wartość początkowa (dzień 1 części B) i tydzień 132
Ocenę hematologiczną ARC przeprowadzono podczas ostatniego pomiaru przed pierwszą dawką pegcetakoplanu (wartość wyjściowa) oraz okresowo w różnych częściach okresu leczenia. Średnią zmianę wyników ARC w stosunku do wartości wyjściowych podsumowano na podstawie wartości bazowych Części A dla grup zgłaszających Części A i wartości bazowych Części B dla grup zgłaszających Części B.
Część A: Wartość początkowa (dzień 1 części A) i tydzień 48; Część B: Wartość początkowa (dzień 1 części B) i tydzień 132
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w 48. i 132. tygodniu
Ramy czasowe: Część A: Wartość początkowa (dzień 1 części A) i tydzień 48; Część B: Wartość początkowa (dzień 1 części B) i tydzień 132
Ocenę chemii LDH w surowicy przeprowadzono podczas ostatniego pomiaru przed pierwszą dawką pegcetakoplanu (wartość wyjściowa) oraz okresowo w różnych częściach okresu leczenia. Średnią zmianę wyników LDH w stosunku do wartości wyjściowych podsumowano na podstawie wartości wyjściowych Części A dla grup zgłaszających Części A i wartości wyjściowych Części B dla grup zgłaszających Części B.
Część A: Wartość początkowa (dzień 1 części A) i tydzień 48; Część B: Wartość początkowa (dzień 1 części B) i tydzień 132
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w haptoglobinie w 48. i 132. tygodniu
Ramy czasowe: Część A: Wartość początkowa (dzień 1 części A) i tydzień 48; Część B: Wartość początkowa (dzień 1 części B) i tydzień 132
Ocenę chemii haptoglobiny w surowicy przeprowadzono podczas ostatniego pomiaru przed pierwszą dawką pegcetakoplanu (wartość wyjściowa) oraz okresowo w różnych częściach okresu leczenia. Średnią zmianę wyników haptoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych podsumowano na podstawie wartości wyjściowych Części A dla grup zgłaszających Części A i wartości wyjściowych Części B dla grup zgłaszających Części B.
Część A: Wartość początkowa (dzień 1 części A) i tydzień 48; Część B: Wartość początkowa (dzień 1 części B) i tydzień 132
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w bilirubinie pośredniej w 48. i 132. tygodniu
Ramy czasowe: Część A: Wartość początkowa (dzień 1 części A) i tydzień 48; Część B: Wartość początkowa (dzień 1 części B) i tydzień 132
Ocenę chemii bilirubiny pośredniej w surowicy przeprowadzono podczas ostatniego pomiaru przed pierwszą dawką pegcetakoplanu (wartość wyjściowa) oraz okresowo w różnych częściach okresu leczenia. Średnią zmianę wyników bilirubiny pośredniej w stosunku do wartości wyjściowych podsumowano na podstawie wartości wyjściowych Części A dla grup zgłaszających Części A i wartości wyjściowych Części B dla grup zgłaszających Części B.
Część A: Wartość początkowa (dzień 1 części A) i tydzień 48; Część B: Wartość początkowa (dzień 1 części B) i tydzień 132
Maksymalne zaobserwowane minimalne stężenie w surowicy (Ctrough,Max) pegcetacoplanu
Ramy czasowe: Przed podaniem i 4 godziny po podaniu w dniu 1; dawka wstępna w tygodniach 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120 i 132
Pobrano próbki krwi w celu oceny Cmin,max pegcetakoplanu.
Przed podaniem i 4 godziny po podaniu w dniu 1; dawka wstępna w tygodniach 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120 i 132
Średnia zmiana w ocenie funkcjonalnej terapii chorób przewlekłych (FACIT) w stosunku do wartości wyjściowych w 48. i 132. tygodniu
Ramy czasowe: Część A: Wartość początkowa (dzień 1 części A) i tydzień 48; Część B: Wartość początkowa (dzień 1 części B) i tydzień 132
Skala Zmęczenia FACIT to 13-punktowe narzędzie oparte na skali Likerta, w ramach którego badanemu przedstawiano 13 stwierdzeń i proszono o wskazanie swojej odpowiedzi w odniesieniu do ostatnich 7 dni. Pięć możliwych odpowiedzi to: „Wcale” (0), „Trochę” (1), „Trochę” (2), „Całkiem” (3) i „Bardzo dużo” (4). Istnieje 13 stwierdzeń, w których łączny wynik mieści się w przedziale od 0 do 52 i wyższy, wskazujący na lepszą jakość życia. Średnią zmianę w stosunku do wartości wyjściowych wyników punktacji FACIT-Fatigue podsumowano na podstawie wartości bazowych Części A dla grup zgłaszających Część A i wartości bazowych Części B dla grup zgłaszających Część B.
Część A: Wartość początkowa (dzień 1 części A) i tydzień 48; Część B: Wartość początkowa (dzień 1 części B) i tydzień 132
Średnia zmiana wyniku w ocenie w liniowej skali analogowej (LASA) w stosunku do wartości wyjściowych w 48. i 132. tygodniu
Ramy czasowe: Część A: Wartość początkowa (dzień 1 części A) i tydzień 48; Część B: Wartość początkowa (dzień 1 części B) i tydzień 132
LASA składa się z 5 pojedynczych stwierdzeń, w których badani mają ocenić swój postrzegany poziom funkcjonowania. Konkretne domeny obejmują dobrostan fizyczny (zmęczenie, poziom aktywności), dobrostan emocjonalny (depresja, lęk, stres), dobrostan duchowy (poczucie sensu) i dobrostan intelektualny (zdolność jasnego myślenia i koncentracji). Uwzględniono także element dotyczący ogólnej jakości życia. Skala każdej domeny mieści się w zakresie od 0 do 10. Gdzie, 0 = tak źle, jak to tylko możliwe, a 10 = tak dobrze, jak to tylko możliwe. Wynik całkowity mieszczący się w przedziale od 0 do 50 i wyższy, oznaczający lepszą jakość życia. Średnią zmianę wyników LASA w stosunku do wartości wyjściowych podsumowano na podstawie wartości bazowych Części A dla grup zgłaszających Części A i wartości bazowych Części B dla grup zgłaszających Części B.
Część A: Wartość początkowa (dzień 1 części A) i tydzień 48; Część B: Wartość początkowa (dzień 1 części B) i tydzień 132

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 września 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 września 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 lipca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 lipca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 grudnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • APL2-CP-AIHA-208

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zimna choroba aglutyninowa

Badania kliniczne na APL-2

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ukraine

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj