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温型自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）または寒冷凝集素症（CAD）の患者におけるAPL-2の安全性、忍容性、有効性およびPKを評価するための研究

2024年11月19日 更新者：Apellis Pharmaceuticals, Inc.

温型自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）または寒冷凝集素症（CAD）の患者におけるAPL-2の安全性、忍容性、有効性および薬物動態を評価するための非盲検、前向き、研究

この研究は、温熱自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）または寒冷凝集素症（CAD）の被験者におけるAPL-2の安全性、忍容性、予備的有効性、および薬物動態を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

24

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Whittier、California、アメリカ、90603
        • American Institute of Research
    • Florida
      • Miami Lakes、Florida、アメリカ、33014
        • Lakes Research
      • Orange City、Florida、アメリカ、32763
        • Mid Florida Hematology Oncology
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa Hospitals
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • East Carolina University
    • Tennessee
      • Knoxville、Tennessee、アメリカ、37920
        • University of Tennessee Medical Center
    • Washington
      • Tacoma、Washington、アメリカ、98405
        • Northwest Medical Specialties

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 18歳以上。
  2. 体重 < 125 キロ。
  3. 被験者は、溶血性貧血の存在およびwAIHA（IgG）またはCAD（C3）の陽性DATの存在によって定義されるwAIHAまたはCADの一次診断を受けている必要があります。
  4. ヘモグロビン < 11 g/dL。

  5. 溶血マーカーのいずれかによる異常値を伴う溶血の兆候：

    1. 絶対網状赤血球数の増加（ULN以上）
    2. ハプトグロビンの減少（LLN未満）
    3. ラクターゼデヒドロゲナーゼ（LDH）の増加（ULN以上）
    4. 間接ビリルビンの増加（ULN以上）
  6. 出産の可能性のある女性 (WOCBP) (初経を経験し、永久に無菌または閉経後ではない女性として定義されます。 -閉経後は、代替の医学的原因のない月経のない連続した12か月と定義されます）スクリーニングで妊娠検査が陰性でなければならず、プロトコルで定義された方法を使用することに同意する必要があります 研究期間中および治験薬の最後の投与から60日後.
  7. 男性は、プロトコルで定義された避妊方法を使用することに同意し、研究期間中および研究薬の最後の投与から60日間精子の提供を控えることに同意する必要があります。

  8. -スクリーニング前の2年以内に、次の予防接種の証拠書類を提出できる：

    1. 髄膜炎菌A型、C型、W型、Y型、B型（2回に分けて接種）
    2. 肺炎連鎖球菌 (肺炎球菌結合ワクチンおよび肺炎球菌多糖体ワクチン 23 [それぞれ PCV13 および/または PPSV23])
    3. インフルエンザ菌B型（Hib）ワクチン

    文書による証拠がない被験者は、以下に概説するように、不足しているワクチン接種を喜んで受ける必要があります。

    1. A型、C型、W型、Y型およびB型の髄膜炎菌は、1日目の投与前に投与する必要があります。 ブースターは、少なくとも 8 週間後 (56 日目; 両方のワクチン接種) に投与されます。
    2. Streptococcus pneumoniae PCV13 は、1 日目の投与前に投与する必要があります (詳細については、セクション 12.2 を参照してください)。 PPSV23ブースターは、少なくとも8週間後に投与されます（56日目）
    3. ヘモフィルス インフルエンザ B 型 (Hib) は、1 日目の投与前に投与する必要があります。
  9. -インフォームドコンセントを喜んで提供できる。
  10. wAIHAに特異的：以前の少なくとも1つのwAIHA治療レジメン（プレドニゾン、リツキシマブなど）から再発した、反応しなかった、再発した、または許容しなかった.

除外基準:

  1. -90日以内のリツキシマブによる前治療。
  2. 治療前の鉄分、葉酸、ビタミンB12の欠乏
  3. -正常レベルを超える直接ビリルビンによって示される異常な肝機能、および/または正常の上限の2倍を超えるASTまたはALTレベル。 溶血による間接ビリルビンの上昇は除外基準ではないことに注意してください。
  4. 活発な溶血によるものではないビリルビンの上昇。 ULN を超えるビリルビンの上昇には、治験への被験者の登録に関する治験依頼者の審査と承認が必要です。
  5. -治療を必要とする活動性の進行性リンパ腫、または子宮頸部の基底細胞がんまたは上皮内がん（CIS）以外の活動性の非リンパ性悪性疾患。
  6. -治験責任医師の意見では、スクリーニング時または重度の再発性の細菌感染の存在または疑い。
  7. -他の治験薬試験への参加、または他の治験薬、デバイス、または手順への曝露 スクリーニング期間の30日前。
  8. -妊娠中、授乳中、または研究の過程で妊娠するつもりである 治療後段階を含む。
  9. -協力できない、または研究者の意見では、研究に参加することで被験者のリスクを高める可能性がある、または研究の結果を混乱させる可能性がある状態。
  10. -心筋梗塞、CABG、冠状動脈または大脳動脈のステント留置術および/または血管形成術、脳卒中、心臓手術、または3か月以内のうっ血性心不全による入院、または>クラス2狭心症またはNYHA心不全クラス> 2
  11. QTcF > 470 ミリ秒
  12. PR > 280 ミリ秒
  13. Mobitz II 2 次房室ブロック、2:1 房室ブロック、ハイグレード房室ブロック、完全心ブロック

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：270mg または 360mg の APL-2 を毎日皮下投与 (CAD)
薬：APL-2
補体（C3）阻害剤
実験的：270mg または 360mg の APL-2 を毎日皮下投与 (wAIHA)
薬：APL-2
補体（C3）阻害剤

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
重症度別を含む緊急有害事象（TEAE）の治療を受けた被験者の数
時間枠：パート A：治験薬の初回投与（パート A 1 日目）からパート A の治験薬の最後の投与後 30 日まで、約 366 日 パート B：治験薬の初回投与（パート B 1 日目）から最後の投与後 56 日までパートBの治験薬の投与量、約980日
TEAEは、治験薬の1日目の投与後から最後の投与後56日までに発生した有害事象（AE）として定義されました。 治療関連 TEAE は、おそらく、おそらく、可能性が低い、または無関係である治験薬との関係を持つ TEAE として定義されます。 重篤な有害事象 (SAE) は、死に至るあらゆる AE として定義されます。生命を脅かすものでした。入院が必要な場合、または既存の入院が延長される場合。通常の生活機能を遂行する能力が永続的または重大な不能または実質的に妨害される結果となった。先天異常または先天異常でした。 TEAE は、有害事象共通用語基準 v4.03 に従って、次の基準に基づいて等級付けされました。 グレード 1: 軽度。グレード 2: 中程度。グレード 3: 重度。グレード 4: 生命を脅かす。グレード 5: AE に関連した死亡。
パート A：治験薬の初回投与（パート A 1 日目）からパート A の治験薬の最後の投与後 30 日まで、約 366 日 パート B：治験薬の初回投与（パート B 1 日目）から最後の投与後 56 日までパートBの治験薬の投与量、約980日

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
48週目および132週目のヘモグロビンのベースラインからの平均変化
時間枠：パート A: ベースライン (パート A の 1 日目) および 48 週目。パート B: ベースライン (パート B の 1 日目) および 132 週目
ヘモグロビンの血液学的評価は、ペグセタコプランの初回投与（ベースライン）前の最後の測定時と、治療期間のさまざまな部分を通じて定期的に行われました。 ヘモグロビン結果のベースラインからの平均変化は、パート A 報告グループについてはパート A ベースラインから、パート B 報告グループについてはパート B ベースラインから要約されました。
パート A: ベースライン (パート A の 1 日目) および 48 週目。パート B: ベースライン (パート B の 1 日目) および 132 週目
赤血球（RBC）輸血を受けた被験者の数
時間枠：1日目から132週目まで
研究中の赤血球輸血の数は、治療期間を通して監視されました。
1日目から132週目まで
48週目および132週目における絶対網赤血球数（ARC）のベースラインからの平均変化
時間枠：パート A: ベースライン (パート A の 1 日目) および 48 週目。パート B: ベースライン (パート B の 1 日目) および 132 週目
ARC の血液学的評価は、ペグセタコプランの初回投与 (ベースライン) 前の最後の測定時と、治療期間のさまざまな部分を通じて定期的に行われました。 ARC 結果におけるベースラインからの平均変化は、パート A 報告グループについてはパート A ベースラインから、パート B 報告グループについてはパート B ベースラインから要約されました。
パート A: ベースライン (パート A の 1 日目) および 48 週目。パート B: ベースライン (パート B の 1 日目) および 132 週目
48週目および132週目における乳酸デヒドロゲナーゼ（LDH）のベースラインからの平均変化
時間枠：パート A: ベースライン (パート A の 1 日目) および 48 週目。パート B: ベースライン (パート B の 1 日目) および 132 週目
LDH の血清化学評価は、ペグセタコプランの初回投与 (ベースライン) 前の最後の測定時と、治療期間のさまざまな部分を通じて定期的に行われました。 LDH 結果のベースラインからの平均変化は、パート A 報告グループについてはパート A ベースラインから、パート B 報告グループについてはパート B ベースラインから要約されました。
パート A: ベースライン (パート A の 1 日目) および 48 週目。パート B: ベースライン (パート B の 1 日目) および 132 週目
48週目および132週目におけるハプトグロビンのベースラインからの平均変化
時間枠：パート A: ベースライン (パート A の 1 日目) および 48 週目。パート B: ベースライン (パート B の 1 日目) および 132 週目
ハプトグロビンの血清化学評価は、ペグセタコプランの初回投与（ベースライン）前の最後の測定時と、治療期間のさまざまな部分を通じて定期的に行われました。 ハプトグロビン結果のベースラインからの平均変化は、パート A 報告グループについてはパート A ベースラインから、パート B 報告グループについてはパート B ベースラインから要約されました。
パート A: ベースライン (パート A の 1 日目) および 48 週目。パート B: ベースライン (パート B の 1 日目) および 132 週目
48週目および132週目における間接ビリルビンのベースラインからの平均変化量
時間枠：パート A: ベースライン (パート A の 1 日目) および 48 週目。パート B: ベースライン (パート B の 1 日目) および 132 週目
間接ビリルビンの血清化学評価は、ペグセタコプランの初回投与（ベースライン）前の最後の測定時と、治療期間のさまざまな部分を通じて定期的に行われました。 間接ビリルビン結果のベースラインからの平均変化は、パート A 報告グループについてはパート A ベースラインから、パート B 報告グループについてはパート B ベースラインから要約されました。
パート A: ベースライン (パート A の 1 日目) および 48 週目。パート B: ベースライン (パート B の 1 日目) および 132 週目
ペグセタコプランの最大観察トラフ血清濃度 (Ctrough,Max)
時間枠：1日目の投与前および投与4時間後。 1、2、4、8、12、16、20、24、32、36、40、48、60、72、84、96、108、120、132週目の投与前
ペグセタコプランの Ctrough,max を評価するために血液サンプルを収集しました。
1日目の投与前および投与4時間後。 1、2、4、8、12、16、20、24、32、36、40、48、60、72、84、96、108、120、132週目の投与前
慢性疾患治療の機能評価 (FACIT) - 48 週目および 132 週目の疲労スコアにおけるベースラインからの平均変化
時間枠：パート A: ベースライン (パート A の 1 日目) および 48 週目。パート B: ベースライン (パート B の 1 日目) および 132 週目
FACIT-疲労スケールは、被験者に 13 のステートメントが提示され、過去 7 日間に適用される回答を示すように求められる、13 項目のリッカートスケールの手段です。 回答は「まったく思わない」(0)、「少し思う」(1)、「やや思う」(2)、「かなり思う」(3)、「とても思う」(4)の 5 つでした。 合計スコアが 0 ～ 52 の範囲の 13 のステートメントがあり、スコアが高いほど生活の質が向上していることを示します。 FACIT-疲労スコア結果のベースラインからの平均変化は、パート A 報告グループについてはパート A ベースラインから、パート B 報告グループについてはパート B ベースラインから要約されました。
パート A: ベースライン (パート A の 1 日目) および 48 週目。パート B: ベースライン (パート B の 1 日目) および 132 週目
48週目および132週目における線形アナログスケール評価（LASA）スコアのベースラインからの平均変化
時間枠：パート A: ベースライン (パート A の 1 日目) および 48 週目。パート B: ベースライン (パート B の 1 日目) および 132 週目
LASA は、被験者に知覚された機能レベルを評価するよう求める 5 つの単一ステートメントで構成されます。 具体的な領域には、身体的幸福 (疲労、活動レベル)、精神的幸福 (うつ病、不安、ストレス)、精神的幸福 (意味の感覚)、知的幸福 (明確に考え、集中する能力) が含まれます。 全体的な生活の質に関する項目も含まれています。 各ドメイン スケールの範囲は 0 ～ 10 です。ここで、0 = 可能な限り悪い、10 = 可能な限り良好です。 合計スコアは 0 ～ 50 の範囲であり、スコアが高いほど生活の質が向上していることを示します。 LASA スコア結果のベースラインからの平均変化は、パート A 報告グループについてはパート A ベースラインから、パート B 報告グループについてはパート B ベースラインから要約されました。
パート A: ベースライン (パート A の 1 日目) および 48 週目。パート B: ベースライン (パート B の 1 日目) および 132 週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Apellis Pharmaceuticals, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年8月31日

一次修了 (実際)

2022年9月12日

研究の完了 (実際)

2022年9月12日

試験登録日

最初に提出

2017年7月7日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年7月19日

最初の投稿 (実際)

2017年7月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年12月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年11月19日

最終確認日

2024年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • APL2-CP-AIHA-208

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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