温型自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）または寒冷凝集素症（CAD）の患者におけるAPL-2の安全性、忍容性、有効性およびPKを評価するための研究

包含基準:

1. 18歳以上。
2. 体重 < 125 キロ。
3. 被験者は、溶血性貧血の存在およびwAIHA（IgG）またはCAD（C3）の陽性DATの存在によって定義されるwAIHAまたはCADの一次診断を受けている必要があります。
4. ヘモグロビン < 11 g/dL。

5. 溶血マーカーのいずれかによる異常値を伴う溶血の兆候：

   1. 絶対網状赤血球数の増加（ULN以上）
   2. ハプトグロビンの減少（LLN未満）
   3. ラクターゼデヒドロゲナーゼ（LDH）の増加（ULN以上）
   4. 間接ビリルビンの増加（ULN以上）
6. 出産の可能性のある女性 (WOCBP) (初経を経験し、永久に無菌または閉経後ではない女性として定義されます。 -閉経後は、代替の医学的原因のない月経のない連続した12か月と定義されます）スクリーニングで妊娠検査が陰性でなければならず、プロトコルで定義された方法を使用することに同意する必要があります 研究期間中および治験薬の最後の投与から60日後.
7. 男性は、プロトコルで定義された避妊方法を使用することに同意し、研究期間中および研究薬の最後の投与から60日間精子の提供を控えることに同意する必要があります。

8. -スクリーニング前の2年以内に、次の予防接種の証拠書類を提出できる：

   1. 髄膜炎菌A型、C型、W型、Y型、B型（2回に分けて接種）
   2. 肺炎連鎖球菌 (肺炎球菌結合ワクチンおよび肺炎球菌多糖体ワクチン 23 [それぞれ PCV13 および/または PPSV23])
   3. インフルエンザ菌B型（Hib）ワクチン

   文書による証拠がない被験者は、以下に概説するように、不足しているワクチン接種を喜んで受ける必要があります。

   1. A型、C型、W型、Y型およびB型の髄膜炎菌は、1日目の投与前に投与する必要があります。 ブースターは、少なくとも 8 週間後 (56 日目; 両方のワクチン接種) に投与されます。
   2. Streptococcus pneumoniae PCV13 は、1 日目の投与前に投与する必要があります (詳細については、セクション 12.2 を参照してください)。 PPSV23ブースターは、少なくとも8週間後に投与されます（56日目）
   3. ヘモフィルス インフルエンザ B 型 (Hib) は、1 日目の投与前に投与する必要があります。
9. -インフォームドコンセントを喜んで提供できる。
10. wAIHAに特異的：以前の少なくとも1つのwAIHA治療レジメン（プレドニゾン、リツキシマブなど）から再発した、反応しなかった、再発した、または許容しなかった.

除外基準:

1. -90日以内のリツキシマブによる前治療。
2. 治療前の鉄分、葉酸、ビタミンB12の欠乏
3. -正常レベルを超える直接ビリルビンによって示される異常な肝機能、および/または正常の上限の2倍を超えるASTまたはALTレベル。 溶血による間接ビリルビンの上昇は除外基準ではないことに注意してください。
4. 活発な溶血によるものではないビリルビンの上昇。 ULN を超えるビリルビンの上昇には、治験への被験者の登録に関する治験依頼者の審査と承認が必要です。
5. -治療を必要とする活動性の進行性リンパ腫、または子宮頸部の基底細胞がんまたは上皮内がん（CIS）以外の活動性の非リンパ性悪性疾患。
6. -治験責任医師の意見では、スクリーニング時または重度の再発性の細菌感染の存在または疑い。
7. -他の治験薬試験への参加、または他の治験薬、デバイス、または手順への曝露 スクリーニング期間の30日前。
8. -妊娠中、授乳中、または研究の過程で妊娠するつもりである 治療後段階を含む。
9. -協力できない、または研究者の意見では、研究に参加することで被験者のリスクを高める可能性がある、または研究の結果を混乱させる可能性がある状態。
10. -心筋梗塞、CABG、冠状動脈または大脳動脈のステント留置術および/または血管形成術、脳卒中、心臓手術、または3か月以内のうっ血性心不全による入院、または>クラス2狭心症またはNYHA心不全クラス> 2
11. QTcF > 470 ミリ秒
12. PR > 280 ミリ秒
13. Mobitz II 2 次房室ブロック、2:1 房室ブロック、ハイグレード房室ブロック、完全心ブロック